会议及药物背景 - 2025年第18届IgA肾病国际研讨会(IIgANN)将于9月17日至20日在捷克布拉格举行[1] - 耐赋康(布地奈德肠溶胶囊 NEFECON)将展示7项最新真实世界数据[1] - 耐赋康是全球首个同时获NMPA FDA EMA MHRA及亚洲多区域完全批准的IgA肾病治疗药物[1] 药物临床价值 - 耐赋康在"对因治疗、尽早治疗、长期治疗"三方面展现显著临床价值[1] - 早期干预对减少蛋白尿和稳定肾功能具有重要意义[1] - 超过9个月的延长治疗数据提供了长期疗效与安全性的有力证据[1] 学术地位与指南推荐 - 真实世界证据弥补了随机对照试验在临床应用场景中的局限性[2] - 耐赋康被纳入2024版KDIGO国际指南和中国临床实践指南[2] - 成为目前唯一同时获国际与国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物[2] 医保与生产批准 - 耐赋康于2024年11月成功纳入国家医保药品目录[2] - 2025年8月扩产补充申请正式获得中国国家药品监督管理局批准[2] 研究数据摘要 - 编号P-45研究显示12个月治疗显著降低蛋白尿并保护肾功能 与传统治疗相比安全性更好[3] - 编号P-44研究显示6个月治疗显著降低蛋白尿水平并改善肾功能[4] - 编号P-43研究显示对合并乙肝病毒感染的IgA肾病患者有效改善肾脏结局且未引发病毒再激活[5][6] - 编号P-63研究显示在儿童患者中显著降低蛋白尿和血尿[7] - 编号P-64研究显示在26例中国患者中具有持续肾脏保护作用 蛋白尿逐步下降和血尿消退[8] - 编号P-48研究显示在肾功能不全患者中6个月治疗可稳定肾功能并伴有蛋白尿下降[9] - 编号P-62研究显示在早期干预中显著降低蛋白尿并稳定肾功能[10][11]

产品与监管里程碑 - 耐赋康®成为全球首个同时获得中国NMPA、美国FDA、欧洲EMA、英国MHRA及亚洲多地区完全批准的IgA肾病治疗药物 [1] - 产品于2024年11月纳入中国国家医保目录 并于2025年8月获中国药监局批准扩产补充申请 [2] 临床价值与治疗策略 - 真实世界研究验证其对因治疗价值 早期干预可减少蛋白尿并稳定肾功能 超过9个月延长治疗数据支持长期疗效与安全性 [1] - 产品被纳入2024版KDIGO国际指南及中国临床实践指南 成为唯一获国内外指南共同推荐的IgA肾病对因治疗药物 确立一线治疗基石地位 [2] 研究成果概要 - 研究P-45显示12个月治疗显著降低蛋白尿并保护肾功能 较传统糖皮质激素及免疫抑制剂安全性更优 [3] - 研究P-44证实6个月治疗可降低蛋白尿并改善肾功能 支持其作为一线治疗选择的潜力 [4] - 病例报告P-43表明对合并乙肝病毒的IgA肾病患者可改善肾脏结局 且未引发病毒再激活 [6] - 研究P-63首次在儿童患者中验证疗效 显著降低蛋白尿和血尿 但需关注对内分泌轴的潜在抑制 [6] - 针对26例患者的观察性研究P-64显示持续肾脏保护作用 尤其对肾功能较好者(eGFR≥35 mL/min/1.73m²)效果显著 [7] - 研究P-48表明对肾功能不全患者治疗6个月可稳定肾功能并适度降低蛋白尿 [7] - 病例报告P-62证实早期干预可显著降低蛋白尿并稳定肾功能 强调早期诊断重要性 [9]

Vera Therapeutics (VERA) 2025 Conference September 04, 2025 09:10 AM ET Speaker0Ready? Yeah. So, welcome to the Cantor, Global Healthcare Conference. I'm Pete Stavropoulos, a biotech analyst with Cantor.With us, we have, Vera Therapeutics, a company I cover, and I'm pleased to introduce, Marshall Fordyce and CEO, and, Robert Brenner, CMO. Welcome.Speaker1Thanks so much, Pete. Great to be here.Speaker0Let's start off with a brief intro