财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约1.515亿美元[466] - 公司2024年和2023年净亏损分别为4050万美元和2230万美元，截至2024年12月31日累计亏损1.998亿美元[467] - 2024年，公司按市价发行协议出售6252229股普通股，平均每股约9.34美元，总收益5840万美元；9月完成私募融资，总收益约1500万美元；10月完成承销公开发行，总收益约8630万美元[468] - 2024年和2023年临床开发收入分别约为2230万美元和2520万美元，截至2024年12月31日，公司已全额确认从Nippon Shinyaku获得的5000万美元开发里程碑付款[474] - 2024年研发费用约为4996.86万美元，较2023年增加约1350万美元，增幅37% [476][477] - 2024年一般及行政费用约为1486.67万美元，较2023年增加约210万美元，增幅16% [478] - 2024年和2023年投资收入分别约为220万美元和170万美元，2024年增加是因有价证券、储蓄和货币市场基金账户本金余额增加[483] - 2025年公司预计在deramiocel项目上花费约4000万 - 5000万美元，在exosomes项目上花费约500万 - 750万美元[484][485] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，现金及现金等价物分别为1128.7万美元和1469.5万美元，有价证券分别为1.40229亿美元和2479.3万美元[488] - 2024年和2023年经营活动使用的现金分别约为4000万美元和2560万美元，净变化约1440万美元[491] - 2024年和2023年投资活动使用的现金分别约为1.162亿美元和提供现金约510万美元[492] - 2024年和2023年融资活动提供的现金分别约为1.528亿美元和2560万美元，2024年增加主要因出售普通股净收益[493] - 截至2024年12月31日，公司总负债约2500万美元，其中递延收入约1200万美元，租赁负债约150万美元，净营运资金约1.424亿美元[490] - 2024年10月16日公司公开发行507.38万股普通股，每股17美元，总收益约8630万美元，支付费用约540万美元[502] - 2024年9月16日公司向日本新药株式会社私募发行279.8507万股普通股，每股5.36美元，较60天成交量加权平均价格溢价20%，总购买价约1500万美元[503] - 2023年9月29日公司在注册直接发行中发行493.5621万股普通股，每股4.66美元，总购买价约2300万美元，每股配一份认购权证，行权价5.7美元[505] - 2021年6月21日至2024年10月1日公司通过ATM计划出售922.8383万股普通股，平均每股约8.13美元，总收益约7500万美元，支付费用约240万美元[507] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券公允价值约为1.515亿美元[538] 业务线数据关键指标变化 - 2024年第四季度，公司向FDA提交BLA，触发与Nippon Shinyaku美国分销协议的第二个里程碑，2025年1月收到1000万美元里程碑付款[466] - 2024年第三季度，公司与FDA举行预BLA会议，12月完成BLA完整提交，2025年第一季度FDA接受审查，授予优先审查，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日[457][458][459] - HOPE - 2试验最终一年结果显示，达到上肢功能PUL v1.2中级维度主要疗效终点（p = 0.01）、PUL v2.0全部阳性终点（p = 0.04）和左心室射血分数心脏终点（p = 0.002）[460] - HOPE - 2 - OLE研究一年时达到PUL v2.0量表主要终点（p = 0.02），三年数据显示多项心脏功能指标改善[461] - HOPE - 3临床试验约105名符合条件受试者入组，受试者按1:1比例随机分配接受deramiocel或安慰剂[462] - 公司StealthX™疫苗已提交IND申请，NIAID计划2025年第二季度获得监管批准并随后启动一期临床研究[465] 