Capricor Therapeutics (CAPR) shares soared 5.3% in the last trading session to close at $6.52. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 1% loss over the past four weeks.The sharp rise in CAPR shares can be attributed to the company’s encouraging regulatory update on its Deramiocel program for Duchenne muscular dystrophy. Following a Type A meeting with the FDA, the company received guidance outlining a pathway toward a pot ...

FDA and Capricor aligned on endpoints for HOPE-3 pivotal trialHOPE-3 pivotal trial completed; topline data expected mid-Q4 2025 to support BLA resubmissionCompany preparing to resubmit CRL response under the current BLAConference call and webcast scheduled for today at 8:30 a.m. ET SAN DIEGO, Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced a regulatory update for ...

临床试验进展 - StealthX™外泌体疫苗首次人体试验已启动 首批受试者已完成给药 该1期临床试验由美国国立卫生研究院下属国家过敏和传染病研究所(NIAID)资助并执行 试验遵循美国FDA的新药临床试验申请(IND)审查和批准 [1] - 试验采用四剂量组设计 初步针对SARS-CoV-2刺突蛋白 计划增加第五个多价疫苗组别（包含核衣壳蛋白） 但需获得FDA单独批准 [2] - NIAID预计在2026年第一季度公布初步研究数据 [2] 技术平台优势 - StealthX™平台采用工程化外泌体展示抗原蛋白 临床前研究显示能激发强力抗体产生 有效中和活性 T细胞反应和良好安全性 [4] - 该平台不含佐剂 提供更天然递送系统 使用天然蛋白 可快速适应新靶点 是mRNA疫苗的潜在替代方案 [2] - 外泌体作为新型抗原递送系统 可加速开发多价蛋白疫苗 [4] 战略合作与资金支持 - 该项目隶属美国卫生与公众服务部的"下一代计划"(Project NextGen) 该联邦计划旨在加速开发针对呼吸道病毒的下一代疫苗平台 [2] - 公司近期就DMD治疗项目Deramiocel与FDA举行建设性Type A会议 正在等待书面反馈以确定后续计划 [2] - 公司与日本新药株式会社达成协议 在美国和日本独家商业化Deramiocel（需获得监管批准） [8] 公司研发管线 - 公司主要候选产品Deramiocel为同种异体心脏来源细胞疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 目前处于晚期开发阶段 [5] - StealthX™平台除疫苗应用外 还专注于寡核苷酸 蛋白质和小分子治疗剂的靶向递送 具有治疗和预防多种疾病的潜力 [5] - 公司致力于开发变革性细胞和外泌体疗法 重点针对罕见疾病领域 [5]

核心观点 - 公司专注于开发针对罕见疾病的细胞和外泌体疗法 其主导产品Deramiocel针对杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病 目前处于BLA重新提交阶段 并计划补充HOPE-3试验数据作为支持证据[1][2] - StealthX™外泌体疫苗平台获得FDA的IND批准 进入临床阶段 标志着该技术平台首次应用于人体试验[4][6] - 公司现金储备约1.228亿美元 预计可支持运营至2026年第四季度[7][11] 研发进展 - Deramiocel的BLA重新提交计划基于现有数据集 HOPE-3试验的顶线数据预计2025年第四季度公布 可能作为补充证据[4][5] - HOPE-3三期临床试验修改方案 将左心室射血分数(LVEF)设为主要疗效终点 已完成12个月治疗期 保持双盲状态[5] - HOPE-2开放标签扩展研究四年数据显示 Deramiocel持续保持心脏功能(LVEF)并减缓骨骼肌衰退[5] - FDA已接受所有483项PLI检查观察项的整改回复 表明公司具备商业化生产能力[4][5] 财务数据 - 2025年第二季度现金及等价物为1.228亿美元 较2024年底的1.515亿美元有所下降[7] - 2025年第二季度营业收入为0 去年同期为397万美元 下降主要因与Nippon Shinyaku合作的4000万美元前期款项已在2024年底全部确认[8] - 2025年第二季度运营费用2770万美元 同比增长78% 研发费用占2205万美元[9] - 2025年第二季度净亏损2590万美元 每股亏损0.57美元 去年同期净亏损1100万美元 每股亏损0.35美元[10] 战略合作与监管进展 - 与NIAID合作开展StealthX™疫苗一期临床试验 该项目入选美国卫生与公众服务部的"下一代疫苗计划"[6] - Deramiocel获得FDA授予贝克尔肌营养不良症(BMD)的孤儿药资格 该疾病在美国影响约5000人[5][6] - 计划2025年8月与FDA举行Type A会议 讨论Deramiocel的批准路径[4][5] 产品管线 - Deramiocel(CAP-1002)是一种异体心脏来源细胞疗法 通过外泌体调节巨噬细胞表现 具有免疫调节和抗纤维化作用[16] - 该产品已获得DMD和BMD的孤儿药资格 以及RMAT和ATMP等多项监管认定[17] - StealthX™平台除疫苗应用外 未来计划拓展至治疗性领域 包括寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送[18]

