药物上市与适应症 - 长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（中文商品名：伟立瑞）在中国正式上市 [1] - 药物与常规治疗联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者 [1] - 药物同时用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者 [1] 药物作用机制与特点 - 瑞利珠单抗作为长效C5补体抑制剂，可即时、完全且持续抑制补体活化 [1] - 药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用 [1] - 每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验 [2] 临床研究数据 - 在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，长期观察结果与Ⅲ期研究结果一致 [1] - 接受瑞利珠单抗治疗的gMG患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻 [1] - 在CHAMPION-NMOSD试验中，最常见的不良事件包括COVID-19感染、头痛、背痛、关节痛和尿路感染 [1] - 总体安全性和耐受性与既往临床研究及真实世界实践一致，未发现新的安全性信号 [1] 疾病背景与患者需求 - 目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人，其中80%的患者为AChR抗体阳性 [2] - gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗 [2] - NMOSD是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统异常激活而攻击健康组织 [2] - 大约3/4的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性 [2] - NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量 [2] 专家观点与治疗前景 - 临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积 [2] - 作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益 [2] - 药物有望帮助患者重返零复发的生活 [2]

药物批准与适应症 - 国家药监局批准伟立瑞®（瑞利珠单抗）用于治疗抗AQP4抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者[1] - 该疾病是瑞利珠单抗在半年内于中国获批的第二项适应症[2] 临床试验数据 - 批准基于CHAMPION-NMOSD III期临床试验的积极结果，该研究结果已发表于《神经科学年鉴》[1] - 研究中位治疗持续时间73周内，瑞利珠单抗治疗组患者未观察到复发[1] - 在更长期170.3周中位随访期间，接受瑞利珠单抗治疗的患者均未出现复发[1] - 研究达到由独立裁定委员会判定的至研究期间首次复发时间的主要终点[1] 临床效果与患者获益 - 与CHAMPION-NMOSD研究主要治疗期结果一致，大多数患者的残疾评估指标在长期随访中保持稳定或有所改善[1] - 作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益[2] - 临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，以最大程度减少残疾累积[2] 疾病背景 - 成人视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的、高致残的自身免疫性疾病[1] - 大多数患者会经历难以预测的复发，每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤，产生严重的、反复的神经功能缺损，甚至是永久性残疾[1] 公司战略与展望 - 此次获批是对药物创新价值的肯定[2] - 公司未来将继续加速科学研发，为更多罕见病患者带来变革性治疗选择[2]