for for those that don't know who you are. What's number?Speaker1I'm Mars ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度业绩表现强劲 为迄今为止最强劲的季度[7] - 自去年9月获得完全批准以来 需求增长约40%[8] - 自去年第四季度以来 新患者开始治疗表格数量稳定在约700份左右[8] - 第二季度收入增长显著超过患者开始表格增长[10] - 第一季度通常因保险重置而出现较高的总净额 第二季度开始趋于缓和[12] - 累计患者数量尚未达到可及总人口的10%[13] 各条业务线数据和关键指标变化 - Filspari在IgA肾病治疗领域表现强劲 持续获得医生认可[4] - 患者依从性和持久性非常高[9][17] - 蛋白尿水平中位数已低于1.5 并持续向更低水平移动[19] - 公司已获得FSGS适应症的sNDA受理 预计1月份获得PDUFA批准[5][6] - 针对HCU疾病的pegzilarginase项目已进入三期临床 预计明年重新开始入组[61] 各个市场数据和关键指标变化 - 超过70%的患者由社区肾脏科医生管理[27] - 支付方持续更新对Filspari完全批准的覆盖政策[14] - 支付方对证据严谨性要求很高 包括头对头试验和长期数据[15][41] - 新进入者Atarsentan仍处于加速批准阶段 标签限制较多[15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司定位Filspari为基础治疗药物 具有双重抑制机制优势[28] - 与竞争对手相比 Filspari具有更优的临床数据和更便利的可及性[29] - KDIGO指南将治疗目标从1克/天降低至0.5克/天或0.3克/天[31] - 公司积极开展多项临床研究 包括与SGLT2抑制剂联合用药研究[45] - 公司计划在FSGS的PDUFA日期后提交sNDA以完全移除REMS要求[25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对团队成就感到自豪 特别是Filspari在IgA肾病领域的成功上市[4] - FDA对REMS要求的修改使患者治疗更加便利[5] - 公司期待FSGS适应症在明年1月获得批准[6] - 在HCU疾病领域 公司有望成为首个疾病修饰疗法[61] - 公司致力于为罕见病患者群体带来更多希望[64] 其他重要信息 - FDA已批准修改REMS要求 移除胚胎胎儿毒性的妊娠检测要求 并将肝脏监测从第一年每月一次简化为每季度一次[5] - PARASOL研究确认蛋白尿可作为FSGS的有效替代终点[52] - 公司正在解决pegzilarginase从临床规模向商业规模生产过渡的挑战[61] - 公司计划在移植后复发疾病这一高未满足需求领域开展研究[46] 问答环节所有提问和回答 问题: IgA肾病推出的患者来源和阶段 - 新处方医生持续加入 同时有经验的医生重复处方增多 约两年半的推出时间点表现良好[8] - 患者依从性高 医生开始对蛋白尿水平较低的患者处方 约70%患者蛋白尿水平低于1.5[9] 问题: PSS近期增长的原因及收入增长前景 - 第二季度收入增长强劲主要由于完全批准后标签扩大 但支付方授权标准更新存在滞后[11] - 第一季度保险重置导致较高总净额 第二季度开始缓和[12] - 预计收入将继续增长 因患者依从性高且支持服务好 目前覆盖率不足10%[13] 问题: 支付方是否移除1.5阈值限制 - 支付方持续更新完全批准覆盖政策[14] - Filspari具有更严谨证据和长期数据 支付方覆盖地位强劲[15][16] 问题: 依从性和持久性及监测减少的影响 - 依从性和持久性非常高 超出预期 源于产品疗效和安全性和支持服务[17][18] - 减少监测后预计不会影响依从性[17] 问题: 竞争格局和REMS修改的影响 - REMS修改使监测频率与患者就诊频率一致 有利于覆盖更广泛患者[19][20] - 季度监测要求与常规就诊一致 竞争力增强[21] 问题: 完全移除REMS的路径和时间表 - 需要额外暴露数据 上市后要求为3000患者暴露两年[24] - 计划在FSGS的PDUFA日期后提交sNDA 可能明年进行[25] 