公司动态 - Capricor Therapeutics将2025年第二季度财务报告发布时间调整为8月11日美国东部时间下午4:30 [1][2] - 公司将在同日举行网络直播和电话会议讨论财务结果及企业更新 [2][3] - 电话会议接入方式包括免费号码1-800-717-1738和国际号码1-646-307-1865 会议ID为90328 [3] - 网络直播回放将在公司官网提供 [3] 产品研发进展 - 公司已安排与美国FDA举行Type A会议 讨论其主打细胞疗法Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的生物制品许可申请(BLA)监管路径 [1] - Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 临床前及临床研究显示其对DMD患者心脏和骨骼肌功能具有免疫调节和抗纤维化作用 [4] - 该产品目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [4] - 公司与日本新药株式会社达成协议 在美日两地独家商业化Deramiocel(需获监管批准) [7] 技术平台 - 公司正在开发基于外泌体的StealthX™平台 专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [4] - StealthX™平台目前处于临床前开发阶段 目标治疗多种疾病 [4] 企业背景 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 致力于治疗罕见病 [4] - 公司联系方式包括媒体联系人Raquel Cona(2128961204)和首席财务官AJ Bergmann(8587271755) [8]

Statements in this press release regarding the efficacy, safety, and intended utilization of Capricor's product candidates; the initiation, conduct, size, timing and results of discovery efforts and clinical trials; the pace of enrollment of clinical trials; plans regarding regulatory filings, future research and clinical trials; regulatory developments involving products, including the ability to obtain regulatory approvals or otherwise bring products to market; manufacturing capabilities; dates for regula ...

公司动态 - Capricor Therapeutics是一家临床阶段制药公司 专注于开发治疗心肌病的药物Deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良患者的心脏衰弱问题 [1] - 公司于2024年9月24日宣布向FDA提交Deramiocel的生物制品许可申请(BLA) 此消息使股价从5 97美元飙升至9 10美元 [2] - 2025年5月13日公布第一季度业绩时提到 已完成FDA的中期审查会议 未发现重大缺陷 [2] - 2025年7月11日收到FDA关于Deramiocel BLA的完整回复函(CRL) FDA认为申请缺乏有效性的实质性证据 需要额外临床数据 并指出化学制造和控制(CMC)部分存在未解决问题 [2] 市场反应 - FDA拒绝Deramiocel BLA的消息导致Capricor股价单日暴跌3 76美元至7 64美元 跌幅达33% 成交量显著放大 [2] - 律师事务所Wolf Popper正在调查Capricor股票购买者的潜在索赔权利 该律所曾为受欺诈投资者追回数十亿美元 [4]

公司动态 - Capricor Therapeutics公司收到FDA关于Deramiocel生物制品许可申请的完全回应函(CRL) [1] - 该消息导致公司股价下跌 [1] 法律调查 - Holzer & Holzer律师事务所正在调查Capricor是否违反联邦证券法 [1] - 该律所专注于股东集体诉讼和衍生诉讼 在证券欺诈案件中为股东追回数亿美元损失 [3] 投资者行动 - 因投资Capricor股票遭受损失的投资者可联系Holzer & Holzer律所进行法律咨询 [2] - 律所提供免费咨询电话和专门案件页面供投资者查询 [2][4] 律所背景 - Holzer & Holzer连续三年(2021-2023)被ISS评为顶级证券诉讼律所 [3] - 自2000年成立以来 该律所在全国范围代理投资者诉讼案件 [3]

公司动态 - Capricor Therapeutics Inc (CAPR) 股价在周五盘前交易中下跌37.4%至7.14美元 [1][6] - 公司收到FDA关于Deramiocel生物制剂许可申请(BLA)的完整回复函(CRL) 该药物是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的主要细胞疗法候选药物 [1] - FDA认为当前BLA申请不符合有效性证据的法定要求 需要补充临床数据 [2] - CRL中还提到化学制造和控制(CMC)部分的未决事项 公司表示已在此前的FDA沟通中解决了大部分问题 [3] 监管进展 - FDA确认将在重新提交申请后重启审查周期 并提供Type A会议机会讨论后续路径 [4] - 公司计划进一步与FDA沟通以确定下一步行动 [4] - Deramiocel的BLA在2025年3月获得优先审评资格 基于HOPE-2试验数据及其开放标签扩展研究(OLE)和FDA资助数据集的自然史比较 [4] - 公司尚未收到召开咨询委员会会议的通知 [6] 临床试验 - 公司计划提交III期HOPE-3临床试验数据 这是一项104名患者参与的随机双盲安慰剂对照研究 预计2025年第三季度公布顶线结果 [5] - CEO表示对FDA决定感到意外 称此前审查进展顺利 包括成功完成许可前检查和中期审查 [5] 市场反应 - 该消息导致CAPR股价在盘前交易中大幅下跌37.4% [6]

股价表现 - Capricor Therapeutics (CAPR) 股价在上一交易日上涨20.4%至9.25美元 成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计下跌25.1% 此次上涨形成鲜明对比 [1] - 同行业公司Myomo (MYO) 同期股价上涨4%至2.36美元 但过去一个月累计下跌27% [4] 产品研发进展 - 公司主导细胞疗法Deramiocel的生物制品许可申请(BLA)获FDA优先审查 目标审批日期为2025年8月31日 [2] - FDA确认现阶段无需召开咨询委员会会议 加速了审批流程 [2] 财务预期 - 预计季度每股亏损0.43美元 同比恶化22.9% 营收预计289万美元 同比下降27.2% [3] - 过去30天共识EPS预期维持不变 缺乏盈利预期修正趋势 [4] - Myomo的季度EPS预期在过去一个月下调23.5%至-0.11美元 同比恶化266.7% [5] 行业评级 - Capricor当前Zacks评级为3级(持有) 所属医疗产品行业 [4] - Myomo同样持有Zacks 3级评级 [5]