财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为1.448亿美元 [23] - 2025年第一季度收入为零，而2024年第一季度约为490万美元，2024年第一季度收入来源是与Nippon Shinyaku的美国分销协议获得的4000万美元的按比例确认收入，截至2024年12月31日已全部确认 [23][24] - 2025年第一季度，不包括基于股票的薪酬，研发费用约为1620万美元，2024年第一季度约为1010万美元；一般和行政费用约为310万美元，2024年第一季度约为180万美元 [24][25] - 2025年第一季度净亏损约为2440万美元，2024年第一季度净亏损约为980万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 达拉美西尔（daramycin）业务 - 达拉美西尔是一种细胞疗法，每季度通过简单静脉输注一次，剂量为1.5亿个细胞，用于治疗杜氏肌营养不良症心肌病（DMD cardiomyopathy） [8][10] - BLA申请基于盲法、随机、安慰剂对照的HOPE - 2研究以及HOPE - 2开放标签扩展研究，并与强大的FDA和NHLBI资助的自然病史数据集进行比较 [10] - HOPE - 3试验是正在进行的3期研究，已在美国完全入组，目前FDA未要求HOPE - 3研究的疗效数据支持BLA申请，但已审查并将继续审查该研究的安全数据 [11] 外泌体（exosomes）业务 - 公司继续开发Stealth Exosome Platform技术，作为下一代药物递送平台，外泌体开发团队专注于开发一种高效且经济的方法来大规模制造外泌体以供治疗使用 [18][19] 疫苗业务 - 公司参与Project NextGen项目，测试COVID - 19预防疫苗候选物并为未来大流行做准备，疫苗由天然蛋白质制成，不含佐剂，与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作，临床试验第一阶段定于2025年第三季度开始 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有1.5万名男孩和年轻男性患有杜氏肌营养不良症（DMD），全球超过15万人受影响，DMD心肌病是DMD患者的主要死因，目前尚无批准的治疗该心肌病的疗法 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司计划将Capricor从转化医学公司转变为商业阶段实体，与商业合作伙伴NS Pharma合作，为美国市场的产品发布做准备，目标是在BLA获批后让超过100名患者从临床产品过渡到商业产品 [12][14] - 公司正在进行圣地亚哥GMP制造设施的扩建，计划于2026年中至晚期投入运营，以增加产品供应满足潜在需求 [17] - 公司与Nippon Shinyaku就达拉美西尔在欧洲地区的潜在分销进行谈判，并将最终协议的谈判期延长至第二季度末，同时探索美国以外市场的机会 [18] - 若获得FDA批准，公司将获得8000万美元的里程碑付款和优先审评券（PRV），计划出售PRV以增强资产负债表 [21][72] 行业竞争 - 达拉美西尔是唯一被证明能有效减缓DMD患者射血分数下降的疗法，虽然美国市场有几种针对DMD基因突变的药物疗法，但尚无专门治疗DMD心肌病的疗法 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管FDA有一些人员变动，但公司对达拉美西尔的BLA申请获批仍有信心，认为公司数据的优势以及DMD心肌病治疗的未满足需求可能导致获批，与FDA的沟通进展顺利 [5] - 公司认为参加FDA咨询委员会会议（AdCom）是积极的一步，可展示达拉美西尔的科学和临床数据，该疗法有良好的安全记录，在700多次输注中治疗了250多名患者，部分患者接受输注近五年 [6][7] - 公司现金余额约为1.45亿美元，目前的资金可支持到2027年，无需额外注资 [20] 其他重要信息 - 公司任命Michael Binks博士为新的首席医疗官，他在全球临床开发和转化研究方面有超过25年的经验 [12][13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 圣地亚哥工厂的现场检查情况及AdCom准备情况 - 公司尚未进行预许可检查，将在未来几周内进行，工厂为检查做了充分准备，对结果有信心 [28] - 公司积极进行AdCom准备，已进行两次模拟AdCom并表现出色，认为AdCom是积极信号，表明FDA正在推进公司的申请 [29][30] 问题2: 与Nippon Shinyaku在欧洲的合作情况及NS在美国的营销准备情况 - 公司与Nippon Shinyaku就欧洲地区的潜在分销仍在谈判中，同时也在自行与欧洲当局合作，评估欧洲市场机会 [37] - NS在美国为达拉美西尔的发布建立了销售和营销团队，有125名全职员工，大部分专注于该产品，公司将加强自身管理团队并支持NS的教育和商业化工作 [38][39] 问题3: 医生认为数据不是偶然的关键驱动因素、FDA对数据的看法以及能否分享四年数据 - 数据具有统计学意义，心脏MRI是客观的心脏功能测量方法，很少有患者能通过主观意愿改善心脏功能，因此数据不太可能是偶然的 [45] - 公司计划在6月的PPMD会议上分享四年数据，数据显示心脏和上肢功能有长期稳定的表现 [49] 问题4: 与FDA合作的人员是否有变化 - FDA人员开始稳定，新任命的官员对罕见病治疗的承诺给公司带来信心，大部分与公司合作的审评员仍在岗位上，FDA积极审查公司文件 [52][53] 问题5: 若FDA在8月因疗效问题发出完整回应函（CRL）的计划、HOPE - 3数据提交情况以及FDA对LV作为替代终点的看法 - 若收到CRL，公司将提交HOPE - 3试验数据，申请治疗骨骼肌功能障碍和心肌病，预计数据为阳性 [55][56] - FDA在这种罕见病情况下不将射血分数视为替代终点，而是将其作为结果测量指标，公司可以将自身疗效数据与自然病史数据集进行比较 [60][62] 问题6: 达拉美西尔获批后的使用情况、HOPE - 3数据披露时间和标签变化以及PRV的处理计划 - 若获批，公司不确定达拉美西尔与其他疗法的使用情况，将在夏季的标签讨论中提供更新 [67] - 若BLA申请顺利，公司计划将HOPE - 3试验扩展到欧洲和日本，保持数据盲态，在患者达到主要疗效终点后揭盲；若需要快速揭盲，可能在2025年第三季度初至第四季度初，揭盲后可扩展标签 [70][71] - 公司计划出售PRV以增强资产负债表 [72] 问题7: payer市场研究中参与者对达拉美西尔适用患者类型的看法、与日本监管机构的进展以及AdCom的组成和意义 - 公司在标签中寻求的适用患者类型为心脏存在晚期钆增强（LGE）或疤痕（通过MRI测量），或射血分数为55%或更低（通过MRI或超声心动图测量）的患者 [77] - 公司与日本监管机构已进行了几年的对话，计划在2025年底或2026年初与日本药品和医疗器械局（PMDA）举行会议，目前正在与日本的CRO（CMIC）合作 [78][79] - AdCom的参与者信息可在线查询，公司通过模拟AdCom进行准备，认为AdCom是积极的信号 [80][81]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为1.448亿美元 [22] - 2025年第一季度收入为零，2024年第一季度收入约为490万美元，2024年第一季度收入来源是与Nippon Shinyaku美国分销协议获得的4000万美元按比例确认的收入，截至2024年12月31日已全部确认 [22][23] - 2025年第一季度，不包括基于股票的薪酬，研发费用约为1620万美元，2024年第一季度约为1010万美元；一般和行政费用约为310万美元，2024年第一季度约为180万美元；净亏损约为2440万美元，2024年第一季度净亏损约为980万美元 [24][25] - 公司现金余额总计约1.45亿美元，目前资金可支撑到2027年，无需额外注资 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Daramycin业务 - 公司正寻求daramycin治疗杜氏肌营养不良性心肌病的生物制品许可申请（BLA）全面批准，基于盲法、随机、安慰剂对照的HOPE - 2研究和HOPE - 2开放标签扩展研究，并与强大的FDA和NHLBI资助的自然史数据集对比 [9] - HOPE - 3试验正在进行且在美国已全部入组，FDA目前未要求HOPE - 3研究的疗效数据支持BLA申请，但已审查并将继续审查该研究的安全数据，公司计划未来用该数据进行潜在标签扩展，并积极评估将HOPE - 3扩展到国际的计划 [10][11] 外泌体项目 - 公司继续开发Stealth Exosome Platform技术，作为下一代药物递送平台，团队专注于开发高效且经济的大规模制造外泌体用于治疗的方法 [17][18] 疫苗项目 - 公司参与Project NextGen项目，测试COVID - 19预防疫苗候选物并为未来大流行做准备，疫苗由天然蛋白质制成，不含佐剂，第一阶段试验定于第三季度开始 [18][19] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从转化医学公司向商业阶段实体转型，与商业合作伙伴NS Pharma积极合作，为daramycin在美国的上市做准备 [11] - 公司与Nippon Shinyaku就daramycin在欧洲地区的潜在分销进行谈判，已将最终协议的谈判期延长至第二季度末，同时探索美国以外市场的机会 [17] - 公司认为daramycin不与解决肌营养不良症的药物竞争，而是针对疾病的继发性炎症和纤维化问题，且具有很强的安全性 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管FDA有一些变化，但公司对daramycin的数据优势有信心，结合杜氏肌营养不良性心肌病的未满足需求，有可能获得批准，与FDA的沟通进展顺利 [4] - 