分销协议收入相关 - 2022年公司因美国分销协议获3000万美元预付款，2024年完成HOPE - 3试验无效性分析获1000万美元里程碑付款，同年12月提交BLA获1000万美元里程碑付款，若获营销批准还有8000万美元潜在里程碑付款，商业化后年净销售额达6.05亿美元有销售里程碑付款，产品收入分成比例为30% - 50%[497] - 2023年第一季度公司因日本分销协议获1200万美元预付款，还有最高约8900万美元的开发和销售里程碑付款，产品收入分成是有意义的两位数比例[499] - 若与日本新药株式会社的欧洲地区最终协议按条款单经济条款达成，公司将获2000万美元预付款，还有最高7.15亿美元的开发和销售里程碑付款，产品收入分成是两位数比例[501] 公司财务政策及会计处理 - 公司应用ASU 606进行收入确认，虽未实现候选药物商业销售，但新标准适用于分销协议[519] - 公司采用五步框架确认收入，包括识别合同、履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入[520] - 公司分销协议可能有里程碑或产品收入分成额外付款，需评估是否纳入交易价格[521] - 公司在确定交易价格时评估是否存在重大融资成分，通常因客户预付服务款而不存在[522] - 公司按比例绩效法或直线法确认收入，以临床试验患者访视完成百分比衡量绩效[523] - 公司根据最佳估计记录短期和长期递延收入，未来计划改变可能影响确认金额[524] - 研发费用主要包括薪资、物资、临床试验成本等，除资本化无形资产外，研发成本在发生时费用化[526] - 公司通过财务模型估计临床试验应计费用，根据试验进展和服务完成情况调整费用确认[535] - 2024年11月FASB发布ASU No. 2024 - 03，要求披露特定费用类别，2026年12月15日后年度生效[536] 其他财务相关事项 - 公司目前无商业产品销售，预计未来将产生大量费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营[467][472] - 2016年公司获加州再生医学研究所约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元，截至2024年12月31日赠款负债本金约340万美元，2025年2月26日公司通知将赠款转为贷款，应计利息可能为0 - 约710万美元[508][510][511] - 公司租赁办公和实验室空间为经营租赁，多数含续租选项，续租由公司自行决定，租赁利率采用增量借款利率[516][517] - 公司投资政策旨在与高评级信用发行人合作，限制信用风险，预计利率100个基点变动对投资组合公允价值无重大影响[539]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约1.515亿美元，2024年12月31日后，收到日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）1000万美元里程碑付款，按预计形式计算，现金、现金等价物和有价证券总计约1.615亿美元 [36] - 2024年第四季度收入约1110万美元，2023年第四季度约1210万美元；2024年第四季度研发费用（不包括基于股票的薪酬）约1360万美元，2023年第四季度约940万美元；2024年第四季度总务和行政费用（不包括基于股票的薪酬）约300万美元，2023年第四季度约210万美元 [37][38] - 2024年第四季度净亏损约710万美元，2023年第四季度净亏损约80万美元；2024年全年净亏损约4050万美元，2023年全年净亏损约2230万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 达美西塞尔（deramiocel）业务 - 达美西塞尔用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的生物制品许可申请（BLA）于3月初被FDA受理并进入优先审评，PDUFA日期为2025年8月31日 [11][12] - 公司已正式安排对其制造设施的预许可检查，时间为2025年第二季度 [13] - 若获批，预计美国约50% - 