基因疗法BBM-H901获批上市 - 亚洲首个B型血友病基因疗法BBM-H901于2025年4月10日在中国获批上市，商品名为“信玖凝”[3] - 该疗法由信念医药与华东理工大学肖啸教授团队共同开发，采用靶向肝脏的腺相关病毒载体递送高活性凝血因子IX突变体FIX-Padua[3] 临床研究设计与安全性 - 研究包含1期试点研究（10名患者）、1/2期剂量递增研究（6名患者）和3期确证性研究（26名患者）[6] - 1/2期研究测试5×10^12 vg/kg剂量，未观察到剂量限制性毒性，最常见药物相关不良事件为转氨酶升高（发生率33.3%），52周内未出现3级药物相关不良事件[6] - 3期研究采用相同剂量，最常见药物相关不良事件同样为转氨酶升高[7] 临床疗效数据 - 3期研究主要终点显示，BBM-H901输注后52周内平均年化出血率降至0.60，显著低于预设优效性界限5.0[7] - 治疗后52周时AAV载体来源的FIX:C平均值达到41.9 IU/dL，靶关节数量降为0[7] - 80.8%的患者在52周随访期间未发生任何出血事件[7] 长期疗效验证 - 长期随访证实该基因疗法能快速起效并维持稳定表达长达5年，使患者获得长期临床益处[9] - 研究通过更大样本量系统证实了FIX-Padua基因治疗在中国B型血友病患者中的安全性和有效性[9]

重离子放射治疗系统 - 具备完全自主知识产权的重离子放射治疗系统二期建设在济南加速推进 [1] - 该系统已进入武威、兰州、莆田、武汉等多个城市，实现高效率和高精准度的肿瘤治疗 [1] 创新药物研发 - 我国首个基因替代疗法药物信玖凝于今年4月获批上市，用于治疗血友病B [2] - “十四五”以来，我国批准创新药已达两百余个，医药产业规模位居全球第二位，创新药在研数目占全球近30% [3] - 2021年以来已有57个中药新药获批上市，包括27个古代经典名方中药复方制剂 [3] 人工智能与前沿技术赋能 - OpenCGT平台以AI大模型预测并创造新的纳米载体，突破生物药精准递送界限 [2] - 国家超算无锡中心等联合研制的生物医药大模型SWBind落地，能对小分子配体、核酸分子、蛋白质分子结构实现精准预测 [3] - AI协助推动新机制、新靶点识别，已有不少新药在AI协助下快速进入临床试验阶段 [2] 高端医疗装备突破 - 获得全国首个神经介入手术领域创新医疗器械三类证的颅内动脉瘤智能诊疗系统亮相 [4] - 智能移动微创手术装备系统已推广至1200余家医院，并出口50余国，获172项知识产权 [5] - “十四五”以来，包括碳离子治疗系统在内的265个创新医疗器械获批上市 [6] 手术精准度与AI应用 - 肺癌手术智能辅助模块的临床试验表明，手术准确度提升了8%，错误率降低了43% [6] - 国产光子计数CT比传统CT空间分辨率提高2至3倍，国产手术机器人提高了手术精准度 [6] - 多个领域的“AI+治疗”创新医疗器械获批首个应用许可，如AI+骨科手术、AI+病理细胞诊断等 [6] 智慧医疗与远程诊疗 - 全球首例基于卫星通信链路的超远程手术成功实施，实现实时操控手术机器人 [7] - 深圳启动全球首个城市级医疗大模型集群“医智方舟”，打通医疗机构间数据 [7] - 北京、上海、武汉等地涌现出“京医千询”、“福星”、“木兰”等聚焦垂直领域的医疗大模型 [7] 产业生态与政策支持 - 已建成全国重点实验室、国家工程研究中心等一批国家级中医药创新平台 [3] - 国家卫生健康委将大力发展卫生健康领域新质生产力，完善卫生健康科技创新体系 [8] - 促进创新药物、疫苗和医疗设备等成果转化，推动人工智能等信息技术深度应用 [8]

行业评级与核心观点 - 医药生物行业投资评级为"看好"，且维持评级 [2] - 行业指数涨幅4.90%，跑赢沪深300指数(-0.09%)，在申万31个一级行业中排名第3 [4][15] - 子行业中医疗研发外包(12.70%)和疫苗(6.59%)涨幅居前，血液制品(0.35%)和线下药店(2.41%)表现较弱 [4][15] 行业估值与资金动向 - 医药生物行业PE(TTM)为30.97x，较上期末30.09x有所上升，但仍低于均值 [4][21] - 子行业估值分化明显，疫苗(62.06x)、医院(38.94x)和其他生物制品(38.44x)估值较高，医药流通(16.12x)最低 [4][21] - 报告期内医药生物行业上市公司股东净减持21.64亿元，其中36家减持22.54亿元，3家增持0.9亿元 [4] 政策动态与行业趋势 - 国家医保局在第十一批集采中明确"反内卷"导向，推动行业向"质量优先+合理定价"转型 [7] - 2025年上半年中国创新药BD交易总额突破600亿美元，恒瑞医药与GSK达成125亿美元合作创纪录 [6][7] - 医保与商保协同支付机制为创新药提供放量通道，超100个药品申报国家创新药目录 [7] 重点公司动态与产品进展 - 恒瑞医药将PDE3/4抑制剂HRS-9821授权GSK，首付款5亿美元，潜在里程碑付款120亿美元 [55] - 石药集团将小分子GLP-1受体激动剂SYH2086授权Madrigal，预付款1.2亿美元，潜在付款19.55亿美元 [56] - BMS的"纳武利尤单抗+伊匹木单抗"成为中国首款获批的肺癌双免疫联合疗法 [38][39] - 正大天晴first-in-class新药罗伐昔替尼片拟纳入突破性疗法，用于慢性移植物抗宿主病治疗 [42][44] 国际市场与贸易表现 - 2025年上半年中国医药外贸总额979.5亿美元，同比增长0.23%，出口545.39亿美元(+3.80%) [51] - 医疗器械出口241亿美元(+5.03%)，西药类出口279.33亿美元(+3.71%) [52] - 欧盟市场出口增长至118.99亿美元，德国(+9.95%)、波兰(+12.97%)为主要增长极 [53]