参与FDA咨询委员会（AdCom）会议是积极的一步，可展示支持BLA的科学和临床数据，且AdCom证明了FDA在推进公司的申请 [5][29] - 公司认为疫苗项目有潜力改变未来疫苗技术，符合美国政府对未来疫苗技术的标准 [18] 其他重要信息 - 公司任命Michael Binks为新的首席医疗官 [11] - 公司San Diego的GMP制造设施已全面运营并正在生产daramycin，同时正在进行制造扩张，计划2026年中至年末投入使用 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在圣地亚哥的场地检查情况及AdCom准备的关键特征 - 公司尚未进行预许可检查，将在本季度未来几周内进行，检查完成后会更新情况；公司对AdCom准备工作充满信心，已进行两次模拟AdCom并表现出色，数据良好 [27][28][30] 问题2: 公司与Nippon Shinyaku在欧洲合作的情况及NS在美国营销daromyosil的准备情况 - 公司与Nippon Shinyaku就欧洲分销仍在谈判，同时也在直接与欧洲当局合作，评估欧洲市场机会；NS在美国为Viltepsa建立了销售和营销团队，125名全职员工大多专注于daromyosil，公司也在加强自身管理团队支持其商业化 [34][35][38] 问题3: 医生认为数据不是偶然的关键驱动因素及数据集中最强信号 - 公司认为数据具有统计学意义，心脏MRI是确定疾病进展的客观指标，基于此可自信地认为数据不太可能是偶然的，数据不仅显示射血分数改善，还显示心脏功能的长期稳定和改善 [43][44][45] 问题4: 是否会在AdCom分享四年数据 - 公司计划在6月的PPMD会议上展示四年数据，数据显示出良好的长期稳定性 [47][48] 问题5: 与FDA沟通人员是否有变化 - FDA人员开始稳定，关键审查人员大多仍在参与公司的申请，FDA积极审查公司文件，与公司保持频繁沟通 [49][50][51] 问题6: 若FDA在8月因疗效问题发出完整回应函（CRL）的计划及HOPE - 3数据提交情况 - 若出现这种情况，公司将提交HOPE - 3试验数据，申请骨骼肌适应症，同时也申请心脏适应症；公司预计HOPE - 3数据与HOPE - 2相似，有信心结果为阳性 [53][54][55] 问题7: FDA对LV作为替代终点的反馈及OLE数据支持情况 - FDA在杜氏肌营养不良症这种罕见病中不将射血分数作为替代终点，而是通过国家历史数据和真实世界证据确定其他可类比死亡率等结果的指标；公司可将自身疗效数据与自然历史数据集在心脏MRI上进行比较 [56][57][59] 问题8: 若daramycin获得全面批准的地位及HOPE - 3数据披露时间和标签变化 - 全面批准对公司有利，医生可能会同时考虑骨骼肌和心脏益处来使用daramycin；HOPE - 3数据披露时间不确定，若申请顺利，计划将其扩展到欧洲和日本，若需快速公布数据，可能在今年第三季度初至第四季度，之后可进行标签扩展 [64][65][67] 问题9: PRV凭证的处理计划 - 公司目前计划出售PRV凭证以加强资产负债表，认为对于罕见病可能无需该凭证也能获得优先审查 [69] 问题10: 支付方市场研究中参与者对daromyosil适应症的偏好 - 公司希望在标签中纳入心脏MRI显示的LGE或疤痕，或射血分数55%或更低的心脏功能障碍情况，满足其中任一或两者情况可开具daramycin [73][74] 问题11: 与日本监管机构的进展情况 - 公司与日本监管机构已沟通数年，等待FDA批准后推进日本市场，即将与日本CRO公司CMIC开会，计划今年晚些时候或明年初与PMDA开会 [76] 问题12: AdCom委员会的组成、专业知识及是否视为积极指标 - AdCom委员会成员可在网上查询，公司通过模拟AdCom进行准备，认为参与AdCom是积极的，表明FDA在推进申请 [77][78][29]

"We continue to make strong progress in 2025 as we advance toward our goal of delivering the first approved therapy for Duchenne cardiomyopathy—a condition with no approved treatments," said Linda Marbán, Ph.D., Capricor's Chief Executive Officer. "We continue to have active dialogue with the FDA as they review our BLA and we remain on track with our PDUFA target action date of August 31, 2025. Preparations are progressing for our upcoming FDA advisory committee meeting, pre-approval inspection, and potenti ...