60%的DMD患者（约7500名男孩和年轻男性）有资格接受达美西塞尔治疗，预计约100名患者将从开放标签扩展试验转为使用商业产品，公司在美国有权获得该产品销售额（包括商品成本）30% - 50%的收入分成 [21][22] 外泌体业务 - 公司继续开发StealthX外泌体平台技术，作为下一代药物递送平台，已成功设计出一种经济高效且可扩大规模的制造方法 [29][30] - StealthX疫苗候选产品目前处于制造阶段，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）将进行并全额资助1期临床试验，计划于2025年第二季度获得监管批准并随后启动临床研究 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从转化医学公司向潜在商业阶段公司转型，继续致力于为有需要的患者开发变革性治疗方法并为股东创造价值 [11] - 与商业合作伙伴NS Pharma合作进行达美西塞尔在美国的上市准备，重点关注市场准入和报销；评估HOPE - 3试验计划，未来用于潜在标签扩展；扩大圣地亚哥制造设施，预计2026年年中全面投入运营，以满足未来需求 [18][20][24] - 与日本新药株式会社就达美西塞尔在欧洲的营销、销售和分销签订了条款书，但最终协议仍在谈判中；在欧洲取得重要监管指定，计划于2025年第二季度与欧洲药品管理局（EMA）会面 [28] - 开发StealthX外泌体平台技术，目标是将外泌体打造成标准化药物递送平台，同时参与美国政府NextGen项目，开发独特的疫苗平台 [29][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对达美西塞尔获得FDA批准充满信心，其具有强大的安全性和有效性数据，且满足未满足的医疗需求；预计报销情况将与其他近期获批的DMD疗法一致 [14][15][21] - 若获得FDA批准，公司将获得8000万美元里程碑付款和优先审评券，非稀释性现金注入总额可能超过2亿美元，这将增强公司财务状况，推动商业组织发展和未来产品开发 [26][27] 其他重要信息 - 达美西塞尔是一种细胞疗法，其活性成分是公司通过专有方法分离和扩增的稀有心脏细胞群体，作用机制主要是免疫调节和抗纤维化，通过细胞输注后释放外泌体驱动，已进行700多次输注，显示出安全性和有效性 [8][9][10] 问答环节所有提问和回答 问题1：达美西塞尔商业准备方面，公司与日本新药株式会社的分工及对方现有商业基础设施的益处 - 日本新药株式会社约125名美国员工专注于准备达美西塞尔商业化，双方日常合作进行市场渗透预测建模、首年上市活动、与医生和潜在输液中心合作、市场准入和与支付方会面等工作；公司主要负责将达美西塞尔推向市场，对方负责销售和分销，公司为其提供产品深入理解方面的支持 [41][42][44] 问题2：与支付方讨论中，对于同时使用其他高价DMD药物和达美西塞尔的患者，支付方看法如何 - 支付方反馈良好，达美西塞尔是唯一治疗杜氏肌营养不良症心肌病的疗法，能提供长期益处，改善或稳定心脏和骨骼肌功能，可与其他治疗方法配合使用，减少住院和死亡率 [49][50][52] 问题3：公司获得大量资金后，如何投资这些资金 - 公司正在探索各种机会，包括达美西塞尔在骨骼肌肌病方面的标签扩展，以及贝克尔肌营养不良症；同时关注外泌体管线，后续会更新评估进展 [54][55][56] 问题4：新扩建25000平方英尺设施的成本和时间框架 - 公司对扩建感到兴奋，设施在圣地亚哥现有场地内，虽未给出正式成本估算，但之前建造商业合格洁净室花费不到数百万美元，目前已在进行规划和建设运营，未来几个月会提供更多信息 [62][64][65] 问题5：何时能得知是否需要AdCom会议，若有AdCom会议，是否会讨论HOPE - 3试验 - 公司每天都在等待FDA关于是否需要AdCom会议的消息，预计很快会有结果，延迟可能因政府当前情况导致；公司认为AdCom会议既无益处也无风险，对申请有信心；FDA未考虑将HOPE - 3试验用于此次生物制品许可申请，其主要疗效终点用于批准后标签扩展，公司计划将HOPE - 3试验拓展到美国以外地区，预计AdCom会议不会讨论HOPE - 3试验，但会做好应对准备 [66][67][69] 问题6：公司是否考虑引进许可，欧洲方面与NS的最终协议未确定的问题以及与EMA讨论的关键问题 - 