财务表现 - 公司2023年度收入为XXX亿元人民幣[1] - 公司毛利率为XX%，净利率为XX%[1] - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[11] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少、檢測及臨床試驗開支減少、研發僱員成本減少[11] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元，主要由於收益增加以及研發開支及行政開支減少[12] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[13] - 公司收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[69] - 公司毛利由2022年的人民幣48.9百萬元增加31.3%至2023年的人民幣64.2百萬元，毛利率為62.4%[71] - 公司研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.3%至2023年的人民幣257.2百萬元[76] - 公司年內經調整虧損由2022年的人民幣456.6百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[79] - 截至2023年12月31日，公司现金及银行结余為人民幣137.5百萬元[81] - 截至2023年12月31日，公司銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[84] - 截至2023年12月31日，公司流動比率為64.0%[85] - 截至2023年12月31日，公司資產負債比率為7.7%[86] 主要产品及管线 - 公司核心產品包括XXX、XXX等[1] - 邁芮倍®獲中國、香港及台灣等多個地區監管部門批准上市，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[18] - 海芮思®在中國非醫保市場商業化推出後，截至2023年12月31日已識別757名患者，並在103個城市實施商業保險計劃[19] - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，表明CAN106能有效阻斷補體C5並具有安全且耐受性良好的特點[20] - CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案[20] - 公司已打造一個由14個藥物資產組成的全面的管線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症[24] - 公司已在中國獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，並在中國、香港和台灣獲得用於治療ALGS的邁芮倍®的批准[27] - 公司正在開發用於治療PNH、戈謝病的CAN106和CAN103候選藥物，並取得了積極的臨床試驗結果[27] - 公司正在投資於下一代基因療法技術，開發用於治療法佈雷病、龐貝氏病和SMA的基因療法產品[28] - 海芮思®是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症的ERT，在臨床試驗中展現良好療效[40] - 自2021年5月商業化推出以來，公司已識別757名MPS II患者，並將商業保險計劃實施在103個城市[41] - 邁芮倍®已獲得中國大陸、香港及台灣地區的上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[45] - CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證，用於治療重症肌無力[48] - 正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究取得正面初步结果[49] - CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好[49] - CAN008已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,并被纳入EMA优质(优先药品)计划[52] - CAN008在已完成及进行中的临床试验中展现出前景可观的疗效及良好的安全性[53] - 正在中国进行的CAN103 I/II期试验已完成首例患者给药[57] - 预計在2024年下半年提交CAN103的新藥上市申請[59] - 公司獲得了新型第二代scAAV基因療法的全球開發和商業化授權，用於治療SMA[60] - CAN201作為治療法布雷病患者的潛在基因療法在臨床前研究中展現良好耐受性[61] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法[62] - 第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平，並展示了優越的安全性[62] 行业发展及公司优势 - 公司未來將繼續加大XXX、XXX等新產品的研發投入[1] - 公司計劃在未來3年內在XXX、XXX等領域進行市場拓展和並購[1] - 公司預計2024年收入將達到XXX亿元人民幣，同比增長XX%[1] - 公司用戶數達到XXX萬，同比增長XX%[1] - 公司將持續優化產品結構、提升運營效率、加強研發創新等措施[1] - 公司將進一步完善公司治理，提升信息披露質量[1] - 中國罕見病藥物市場規模預計將於2030年達到259億美元

公司业务及管线进展 - 公司在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展[2] - 本公司主要從事針對規模龐大且缺醫少藥、有待開發的全球罕見疾病市場的生物技術療法的研究、開發及商業化[1] - 北海康成蘇州為本公司的全資附屬公司,主要業務為醫藥產品的研究、開發及商業化[1] - 公司已打造一个由14个药物资产组成的全面管线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症[58] - 公司已进一步确定关键项目的优先次序，该等项目将在来年实现重大开发和监管里程碑[58] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008，並已取得國家藥監局的IND批准，於2021年10月在中國內地進行CAN008 II期臨床試驗的首例患者給藥[62] - 公司正在使用LogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體開發治療法佈雷病及龐貝氏病的基因療法產品[63] - 公司已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化用於治療SMA的新型第二代基因療法的全球獨家授權[63] 上市及商业化进展 - 海芮思(® 艾度硫酸酶β)已在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT[3] - 