文章核心观点 Capricor Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及公司进展，在Duchenne心肌病疗法研发上取得进展，StealthX™疫苗项目也有推进，财务状况能支持运营至2027年 [1][2][9] 第一季度及近期进展 - 治疗Duchenne肌营养不良症的deramiocel生物制品许可申请（BLA）处美国FDA优先审评中，目标PDUFA日期为2025年8月31日 [4][5] - 与FDA完成中期审评会议，无重大缺陷，安排了6月后期会议，FDA有意召开咨询委员会会议 [4][5] - 任命Michael Binks博士为首席医学官，其有丰富神经肌肉和罕见病经验 [4][5] - 美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）计划2025年第三季度启动Capricor的StealthX™外泌体疫苗1期临床试验，待NIAID监管批准 [4][5] - 现金余额约1.45亿美元，预计支持运营至2027年 [4][9] - 扩大内部制造能力，修改租赁协议以确保圣地亚哥总部有额外GMP制造空间 [5] 第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约1.448亿美元，2024年12月31日约1.515亿美元，2025年1月公司从与日本新药的美国商业化和分销协议中获1000万美元第二开发里程碑付款 [6] - 收入：2025年第一季度收入为0，2024年第一季度为490万美元，主要收入来源已在2024年12月31日全部确认 [7] - 成本和费用：2025年第一季度总运营费用约2500万美元，2024年第一季度约1520万美元 [8] - 净亏损：2025年第一季度净亏损约2440万美元，每股亏损0.53美元，2024年第一季度净亏损980万美元，每股亏损0.31美元 [8] 财务展望 公司认为基于当前运营计划和财务资源，现有现金、现金等价物和有价证券足以覆盖预计费用和资本需求至2027年，此预期不包括与日本新药商业化和分销协议的额外潜在里程碑付款及未在基本情况规划假设中的资本战略用途 [9] 即将举行的活动 - 公司今日下午4:30举行电话会议和网络直播 [4] - 参加2025年5月20日纽约的H.C. Wainwright 3年度生物连接投资者会议 [13] - 参加2025年6月16 - 19日波士顿的BIO国际会议 [13] - 参加2025年6月19 - 21日拉斯维加斯的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）2025年度会议 [13] 关于Duchenne肌营养不良症 - 是毁灭性遗传疾病，特点是骨骼肌、心肌和呼吸肌无力及慢性炎症，中位死亡年龄约30岁 [11] - 约每3500名男婴中有1例，美国患者约1.5 - 2万人 [11] - 病理生理学由功能性肌营养不良蛋白产生受损驱动，导致心肌细胞死亡和纤维化替代，最终引发心力衰竭，是主要死因，治疗选择有限且无治愈方法 [11] 关于Deramiocel - 由同种异体心脏球衍生细胞（CDCs）组成，在临床前和临床研究中显示出对DMD等疾病心脏和骨骼肌功能的免疫调节和抗纤维化作用 [12] - 通过分泌外泌体作用于巨噬细胞，改变其表达谱，使其具有愈合而非促炎表型 [12] - 治疗DMD获FDA和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定，在美国有RMAT指定，在欧洲有ATMP指定，若获FDA营销批准，公司有资格获优先审评券（PRV） [15] 关于Capricor Therapeutics - 是生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病，领先候选产品deramiocel处于Duchenne肌营养不良症后期开发阶段 [16] - 利用外泌体技术的StealthX™平台处于临床前开发阶段，专注疫苗学、寡核苷酸等靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [16]

公司人事任命 - 公司任命Michael Binks博士为首席医疗官 其拥有25年全球临床开发和转化研究经验 涵盖制药和生物技术领域[1] - 新任首席医疗官是经认证的风湿病学专家 曾在辉瑞和葛兰素史克担任高级领导职务 主导过包括Benlysta、Paxlovid在内的多个首创疗法及基因治疗、小分子和生物制剂项目[2] - 新任首席医疗官曾担任辉瑞罕见病临床与转化研究副总裁 领导超过十余项全球临床研究 其中包含多项杜氏肌营养不良研究 治疗专长覆盖免疫学、神经学、心脏病学等领域[2] 核心产品进展 - 公司主导产品deramiocel为同种异体心脏来源细胞疗法 通过临床前及临床研究显示其对杜氏肌营养不良具有免疫调节和抗纤维化作用 目前处于晚期开发阶段[3] - deramiocel针对杜氏肌营养不良的潜在商业化推进中 预计2025年第三季度可能获得批准[1] - 公司与日本新药株式会社达成独家商业化协议 在美国和日本市场推广deramiocel 但需获得监管批准[6] 技术平台与管线布局 - 公司利用外泌体技术开发治疗平台 通过专有StealthX™平台进行临床前研究 专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送、蛋白质及小分子治疗领域[3] - 公司正在探索管线扩展机会 重点围绕罕见病治疗领域开发展 transformative细胞和外泌体疗法[2][3] 行业背景与专业领域 - 新任首席医疗官在杜氏肌营养不良领域拥有超过十年领导经验 曾主导多项基因治疗和生物制剂项目[2] - 公司专注于罕见病治疗领域 开发变革性细胞和外泌体疗法 重新定义治疗格局[3]