公司正在评估引进许可机会，但目前专注于达美西塞尔获批和上市；在欧洲方面，公司正与EMA和美国以外的顾问合作，计划2025年第二季度与EMA会面以了解批准要求，与NS的最终协议仍在谈判中，对其对该疗法的承诺感到乐观 [71][72][75] 问题7：后期阶段患者中患有心肌病的比例，以及获批后相关民意调查数据 - 公司治疗的大多数患者是非行走患者，他们主要表现出心肌病症状；虽然申请重点是心肌病，但开放标签扩展试验显示，非行走患者上肢功能逐年改善，公司认为达美西塞尔对疾病后期非行走患者是很好的选择 [79][80][83] 问题8：达美西塞尔商业化时，安全协议方面需要考虑什么，医生是否会先治疗少数患者或进行更广泛测试 - 基因疗法因使用病毒载体而复杂，需要大量预先规划和预处理以减轻免疫反应；达美西塞尔是细胞疗法，未进行基因操作，已进行700多次输注，除早期超敏反应（可通过抗组胺药和类固醇预处理减轻）外未出现严重安全事件，预计不需要像基因疗法那样复杂的护理团队，副作用轻微且易缓解 [85][88][90] 问题9：若今年获批，在新设施投入使用前能处理多少患者 - 圣地亚哥现有制造设施每年可服务250 - 500名患者，预计今年第四季度上市，新设施投入使用时，距离上市不到一年，公司认为现有设施能满足早期需求，新设施在现有制造工厂范围内，预计监管义务较轻，上市后可尽快投入使用 [92][93][94] 问题10：过去FDA对DMD单臂研究有意见，此次FDA对HOPE - 2开放标签扩展试验中心脏结局数据的看法及原因 - 公司有来自范德比尔特自然历史心脏财团研究的倾向匹配患者数据，可作为未治疗组的对照，用于与开放标签扩展试验患者进行逐年比较；心脏磁共振成像（MRI）测量不受患者主观意愿影响，数据虽相对较小但能准确测量功能，具有很强的统计学意义，显示出显著的治疗效果，因此公司认为这不是典型的单臂研究，有自然历史和真实世界证据支持数据 [98][103][105] 问题11：贝克尔肌营养不良症试验设计的更新时间以及是否会类似HOPE - 2试验 - 公司正在与监管机构合作开展贝克尔肌营养不良症项目，已提交相关申请；目标是先获批达美西塞尔用于杜氏肌营养不良症，然后专注于贝克尔肌营养不良症，希望说服监管机构该疾病相关心肌病与杜氏肌营养不良症心肌病相似，争取加速审批途径；正在引入关键意见领袖和医学专家帮助构建项目，预计未来一两个季度会有更多信息 [110][112][113] 问题12：达美西塞尔在其他心脏病方面的商业潜力 - 公司对达美西塞尔在孤儿心肌病方面的应用感兴趣，正在评估将其用于其他孤儿心肌病的可能性，后续会提供相关管线扩展的更新信息 [114][115][116] 问题13：达美西塞尔产生最大影响的理想基线射血分数范围，以及7500名符合条件男孩的确定是否基于射血分数阈值 - 早期治疗（射血分数45%或更高）能带来最大的长期益处，可稳定疾病进展，保存健康心脏组织；但射血分数较低的患者也能看到疾病进程的稳定；公司对所有射血分数患者开放，但病情严重到终末期心力衰竭时治疗难度增加；符合条件患者的确定将由医疗服务提供者共同决策，公司正与治疗杜氏肌营养不良症患者的心脏病专家和神经科专家合作，使他们了解并接受使用达美西塞尔治疗 [121][123][126]

Capricor Therapeutics (CAPR) Q4 2024 Earnings Call March 20, 2025 01:33 AM ET Company Participants AJ Bergmann - CFOLinda Marbán - Co-Founder, CEO & DirectorCatherine Novack - Director - Healthcare Equity Research Conference Call Participants Edward Tenthoff - Sr. Research AnalystLeland Gershell - MD & Senior Biotechnology AnalystJoseph Pantginis - MD & Senior Healthcare AnalystKristen Kluska - AnalystAydin Huseynov - Equity Research AnalystMadison El-Saadi - Research Analyst Operator Good afternoon, ladies ...