问题: 处方医生基础和竞争策略 - 超70%患者由社区肾脏科医生管理[27] - Filspari具有双重抑制机制 更优数据和更强支付方覆盖优势[28][29] 问题: KDIGO指南的影响 - 指南降低治疗目标 建议更早更积极干预[31] - 将治疗分为肾脏保护和免疫抑制两类[32] - Filspari被明确为唯一显示优于最大耐受剂量活性对照剂的药物[33] 问题: 联合治疗前景和支付方看法 - 更严格治疗目标可能导致更多联合治疗[35] - 支付方关注价格水平 证据严谨性和长期数据[41] - 新药大多在加速批准下 证据有限[42] 问题: 生成联合用药数据的计划 - 公司积极开展多项研究 包括与SGLT2抑制剂联合用药[45] - 愿意与B细胞疗法公司合作 但可能需等待这些药物获批后[47] 问题: 与FDA关于FSGS的讨论 - 审评过程与IgA肾病完全批准时一致[48] - 审评重点是在PARASOL背景下理解sparsentan的获益[49] - FDA了解PARASOL 但审评仍需评估数据稳健性[50][51] 问题: 政府更迭对FDA的影响 - 与FDA的互动保持一致 未因政府更迭发生变化[54] 问题: FSGS和IgA肾病的处方医生重叠 - 超80-90%处方医生重叠[55] - 相同处方医生基础有助于FSGS快速推广[56] 问题: pegzilarginase项目的进展和兴奋点 - 针对HCU疾病 影响7000-10000美国患者[58] - 一期二期项目100%患者应答[60] - 解决生产规模扩大挑战 预计明年重新开始三期入组[61] 问题: 使明年成为成功年的关键因素 - 为FSGS患者提供首个药物 为HCU社区提供首个三期项目[64] - 为罕见病群体带来更多希望[65]

核心观点 - 泰它西普治疗IgA肾病的中国III期临床研究A阶段达到主要终点 将递交上市申请 [1] - 泰它西普组患者24小时尿蛋白肌酐比值降低55% 表现出良好耐受性和安全性 [1] 临床研究数据 - 研究设计为多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验 纳入318例接受过标准治疗的IgAN成人患者 [1] - 泰它西普使用剂量为240mg 皮下注射 每周1次 [1] - 与对照组相比 泰它西普组患者在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值降低55% (P<0.0001) [1] 疾病背景与机制 - IgA肾病是中国慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因之一 高达40%患者在诊断后20年内达到终末期肾病 [2] - 半乳糖缺乏型IgA1分泌过多是IgA肾病发病的核心及始动因素 [2] - B淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体是促进Gd-IgA1及其抗体产生的重要细胞因子 [2] 药物作用机制与现状 - 泰它西普是重组BLyS/APRIL双靶点融合蛋白 通过同时抑制BLyS和APRIL与B细胞表面受体结合发挥作用 [2] - 药物可阻止B细胞异常分化和成熟 有效减轻机体的病理性免疫反应 [2] - 目前在中国已获批治疗重症肌无力、系统性红斑狼疮和类风湿关节炎的适应症 [2]

核心临床进展 - 泰它西普治疗IgA肾病的中国III期临床研究达到A阶段主要研究终点 公司将向NMPA递交上市申请(BLA) [1] - 该研究为多中心随机双盲安慰剂对照试验 纳入318例接受过标准治疗的IgAN成人患者 [1] - 泰它西普组在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值(UPCR)较对照组降低55% P值小于0.0001 且耐受性和安全性良好 [1] 药物机制与适应症 - 泰它西普是全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药 通过同时抑制BLyS和APRIL与B细胞受体结合 阻止B细胞异常分化和成熟 [2] - 该药物目前已在中国获批治疗重症肌无力 系统性红斑狼疮和类风湿关节炎适应症 [2] 疾病背景与医疗需求 - IgA肾病是中国慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因之一 高达40%患者在诊断后20年内达到终末期肾病 [2] - 半乳糖缺乏型IgA1(Gd-IgA1)分泌过多被视为疾病核心发病机制 BLyS和APRIL是促进Gd-IgA1产生的关键细胞因子 [2]