NEW YORK, May 12, 2025 /PRNewswire/ -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of  Capricor Therapeutics, Inc. ("Capricor" or the "Company") (NASDAQ: CAPR). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at [email protected] or 646-581-9980, ext. 7980.The investigation concerns whether Capricor and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices. [Click here for information about joining the class action]On May 5, 202 ...

公司动态 - Capricor Therapeutics正在接受Pomerantz LLP关于证券欺诈或其他非法商业行为的调查 [1] - 公司宣布FDA确认将就deramiocel（一种治疗杜氏肌营养不良心肌病的细胞疗法）的生物制品许可申请召开咨询委员会会议 [3] - 该消息导致公司股价下跌3美元（跌幅29.13%），收于7.30美元 [4] 法律事务 - Pomerantz LLP是一家在证券集体诉讼领域具有85年历史的知名律所，专注于证券欺诈和公司不当行为案件 [5] - 投资者可通过指定联系方式加入针对Capricor的集体诉讼 [2]

文章核心观点 Capricor Therapeutics将在2025年5月13日市场收盘后公布2025年第一季度财务结果，并于当天下午4:30举行网络直播和电话会议 [1] 公司信息 - 公司是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司 [3] - 公司的主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术，使用专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗药物的靶向递送等领域 [3] 会议信息 - 公司将于2025年5月13日市场收盘后公布2025年第一季度财务结果 [1] - 管理层将于当天下午4:30举行网络直播和电话会议 [1] - 电话会议免费拨打号码为1 - 800 - 717 - 1738，国际拨打号码为1 - 646 - 307 - 1865，会议ID为73741 [2] - 网络直播链接可点击获取，直播结束后会有回放并可在公司网站访问 [2] 合作信息 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，获得deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需获得监管批准 [6]

-Company remains on track for PDUFA target action date of August 31, 2025- Deramiocel for the treatment of DMD, has received Orphan Drug Designation from the FDA and European Medicines Agency (EMA). The regulatory pathway for deramiocel is supported by RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) in the U.S. and the Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation in the European region. In addition, if Capricor were to receive FDA marketing approval for deramiocel regarding the treatment ...

文章核心观点 Capricor Therapeutics将在2025年4月2日的Piper Sandler虚拟心脏病日活动上进行炉边谈话，讨论其主要产品deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的最新进展及其他监管、科学和公司相关更新 [1][2] 公司活动信息 - 公司将参加Piper Sandler虚拟心脏病日活动的炉边谈话 [1][2] - 活动时间为2025年4月2日12:00 - 12:30 p.m. ET，参与者为首席执行官Linda Marbán博士 [2][6] - 该活动是Piper Sandler客户专属的邀请制活动，获取网络直播详情或申请访问需联系PSC代表 [3] 公司业务介绍 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以改变罕见病治疗格局 [4] - 主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，正在进行治疗DMD的后期开发，临床前和临床研究显示其对保存心脏和骨骼肌功能有作用 [4] - 公司利用外泌体技术，通过专有StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸等靶向递送领域 [4] 公司合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本治疗DMD的独家商业化和分销权，需获得监管批准 [6] 产品审批状态 - deramiocel是一种研究性新药（IND），尚未获得任何适应症的批准 [7] - 公司基于外泌体的候选产品均未获临床研究批准 [7] 公司联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [8] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [8]