文章核心观点 - 公司本季度财报有盈利惊喜，股价年初至今表现不佳，未来表现取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank为2（买入），同行业MacroGenics即将公布财报 [1][3][6] 公司盈利情况 - 本季度每股亏损0.16美元，优于Zacks共识预期的亏损0.31美元，去年同期每股亏损0.02美元，盈利惊喜为48.39% [1] - 上一季度预期每股亏损0.34美元，实际亏损0.38美元，盈利惊喜为 - 11.76% [1] - 过去四个季度仅一次超过共识每股收益预期 [2] 公司营收情况 - 截至2024年12月季度营收1113万美元，超过Zacks共识预期248.28%，去年同期营收1209万美元 [2] - 过去四个季度仅一次超过共识营收预期 [2] 公司股价表现 - 年初至今股价下跌约15.9%，而标准普尔500指数下跌 - 4.5% [3] 公司盈利展望 - 即将到来季度共识每股收益预期为 - 0.21美元，营收825万美元；本财年共识每股收益预期为 - 0.70美元，营收2078万美元 [7] - 财报发布前盈利预估修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），预计短期内股价跑赢市场 [6] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗产品行业目前处于250多个Zacks行业的后44%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业好两倍多 [8] 同行业公司情况 - 同行业MacroGenics预计3月20日公布2024年12月季度财报，预计每股亏损0.23美元，同比变化 + 69.3%，过去30天共识每股收益预估下调25% [9] - 预计营收4526万美元，较去年同期增长322.2% [10]

财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和有价证券 - 2024年末现金、现金等价物和有价证券总额约为1.515亿美元，2023年末约为3950万美元[9] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为1.51515877亿美元，2023年为3948.7703万美元，同比增长283.71%[28] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2024年第四季度收入约为1110万美元，2023年第四季度为1210万美元；2024年全年收入约为2230万美元，2023年为2520万美元[10] - 2024年全年总营收为2227.0465万美元，2023年为2517.8066万美元，同比下降11.55%[26] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用 - 2024年第四季度总运营费用约为1880万美元，2023年第四季度为1340万美元；2024年全年总运营费用约为6480万美元，2023年为4930万美元[11] - 2024年全年总运营费用为6483.5307万美元，2023年为4925.5925万美元，同比增长31.63%[26] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2024年第四季度净亏损约为710万美元，合每股0.16美元，2023年第四季度净亏损80万美元，合每股0.02美元；2024年全年净亏损约为4050万美元，合每股1.15美元，2023年为2230万美元，合每股0.83美元[12] - 2024年全年净亏损为4046.7186万美元，2023年为2228.7542万美元，同比扩大81.57%[26] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 2024年10月公司完成公开发行，净收益约为8080万美元[9] - 2025年1月公司收到日本新药株式会社1000万美元的第二笔开发里程碑付款[9] - 公司预计现有资金足够覆盖到2027年的预期费用和资本需求[13] - 2024年全年运营亏损为4256.4842万美元，2023年为2407.7859万美元，同比扩大76.78%[26] - 2024年全年综合亏损为3967.6044万美元，2023年为2215.6973万美元，同比扩大79.07%[26] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为1.15美元，2023年为0.83美元，同比扩大38.55%[26] - 2024年12月31日总资产为1.70481086亿美元，2023年为5873.4327万美元，同比增长190.26%[28] - 2024年12月31日总负债为2501.875万美元，2023年为3613.286万美元，同比下降30.76%[28] - 2024年12月31日股东权益为1.45462336亿美元，2023年为2260.1467万美元，同比增长543.59%[28] 业务线数据关键指标变化 - 药物试验 - HOPE - 2开放标签扩展试验显示，三年间疾病进展减缓52%[5] - 接受deramiocel治疗三年的患者上肢功能总评分平均下降3.46分，外部对照组下降7.19分，疾病进展减缓52%[14] 业务线数据关键指标变化 - 药物审评 - 美国FDA接受deramiocel生物制品许可申请并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月31日[5]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及公司进展 