邁芮倍(® 氯馬昔巴特口服液)已在中國大陸、香港及台灣地區獲得上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[5] - 於2023年，北海康成獲得了邁芮倍®在中國大陸、香港及台灣地區的上市許可[80] - 公司將繼續加強整體專業商業化團隊，有能力商業化多種罕見病產品[77] - 公司在北京和上海設立主要運營中心,為上市產品及後期候選藥物建立商業化團隊[100] 临床试验进展 - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，能有效阻斷補體C5並安全耐受[7] - CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究獲獨立數據監測委員會建議繼續進行[10] - CAN103是中國首個進入臨床階段的為戈謝病開發的ERT，預計於2024年下半年提交新藥上市申請[12,13] - 公司宣布针对12岁及以上的GDI型和III型初始患者的CAN103 II期临床试验核心部分已完成招募[93] - 预计于2024年下半年提交CAN103新药上市申请[94] 基因治疗研发进展 - 公司開發的基因療法CAN203和CAN201在臨床前研究中顯示出良好的療效和安全性[15,16] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院合作開發的新型AAV治療SMA的基因療法在著名學術刊物上發表,具有顯著的科學意義[17] - 公司在美国马萨诸塞州建立了全面运作的内部基因治疗研发实验室[95] - 公司從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得新型第二代scAAV基因疗法的全球開發和商業化授權[95] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作,在ASGCT年會上展示CAN203臨床前數據[96] - 公司在ESGCT年會上公布CAN201作為治療法布雷病的潛在基因療法的臨床前數據[97] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法,相關研究成果在EMBO Molecular Medicine上發表[98] 财务数据 - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[20] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元[20] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元[21] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[22] - 公司2023年收益為102,871千元人民幣，較2022年增長30.2%[45] - 公司2023年銀行利息收入為10,977千元人民幣，較2022年增長182.1%[46] - 公司2023年政府補助為1,433千元人民幣，較2022年下降83.1%[46] - 公司2023年12月31日的貿易應收款項為31,228千元人民幣，較2022年增長63.8%[56] - 公司2023年12月31日的貿易應付款項為198,054千元人民幣，較2022年增長84.1%[57] - 公司2023年度母公司普通股權持有人應佔虧損為378,837千元人民幣[54] - 公司2023年度每股基本虧損為人民幣0.89元[54] - 公司2023年12月31日的現金及銀行結餘為人民幣137.5百萬元[115] - 公司2023年12月31日的銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[117] - 公司2023年12月31日的流動比率為64.0%[118] - 公司2023年12月31日的資產負債比率為7.7%[119] - 公司2023年度經調整虧損為人民幣358,920,000元,較2022年度的人民幣456,653,000元有所改善[113] 公司治理及人力资源 - 委任Jason West博士為副總裁及基因治療研究主管[18] - Derek Paul Di Rocco博士辭去非

产品研发与上市 - 海芮思®(CAN101)是用于治疗黏多糖贮积症II型的酶替代疗法，已被列入中国国家罕见病目录[9] - 新患者识别加速，截至2023年6月30日已识别739例[10] - 邁芮倍®(CAN108氯马昔巴特口服液)是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已获国家药监局批准上市[11][12] - CAN106用于治疗補體介導的疾病，包括PNH和MG等，已在中国展示了积极的初步研究数据[16] - CAN008用于治疗膠質母細胞瘤，已完成中期分析及審查，建议继续进行研究[20] - CAN103用于治疗戈謝病，已完成1/2期临床试验A部分，启动B部分作为潜在注册性试验[21] - 公司正开发CAN008用于治疗GBM，已完成II期临床试验患者招募[32] - 公司正在投资下一代基因疗法技术，开发治疗法布雷病和龐貝氏病的基因疗法产品[33] 财务状况 - 公司的收益在截至2023年6月30日止六个月增加至43.1百萬元，主要来自海芮思®及邁芮倍®的销售额增加[25] - 公司的研发开支在同期减少至143.0百萬元，主要归因于向合作夥伴的付款减少以及技术服务费减少[25] - 公司报告期内的经调整虧損在同期减少至204.4百萬元，主要由于收益增加以及各项开支减少所致[27] 市场前景与政策 - 全球罕见病市场快速增长，2016年至2020年增长至1351亿美元，预计到2030年将增长至3833亿美元[35] - 中国罕见病市场规模虽然较低，但患者人数可能超过美国的四倍，预计到2030年将达到259亿美元[36] - 中华人民共和国藥品管理法修订草案征求意见稿提出对罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期[39] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划有效期为10年，截至报告日期尚有5年11个月[116] - 根据首次公开发售前股权激励计划，尚未行使的獎勵股份占已发行股份总数的约9.27%[118] - 首次公开发售前股权激励计划由董事会管理，委任委员会负责实际执行[120]

