公司介绍 - 公司为Vera Therapeutics 总部位于旧金山 是一家上市生物技术公司 上市约4年时间 [4] - 公司专注于B细胞驱动疾病的免疫调节剂研发 主要产品候选药物为atacicept [4] - 公司首席医疗官为肾脏病学专家 任职近2年 [5] 研发进展 - 主要产品atacicept已完成IgA肾病III期临床试验 该疾病领域存在重大未满足医疗需求 [4] - 计划2024年第四季度提交生物制剂许可申请(BLA) [4] - 预计2025年年中实现产品商业化上市 [4] 行业前景 - 肾脏病领域即将进入新时代 在IgA肾病等疾病治疗能力方面取得突破 [5] - 公司近年来持续构建商业化能力 [4]

Vera Therapeutics (VERA) 2025 Conference September 04, 2025 09:10 AM ET Speaker0Ready? Yeah. So, welcome to the Cantor, Global Healthcare Conference. I'm Pete Stavropoulos, a biotech analyst with Cantor.With us, we have, Vera Therapeutics, a company I cover, and I'm pleased to introduce, Marshall Fordyce and CEO, and, Robert Brenner, CMO. Welcome.Speaker1Thanks so much, Pete. Great to be here.Speaker0Let's start off with a brief intro for for those that don't know who you are. What's number?Speaker1I'm Mars ...

股权激励计划 - 公司向8名新员工授予99,000份非合格股票期权和48,200份限制性股票单位(RSUs)作为入职激励 [1] - 股票期权行权价为每股20.45美元(2025年8月4日收盘价) [2] - 股票期权分4年归属 首年归属25% 剩余36个月按月归属 [2] - RSUs分4年等额归属 每年8月20日归属25% [2] 公司业务概况 - 公司为临床后期生物技术企业 专注严重免疫疾病治疗 [3] - 主要候选药物atacicept为每周一次皮下注射的融合蛋白 可阻断BAFF和APRIL [3] - atacicept针对IgA肾病(又称Berger病)和狼疮性肾炎等自身免疫疾病 [3] - 另一候选药物MAU868为单克隆抗体 用于中和BK病毒感染 [3] - 公司拥有atacicept和MAU868全球开发和商业化权利 [3] - 公司与斯坦福大学签署独家许可协议 开发新一代BAFF/APRIL靶向融合蛋白VT-109 [3]

