财务数据和关键指标变化 - 2024年截至目前，集团销售额按固定汇率增长6%，主要受基础业务增长8%的推动 [3] - COVID-19销售额减少约8亿瑞士法郎，失去专利影响也约8亿瑞士法郎，均符合预期 [3][12] - 2024年预计COVID-19销售总额下降至11亿瑞士法郎 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 制药部门年初至今销售额增长7%，达到343亿瑞士法郎，剔除Ronapreve后增长9% [20] - 诊断部门销售额增长5%，达到107亿瑞士法郎，基础业务增长8% [47] - 在制药部门，Vabysmo、Phesgo、Ocrevus等创新品牌贡献了约30亿瑞士法郎的新销售 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场受基数效应影响，销售额下降3% [20] - 北美市场基础业务增长10%，EMEA增长6%，亚太地区增长5% [50] - 在中国市场，销售放缓，预计将持续至2025年 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在制药和诊断领域的协同效应将推动未来增长 [76] - 计划在2025年继续推动中高个位数的基础业务增长 [48] - 通过收购LumiraDx，增强在近患者护理领域的市场地位 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2024年整体表现持乐观态度，预计将继续保持强劲的基础业务增长 [12] - 对于COVID-19的影响，管理层认为未来将成为正常业务的一部分 [82] - 预计在2025年将不再对COVID-19销售进行指导 [82] 其他重要信息 - 公司在Q3获得了五项药物的监管批准，并进行了两项收购 [4] - 预计2025年将有多个重要的临床试验结果发布 [45] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Vabysmo和Tecentriq的市场动态 - 管理层预计Amgen的EYLEA生物仿制药不会对Vabysmo的增长产生实质性影响，Vabysmo的增长轨迹将保持稳定 [58] - 对于Tecentriq，管理层认为其在未来一年仍将实现低个位数的增长，尽管某些适应症可能已接近峰值 [59] 问题: 关于Elevidys的市场表现 - Elevidys在海湾国家的销售表现良好，预计将持续增长，管理层对其市场潜力持乐观态度 [65] 问题: 关于anti-TL1A和SKY-01的市场机会 - IBD市场的机会约为100亿美元，管理层认为该领域存在显著的未满足需求 [85] - SKY-01的最终生存率结果将在年底发布，管理层对此表示期待 [84] 问题: 关于Ocrevus的转换率 - 管理层未提供具体的转换率预期，但认为Ocrevus的皮下注射形式将吸引更多新患者 [77]

文章核心观点 公司2024年第三季度和前九个月业绩因药物和检测产品需求高而表现出色 ，关键药物推动增长 ，同时在管线药物上取得进展 ，但在肥胖市场面临挑战 [1][8] 销售情况 总体销售 - 第三季度销售额同比增长6%至151亿瑞士法郎 ，按固定汇率计算增长9% [1] - 2024年前九个月总销售额增长6%至450亿瑞士法郎 ，排除新冠相关产品后增长8% [1] 部门销售 - 制药部门前九个月销售额增长7%至343亿瑞士法郎 ，受关键药物需求增长推动 [1] - 诊断部门销售额同比增长5%至107亿瑞士法郎 ，基础业务增长8% ，受免疫诊断等产品需求推动 [1] 关键药物销售 - Vabysmo 、Phesgo 、Ocrevus 、Hemlibra和Polivy五种药物共产生132亿瑞士法郎销售额 ，较2023年同期增加27亿瑞士法郎 [2] - Ocrevus销售额同比增长9%至50亿瑞士法郎 [2] - Hemlibra销售额同比增长10%至33亿瑞士法郎 [2] - Vabysmo销售额飙升79%至28亿瑞士法郎 [2] - Perjeta销售额同比下降1%至28亿瑞士法郎 [2] - Tecentriq销售额增长1%至27亿瑞士法郎 [2] - Actemra/RoActemra销售额同比增长5%至19亿瑞士法郎 [3] - Xolair销售额增长11%至17亿瑞士法郎 [4] - Kadcyla销售额增长6%至15亿瑞士法郎 [4] - Evrysdi销售额增长21%至12亿瑞士法郎 [4] - Phesgo销售额飙升58%至12亿瑞士法郎 [4] - Alecensa销售额增长7%至11亿瑞士法郎 [4] - Herceptin销售额同比下降11%至10亿瑞士法郎 [4] - Rituxan/MabThera销售额下降16%至10亿瑞士法郎 [4] - Avastin销售额下降17%至9.43亿瑞士法郎 [4] - Activase/TNKase销售额增长2%至8.95亿瑞士法郎 [4] - Polivy销售额飙升41%至8.17亿瑞士法郎 [5] - Gazyva/Gazyvaro销售额增长13%至6.7亿瑞士法郎 [5] - Pulmozyme销售额持平于3.29亿瑞士法郎 [5] - Mircera销售额下降1%至3.04亿瑞士法郎 [5] 股价表现 - 公司股价年初至今上涨8.2% ，行业增长19.1% [1] 业绩指引 - 公司预计总销售额按固定汇率计算将实现中个位数增长 ，核心每股收益将实现高个位数增长（排除2023年税务纠纷解决影响） [6] - 公司预计将进一步提高以瑞士法郎计算的股息 [6] 管线进展 - 管线候选药物inavolisib获FDA批准用于治疗乳腺癌 ，商品名为Itovebi [7] - Ocrevus Zunovo获FDA批准 ，是首个也是唯一一年两次 、每次10分钟的皮下注射剂 ，用于复发和进展性多发性硬化症患者 [7] - Vabysmo获欧盟委员会批准用于治疗视网膜静脉阻塞 [7] 行业竞争与市场布局 - 眼科药物Vabysmo对Regeneron的Eylea构成竞争 ，额外研究的积极数据对其有利 [9] - 公司因生物仿制药竞争导致传统药物销售下降 ，于2024年1月以27亿美元收购Carmot Therapeutics进军肥胖市场 [9] - 公司在肥胖市场是较晚进入者 ，该市场由诺和诺德和礼来等公司主导 [10] 评级情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [11]

业绩总结 - 罗氏集团2024年截至9月销售额增长6%，基础业务增长8%[7] - 制药部门销售额为343亿瑞士法郎，同比增长9%[7] - 诊断部门销售额为107亿瑞士法郎，同比增长8%[7] - 2024年集团销售增长预计为中个位数增长[15] - 核心每股收益（EPS）增长预期提高至高个位数增长[15] - 2024年核心运营利润预计下降约6%[25] 用户数据 - 罗氏的HEMLIBRA在美国和欧盟的患者份额上升至42%[10] - 美国市场销售额为18,166百万瑞士法郎，同比增长4.2%[30] - 日本市场销售额为2,083百万瑞士法郎，同比下降29%[30] - Vabysmo在美国市场份额持续增长，nAMD、DME和RVO的市场份额分别达到30%、22%和20%[46] 新产品和新技术研发 - 第三季度取得五项监管批准，包括Itovebi和Ocrevus Zunovo的美国批准[4] - 2024年将推出多项新产品，包括针对不同疾病的临床解决方案[12] - 新产品Vabysmo和Phesgo在市场上表现强劲，增长率分别为58%和41%[32] - Gazyva在狼疮肾炎的III期临床试验中达到了主要终点[44] - 预计2025年将启动抗TL1A在克罗恩病的III期临床试验[44] 市场扩张和并购 - LumiraDx交易完成，提供多模式技术，适用于临床化学、免疫测定和分子诊断[67] - cobas pro血清学解决方案获得FDA批准，进入全球最大的供体筛查市场[65] 负面信息 - COVID-19相关销售减少8亿瑞士法郎，符合预期[4] - 2024年预计COVID-19销售将下降约11亿瑞士法郎[14] - 预计2024年因专利到期（LOE）影响约14亿瑞士法郎[14] - 2024年预计的货币影响将导致销售下降约4%[25] 其他新策略和有价值的信息 - 2024年将进一步增加瑞士法郎的股息[15] - 诊断部门的销售额为CHF 10,727百万，同比增长5%[55] - 免疫诊断产品增长10%[58] - cobas Respiratory flex可在cobas x800系统上使用，支持多重检测[66] - 目前有8个新分子实体和33个附加适应症处于III期临床试验阶段[72]