财务表现 - 公司收益由2022年同期的人民幣34.7百萬元增加24.2%至2023年同期的人民幣43.1百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[21] - 研發開支由2022年同期的人民幣158.3百萬元減少9.7%至2023年同期的人民幣143.0百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少以及技術服務費減少[22] - 虧損由2022年同期的人民幣249.0百萬元減少12.4%至2023年同期的人民幣218.2百萬元，主要由於收益增加以及開支減少[23] - 經調整虧損由2022年同期的人民幣228.9百萬元減少10.7%至2023年同期的人民幣204.4百萬元[24] - 收益为人民币43,051千元，同比增长24.1%[4] - 毛利为人民币26,677千元，毛利率为62.0%[4] - 研发开支为人民币142,975千元，占收益的33.2%[4] - 期內虧損為人民幣218,161千元[4] - 現金及銀行結餘為人民幣283,558千元，流動資產淨值為人民幣11,778千元[7] - 累計虧損為人民幣3,628,766千元，資產淨值為人民幣123,441千元[7] - 公司預計未來十二個月內擁有充足流動資金支持營運[7] - 收益同比增长24.1%，达到人民幣43,051千元[41] - 中國內地市場收益增長68.1%，達到人民幣19,659千元[40] - 研發成本為人民幣105,977千元，同比下降15.0%[41] - 僱員福利開支為人民幣78,433千元，同比下降13.8%[41] - 匯兌差額淨額為人民幣16,772千元[41] - 中國內地非流動資產為人民幣28,616千元，其他國家/地區為人民幣198,178千元[40] - 母公司普通股權益持有人應佔每股基本虧損[50][51][52] - 截至2023年6月30日止六個月未宣派及派付股息[49] - 銷售及分銷開支由上年同期減少人民幣4.3百萬元至人民幣38.3百萬元，主要是銷售活動效率提高導致員工成本減少[110] - 行政開支由上年同期減少人民幣7.4百萬元至人民幣48.2百萬元，主要是行政員工成本、辦公開支及專業服務費減少[111] - 研發開支由上年同期減少人民幣15.3百萬元至人民幣143.0百萬元，主要是許可費和技術服務費減少[112] - 期內經調整虧損為人民幣204.4百萬元，較上年同期減少人民幣24.5百萬元[115] - 截至2023年6月30日，現金及銀行結餘為人民幣283.6百萬元，較2022年12月31日減少主要由於運營現金流出[115] - 截至2023年6月30日，銀行貸款及其他借款為人民幣34.7百萬元，其中人民幣26.8百萬元將於一年內到期[117] - 流動比率為103.6%，較2022年12月31日的181.6%有所下降[118] - 資產負債率為6.1%，較2022年12月31日的5.4%有所上升[119] - 資本開支由上年同期的人民幣27.0百萬元減少至人民幣3.0百萬元，主要是上年同期購買土地使用權[123] 業務發展 - 海芮思®作為中國首個及唯一用於治療黏多糖貯積症II型的酶替代療法，新患者識別加速，截至2023年6月30日已識別739例[4] - 邁芮倍®於2023年5月在中國獲批上市，成為中國首個且唯一獲批上市的產品，用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢[6] - 公司計劃於2024年1月在中國全國推出邁芮倍，並計劃於2023年下半年與國家醫保藥品目錄(NRDL)進行磋商[7] - 公司正在中國進行CAN106針對PNH患者的1b期研究，顯示陽性初步頂線數據[12] - 公司將於2023年下半年開始在中國進行CAN106針對PNH的註冊臨床試驗[13] - 公司已完成CAN103用於治療戈謝病的1/2期臨床試驗的A部分，並於2023年第一季度啟動B部分[17] - 公司成立于2012年，是一家专注于罕见疾病和肿瘤领域的全球化生物制药公司[55] - 公司拥有14个药物资产组成的全面管线，包括4个已上市产品、3个临床阶段候选药物、1个IND准备阶段、2个临床前阶段和4个基因治疗项目[55] - 公司管理团队拥有丰富的罕见病行业经验，在中国罕见病行业发展和生态系统建设方面发挥积极作用[56] - 公司在罕见病领域拥有7种生物制剂和小分子产品及候选产品，涉及多种适应症如亨特综合症、补体介导紊乱、A型血友病等[58] - 公司在2020年9月和2023年5月分別獲得了用於治療亨特綜合症和ALGS的兩個產品在中國的上市批准[58,59] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008,已在中國開展II期臨床試驗,並於2023年3月完成了患者招募[60] - 公司正在投資下一代基因疗法技术,开发用于治疗法布雷病、庞贝氏病和SMA的基因疗法产品[61] - 公司於2020年9月成功獲得NMPA對海芮思®(CAN101)作為MPS II的首個及唯一療法的上市批准[72]

**公司和行业概述** - **公司**：Cambridge Pharmaceuticals，专注于罕见遗传疾病的生物制药公司，总部位于中国和美国，拥有全球权益[3][4] - **核心产品**：Omopuribart (CAM-106)，抗C5单克隆抗体，针对阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)等补体通路相关疾病[6][7] - **市场定位**：从中国转向全球，目标填补中国PNH治疗空白（目前仅一款未上市的竞品Akalizumab）[14][43] **核心数据和临床进展** **1 临床设计** - **试验阶段**：Phase 1b，中国PNH患者（补体抑制剂初治），分3个剂量组（低/中/高：20/40/80 mg/kg），每4周给药[15][16] - **患者基线**：平均年龄30岁，PNH病史6年，50%红细胞克隆大小，基线LDH 1553 U/L（7倍正常值），血红蛋白7.8 g/dL（严重贫血）[17][19][20] **2 安全性** - **不良事件**：50例AE（18例药物相关），均为轻中度，无严重AE或停药案例[21][22] - **特殊事件**：2例COVID感染相关突破性溶血（短暂且轻微）[26][29] **3 疗效数据** - **药代动力学**：剂量比例暴露（Cmax/AUC随剂量倍增），80 mg/kg组实现持续C5抑制（游离C5 <0.5 μg/mL）[23][24][25] - **溶血抑制**： - LDH降低：低/中/高剂量组分别降低49%/接近阈值/完全抑制（LDH≤351 U/L）[26][30] - 血红蛋白提升：低/中剂量组平均增加2-4 g/dL（最高达11 g/dL，接近正常范围）[28][30] - **输血避免**： - 中国标准（Hb>7 g/dL）：多数患者达标[32] - 国际标准（Hb>9 g/dL）：部分患者达标（高剂量组13周数据）[32] **差异化优势与竞争分析** - **给药频率**：每4周一次（竞品Eculizumab需每2周一次）[43][44] - **补体抑制机制**： - 终端通路抑制（保留调理作用，降低突破性溶血风险） vs 近端通路抑制剂（如Pegcetacoplan，可能增加克隆红细胞易感性）[12][45] - **中国市场机会**：中国PNH患者约2.3万，全球补体抑制剂市场2025年预计超90亿美元[7][8] **后续计划与里程碑** - **近期行动**：与CDE沟通Phase