核心观点 - 公司2025年第二季度GAAP净亏损扩大至7650万美元 远超分析师预期的每股亏损082美元 主要源于研发支出同比增加986%至5820万美元 反映后期临床试验和商业化准备投入[1][2][6] - 核心产品atacicept在IgAN适应症的ORIGIN 3期试验显示显著疗效：36周蛋白尿较基线降低46% 较安慰剂组改善42% 安全性良好 计划2025年第四季度向FDA提交BLA申请 目标2026年商业化[7][9][13] - 公司现金及等价物达5568亿美元 新增5亿美元信贷额度 资金预计可支撑至商业化阶段 同时积极拓展产品管线至其他肾脏疾病领域[11][12][14] 财务表现 - 季度GAAP收入7650万美元（去年同期为0） GAAP每股亏损120美元 较去年同期062美元扩大935% 净亏损同比增加127%[1][2][5] - 研发支出5820万美元 较去年同期2930万美元增长986% 现金消耗速度显著加快[2][6][11] - 截至2025年6月30日 持有现金及有价证券5568亿美元 同时获得牛津金融5亿美元信贷额度[2][11] 临床进展 - atacicept针对IgAN的3期ORIGIN试验达到主要终点：36周蛋白尿减少46%（基线）和42%（安慰剂对比） 具有统计学显著性[7] - 启动PIONEER研究 探索atacicept在原发性膜性肾病、局灶节段性肾小球硬化和微小病变性肾病等其他肾脏疾病的应用 初步数据预计2025年末公布[8] - 产品获得FDA突破性疗法认定 有望加速审批流程[9] 商业化准备 - 计划2025年第四季度提交BLA申请 目标2026年实现商业化上市[7][13] - 正在组建肾病学领域的专业商业化团队 完善患者支持与医保支付基础设施[10] - 管理层未提供2025年正式财务指引 重点强调BLA提交、商业化启动及完整试验数据发布等里程碑事件[13] 管线与战略 - 核心产品atacicept为BAFF/APRIL双抑制剂 通过调节自身免疫机制改变疾病进程[3][9] - 管线包括治疗肾移植患者BK病毒感染的MAU868单抗 以及从斯坦福大学授权的下一代BAFF/APRIL抑制剂VT-109[12] - 通过授权与合作实现B细胞介导疾病领域的长期管线多元化[12]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损7653万美元，较2024年同期的3370万美元增加4283万美元[85][92] - 截至2025年6月30日累计赤字达5.895亿美元，较2024年底的4.613亿美元增加1.282亿美元[85] - 2025年第二季度利息收入632万美元，较2024年同期的510.4万美元增加121.6万美元[92] - 其他收入净额在2025年上半年为911万美元，同比增长43%，增加274.6万美元[104] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发费用5819.5万美元，较2024年同期的2931.1万美元增加2888.4万美元[92] - 2025年第二季度管理费用2194.6万美元，较2024年同期的803.2万美元增加1391.4万美元[92] - 2025年上半年总运营费用1.373亿美元，较2024年同期的6845.5万美元增加6888万美元[92] - 研发费用在2025年第二季度为5819.5万美元，同比增长99%，增加2888.4万美元[96] - 合同药物生产费用在2025年第二季度为2349.8万美元，同比增长83.8%，增加1071.4万美元[96] - 临床试验费用在2025年第二季度为1263.6万美元，同比增长85%，增加580.5万美元[96] - 员工薪酬及相关福利费用在2025年第二季度为1419.1万美元，同比增长136.8%，增加819.9万美元[96] - 行政费用在2025年第二季度为2194.6万美元，同比增长173%，增加1391.4万美元[101] - 商业规划和医疗事务费用在2025年第二季度为381.1万美元，同比大幅增长[101] 现金流和融资活动 - 公司现金及等价物和有价证券从2024年12月31日的6.409亿美元下降至2025年6月30日的5.568亿美元，减少8410万美元[84] - 2025年上半年经营活动净现金流出1.092亿美元[112] - 2025年上半年通过债务再融资获得净收益2330万美元[107] - 截至2025年6月30日的六个月，公司融资活动提供现金2180万美元，主要来自2025年6月新贷款协议初始融资的2330万美元净借款收益[118] - 截至2024年6月30日的六个月，公司融资活动提供现金2.8亿美元，主要来自2024年2月后续发行的2.875亿美元总收益[119] - 截至2024年6月30日的六个月，公司投资活动使用现金2.42亿美元，其中3.361亿美元用于购买有价证券，9420万美元来自有价证券销售和到期收益[117] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为5.568亿美元，较2023年12月31日的1.607亿美元显著增加[133] 业务进展和管线更新 - ORIGIN 3关键三期试验已完成200名患者的入组，主要疗效终点评估36周尿蛋白肌酐比值[81] - 公司计划2025年第四季度提交atacicept的监管批准申请[81] - 2022年完成MAU868的二期临床试验，2025年1月获得VT-109的全球独家开发和商业权利[81] 债务和贷款协议 - 2025年6月新贷款协议提供最高5亿美元总本金额度，其中7500万美元已于2025年6月4日拨付[124] - 2021年贷款协议提供5000万美元最高总本金，分三次拨付：2021年12月500万美元、2022年11月2000万美元、2023年12月2500万美元[121] - 2025年贷款利率为1个月期SOFR（最低3.75%）加4.95%的浮动利率，违约利率额外增加4%[126][130] - 提前还款需支付最终费用（本金的5%）及预付罚金：2027年6月4日前还款罚金2%，2028年6月4日前还款罚金1%[127] 风险和市场敏感性 - 利率立即上升100基点对公司投资组合公允价值无重大影响，因投资期限短且风险低[134] - 外汇汇率波动10%对公司财务结果无重大影响，因外币资金和义务有限[138]

收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损为7650万美元，每股稀释亏损为1.20美元，相比2024年同期的净亏损3370万美元（每股稀释亏损0.62美元）显著扩大[7] 现金流 - 2025年上半年运营活动净现金消耗为1.092亿美元，较2024年同期的5860万美元增长86.3%[7] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物与有价证券总额为5.568亿美元，预计可支撑atacicept的潜在获批及商业化[8] - 公司获得牛津金融最高5亿美元信贷额度，进一步延长资金储备周期[10] 研发进展 - ORIGIN 3试验显示atacicept治疗组蛋白尿较基线降低46%，与安慰剂组相比具有统计学显著性的42%降幅（p<0.0001）[6] - 计划2025年第四季度向FDA提交atacicept生物制剂许可申请（BLA），目标2026年实现商业化[5] - ORIGIN 3试验已完成全部患者入组，预计2027年完成研究[10] - 公司获得FDA突破性疗法认定，atacicept在临床试验中已覆盖超1500名患者[12] 成本和费用 - 研发支出从2024年第二季度的2931万美元增至2025年同期的5819万美元，增幅达98.6%[17] - 总运营费用从2024年第二季度的3734万美元增至2025年同期的8014万美元，增幅达114.6%[17]