其主要产品deramiocel的生物制品许可申请获FDA优先审评 有望为杜氏肌营养不良症患者带来治疗方案 公司资金充足可支持运营至2027年 [1][2] 第四季度及近期进展 - 美国FDA接受deramiocel生物制品许可申请 用于治疗杜氏肌营养不良症心肌病 并获优先审评 目标行动日期为2025年8月31日 [4][5] - 2025年MDA会议公布HOPE - 2开放标签扩展试验积极数据 显示治疗3年可保存骨骼肌功能 使疾病进展减缓52% [4][6] - 从Nippon Shinyaku获得1000万美元里程碑付款 2024年底现金余额约1.52亿美元 预计支持当前计划运营至2027年 [4] - 2025年3月FDA接受deramiocel的BLA申请 该疗法由同种异体心球来源细胞组成 临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 [5] - 2025年2月扩大deramiocel内部生产制造能力 租赁额外GMP空间 [5] - 欧洲药品管理局授予deramiocel孤儿药和先进治疗药物产品指定 有助于其在欧洲开发 [5] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券约1.515亿美元 2023年同期约3950万美元 2024年10月完成公开发行获净收益约8080万美元 2025年1月获Nippon Shinyaku 1000万美元里程碑付款 [7] - 收入：2024年第四季度收入约1110万美元 2023年同期约1210万美元 2024年全年收入约2230万美元 2023年约2520万美元 主要收入来自与Nippon Shinyaku协议的付款确认 [8] - 成本和费用：2024年第四季度总运营费用约1880万美元 2023年同期约1340万美元 2024年全年约6480万美元 2023年约4930万美元 [9] - 净亏损：2024年第四季度净亏损约710万美元 每股亏损0.16美元 2023年同期净亏损80万美元 每股亏损0.02美元 2024年全年净亏损约4050万美元 每股亏损1.15美元 2023年约2230万美元 每股亏损0.83美元 [10] - 财务展望：基于当前运营计划和财务资源 现有资金足以覆盖到2027年预期费用和资本需求 不包括潜在里程碑付款和战略资本使用 [11] 即将举行的活动 - 公司计划参加2025年4月1 - 2日Piper Sandler & Co. Cardio Day线上会议和4月8 - 9日JonesTrading技术与创新会议（拉斯维加斯） [15] - 公司今日（2025年3月19日）下午4:30举行电话会议和网络直播 [4] 杜氏肌营养不良症相关情况 - 杜氏肌营养不良症是一种毁灭性遗传疾病 特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症 中位死亡年龄约30岁 美国患者约1.5 - 2万人 由功能性肌营养不良蛋白生成受损导致 治疗选择有限且无治愈方法 [16] 关于deramiocel - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成 临床前和临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 作用机制是分泌外泌体改变巨噬细胞表型 [5][17] - 该疗法已成为200多篇同行评审科学出版物的主题 并在多项临床试验中用于250多名人类受试者 [17] 关于Capricor Therapeutics - 公司是一家生物技术公司 致力于开发基于细胞和外泌体的疗法 主要产品deramiocel处于杜氏肌营养不良症后期开发阶段 [18] - 公司还利用其外泌体技术StealthX™平台进行临床前开发 涉及疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [18]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公布HOPE - 2开放标签扩展临床试验长期积极数据，显示其主要资产deramiocel可延缓杜氏肌营养不良症（DMD）进展并保留上肢功能，公司已向FDA提交相关生物制品许可申请 [1][2] 分组1：公司信息 - 公司是开发细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，主要候选产品deramiocel处于DMD后期开发阶段，还利用外泌体技术进行临床前开发 [8] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成deramiocel在美国和日本独家商业化和分销协议，需监管批准 [10] 分组2：产品信息 - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，通过分泌外泌体发挥免疫调节和抗纤维化作用，已在超100篇同行评审科学出版物中被研究，在多项临床试验中用于超200名受试者 [4] 分组3：疾病信息 - DMD是毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁，美国患者约1.5 - 2万人，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [5][7] 分组4：试验数据 - 队列匹配外部对照分析显示，接受deramiocel治疗三年的患者上肢功能总评分平均下降3.46分，外部对照组下降7.19分，疾病进展减缓52% [2] - 治疗效果逐年增加，患者第1年、第2年、第3年PUL 2.0平均年下降分别为1.8分、1.2分和1.1分 [6] - 有潜在疾病修饰作用，治疗中断1年时，原随机分配接受deramiocel治疗的患者下降速度（每年2.8分）慢于未治疗患者（每年3.7分） [6] - 安全性良好，无新安全信号，长期获益 - 风险比有利 [6] 分组5：监管进展 - 公司关于DMD相关心肌病的生物制品许可申请已被FDA受理，目标行动日期为2025年8月31日 [2] 分组6：其他信息 - 会议海报将在会议结束后在公司网站出版物板块公布 [3]