核心临床进展 - 泰它西普治疗IgA肾病的中国III期临床研究达到A阶段主要研究终点 公司将向NMPA递交上市申请(BLA) [1] - 该研究为多中心随机双盲安慰剂对照试验 纳入318例接受过标准治疗的IgAN成人患者 [1] - 泰它西普240mg剂量组在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值(UPCR)较对照组降低55% P值小于0.0001 且表现出良好耐受性和安全性 [1] 药物机制与适应症 - 泰它西普是全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药 通过同时抑制BLyS和APRIL与B细胞表面受体结合 阻止B细胞异常分化和成熟 [2] - 该药物目前已在中国获批治疗重症肌无力 系统性红斑狼疮和类风湿关节炎适应症 [2] 疾病背景与医疗需求 - IgA肾病是中国慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因之一 高达40%患者在诊断后20年内达到终末期肾病 [2] - 半乳糖缺乏型IgA1分泌过多被认为是疾病发病核心及始动因素 BLyS和APRIL是促进Gd-IgA1及其抗体产生的重要细胞因子 [2]

产品批准与市场地位 - 耐赋康在中国台湾地区获得完全批准，移除原有说明书中"需提交完整确证性试验分析结果以证明其临床效益"的附带条件，新适应症适用于所有具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者，且无基线蛋白尿水平限制 [1] - 耐赋康已在公司覆盖的所有授权区域实现完全批准，巩固了其在亚洲作为IgA肾病一线治疗基石的地位 [1] - 耐赋康扩产补充申请获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，产能升级后将更高效地满足中国及亚洲地区持续增长的临床需求 [1] - 耐赋康是全球首个同时获NMPA、FDA、EMA、MHRA及其他亚洲授权区域完全批准的IgA肾病治疗药物 [3] 临床需求与市场潜力 - IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，在亚洲人群中高发，亚洲人群进展为终末期肾病的风险比其他人群高56% [2] - 中国患者超500万，年新增确诊超10万例 [2] - 在耐赋康获批前，国内治疗方案以肾素-血管紧张素系统抑制剂支持性治疗及不规范使用激素和免疫抑制剂为主，存在疗效有限、副作用明显等问题，缺乏对因治疗手段 [2] - 业内预测耐赋康在上市后首个完整年度有望实现10亿元销售额 [1] - 多家证券机构预测其销售峰值有望达50亿元 [4] 产品优势与临床效果 - 耐赋康通过特异性调节肠道黏膜免疫，减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1(Gd-IgA1)产生，阻止下游病理途径，有效控制蛋白尿并保护肾功能 [2] - 耐赋康是目前唯一同时获国际与国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物 [2] - NefIgArd III期临床研究显示，耐赋康能减少肾功能衰退达50%，在中国人群中可减少66%肾功能下降，将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年 [3] 商业化进展与市场覆盖 - 2024年耐赋康销售额达3.534亿元 [2] - 耐赋康被纳入国家医保目录并于2025年1月生效，极大提升了可及性 [2] - 在中国大陆市场，耐赋康已覆盖80%以上的潜力医院，超过2万名患者受益 [4]