II设计，2023Q4启动PNH关键试验，2024年底完成，2025H1提交中国NDA[36][48] - **适应症扩展**：已获美国FDA孤儿药资格（针对重症肌无力），探索其他补体相关疾病（如IgA肾病、狼疮性肾炎）[51] **潜在风险与挑战** - **竞争格局**：Eculizumab生物类似药（每2周给药）、近端通路口服药（如Iptacopan）的便捷性威胁[44][45] - **临床不确定性**：高剂量组COVID相关溶血事件提示感染可能影响疗效稳定性[26][29] **其他关键信息** - **商业化策略**：强调减少输血依赖（中国血源紧张），降低医疗系统负担[32][52] - **监管进展**：计划中美双报，但当前重点为中国市场[36][51] --- *注：所有数据引用自原文编号，未添加额外分析或假设*

**行业与公司概述** - 公司：CANbridge Pharmaceuticals (01228) [1][2] - 行业：罕见病治疗（胆汁淤积性肝病领域）[4] - 核心产品：LIVMARLI（中国商标名MERIVAE），用于治疗Alagille综合征（ALGS）相关的胆汁淤积性瘙痒 [5][6] --- **核心观点与论据** **1 产品与适应症** - LIVMARLI是首个且唯一获批用于ALGS胆汁淤积性瘙痒的口服溶液（1岁以上患者）[6] - 覆盖中国约12,000名ALGS患者，潜在市场达1-1.5亿美元 [25][26] - 扩展适应症计划：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（biliary atresia），合计潜在患者22,000人，总市场规模2-2.5亿美元 [26][39] **2 临床数据与疗效** - 关键试验结果：瘙痒评分（5分量表）改善1.7分（有临床意义的阈值为1分）[14] - 长期疗效：瘙痒持续缓解（4年随访），血清胆汁酸降低，生长迟缓改善（身高Z值从-1.7升至-1.3）[22][23] - 安全性：常见不良反应为胃肠道反应（腹泻、腹痛、呕吐），3例因呕吐需住院补水 [18][19] **3 商业化策略** - 目标患者：首年覆盖300名ALGS患者（中国已确诊450人，排除无瘙痒和<1岁患者后剩余300人）[33][34] - 销售团队：12名代表覆盖98家医院和300名医生，2024年启动 [34][55] - 支付策略：2023年7月提交国家医保目录（NRDL）申请，若未纳入则通过商业保险多层支付 [32] **4 里程碑与进展** - 中国NDA获批：2023年5月（从提交到获批仅16个月）[44] - 其他地区布局：台湾和香港NDA预计未来12个月内获批 [37] - PFIC适应症：计划2023年Q3提交NDA [39] --- **其他重要信息** **1 竞争格局** - 当前标准治疗（胆汁酸树脂药物）疗效有限，90%试验患者仍存在严重症状 [10][53] - 无直接竞品，LIVMARLI是唯一针对性疗法 [53][54] **2 患者支持与市场教育** - 建立患者登记平台（Cancare）和虚拟代表系统覆盖偏远地区 [30][31] - 推动更新胆汁淤积性疾病诊疗共识，提升医生认知 [27][28] **3 财务与合作伙伴** - 合作伙伴Mirum Pharmaceuticals在美国首年销售额达6800万美元 [6] - 公司计划从生物科技向生物制药转型，实现全球化布局 [4] --- **数据引用** - 美国首年销售额：6800万美元 [6] - 中国ALGS患者：12,000人 [6]；PFIC+胆道闭锁患者：22,000人 [26] - 瘙痒评分改善：1.7分（5分量表）[14] - 生长改善：身高Z值+0.4（4年）[23] （注：未明确提及单位换算，原文数据直接引用）

财务表现 - 公司2022年全年收入為14.5億港元，同比增長48.5%[1] - 公司2022年全年毛利率為85.1%，同比提升2.1個百分點[1] - 公司2022年全年研發投入為3.8億港元，佔收入比重26.3%[1] - 公司2022年末現金及現金等價物餘額為17.1億港元[1] - 公司2023年首季收入為3.8億港元，同比增長41.5%[1] - 公司2023年首季毛利率為86.8%，同比提升1.7個百分點[1] - 公司2023年首季研發投入為1.1億港元，佔收入比重29.0%[1] - 公司2023年首季淨利潤為0.8億港元，同比增長48.1%[1] - 公司預計2023年全年收入將增長30%-40%[1] - 公司預計2023年全年毛利率將維持在85%-87%之間[1] - 收益由2021年的人民幣31.2百萬元增加至2022年的人民幣79.0百萬元，主要由於Nerlynx®(CAN030)在台灣的銷售額增加以及海芮思®(CAN101)在中國內地的銷售額增加[82] - 毛利由2021年的人民幣18.8百萬元增加至2022年的人民幣48.9百萬元，毛利率由60.3%提升至61.9%[84] - 銷售及分銷開支由2021年的人民幣100.7百萬元減少至2022年的人民幣86.8百萬元，主要由於銷售活動效果提高令市場推廣活動減少[86] - 行政開支由2021年的人民幣145.5百萬元減少至2022年的人民幣108.9百萬元，主要由於上市開支及專業服務費減少[87] - 研發開支由2021年的人民幣427.7百萬元減少至2022年的人民幣311.2百萬元，主要由於許可費減少[88] - 可轉換可贖回優先股的公平值變動由2021年的虧損人民幣462.4百萬元減少至2022年的零，因為優先股已於2021年12月轉換為普通股[89] 現金流及財務狀況 - 公司通過全球發售所得款項淨額及債務融資為運營提供資金[98] - 公司現金及銀行結餘為人民幣463.1百萬元,較2021年12月31日的人民幣745.8百萬元減少,主要由於經營所用現金淨額流出[97] - 公司流動比率為181.6%,較2021年12月31日的436.9%有所下降,主要由於現金及現金等價物減少,以及貿易應付款項、其他應付款項及應計費用增加[100] - 公司資產負債率為5.4%,較2021年12月31日的3.5%有所上升[101] - 公司面臨交易性貨幣風險,目前未採取外匯對沖政策,但管理層會監控外匯風險並在必要時考慮對沖[102] - 公司2022年資本開支為人民幣33.3百萬元,主要用於購買物業、廠房及設備、土地使用權以及其他無形資產[104] - 公司兩家附屬公司已將其所有資產抵押予銀行,作為支付銀行借款的擔保[105] - 公司全資附屬公司與一家可變利益實體簽訂合約安排,以取得該實體的經濟利益及控制權[107] 股權激勵計劃 - 公司於2022年授出5,800,000份受限制股份單位及7,405,000份購股權,其中1,000,000份購股權授予公司董事長[112,115] - 公司採納了首次公開發售前股權激勵計劃,目的為向公司董事及僱員提供獎勵[195,196,197,198,199,200] - 根據首次公開發售前股權激勵計劃,最高可授出5,454.923萬股股份[200] 公司概況 - 本集團成立於2012年,是立足中國、專注於罕見病的生物醫藥公司[158] - 本集團截至2022年12月31日止年度的主要業務性質並無重大變動[159] - 本公司股份於2021年12月10日於聯交所上市[162] - 公司於2021年12月10日在香港聯交所上市,發行5,625.1萬股普通股,發行價為每股12.18港元[175] - 公司獲得上市所得款項淨額為604.0百萬港元,將用於公司核心產品候選藥物CAN008的研發、生產等[176,177] - 