锋寻生物CEO施凯凯在接受记者采访时透露，基于该技术平台，公司针对血液瘤的候选药物GI-001将于 近期启动首次人体临床试验(IIT)，预计在2026年第二、三季度读出首批临床数据。临床前数据显示，该 产品在肿瘤清除能力和安全性上均表现出显著优势。 资料显示，CAR-T疗法虽在血液瘤治疗领域疗效卓著，但商业化路径长期受制于复杂的生产工艺。传 统"体外制备"模式需提取患者细胞、体外扩增后再回输，周期长达2至4周，单次费用往往突破百万元。 高昂的成本与漫长的等待期，导致大量患者因支付能力不足或窗口期病情恶化而错失治疗良机。 据介绍，该技术路线无需将患者细胞取出体外，而是通过单次静脉注射病毒载体，直接在患者体内完成 T细胞的基因改造与激活。这一变革将过去耗时数周的体外生产环节压缩为一次30分钟内的静脉输注， 并有望实现药物的标准化生产。这意味着，治疗成本或将大幅降低，且能做到"即时可用"，极大地提升 了药物的可及性。 记者近日从南通锋寻生物科技有限公司(以下简称"锋寻生物")获悉，其自主开发的多维度优化体内CAR- T技术平台已取得关键突破，展现出一定的产业化前景。据悉，该技术有望打破传统CAR-T疗法"制备 难、 ...

仲裁结果与公司影响 - Cellectis S A 股价在周二暴跌 17.35% 至 3.96 美元 而 Allogene Therapeutics Inc 股价上涨 1.37% 至 1.49 美元 [3] - 仲裁结果对 Allogene 有利 确认了其在美国 欧盟和英国对 CAR-T 疗法 cema-cel 的完整开发和商业控制权 并为其从 Servier 获得全球商业化权利扫清道路 [1] - 仲裁庭驳回了 Cellectis 关于 Servier 违反开发义务的指控 并驳回了其财务索赔 裁定关键试验相关的里程碑付款需待美国 FDA 接受生物制品许可申请后才支付 [4] - 仲裁庭仅命令部分终止许可 范围严格限于已停产的 UCART19 V1 产品 并指示 Cellectis 在 Allogene 选择的情况下 以与现有协议基本相似的条款与 Allogene 谈判直接许可 [4] 产品研发与行业前景 - 随着法律问题解决 Allogene 在进入2026年时基本面得到改善 [2] - 公司正接近同种异体 CAR-T 领域最重要的催化剂时期之一 包括2026年上半年将进行的无效性中期分析 该分析将比较一线大 B 细胞淋巴瘤患者在使用标准 FC 淋巴清除方案后 cema-cel 的微小残留病转化情况与观察组的差异 [2]

核心观点 - 摩根士丹利认为强生近期公布的Tecvayli与Darzalex联合疗法临床数据表现突出，有望推动该组合向更前线治疗拓展，同时其新型CAR-T疗法也展现出潜在竞争力 [1] 临床数据表现 - **Tec-Dara组合疗效显著**：在MajesTEC-3 III期临床试验中，Tecvayli与Darzalex联合疗法在587名复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，关键疗效指标显著优于现有标准疗法(DPd/DVd方案)，降低了患者死亡风险，治疗持续时间更长，且对曾接受抗CD38治疗的患者也显示无进展生存期获益 [1] - **Tec-Dara组合安全性可控**：与对照组相比，3/4级治疗相关不良事件发生率相似，5级事件发生率相近，治疗中断率均较低 在2023年2月方案新增免疫球蛋白预防后，6个月后3级及以上感染率显著下降，仅出现1例致命感染 细胞因子释放综合征发生率为60.1%，免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率仅为1.0% [2] - **新型CAR-T疗法初步数据积极**：强生与Kelonia合作的KLN-1010在I期临床中，4名接受过至少三线治疗的患者均实现微小残留病阴性应答，其中1例完全缓解，3例部分缓解，且未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征或延迟神经毒性 [3] 市场前景与产品定位 - **Tec-Dara组合有望前线拓展**：分析师认为优异数据有望推动该组合从当前后线治疗向更前线拓展 Darzalex作为年销售额预计达140亿美元的重磅药物，已在一线治疗中占据稳固地位，且约76%的美国患者在首次复发后仍对其敏感，为组合线级提升奠定基础 [2] - **Tecvayli销售增长潜力巨大**：预测Tecvayli的全球销售额将从2026年的10亿美元增长至2033年的93亿美元，其疗效表现与传奇生物/强生的BCMA CAR-T疗法Carvykti具备竞争力 [2] - **新型CAR-T疗法的潜在影响**：KLN-1010采用慢病毒载体递送，无需预处理，可降低治疗物流负担和生产成本 若后续试验顺利，该疗法有望成为多发性骨髓瘤治疗新选择，强化强生在领域的领先地位，并对现有BCMA CAR-T疗法构成长期竞争压力 [3]

新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录发布 - 新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录于12月7日正式发布 [1] - 5款CAR-T产品被纳入首批商保创新药目录，成为业内关注焦点 [1] 纳入目录的CAR-T产品及定价 - 纳入目录的5款CAR-T产品具体为：复星凯瑞的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、恺兴生命科技的泽沃基奥仑赛注射液 [1] - 5款CAR-T产品定价均在百万元级别：阿基仑赛注射液120万元/针、瑞基奥仑赛注射液129万元/针、伊基奥仑赛注射液116.6万元/针、纳基奥仑赛注射液99.9万元/支、泽沃基奥仑赛注射液115万元/针 [2] 对患者的经济影响与报销案例 - 纳入商保目录后，消费者购买相关商业保险，自付费用或减至10万到20万元 [2] - 有实际报销案例：四川一名患者通过一款年保费69元的商业健康保险，为其高达100万元的CAR-T疗法报销了80多万元医疗费 [2] - 消费者可通过更多商业健康险产品获得报销，从而大幅度降低自负治疗费用，具体节省金额取决于保险产品的保障范围和报销比例 [3] 商业健康险对CAR-T的覆盖现状 - 多款健康险已将部分CAR-T产品纳入保险责任，包括多地惠民保、高端医疗险、特药险及百万医疗险 [4] - 截至2024年12月，复星凯瑞的奕凯达®已被80余款商业医疗险产品纳入，药明巨诺的倍诺达®已被70余款商业医疗险产品纳入 [4] - 目前超过60%的惠民保项目提供了CAR-T保障 [4] - 包含CAR-T用药责任的百万医疗险产品保额从100万元到600万元不等，赔付比例均为100%（有社保身份但未用社保结算按60%赔付） [4] - 包含CAR-T用药责任的惠民保产品保额从50万元至100万元不等，赔付比例因是否既往症人群而异，非既往症人群多在60%至90%，既往症人群多在20%至40% [5] - 2025版沪惠保针对CAR-T药品提供100%保险金给付，单次给付上限达50万元 [5] 商业健康险的支付规模与作用 - 2024年商业医疗险对CAR-T的赔付金额已超1.9亿元，人均赔付将近116万元 [5] - 2024年惠民保对CAR-T的赔付金额已超5600万元，人均赔付超47万元 [5] - 商业健康险对CAR-T细胞疗法的支付发挥了不可或缺的作用 [5] 行业未来产品趋势与定价展望 - 5款CAR-T产品进入商保创新药目录后，或有更多覆盖CAR-T用药责任的健康险问世，相关责任可能从附加责任转为基本责任 [5] - 目前部分健康险仅覆盖2至3款CAR-T产品，未来或逐渐全面覆盖被纳入目录的5款产品 [5] - 