文章核心观点 - 公司前三季度销售增长，制药和诊断部门表现良好，有多款药物获批和积极临床数据，确认2024年展望 [1][2][3] 销售情况 集团销售 - 2024年前九个月集团销售按固定汇率增长6%（瑞士法郎计增长2%）达450亿瑞士法郎，制药和诊断业务需求强劲抵消新冠相关销售下降和生物仿制药/仿制药侵蚀影响 [1][4] 制药部门销售 - 前三季度增长7%至343亿瑞士法郎，基础业务（不含新冠）增长9%，Vabysmo、Phesgo、Ocrevus等五款药销售达132亿瑞士法郎，较2023年前九个月增加27亿瑞士法郎 [4] - 美国销售增长7%，Vabysmo等药销售强劲但部分专利到期药销售下降；欧洲增长7%，Vabysmo等药需求带动但部分专利到期药和Perjeta销售下降；日本下降21%，主要因2023年一季度向政府供应新冠药Ronapreve的基数效应，排除该效应后仍下降3%；国际地区增长19%，Perjeta等药需求和Elevydis推出带动，中国增长8%，Xofluza等药驱动 [5][6] 诊断部门销售 - 前三季度增长5%至107亿瑞士法郎，基础业务（不含新冠）增长8%，免疫诊断产品是主要增长驱动力，新冠测试销售从去年同期的4亿瑞士法郎降至1亿瑞士法郎 [7] - 各地区均有销售增长，欧洲、中东和非洲地区增长5%，北美增长6%，亚太增长2%，拉丁美洲增长18% [8] 重要进展 制药方面 - 多款药物获批，Itovebi获美国批准用于治疗特定乳腺癌，Ocrevus Zunovo获美国批准用于多发性硬化症，Tecentriq Hybreza获美国批准用于多种癌症，PiaSky获欧盟批准用于阵发性夜间血红蛋白尿，Vabysmo获欧盟批准用于视网膜静脉阻塞 [8][9][10] - 多项积极临床数据，Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症两年数据良好，Gazyva/Gazyvaro治疗狼疮性肾炎三期结果积极，Xofluza显著减少流感病毒传播，Fenebrutinib治疗复发型多发性硬化症二期数据良好，Susvimo治疗糖尿病性眼病有持续疗效数据且美国FDA接受其申请 [10][11][12] - 收购AntlerA Therapeutics和从Regor Pharmaceuticals收购两款针对乳腺癌的下一代CDK抑制剂药物，在巴塞尔开设制药研究和早期开发中心 [1][12] 诊断方面 - 获得VENTANA CLDN18检测的CE认证，用于识别适合VYLOY靶向治疗的胃癌和胃食管交界处癌患者；推出使用TAGS技术的cobas Respiratory flex测试，可同时检测12种呼吸道病毒；CINtec PLUS检测获WHO在宫颈癌预防指南中的认可；回应WHO猴痘疫情声明，确认检测试剂可检测最新病毒变体；完成对LumiraDx即时护理技术的收购 [16][17][18] 展望2024 - 集团销售预计按固定汇率实现中个位数增长，核心每股收益目标按固定汇率实现高个位数增长（排除2023年税务纠纷解决影响），预计进一步增加以瑞士法郎计的股息 [3]

文章核心观点 - 减肥药市场发展火热，礼来和诺和诺德的GLP - 1受体激动剂药物销售和股价飙升，市场关注下一个能开发出成功减肥药的公司，德意志银行分析师指出罗氏的CT - 996可能对礼来的口服减肥药构成威胁，该药物目前疗效有潜力但处于早期阶段，结果存在不确定性 [1][3][7] 行业情况 - 过去几年减肥药治疗药物激增，制药公司蓬勃发展，2018年美国73.6%的20岁以上人群超重或肥胖，礼来和诺和诺德的GLP - 1受体激动剂药物销售和股价大幅上涨 [1] - 减肥药领域存在注射药物和口服药物的区别，研发口服减肥药有望扩大市场 [2] 罗氏CT - 996药物情况 - 德意志银行分析师詹姆斯·申认为罗氏的CT - 996是对礼来口服减肥药研发的最大威胁 [3] - 在FDA一期试验中，CT - 996四周内使患者平均体重比安慰剂组减轻6.1%，优于礼来的口服候选药物奥福格列净，安全性和耐受性与其他口服GLP - 1受体激动剂一致 [4][5] - CT - 996四周内患者平均体重减轻情况接近Structure Therapeutics公司一款竞争药物12周试验结果，且超过礼来药物替尔泊肽四周的效果，但这些比较未经过头对头试验 [6] - 公司仅公布了四周数据，样本仅六名患者，数据时间短、样本量小，且可能因更快滴定导致四周减重效果快，但公司否认该观点 [5][6] - 公司目前正在完成一期试验最后阶段，计划2025年开始二期试验，长期效果有待观察 [7] 罗氏股票情况 - 罗氏目前股价39.40美元，较上一交易日下跌0.16美元（-0.40%），52周股价范围为29.20 - 42.43美元，股息收益率为2.16% [2] - 分析师对罗氏股票评级为“减持”，MarketBeat确定的顶级分析师推荐买入的五只股票中没有罗氏 [8]

文章核心观点 - 该研究显示Vabysmo可以为非裔美国人、黑人、西语裔和拉丁裔患者带来临床意义上的视力改善和视网膜液减少 [1] - 该研究结果与Vabysmo III期DME临床试验数据一致 [2] - 这些人群更容易受到糖尿病和糖尿病黄斑水肿的影响 [2][5] 关于ELEVATUM研究 - ELEVATUM是一项针对非裔美国人、黑人、西语裔和拉丁裔DME患者的Ⅳ期开放标签单臂研究 [4] - 研究旨在评估Vabysmo对这些人群的疗效和安全性 [4] - 研究设计旨在促进这些人群的入组和随访 [2] - 研究纳入标准放宽了HbA1c水平限制,以更好地覆盖这些人群 [2] Vabysmo的临床开发 - Vabysmo是首个获批用于眼科的双特异性抗体 [7][10] - 公司针对Vabysmo开展了广泛的III期临床开发项目,包括针对AMD、DME和RVO的长期安全性研究 [6] - 公司还启动了多项IV期研究,包括针对特定人群的ELEVATUM和SALWEEN研究 [6] - 公司还支持多项独立研究以进一步了解视网膜疾病 [6] 公司在眼科领域的情况 - 公司专注于通过创新疗法来挽救视力 [8] - 公司拥有最广泛的视网膜管线,涵盖抗体、基因和细胞治疗等多种模式 [8] - 公司已经推出了多款突破性的眼科治疗,如Susvimo和Vabysmo [9][10] - 公司在个体化医疗、生物标志物和持续给药等方面拥有丰富经验 [8]

文章核心观点 - 罗氏宣布VENTANAⓇ CLDN18 (43 - 14A) RxDx检测获美国FDA批准，可助力确定胃癌或胃食管交界腺癌患者肿瘤中CLDN18蛋白表达，使患者有资格接受安斯泰来靶向疗法VYLOYTM治疗，推动个性化医疗发展 [1] 分组1：VENTANA CLDN18 (43 - 14A) RxDx检测介绍 - 该检测是首个获FDA批准的免疫组织化学伴随诊断方法，用于确定胃癌或胃食管交界腺癌患者肿瘤中CLDN18蛋白表达 [1] - 可帮助临床医生识别可能从CLDN18.2靶向治疗中获益的患者，为其提供额外治疗选择 [2] - 是一种定性免疫组织化学检测，用于评估胃腺癌（包括胃食管交界腺癌）中Claudin 18 (CLDN18) 蛋白，使用OptiView DAB IHC检测试剂盒在BenchMark ULTRA仪器上进行染色 [3] - 检测基于SPOTLIGHT和GLOW临床研究结果获批，该研究中约38%的胃癌/胃食管交界癌患者被检测为CLDN18.2阳性，接受佐妥昔单抗和化疗联合治疗的患者疾病进展或死亡风险降低25 - 31% [3] 分组2：胃癌及胃食管交界癌现状 - 胃癌是全球第五大常见癌症和第四大癌症死亡原因，美国62%的胃癌/胃食管交界癌病例初诊时已处于晚期，五年总生存率仅6% [3] - 美国胃癌/胃食管交界癌虽不如其他地区普遍，但因症状与其他疾病相似，常被误诊 [3] 分组3：罗氏公司介绍 - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，追求科学卓越，致力于发现和开发药物及诊断方法 [4] - 是个性化医疗的先驱，与众多利益相关者合作，结合诊断和制药优势以及临床实践的数据洞察，为每个人提供最佳护理 [4] - 连续第十五年被道琼斯可持续发展指数评为制药行业最具可持续发展能力的公司之一 [5] - 旗下在美国的基因泰克是罗氏集团的全资子公司，是日本中外制药的大股东 [5]