公司董事會由8名董事組成,包括執行董事、非執行董事及獨立非執行董事[179] - 報告期內董事會成員發生變動[180,181]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金头寸约为4.631亿元人民币 [24] - 2022年公司收入从2021年的3120万美元增至7900万美元，增长4780万美元，增幅达153%，主要归因于Hunt Rays和NERLYNX销售额的增加 [24] - 2022年研发费用从2021年的4.277亿美元降至3.112亿美元，减少约1.165亿美元，降幅为27%，主要是由于支付给许可合作伙伴的前期和里程碑付款减少，不过测试和临床试验费用的增加部分抵消了这一减少；不包括里程碑付款的研发费用从2021年的2.139亿美元增至2.517亿美元，增加了3780万美元 [25] - 2022年行政费用从2021年的1.45亿加元降至1.089亿加元，减少了3660万加元，主要是由于上市费用减少和专业费用的成本控制 [25] - 2022年报告期内亏损从2021年的10.77亿美元降至4.835亿美元，减少约1.935亿美元，降幅为55%，主要是由于可转换可赎回优先股的亏损和公允价值变动以及研发成本的减少；经调整后的年度亏损从2021年的5.813亿美元降至5.567亿美元，减少了1.246亿美元，降幅为21% [26] 各条业务线数据和关键指标变化 药物管线业务 - 公司拥有领先的管线，包含14种针对罕见病且具有重大市场潜力的药物资产，其中3种已上市，5种处于后期临床试验阶段，1种处于IND启用阶段，2种处于临床前阶段，另外3种基因治疗项目处于先导物识别阶段 [5] - CAN - 108（Live Marley）：是一种口服、吸收极少的药物，旨在选择性抑制大中华区患者的回肠胆汁酸转运体（IBAT），用于治疗包括阿拉吉勒综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁等在内的罕见胆汁淤积性肝病，该药物已获得美国和欧洲FDA批准用于治疗阿拉吉勒综合征，公司预计2023年第二季度在中国内地获得批准 [10][12] - CAN - 106：是一种新型长效单克隆抗体，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、重症肌无力和其他补体介导的疾病，已获得美国FDA授予的治疗重症肌无力的孤儿药称号，2022年公布了健康志愿者一期研究的积极顶线结果，目前正在中国开展PNH患者的Ib/II期研究，计划于2023年年中公布Ib期试验的顶线数据 [13][15] - CAN - 8：是一种糖基化CD95 Fc融合蛋白，处于II期临床，作为中国内地一种罕见脑癌——多形性胶质母细胞瘤（GBM）的潜在一线治疗药物，II期临床试验已完成患者招募，预计年中进行中期分析 [17][19] - CAN - 103：是一种重组人葡萄糖脑苷脂酶，是中国首个用于治疗戈谢病的酶替代疗法，公司拥有其在中国和全球的开发和商业化专有权利，2022年7月对戈谢病1型和3型患者进行了首次给药，目前已启动II期注册试验的B部分，预计2024年年中提交新药申请（NDA） [19][21] 基因治疗业务 - 公司在基因治疗的下一代技术方面取得进展，2022年7月开设了下一代创新和工艺开发设施，2023年1月宣布从马萨诸塞大学陈医学院获得许可协议，并与LogicBio签署了全球许可协议，获得了包括庞贝病、法布里病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病在内的多种高价值基因疗法的全球开发和商业化权利 [7] - 公司展示了用于治疗SMA的下一代基因疗法项目的初步数据，该疗法具有更高效、更安全和更易于制造的潜力，计划2024年提交SMA的IND申请 [8][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国罕见病患病率几乎是美国或欧洲的四倍，但收入占比不到1%，公司认为这为其在中国开发罕见病产品并推向全球市场提供了重要机遇 [4] - 2020年，全球罕见病治疗领域市场机会价值超过1350亿美元 [3] - 胶质母细胞瘤（GBM）占所有恶性脑肿瘤的45%，中国每年约有5万例GBM新发病例 [17][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司成立于2012年，愿景是打造一家以中国为基地的全球领先生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和难治疾病的药物，针对中国和全球庞大且未得到充分满足的市场 [3] - 采用全球合作与内部研发能力相结合的商业模式，降低开发风险，同时组建了一支在关键市场开发和商业化罕见病疗法方面有成功经验的管理团队 [4] - 未来五年计划扩大大中华区的内部商业化团队，以支持新产品的推出 [7] 行业竞争 - 在GBM治疗领域，目前标准治疗方法是化疗药物替莫唑胺（TMZ）联合放疗，此外还有一种名为肿瘤治疗场的设备，但存在使用不便的问题，公司的CAN - 8作为现有标准治疗的附加疗法，目前没有明显的竞争威胁 [42][43] - 在抗C5产品市场，公司的CAN - 106与现有获批的抗C5抗体不同，获得了FDA的孤儿药认定，具有市场排他性，与未来可能上市的依库珠单抗生物类似药相比，CAN - 106具有更长的给药间隔优势 [46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为中国罕见病市场存在巨大且切实的机会，过去一年在业务建设和管线推进方面取得了重大进展，对未来充满信心 [4] - 2023年有望迎来多个重要里程碑，包括CAN - 108的批准、CAN - 106的Ib期研究顶线数据、CAN - 8的中期分析数据以及CAN - 103的II期注册试验进展等，这些将为股东带来短期和长期价值 [5][29] 其他重要信息 - 公司大部分后期项目已被列入中国首批罕见病目录，这不仅验证了公司的开发战略，也为产品获批后的商业机会提供了支持 [5] - 公司的首个产品Huntress用于治疗亨特综合征MPS II，其大中华区的商业团队在2022年实现了7900万元人民币的销售额，较上一年增长153% [6] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司短期至中期的关键增长驱动力是什么，对来年的收入和利润有何预期？ - 短期内公司将继续推广Hunt Rays以实现适度增长，预计CAN - 108（Lift Marley）将在一个月左右获批并于年底推出，有望在中期带来良好增长，长期来看，公司还有多个临床数据读出和基因治疗项目 [33][34] - 此外，CAN - 8的成功与否也会影响公司的增长，取决于其GBM II期潜在注册研究的结果 [35] 问题: 公司今年最期待的关键数据读出和批准有哪些？ - 2023年公司期待的高价值里程碑包括：CAN - 108（Libermarly）治疗阿拉吉勒综合征获得AMPA批准；CAN - 106在PNH患者中的Ib期研究顶线数据读出；CAN - 8用于GBM一线治疗的II期潜在注册研究的中期分析数据，该数据可能支持提前提交NDA；CAN - 103治疗戈谢病的注册研究进展，有望在2024年年中提交NDA [37][38] 问题: CAN - 8在GBM治疗中的市场潜力如何，与现有治疗方法有何区别？ - 中国约有5万例GBM新发病例，该疾病在过去十年左右没有新的产品获批，假设按常规靶向疗法定价，CAN - 8可能带来4 - 5亿美元的市场机会 [40][41] - 目前GBM的标准治疗是TMZ联合放疗，CAN - 8是在此基础上的附加疗法，且公司公布的长期随访数据显示其具有较好的疗效 [42][44] 问题: 公司的抗C5产品CAN - 106与市场上的竞争对手相比有何优势？ - CAN - 106由麻省理工学院教授设计和反向工程，抗体序列与现有获批的抗C5抗体不同，获得了FDA的孤儿药认定，具有市场排他性，且与未来可能上市的依库珠单抗生物类似药相比，具有更长的给药间隔优势 [46][47] 问题: 请提供公司SMA基因治疗项目的最新情况，包括与马萨诸塞大学陈医学院的许可协议和潜在市场机会？ - 通过与马萨诸塞大学陈医学院的合作，公司获得了第二代SMA基因治疗产品的全球开发权，该产品具有更高效、更安全和更易于生产的特点，计划2024年提交IND申请 [49][50] - 与现有获批的基因疗法相比，公司的产品在小鼠模型中消除了肝脏毒性，在中枢神经系统中有更好的表达，有望成为SMA的同类最佳基因疗法 [55][56] 问题: 除SMA外，公司基因治疗管线的情况如何，有哪些有前景的候选药物或合作项目？ - 公司还关注神经肌肉疾病和溶酶体贮积症领域，在神经肌肉疾病方面，正在开展杜氏肌营养不良症（DMD）的研究，与华盛顿大学的Jeffrey Chamberlain博士和Scripter公司有合作；在溶酶体贮积症方面，计划用基因疗法替代外源性酶替代疗法，重点关注法布里病和庞贝病，在法布里病的小鼠模型中已看到良好的底物减少效果 [58][59][64]

公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立,主要从事医药产品的研发及商业化[48] - 公司股票于2021年12月10日在香港联交所主板上市[49] - 公司由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,其中15人拥有博士学位及/或医学博士学位,超过80%的员工有跨国生物制药公司工作经验[73] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长,在推动中国罕见病行业发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用[74] - 公司董事会成员发生部分变动[128] - 公司董事会主席兼首席执行官由同一人薛博士担任,以促进策略倡议的有效执行[178] - 于2022年12月31日,公司有117名员工,员工成本总额约为人民币158.6百万元[181][183] 财务概况 - 公司收入由2021年12月31日止年度的人民幣31.2百萬元增加153.2%至2022年12月31日止年度的人民幣79.0百萬元,主要是由於海芮思®及Nerlynx®的銷售額增加[41] - 研發開支由2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少27.2%至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元,主要歸因於向許可夥伴作出的預付款及里程碑付款減少[42] - 年內虧損由2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少55.1%至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元,主要由於可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少[43] - 年內經調整虧損由2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少21.4%至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元[44] - 2022年12月31日,公司资产净值为人民币308,555,000元,累计亏损为人民幣3,410,605,000元[51] - 公司2022年12月31日的流动资产净值为人民幣227,055,000元[51] - 公司2022年12月31日的现金及银行结余为人民幣463,107,000元[47] - 公司2022年12月31日的贸易应付款项为人民幣107,540,000元,其他应付款項及應計費用為人民幣130,670,000元[47] - 公司2022年12月31日的計息銀行及其他借款為人民幣26,867,000元[47] - 公司已打造一个由14个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面管线[72] - 公司已建立一套豐富的產品組合,包括生物製劑、小分子及基因療法,專注於具有經驗證作用機制的疾病[15] - 公司在罕見病領域擁有七種生物製劑及小分子產品及候選產品,涵蓋多種適應症[76] - 公司正在投資於下一代基因療法技術,開發治療法布雷病、龐貝氏病及脊髓性肌萎縮症的基因療法產品[78] 产品管线 - 公司已診斷識別667名黏多糖貯積症II型患者[4] - Livmarli在美國及歐洲已獲批准用於治療阿拉傑里綜合症(ALGS)[9] - Livmarli正在研究用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)和膽道閉鎖(BA)[6] - Livmarli在中國獲得優先審評資格,有望於2023年上半年獲批[9] - Mirum在Livmarli首個完整財政年度實現銷售淨額75.1百萬美元[10] - CAN106獲美國FDA授予治療重症肌無力(MG)的孤兒藥資格認證[12] - CAN106I期試驗數據顯示其對補體系統具有安全性和耐受性[13] - 公司在中國進行的CAN106注射液Ib/II期試驗已完成首例PNH患者給藥[15] - 公司計劃於2023年年中公佈CAN106 Ib期頂線數據[16] - CAN008 II期临床试验正在中国招募新确诊患者,主要终点为无进展生存期[18] - 公司拥有CAN008在大中华区用于所有潜在适应症的权利,包括作为一种用于治疗新冠的潜在新型治疗方案[20] - CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对戈谢病的酶替代疗法[23] - 公司正在開發用於治療膠質母細胞瘤的CAN008,並已取得中國NMPA的IND批准[77] - 本公司於2020年9月成功獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)對海芮思®(CAN101)（作為MPS II的首個及唯一療法）的上市批准[90] - 海芮思®(CAN101)目前由GC Pharma在全球超過10個國家上市,在頭對頭I期研究中,與Elaprase®相比,海芮思®(CAN101)展現出良好的療效[90] - 本公司於2021年5月在中國商業化推出海芮思®(CAN101)進入非醫保市場,商業滲透順利進行,並加快擴大患者市場和醫保覆蓋範圍[91] - Livmarli已在ALGS及PFIC多項已完成及正在進行的臨床試驗中進行研究,超過120名兒童接受治療,部分接受研究超過七年[93] - Mirum已完成Livmarli針對PFIC的III期研究評估,結果顯示Livmarli治療的患者在瘙癢、血清膽酸、膽紅素及按體重z分計的生長方面有顯著的改善[93] - Mirum於2021年9月就用於治療ALGS的Livmarli獲得FDA批准且於2022年12月獲得歐盟市場批准[93] - 根據與北海康成訂立的許可協議,