产品获批与市场准入 - 耐赋康®获中国台湾地区完全批准，移除原有说明书附带条件，新适应症适用于所有具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者且无基线蛋白尿水平限制 [1] - 耐赋康®已在公司覆盖的所有授权区域实现完全批准，巩固其在亚洲作为IgA肾病一线治疗基石的地位 [1] - 耐赋康®扩产补充申请获中国NMPA批准，产能升级后将更高效响应中国及亚洲地区持续增长的临床需求 [1] - 耐赋康®2023年11月通过优先审评程序获批，成为第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物 [2] - 耐赋康®2024年5月在中国大陆获得完全批准，取消对蛋白尿水平的限制 [2] - 耐赋康®被正式纳入国家医保目录并于2025年1月生效，极大提升可及性 [2] 临床需求与市场潜力 - IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，亚洲人群进展为终末期肾病的风险比其他人群高56% [2] - 中国IgA肾病患者超500万，年新增确诊超10万例 [2] - 耐赋康®填补了IgA肾病对因治疗的空白，此前国内治疗方案存在疗效有限、副作用明显等问题 [2] - 业内预测耐赋康®有望在上市后首个完整年度实现10亿元销售额 [1] - 多家证券机构预测耐赋康®销售峰值有望达50亿元 [4] 产品优势与临床数据 - 耐赋康®通过特异性调节肠道黏膜免疫，减少诱发IgA肾病的Gd-IgA1产生，阻止下游病理途径 [3] - 耐赋康®是目前唯一同时获国际与国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物 [3] - NefIgArd III期临床研究显示，耐赋康®能减少肾功能衰退达50%，在中国人群中可减少66%肾功能下降 [3] - 耐赋康®将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年 [3] 商业化进展与全球布局 - 耐赋康®是全球首个同时获NMPA、FDA、EMA、MHRA及亚洲多个地区完全批准的IgA肾病治疗药物 [4] - 在中国大陆市场，耐赋康®已覆盖80%以上的潜力医院，超过2万名患者受益 [4] - 公司已建立高效商业化体系，展现出在肾病领域的商业执行力与市场渗透能力 [4]

产品获批与扩产 - 公司核心产品耐赋康(布地奈德肠溶胶囊)扩产补充申请正式获得NMPA批准 标志着中国首个且目前唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物进入新生产阶段 [1] - 此次扩产旨在解决市场需求激增导致的供应紧张问题 有望成为公司业绩提升的关键转折点 [2] - 产能提升将更好满足亚洲地区IgA肾病患者日益增长的临床治疗需求 加速对因治疗的普及 [3] 市场潜力与销售表现 - 耐赋康上市首个完整年度销售额有望突破10亿元 成为放量最快的国产慢病药物之一 [3] - 多家证券机构预测该产品销售峰值有望达50亿元 预示其将成为肾病治疗领域重磅产品 [3] - 产品已覆盖中国大陆80%以上潜力医院 超2万名患者受益 [2] 临床价值与指南推荐 - 耐赋康是全球首个且目前唯一同时获国际与国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物 被纳入2024版KDIGO指南和中国临床实践指南 [2] - 全球III期研究显示可使肾功能下降风险降低50% 针对中国人群分析显示能延缓肾功能衰退达66% 预计将患者进展至透析或肾移植时间推迟12.8年 [1] - 产品填补了国内从疾病源头治疗IgA肾病的空白 2024年11月被纳入国家医保药品目录 [2] 产品管线与配套发展 - 公司拥有新一代共价可逆BTK抑制剂EVER001 有望用于更广泛的肾病领域 填补多项全球性临床空白 [3] - 与耐赋康配套的Gd-IgA1诊断试剂临床研究正在推进 预计2026年获批上市 可替代肾活检辅助诊断 形成"诊断—治疗"闭环 [3] - 产品适用人群扩大3倍 市场需求进一步扩大 [2] 疾病背景与未满足需求 - 中国IgA肾病患者超过500万 每年新增确诊病例超过10万例 中国人群疾病进展快 预后差 [1] - IgA肾病在中国呈现"高发病率、高进展率、高未满足需求"特征 存在巨大临床需求 [1] - 产品通过特异性调节肠道黏膜免疫 减少诱发IgA肾病的Gd-IgA1产生 阻止下游病理途径 [1]