文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Astellas Pharma的VYLOY（zolbetuximab - clzb）与含氟嘧啶和铂的化疗联合用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、Claudin（CLDN）18.2阳性的胃或胃食管交界（GEJ）腺癌成人患者，这是美国首个也是唯一获批的CLDN18.2靶向疗法 [1]。 分组1：VYLOY获批信息 - VYLOY获批与含氟嘧啶和铂的化疗联合用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阴性、CLDN18.2阳性的胃或GEJ腺癌成人患者，是美国首个且唯一获批的CLDN18.2靶向疗法 [1] - 获批基于3期SPOTLIGHT和GLOW临床试验结果，两项试验中接受VYLOY加化疗的患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面达到主要和关键次要终点 [2] - 获批后VYLOY已在全球五个市场（日本、英国、欧盟、韩国和美国）获批，Astellas已向全球其他监管机构提交申请，审核正在进行中 [2] 分组2：患者筛选与检测 - SPOTLIGHT和GLOW临床试验中约38%的筛查患者肿瘤为CLDN18.2阳性，CLDN18.2阳性定义为≥75%的肿瘤细胞呈现中度至强膜CLDN18免疫组化染色 [2] - Astellas与罗氏合作开发了获批的免疫组化（IHC）伴随诊断（CDx）测试，用于识别可能符合VYLOY治疗条件的患者，该测试在美国多个参考实验室可用并将逐步扩展 [2] 分组3：VYLOY药物介绍 - VYLOY是一种Claudin 18.2定向溶细胞抗体，作为同类首个单克隆抗体（mAb），通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）消耗CLDN18.2阳性细胞 [4] 分组4：临床试验介绍 SPOTLIGHT试验 - 一项3期、全球、多中心、双盲、随机研究，评估zolbetuximab加mFOLFOX6与安慰剂加mFOLFOX6作为一线治疗的疗效和安全性，共纳入565名患者 [10] - 主要终点是PFS，次要终点包括OS、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）等，数据于2023年发表在《柳叶刀》上 [10] GLOW试验 - 一项3期、全球、多中心、双盲、随机研究，评估zolbetuximab加CAPOX与安慰剂加CAPOX作为一线治疗的疗效和安全性，共纳入507名患者 [11] - 主要终点是PFS，次要终点包括OS、ORR、DOR等，数据于2023年发表在《自然医学》上 [11][12] 分组5：不良反应 常见不良反应 - 最常见不良反应（≥15%）包括恶心、呕吐、疲劳等，常见实验室异常（≥15%）包括中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少等 [7] SPOTLIGHT研究 - 45%的患者出现严重不良反应，5%的患者出现致命不良反应，20%的患者因不良反应永久停用VYLOY，75%的患者因不良反应中断剂量 [7] GLOW研究 - 47%的患者出现严重不良反应，8%的患者出现致命不良反应，19%的患者因不良反应永久停用VYLOY，55%的患者因不良反应中断剂量 [8] 分组6：特定人群 - 建议哺乳期妇女在VYLOY治疗期间及最后一剂后8个月内不要母乳喂养 [9] 分组7：疾病信息 - 胃和胃食管交界（G/GEJ）癌是全球第五大常见诊断癌症，在美国约130,263人患病，属罕见疾病 [9] - 2024年美国预计26,890人被诊断，10,880人死于该疾病，症状包括消化不良、腹痛等，晚期有不明原因体重减轻等 [9] - 风险因素包括年龄、性别、家族史等，常诊断于晚期或转移阶段，转移阶段患者五年相对生存率为7% [9] 分组8：研发管线 - 正在进行zolbetuximab治疗转移性胰腺癌的2期试验，评估其与吉西他滨加白蛋白结合型紫杉醇联合作为一线治疗的安全性和有效性 [13] - ASP2138是一种双特异性单克隆抗体，正在进行1/1b期研究，招募转移性或局部晚期不可切除的胃或GEJ腺癌或转移性胰腺癌患者 [13][14] 分组9：公司信息 - Astellas Pharma是一家在全球70多个国家开展业务的制药公司，采用聚焦领域方法研发新药，还致力于创造Rx +®医疗保健解决方案 [15]