部分地区惠民保升级版方案含有CAR-T用药责任，保费一般超过120元/年，有的接近200元/年 [6] - 相关的百万医疗险产品价格在300元/年上下 [6] - 由于用药概率相对较低，即便未来将相关药品都装入健康险产品，保费价格也不会出现太多变化 [6] - 目前部分百万医疗险产品已全部覆盖被纳入目录的5款CAR-T产品，后续保费价格不会因此改变 [6] - 后续产品设计可能会逐渐做到0免赔额，100%报销 [6] 保险公司面临的考量与产品设计要点 - 商保创新药目录涉及癌症、遗传性疾病、阿尔茨海默病等疾病用药，这些通常是商业健康险的除外责任或高风险病症，保险公司将所有目录产品纳入商业保险存在疑虑，需防范逆选择投保带来的理赔风险 [6] - 由于CAR-T疗法费用高昂，对保险公司构成较大赔付压力，保险公司需要谨慎设置赔付限额 [7] - 消费者选购产品时需详细了解保单条款、报销比例与条件，包括报销比例、免赔额、赔付上限等 [7] - 部分保险公司报销时可能要求“预授权”或按“阶梯治疗”原则，即要求患者先尝试其他疗法无效后才能使用CAR-T疗法 [7]

公司股价与市场反应 - 金斯瑞生物科技股价在午后交易中跌幅扩大逾11%，截至发稿下跌11.07%，报13.41港元，成交额为3.07亿港元 [1] - 股价下跌与联营公司传奇生物隔夜股价大跌超7%的消息面相关 [1] 行业竞争与产品数据 - 在2025年美国血液学会年会上，吉利德科学旗下Kite Pharma公布了下一代CAR-T疗法anito-cel的最新临床数据 [1] - 该候选药物针对多发性骨髓瘤，展现出96%的总缓解率和74%的完全缓解率，同时保持优异安全性 [1] 公司财务与业务表现 - 传奇生物核心产品CARVYKTI前三季度实现销售额13.32亿美元，其中第三季度销售额为5.24亿美元 [1] - 传奇生物前三季度实现净亏损2.66亿美元，其中第三季度净亏损0.40亿美元，同比和环比均大幅减亏 [1] - 华泰证券研报指出，看好金斯瑞生物科技各业务板块盈利有序增长或扭亏 [1]

公司股价与市场反应 - 金斯瑞生物科技股价在午后交易中跌幅扩大逾11%，截至发稿下跌11.07%，报13.41港元，成交额为3.07亿港元 [1] - 股价下跌与联营公司传奇生物隔夜股价大跌超7%的消息面相关 [1] 行业竞争与产品数据 - 在2025年美国血液学会年会上，吉利德科学旗下Kite Pharma公布了下一代CAR-T疗法anito-cel的最新临床数据 [1] - 该候选药物针对多发性骨髓瘤，展现出96%的总缓解率和74%的完全缓解率，同时保持优异安全性 [1] 公司业务与财务表现 - 传奇生物核心产品CARVYKTI前三季度实现销售额13.32亿美元，其中第三季度销售额为5.24亿美元 [1] - 传奇生物前三季度实现净亏损2.66亿美元，其中第三季度净亏损0.40亿美元，同比和环比均大幅减亏 [1] - 华泰证券研报指出，看好金斯瑞生物科技各业务板块盈利有序增长或扭亏 [1]

核心观点 - 科济药业在ASH年会上公布的通用型CAR-T产品CT0596的早期临床数据显示出优异的抗肿瘤活性和良好的安全性 为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗希望 [2] 临床试验设计与患者特征 - 数据来源于剂量探索的一期临床试验（NCT06718270） 共纳入8例复发/难治性多发性骨髓瘤患者 [2] - 入组患者既往治疗线数中位数高达4.5线（范围3-9线） 属于经过多重治疗的难治性人群 [2] 临床疗效数据 - 总体缓解率高：在8例可评估患者中 有6例达到了部分缓解及以上疗效 [3] - 深度缓解潜力显著：在接受全剂量清淋预处理的6例患者中 有5例达到部分缓解及以上 且全部6例患者在治疗第4周达到了微小残留病阴性 [3] - 完全缓解案例：共有3例患者达到严格意义的完全缓解 其中01号患者疗效持续稳定 