文章核心观点 Capricor Therapeutics将发布2024年第四季度和全年财务结果，并举办网络直播和电话会议 [1] 公司信息 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病 [3] - 公司的主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏源细胞疗法，目前处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术，使用专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 财务结果发布及会议安排 - 公司将于2025年3月19日美股收盘后发布2024年第四季度和全年财务结果 [1] - 管理层将于3月19日下午4:30（美国东部时间）举办网络直播和电话会议 [1][2] - 电话会议免费拨打号码为1 - 800 - 717 - 1738，国际拨打号码为1 - 646 - 307 - 1865，会议ID为98172 [2] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播结束后可在公司网站查看回放 [2] 商业合作 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其在美国和日本独家商业化和分销deramiocel（CAP - 1002）用于治疗杜氏肌营养不良症的权利，需获得监管批准 [6] 产品审批情况 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准 [6] - 公司基于外泌体的候选产品均未获得临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受Capricor Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的研究性细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月31日 [1] 公司合作 - 2022年1月日本新药（Nippon Shinyaku）与Capricor就deramiocel在美国达成独家分销协议，NS Pharma将负责其在美国的商业化和分销 [2] 产品信息 - deramiocel由同种异体心脏球来源细胞（CDCs）组成，临床前和临床研究显示其在肌营养不良症和心力衰竭中具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，通过分泌外泌体发挥作用，相关研究已发表超100篇同行评审科学论文，在多项临床试验中已用于超200名人类受试者 [3] 疾病信息 - 杜氏肌营养不良症主要发生于男性，会导致骨骼、心脏和呼吸肌肉进行性无力和丧失，早期可能出现坐、站或行走能力延迟，青少年时期可能需使用轮椅，心脏和呼吸肌肉问题始于青少年时期并会导致严重的危及生命的并发症 [4] 公司介绍 - Capricor是一家生物技术公司，致力于推进变革性细胞和外泌体疗法，重新定义罕见病治疗格局，还利用其专有StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [5] - NS Pharma是日本新药的全资子公司 [6]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公司管理层将参加2025年Leerink全球医疗保健会议，介绍其主要项目deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的进展及其他科学和公司情况 [1][2] 会议信息 - 会议名称为Leerink's Global Healthcare Conference 2025 [2] - 会议时间为2025年3月10 - 12日 [1] - 会议地点在佛罗里达州迈阿密 [1] - Capricor管理层展示时间为3月12日下午1:00 - 1:40 ET [5] - 可点击链接观看网络直播 [5] 公司介绍 - Capricor Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病 [1][3] - 公司主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [3] - 公司利用外泌体技术，通过专有StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel（CAP - 1002）在美国和日本独家商业化和分销权，需获得监管批准 [5][6] 产品状态 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症批准 [6] - 公司基于外泌体的候选产品均未获临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]