文章核心观点 - 罗氏公司的乳腺癌药物Itovebi获FDA批准，有望增强其乳腺癌产品线，但面临市场竞争 [1][5][10] 药物获批信息 - FDA批准罗氏管线候选药物inavolisib（商品名Itovebi）用于治疗乳腺癌 [1] - Itovebi与辉瑞的Ibrance（palbociclib）和氟维司群联用，治疗内分泌抵抗、PIK3CA突变、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者 [2] 公司股价表现 - 年初至今，罗氏股价上涨8.2%，行业增长21.4% [4] 乳腺癌产品线情况 - Itovebi是罗氏首个获批用于激素受体阳性疾病的靶向疗法，可满足PIK3CA突变乳腺癌患者需求 [5] - 罗氏在乳腺癌市场占主导地位，HER2产品线包括赫赛汀、帕捷特和Kadcyla，Itovebi获批将增强该产品线 [8] - Itovebi正通过三项晚期研究（INAVO120、INAVO121和INAVO122）在PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌中进行多种联合研究 [9] 获批依据及后续研究 - 获批基于III期INAVO120研究结果，Itovebi方案使无进展生存期翻倍以上，安全性和耐受性良好 [6] - 总生存期数据初步分析时不成熟，但呈积极趋势，后续将继续随访分析 [7] - INAVO120研究数据也用于向其他全球卫生当局提交申请，包括欧洲药品管理局 [7] 公司业务影响 - 新药获批对罗氏有帮助，生物仿制药竞争影响现有药物销售，新冠相关销售下降也影响营收 [10] - Vabysmo、Ocrevus、Hemlibra和Polivy等药物推动罗氏营收增长 [10] 市场竞争情况 - 乳腺癌市场竞争激烈，可能限制罗氏市场份额增长 [10] - Itovebi在目标市场将面临诺华Piqray的竞争，诺华乳腺癌产品线强大，Kisqali表现出色 [11] 公司评级及相关公司情况 - 罗氏目前Zacks评级为3（持有） [12] - 赛诺菲和拜耳Zacks评级为2（买入） [12] - 过去60天，赛诺菲2024年每股收益共识估计从4.21美元升至4.25美元，2025年从4.77美元升至4.81美元，年初至今股价上涨10.5% [12] - 赛诺菲过去四个季度两次盈利超预期，一次未达预期，一次符合预期，平均盈利惊喜为0.46% [13] - 过去90天，拜耳2024年每股收益估计从1.35美元增至1.38美元，2025年从1.42美元增至1.44美元，年初至今股价下跌21.4% [13]

文章核心观点 - Evrysdi治疗前症状性SMA儿童,大多数儿童达到与无SMA儿童相似的运动发育里程碑 [1][2][3] - 所有接受Evrysdi治疗的儿童均能吞咽和口服进食,无需永久性通气 [2] - Evrysdi是唯一一种非侵入性SMA治疗,已在100多个国家获批,全球超过16,000人使用 [1] 儿童运动发育里程碑 - 所有有3个或以上SMN2拷贝的儿童(n=18)均达到站立和行走(100%)里程碑 [2] - 大多数儿童在世界卫生组织(WHO)正常儿童发育时间窗内达到这些里程碑 [2] - 有2个SMN2拷贝的儿童(n=5),100%能坐立,60%能独立站立和行走 [2] 吞咽和呼吸功能 - 所有儿童在两年治疗后均能吞咽和口服进食,无需永久性通气 [2] - 未经治疗的1型SMA儿童通常无法达到这些里程碑,寿命也不会超过2岁 [2] 认知发育 - 儿童在两年Evrysdi治疗后,认知技能与无SMA儿童相当 [3] - 这是首次在SMA临床试验中使用标准化量表评估认知作为探索性终点 [3] 安全性 - 未出现任何死亡或导致退出/停药的不良事件 [4] - 最常见不良事件包括牙龈发炎、胃肠炎、腹泻、湿疹和发烧 [4] - 大多数不良事件与年龄相关,非治疗相关,随时间自行缓解 [4]