截至第8个月仍维持严格意义的完全缓解且微小残留病阴性 [3] - 所有8例患者均出现CAR-T细胞扩增 且疗效不受基线NK细胞NKG2A表达水平影响 [3] - 对于一名伴有髓外疾病的患者 在接受第二次输注后也成功达到部分缓解 且髓外病变获得缓解 [3] 安全性数据 - 细胞因子释放综合征轻微：仅4例患者出现1级细胞因子释放综合征 未发生2级及以上的严重细胞因子释放综合征 [4] - 未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病 无神经毒性与排异 [4] - 未观察到剂量限制性毒性 无患者因不良反应中断治疗或死亡 无治疗中断 [4] 研发进展与后续计划 - CT0596目前仍处于剂量探索阶段 清淋预处理的剂量方案已基本确定 研究团队正在积极探索更高的细胞给药剂量以进一步明确推荐的细胞剂量 [4] - 基于目前令人鼓舞的初步数据 公司计划于2026年开启CT0596的IB期注册临床研究 [4]

公司动态 - 金斯瑞生物科技的联营公司传奇生物于2025年12月6日在美国血液学会年会上公布了其核心产品CARVYKTI（西达基奥仑赛，cilta-cel）的长期随访数据及最新研究结果 [1] - 传奇生物通过一项口头报告公布了CARVYKTI在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展的CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究的长期临床及转化研究数据，并展示了CARTITUDE-4研究的最新结果 [1] - 传奇生物还通过六项壁报展示了CARVYKTI在不同患者亚组中的缓解持久性数据及真实世界研究结果 [1] 产品研发进展 - 传奇生物在美国血液学会年会上通过口头报告展示了其双靶点同种异体CAR-T候选产品LUCAR-G39D的首次人体试验数据 [1]

公司核心动态 - 金斯瑞生物科技的联营公司传奇生物于2025年12月6日（纽约时间）在美国血液学会年会上公布了其核心产品CARVYKTI（西达基奥仑赛，cilta-cel）的多项长期随访临床数据及最新研究结果 [1] - 传奇生物通过一项口头报告公布了CARVYKTI在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展的CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究的长期随访临床及转化研究数据，并公布了III期研究CARTITUDE-4的最新结果 [1] - 传奇生物还通过六项壁报展示了CARVYKTI在不同患者亚组中的缓解持久性数据及真实世界研究结果 [1] 产品管线进展 - 传奇生物在美国血液学会年会上通过口头报告展示了其双靶点同种异体CAR-T候选产品LUCAR-G39D的首次人体试验数据 [1]

财务数据和关键指标变化 - 未提供具体的季度或年度财务数据（如收入、利润、现金流）[1] - 未提供关键财务比率或资本结构变化[1] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品CABA-201在多项自身免疫疾病的临床试验中取得积极数据[5] - 在皮肌炎（占肌炎患者约70%）试验中，观察到超过一年的持久疗效[6] - 在硬皮病试验中，观察到肺功能（间质性肺病）有史以来首次改善[7] - 在狼疮试验中，所有随访患者均达到DORIS缓解或客观肾脏反应[7] - 在天疱疮试验中，观察到显著的急性活性，正在评估剂量与持久性的关系[7][8][9] - 在肌炎试验中，4名达到16周随访终点的患者全部达到了关键试验的主要终点[6] - 整体已治疗超过60名患者，制造不合格率极低（约1%或低于10%）[19][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，CABA-201项目已拥有比任何其他公司都多的临床中心[57] - 