公司人事任命 - 公司任命Michael Binks博士为首席医疗官 其拥有25年全球临床开发和转化研究经验 涵盖制药和生物技术领域[1] - 新任首席医疗官是经认证的风湿病学专家 曾在辉瑞和葛兰素史克担任高级领导职务 主导过包括Benlysta、Paxlovid在内的多个首创疗法及基因治疗、小分子和生物制剂项目[2] - 新任首席医疗官曾担任辉瑞罕见病临床与转化研究副总裁 领导超过十余项全球临床研究 其中包含多项杜氏肌营养不良研究 治疗专长覆盖免疫学、神经学、心脏病学等领域[2] 核心产品进展 - 公司主导产品deramiocel为同种异体心脏来源细胞疗法 通过临床前及临床研究显示其对杜氏肌营养不良具有免疫调节和抗纤维化作用 目前处于晚期开发阶段[3] - deramiocel针对杜氏肌营养不良的潜在商业化推进中 预计2025年第三季度可能获得批准[1] - 公司与日本新药株式会社达成独家商业化协议 在美国和日本市场推广deramiocel 但需获得监管批准[6] 技术平台与管线布局 - 公司利用外泌体技术开发治疗平台 通过专有StealthX™平台进行临床前研究 专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送、蛋白质及小分子治疗领域[3] - 公司正在探索管线扩展机会 重点围绕罕见病治疗领域开发展 transformative细胞和外泌体疗法[2][3] 行业背景与专业领域 - 新任首席医疗官在杜氏肌营养不良领域拥有超过十年领导经验 曾主导多项基因治疗和生物制剂项目[2] - 公司专注于罕见病治疗领域 开发变革性细胞和外泌体疗法 重新定义治疗格局[3]