公司基本信息 - [公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立，2021年12月10日在联交所主板上市，股份代号为1228][5][7] - [公司未来预计将中国总部迁至江苏省苏州市][18] - [薛群博士为公司创始人、董事会主席、执行董事兼首席执行官][5] - [安永会计师事务所为公司核数师][20] - [公司股份为每股面值0.00001美元的普通股][9] - [新百利融资有限公司为公司合规顾问][17] - [浦發硅谷銀行和Silicon Valley Bank为公司主要往来银行][17] - [达维律师事务所为公司香港法律顾问][17] - [公司网站为www.canbridgepharma.com][20] - [公司于2021年12月10日上市，获得所得款项净额604.0百万港元，报告期内已动用173.3百万港元，占比28.7%，预计2023年底前悉数动用][119][123] - [所得款项约45.4%用于核心产品候选药物CAN008的研发等，约24.0%用于产品管线中主要产品及候选产品，约1.8%用于其他非基因疗法产品及候选产品，约12.0%用于CAN201、CAN202及其他基因治疗项目，余下16.8%用于研发及其他一般业务用途][122][124] - [2022年6月30日已发行股份总数为424,191,920股][137] - [公司全资附属公司北海康成（苏州）生物制药与康成诺爱（苏州）生物科技于2022年6月10日订立合约安排，以取得可变利益实体的经济利益及控制权，可变利益实体财务业绩将并入集团综合财务报表][117] 报告期信息 - [报告期为截至2022年6月30日止六个月][8] 公司人员变动 - [自2022年7月5日起，公司委任胡正国先生为非执行董事及薪酬委员会成员][73] - [公司在报告期内任命李萍博士担任临床开发和运营高级副总裁，李博士有丰富国际临床开发经验，此前管理下有5项新药临床试验申请获NMPA批准、3项获FDA批准，启动8项临床试验并完成6项][77] 公司财务状况 - [截至2022年6月30日，公司现金状况约为人民币604.6百万元][33] - [公司收入从2021年上半年的人民币12.2百万元增加到2022年上半年的人民币34.7百万元][33] - [公司研发开支从2021年上半年的人民币274.8百万元减少到2022年上半年的人民币158.3百万元，亏损从人民币344.2百万元减少到人民币249.0百万元][33] - [公司期内经调整亏损从2021年上半年的3.426亿元减少1.137亿元至2022年上半年的2.289亿元][34] - [公司收益从2021年上半年的1220万元增加2250万元至2022年上半年的3470万元，主要因Nerlynx®(CAN030)在台湾销售额增加及海芮思®(CAN101)于2021年5月在中国内地商业化][84] - [公司销售成本从2021年上半年的540万元增加720万元至2022年上半年的1260万元，主要因商业化产品销售额增加][85] - [公司毛利从2021年上半年的680万元增加1540万元至2022年上半年的2220万元，2022年上半年毛利率为63.8%（2021年上半年为56.1%）][86] - [公司其他收入及收益从2021年上半年的1110万元减少470万元至2022年上半年的640万元，主要因无形资产出售收益减少，部分被政府补贴增加抵销][87] - [公司销售及分销开支从2021年上半年的4480万元减少220万元至2022年上半年的4260万元，主要因在研候选药物及产品市场调查活动减少导致市场推广开支减少][89] - [公司行政开支从2021年上半年的5290万元增加270万元至2022年上半年的5560万元，主要因行政雇员成本、办公室开支等增加，部分被专业服务费及上市开支减少抵销][90] - [公司研发开支从2021年上半年的2.748亿元减少1.165亿元至2022年上半年的1.583亿元，主要因许可费减少，部分被员工成本和测试及临床试验开支增加抵销][91] - [可转换可赎回优先股公平值变动亏损从2021年上半年的2180万元降至2022年上半年的0元，因优先股上市后转换为普通股][94] - [衍生金融工具公平值变动收益从2021年上半年的3450万元降至2022年上半年的0元，因报告期内无衍生金融工具][97] - [融资成本从2021年上半年的160万元增加至2022年上半年的250万元，主要因租赁负债利息增加][98] - [2022年上半年经调整亏损为2.28934亿元，2021年上半年为3.42599亿元][100] - [截至2022年6月30日现金及银行结余为6.046亿元，较2021年12月31日的7.458亿元减少18.9%，主要因经营现金净流出][103] - [截至2022年6月30日银行贷款及其他借款为4880万元，2021年12月31日为3090万元][105] - [2022年6月30日流动比率为304.7%，2021年12月31日为436.9%][107] - [2022年6月30日资产负债比率为5.8%，2021年12月31日为3.5%][108] - [截至2022年6月30日资本开支为2700万元，2021年同期为280万元，主要因增加物业等购买][112] - [截至2022年6月30日公司并无任何重大或然负债和重大投资][111][115] 公司药物管线及研发进展 - [截至2022年6月30日，公司打造了由13个药物资产组成的管线，包括3个已上市产品、4个临床阶段候选药物等][36] - [截至2022年6月30日，海芮思®已诊断识别539名患者，进入5个省份和42个城市的“惠民保”][22] - [CAN108的EMBARK1研究预期全球招募72例患者，中国招募20例][23] - [CAN108有望于2023年上半年在中国获批用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒][23] - [CAN106注射液I