计划在约77个临床中心进行商业化启动[33] - 目标患者群体主要为更年轻、更健康的商业保险人群，与癌症CAR-T疗法以老年医保患者为主（约70%-80%住院治疗）形成对比[15][58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **核心战略**：基于学术研究设计，开发并商业化用于自身免疫疾病的CABA-201（自体CD19 CAR-T疗法）[5] - **临床开发计划**： - 肌炎关键性试验即将启动患者招募[6] - 计划在2024年底前（即摩根大通医疗健康年会时）与FDA就硬皮病和狼疮的关键试验方案达成一致[10] - 计划在2026年获得无预处理条件下的狼疮和天疱疮数据[9][10] - 计划在2026年上半年与FDA就重症肌无力项目方案达成一致[11] - **差异化优势**： - **安全性**：细胞因子释放综合征发生率约33%，且几乎均为1级，低于肿瘤CAR-T疗法及同业数据[13][17][26] - **门诊治疗潜力**：凭借优异的安全性，计划在关键试验和商业化中推行门诊给药，这在此类CAR-T疗法中是独特的[11][25][26][27] - **制造优势**：与Cellares合作，采用全自动封闭制造系统，预计将大幅提高可扩展性并降低商品成本[32][62][63][64] - **商业化准备**： - 计划通过合同开发生产组织启动，Lonza将是首个合作伙伴[32] - 商业化模式将聚焦于能够进行门诊治疗的中心，旨在实现早期高采纳率和盈利[61][66] - 预计在2027年提交生物制品许可申请，并在2027或2028年实现商业化[59][69] - **竞争格局**： - 在2025年美国风湿病学会年会上，CAR-T在自身免疫领域成为焦点，行业到达临界点[9] - 公司认为自身与百时美施贵宝、诺华等公司共同定义了这一变革性的药物类别[9] - 认为其他靶向CD19的疗法（可能指双特异性抗体等）无法达到自体CAR-T领域的金标准活性和安全性[9] - 认为双特异性抗体是未来的潜在竞争，但基于CAR-T在骨髓瘤领域的经验，对其疗效充满信心[51] - **价值主张与定价**： - 强调CABA-201单次输注可能使85%的患者免于后续药物治疗，相比年费用在25万至50万美元的现有疗法（如FcRn抑制剂、静脉注射免疫球蛋白），具有 compelling 的价值主张[35][59] - 指出在门诊模式下，治疗中心有望实现财务可持续，而非像住院CAR-T那样每治疗一名患者都可能亏损[36] - 表示将根据提供的价值定价，但未透露具体价格点[58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为自体CAR-T在自身免疫领域已被证明安全、高度有效且持久，与其他类别疗法区分开来[69] - 指出自身免疫CAR-T为公司及治疗机构提供了与癌症CAR-T fundamentally 不同且更优的财务前景[11] - 认为支付环境更有利，因为患者更年轻且多拥有商业保险，避免了癌症CAR-T主要依赖医保诊断相关分组支付所带来的问题[15] - 对2026年感到兴奋，预计将启动肌炎关键试验、获得更多监管 alignment 以及新的临床数据[10] - 强调这是一个为患者提供治愈可能性的机会，并且首次以可扩展和盈利的方式进行[69] 其他重要信息 - **制造与供应链**：与Cellares的合作预计将在2026年上半年提交研究性新药申请，并首次在患者中使用其全自动系统生产的产品，这有望彻底改变制造规模和成本结构[62][64][70] - **消除淋巴清除预处理**：公司正在狼疮项目中研究无预处理的给药方案，以解决患者（尤其是育龄女性）和医生对化疗药物毒性的担忧，这被视为提高治疗可及性的重要机会[41][42][45] - **消除单采术**：公司有项目旨在用全血替代单采术，但目前优先级低于消除淋巴清除预处理[37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CABA-201的安全性如何与自体CD19 