文章核心观点 - 全身型重症肌无力（gMG）的传统治疗方案存在起效慢、副作用明显等局限，临床急需精准、高效、安全的靶向治疗药物 [2] - 基于对gMG补体系统介导等核心发病机制的理解，靶向药物如FcRn拮抗剂、B细胞靶向疗法和补体抑制剂开启了精准治疗新路径 [3][4] - 2025版中国指南提出了以“最小症状表现（MSE）”为核心的治疗目标，强调长期维持治疗，推动了治疗模式从传统阶梯治疗向早期靶向干预与个体化治疗转变 [3][7] - 临床研究数据显示，瑞利珠单抗、艾加莫德、利妥昔单抗等靶向药物能快速改善症状、助力激素减量并实现长期症状缓解，为达成指南目标提供了有力工具 [5][6] - gMG的治疗需根据患者个体情况（如疾病活动度、是否难治等）具体分析，建立“早期达标—长期维持—减停激素”的完整治疗路径是未来发展方向 [7][8] 传统治疗方案的局限与未满足需求 - 长期口服糖皮质激素带来明显不良反应，10%~20%的患者对常规免疫治疗反应有限或无法耐受，可能发展为“难治性gMG” [2] - 非特异性免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）起效缓慢，分别需要6~12个月和2~12个月起效，且存在骨髓抑制、感染及肿瘤风险 [2] - 疾病异质性导致患者对药物反应差异大，病程长、易复发及药物副作用可能引发患者心理问题，严重影响生活质量 [2] gMG的发病机制与治疗目标 - gMG是一种由自身抗体介导的自身免疫性疾病，自身抗体攻击神经肌肉接头的乙酰胆碱受体，并激活补体系统，导致免疫损伤 [3] - 《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》提出以“最小症状表现（MSE）”为核心目标，要求MG-ADL评分0-1分，且治疗相关不良反应不超过1级，或泼尼松用量控制在5~10 mg/d [3] - 指南强调了长期维持治疗的重要性 [3] 靶向治疗药物的分类与机制 - **FcRn拮抗剂**：如艾加莫德，通过阻断FcRn与IgG的相互作用，加速自身抗体降解 [4] - **靶向B细胞治疗**：包括CD20单抗（如利妥昔单抗）、CD19单抗（如伊奈利珠单抗）及靶向B细胞活化因子药物（如泰它西普） [4] - **补体抑制剂**：如依库珠单抗、瑞利珠单抗，通过高亲和力特异性结合补体蛋白C5，抑制膜攻击复合物形成 [4] 关键靶向药物的临床数据 - **瑞利珠单抗**：三期研究显示用药一周后MG-ADL及QMG评分即获改善，中位时间2.1周MG-ADL评分降低≥2分，中位时间4.1周改善≥3分 [5]；治疗138周时，62.8%的患者可将每日泼尼松用量控制于10mg以下 [5]；治疗60周时临床恶化事件发生率显著降低71.3%，164周内症状持续改善 [5] - **艾加莫德**：相比于安慰剂，达到MG-ADL持续应答（评分改善≥2分且持续≥4周）的患者比例更高 [5]；长期研究（平均548天）显示无论患者是否为AChR抗体阳性，均有临床意义的评分改善，且未发现严重不良事件风险增加 [5] - **利妥昔单抗**：RINOMAX研究显示，500 mg单剂量治疗可提高新发gMG患者达到最小疾病表现（第16周QMG评分≤4分且泼尼松剂量≤10 mg/d）的比例 [6]；在难治性MG、MuSK-MG和青少年gMG中具有显著疗效 [6] 临床治疗新策略与路径 - 治疗观念需“具体问题，具体分析”，对于高疾病活动度（MGFA分型≥2b）、需要早期快速控制病情、难治性、激素依赖或不耐受的患者，可考虑早期应用靶向药物（如补体抑制剂） [7] - 即便是初治患者，若症状严重也应尽早使用补体抑制剂以实现快速控制，减少不可逆性神经肌肉损伤 [7] - 需建立“早期达标—长期维持—减停激素”的完整治疗路径，结合患者具体情况、医疗条件及药物可及性进行综合决策 [7] - 未来治疗方向是向更精准、安全、持久的方向发展，助力患者回归高质量生活 [8]

药物批准与适应症 - 国家药监局批准伟立瑞®（瑞利珠单抗）用于治疗抗AQP4抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者[1] - 该疾病是瑞利珠单抗在半年内于中国获批的第二项适应症[2] 临床试验数据 - 批准基于CHAMPION-NMOSD III期临床试验的积极结果，该研究结果已发表于《神经科学年鉴》[1] - 研究中位治疗持续时间73周内，瑞利珠单抗治疗组患者未观察到复发[1] - 在更长期170.3周中位随访期间，接受瑞利珠单抗治疗的患者均未出现复发[1] - 研究达到由独立裁定委员会判定的至研究期间首次复发时间的主要终点[1] 临床效果与患者获益 - 与CHAMPION-NMOSD研究主要治疗期结果一致，大多数患者的残疾评估指标在长期随访中保持稳定或有所改善[1] - 作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益[2] - 临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，以最大程度减少残疾累积[2] 疾病背景 - 成人视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的、高致残的自身免疫性疾病[1] - 大多数患者会经历难以预测的复发，每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤，产生严重的、反复的神经功能缺损，甚至是永久性残疾[1] 公司战略与展望 - 此次获批是对药物创新价值的肯定[2] - 公司未来将继续加速科学研发，为更多罕见病患者带来变革性治疗选择[2]