b/II期临床试验第1组和第2组参与者招募2022年第三季度完成，预计2022年底启动第3组研究，2022年第四季度或2023年第一季度获取中期数据][27] - [CAN008预计2022年底前完成临床试验参与者招募，2023年下半年获得中期数据读出，未来五年内可能在中国启动商业化][28] - [2022年7月，CAN103注射液I/II期临床试验完成首例患者给药，2020年中国约有3000名戈谢病患者][29] - [2022年5月，公司展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心合作的罕见病基因治疗研究初步数据][31] - [2020年9月，公司在中国内地获用于黏多糖贮积症II型的海芮思®上市批准；2022年1月，CAN108针对ALGS的新药上市申请获中国药监局受理并纳入优先审评][38] - [公司正在开发用于治疗胶质母细胞瘤的CAN008，已取得中国药监局IND批准开展一线2期临床试验，并于2021年10月进行首例患者给药][40] - [除生物制剂及小分子外，公司在投资下一代基因疗法技术，2022年6月30日正在开发两种基因治疗产品等][41] - [2021年2月，公司获Pierre Fabre委任，拥有在港澳及台湾销售Nerlynx®的独家权利至2022年12月31日，并拥有续订选择权][43] - [公司药物管线有13项药物资产，其中7项拥有全球专利][50] - [海芮思®是中国第一种获批用于治疗亨特氏综合症的ERT，2020年9月获中国国家药品监督管理局上市批准，2021年5月在中国商业化推出进入非医保市场][53] - [CAN108是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已在1600多名人類受試者中进行评估，超过120名儿童接受治疗，部分接受研究超過七年，美国合作伙伴Mirum于2021年9月就用于治疗ALGS的maralixibat获得FDA批准][54] - [公司与Mirum订立独家许可协议，获大中华区CAN108三个适应症开发及商业化权利][56] - [CAN108治疗胆道闭锁的II期EMBARK研究已首例患者给药，全球招募72例，中国招募20例][56] - [CAN108获批在博鰲樂城国际医疗旅游先行区治疗ALGS，NMPA和TFDA已受理其治疗阿拉傑里綜合症上市申请][57] - [CAN106是针对补体C5的人源化单克隆抗体，公司获其全球开发、生产及商业化权利][59] - [2022年2月CAN106的1期新加坡试验数据显示，两最高剂量组游离C5减少超99%及CH50抑制不小于90%][60] - [CAN106 1期试验数据获重大医学会议接纳][61] - [CAN106治疗PNH的1b/2期试验已首例患者给药，第1组和第2组招募预计2022年第三季度完成][61] - [预计2022年年底启动CAN106 1b/2期试验第3组研究，2022年第四季度或2023年第一季度获取中期数据][61] - [CAN008在2期关键试验中无进展生存期增加超50%，由4个月延长至6个月][63] - [CAN008在台湾1期剂量对比试验中，400毫克剂量与12个月的57%（4/7）无进展生存期相关，并被选为2期剂量][63] - [公司预计2022年底完成CAN008在中国2期试验的患者招募，2023年下半年获得中期数据读出][63] - [公司可能未来五年内在中国启动CAN008商业化，作为胶质母细胞瘤标准治疗的联合治疗][63] - [公司已完成CAN103在中国用于治疗戈谢病I型及III型患者的1/2期试验首例患者给药，试验预计招募约40名患者][63] - [2020年中国约有3000名戈谢病患者][63] - [公司在2022年美国基因与细胞治疗学会年会上展示与UMass Chan医学院基因治疗研究协议的初步数据，鼓励开发第二代SMA基因疗法][65] - [公司成立补体疾病科学顾问委员会，专注CAN106全球开发，CAN106正在中国进行Ib/II期临床试验][67] 市场规模 - [全球罕见病药物市场规模从2016年的1090亿美元增长至2020年的1351亿美元，复合年增长率为5.5%，预计2020 - 2030年按复合年增长率11.0%增长至3833亿美元][42] - [中国罕见病药物市场规模预计从2020年的13亿美元大幅增长至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%，2016年和2020年分别占全球罕見病市場的0.4%和1.0%，预期到2030年将占6.8%][45] 公司发展规划 - [公司计划扩增内部专职商业团队，并在中国组建一支成熟的罕见病商业化团队][53] - [公司获得选定许可引进项目的生产产能，有权转让第三方伙伴相关生产技术，计划建立内部工艺开发及生产基础设施，并在大波士顿地区开设美国企业总部及Next - Gen Innovation Lab用于生产基因疗法产品][78] - [公司后期候选药物进入商业化阶段，已在北京及上海成立主要运营中心，在大中华区其他地区设办事处，计划扩展至中国内地各主要目标省份并设立地方办事处，已成立商业化团队][79] 股息分配 - [董事会不建议就截至2022年6月30日止六个月向股东派付中期股息][126] 股权结构 - [2022年6月30日，董事薛群通过受控法团权益、全权信托创立人、实益权益分别持有26,042,380股（6.14%）、15,000,000股（3.54%）、10,214,470股（2.41%），James Arthur Geraghty持有1,950,000股（0.46%），Richard James Gregory持有300,000股（0.07%），陈炳钧持有250,000股（0.06%）][127] - [2022年6月30日，CTX Pharma Holdings Limited持股26,042,380股，占已发行股份总数的6.14%；药明康德持股40,346,960股，占9.51%；RA Capital Management, L.P.持股60,235,590股，占14.20%；Peter Kolchinsky持股60,235,590股，占14.20%；Anna Inge Leonore Haas Kolchinsky持股60,235,590股，占14.20%；Qiming Corporate GP IV, Ltd.持股32,829,330股，占7.74%；Qiming Venture Partners IV, L.P.持股31,824,490股，占7.50%][135] 股权激励计划 - [2016年4月，北海康成医药科技董事会批准北海康成（北京）股权激励计划，保留1,250,000股股份用于向雇员授出购股权][144] - [2019年7月25日，首次公开发售前股权激励计划获采纳以取代北海康成（北京）股权激励计划][144] - [首次公开发售前股权激励计划旨在向公司董事、雇员及有贡献的第三方提供奖励，包括收购股份、收取受限制股份单位及购买受限制股份][146] - [首次公开发售前股权激励计划自生效日期起为期十年，剩余年期约为7年，无进一步奖励将根据该计划授出][147] - [上市日期根据2019年股权激励计划授出及出售的奖励可能涉及的最高股份数目为54,549,230股，已授出可认购55,708,000股股份的购股权][149] - [截至2022年6月30日，可认购5,837,847股股份的购股权已失效，对应6,860,050股股份的购股权已获行使，对应43,010,103股股份的购股尚未行使，占公司已发行股本总额约10.14%][149][154] - [2019年股权激励计划预留1,250,000股股份替代先前北海康成（北京）股权激励计划授出股份，2014 - 2019年不同授出时间有不同行使价