CAR-T领域的其他竞争者比较[12] - 公司数据显示约33%患者出现细胞因子释放综合征，且几乎均为1级，远低于肿瘤CAR-T，同业数据也显示其发生率似乎更高[13] - 潜在差异化因素可能与基于体重的给药方案以及使用4-1BB共刺激结构域有关[13] 问题: 安全性特征如何支持门诊给药，现实中如何设想[14] - 历史癌症CAR-T因容量和支付问题（医保诊断相关分组支付不足）有向门诊转移的压力，但毒性是限制因素[15][16] - Carvykti因其延迟的细胞因子释放综合征首次证明了门诊给药的可行性[17] - CABA-201的细胞因子释放综合征发生率更低、程度更轻，且中位发生时间延迟（约7天），使其非常适合门诊治疗[17][18] 问题: 如何借鉴肿瘤学经验，确保Cabaletta的成功上市[19] - 确保供应是关键，将通过与合同开发生产组织（如Lonza）合作以及后续的Cellares自动化平台，避免上市初期供应受限[32] - 自身免疫患者T细胞更健康，制造不合格率极低（约1%），避免了肿瘤CAR-T中因制造失败导致的治疗延误和成本损失[19][20][21][24] 问题: 如何解决产能瓶颈，确保足够数量的患者接受治疗[29] - 将利用现有CAR-T/细胞疗法领域已扩展的单采中心和门诊基础设施[34] - 计划在约77个中心启动，拥有广泛的临床足迹，并利用现有临床中心的关系和医生经验[33][36] - 长期将通过Cellares自动化制造和消除单采术的项目来应对规模扩大后的潜在瓶颈[32][37] 问题: 与支付方就定价进行了哪些对话，以及如何克服医生对淋巴清除预处理的顾虑[41] - **支付方**：未详细讨论具体对话，但指出相比年费高昂的现有疗法，CABA-201单次治疗可能终结疾病用药，具有 compelling 价值主张[59] - **淋巴清除预处理**： - 医生和患者担忧主要来自化疗药物（如环磷酰胺、氟达拉滨）的毒性，特别是对卵巢功能的影响[42] - 消除预处理可方便患者管理，避免因中性粒细胞减少性发热导致的再入院[43] - 公司选择在狼疮患者（多为育龄人群）中研究无预处理方案，这既是巨大需求，也能帮助公司在竞争中脱颖而出[45] - 在已入组的约80名患者中，仅1名因预处理问题选择等待，绝大多数患者接受了现有方案并获益[46] 问题: 如何看待来自其他疗法（如双特异性抗体、体内CAR-T）的竞争[50] - 借鉴多发性骨髓瘤领域的经验，CAR-T疗法始终显示出强劲的疗效，相信其疗效将优于双特异性抗体[51] - 当前重点是控制可控因素，确保在肌炎领域率先上市，并为患者和医生提供最佳的产品体验和服务[51][52] 问题: 是否需要合作伙伴来实现目标，如何与大型药企竞争[54] - 公司已在美国建立了最大的临床中心网络，证明了其执行能力[57] - 凭借门诊治疗带来的健康利润率和自动化制造带来的成本与规模优势，公司有能力独立商业化并实现盈利[58][62][64] - 不排除对患者治疗和投资者有价值的合作伙伴关系，但对独立运营的能力充满信心[57][61][65][67] - 商业化将聚焦于有门诊能力和大量患者的中心，进行精准启动[61] 问题: 请分享任何未强调的结束语或希望投资者理解的重点[68] - 自体CAR-T在自身免疫领域已被证实安全有效，具有变革性[69] - 2027年提交生物制品许可申请并上市的机会即将到来，需要充足资金支持[69] - 呼吁投资者基于新的数据、监管进展、门诊治疗潜力和自动化制造可扩展性，重新评估自体CAR-T公司的投资模型[70] - 公司的目标是清晰沟通其计划，并帮助投资者理解市场预期[71]