核心观点 - 公司公布2025年第二季度财务业绩及业务进展 重点产品atacicept在IgAN治疗中取得突破性临床数据 计划2025年第四季度向FDA提交生物制剂许可申请(BLA) 预计2026年实现商业化[1][2][6] 临床进展 - ORIGIN 3试验达到主要终点 治疗组蛋白尿较基线降低46% 与安慰剂组相比降低42%(p<0.0001)[7] - 安全性表现良好 与安慰剂组相当[7] - ORIGIN 3试验已完成全部患者入组[7] - 启动PIONEER试验 扩展atacicept在IgAN更广泛人群及其他自身免疫性肾小球疾病中的应用[6][7] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损7650万美元 稀释后每股亏损1.20美元 去年同期为亏损3370万美元 每股亏损0.62美元[5] - 2025年上半年经营活动净现金使用1.092亿美元 去年同期为5860万美元[5] - 截至2025年6月30日 现金及等价物与有价证券总额5.568亿美元[8] - 获得牛津金融5亿美元信贷额度 资金可支持产品获批及商业化后运营[7] 产品特性 - atacicept为双重BAFF/APRIL抑制剂 通过靶向B细胞减少自身抗体产生[9][11] - 已获得FDA突破性疗法认定[11] - 临床研究中累计超过1500例患者接受治疗[11] 未来里程碑 - 计划2025年第四季度提交BLA申请加速批准[2][6][7] - 预计2025年第四季度公布ORIGIN 3试验完整36周结果[6][7] - PIONEER 2期篮子试验初步结果预计2025年第四季度公布[7] - ORIGIN 3研究预计2027年完成[7]

业绩总结 - ORIGIN Phase 2b试验中，Atacicept的主要疗效终点UPCR-24h在第24周的变化为-64%[10] - 在第36周，Atacicept组的eGFR变化为+0.9 mL/min/1.73m²，且p值小于0.001[17] - 在Atacicept治疗组中，参与者的Gd-IgA1水平在96周时减少了66%[20] - 经过96周的治疗，Atacicept组的Gd-IgA1、血尿和尿蛋白/肌酐比率（UPCR）均显著降低，且肾小管滤过率（eGFR）长期稳定[3] - 参与者的eGFR从持续下降的状态转变为与无肾病人群相似的状态，这是一个独特且引人注目的发现[3] 用户数据 - 参与者中，90%完成了Atacicept治疗，116名参与者中有102名完成了第96周的评估[14] - 参与者的平均年龄为37岁，eGFR的平均值为62 mL/min/1.73m²[11] - 参与者中，男性占59%[11] - 参与者的UPCR-24h平均值为1.8 g/g[11] - 在96周的开放标签扩展期中，111名参与者中有80名接受了Atacicept治疗，31名接受了安慰剂[1] 安全性与不良事件 - 在Atacicept组中，治疗相关的不良事件发生率为47%[27] - 在Atacicept治疗期间，82%的参与者报告了治疗出现的不良事件[27] - 研究中报告的主要不良事件包括注射部位反应，且大多数为轻微反应[1] - 开放标签扩展期中，报告的严重治疗相关不良事件包括1例急性肾损伤和1例急性冠状动脉综合症需要住院[2] - 参与者的安全性资料与之前的研究结果一致，显示出持续的良好安全性[3] 未来展望 - 研究数据支持Atacicept在IgA肾病患者中通过B细胞调节来改变疾病自然史的潜力[3] - 研究结果表明Atacicept有潜力在患者一生中预防肾衰竭[3] - 参与者的安全性资料与之前36周的随机试验结果一致，显示出良好的安全性[3] - 在开放标签扩展期中，因肺炎和肝酶升高而导致的停药事件均已解决且与研究治疗无关[2]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有5.9亿美元现金，信贷额度扩大至最高5亿美元，共计10亿美元用于推出Atacucept和发展产品线 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 Atacucept业务线 - Atacucept在治疗IgA肾病的3期试验中，36周蛋白尿较基线降低46%，安慰剂组为 - 7%，调整后效果为42%，安全性优于安慰剂 [7] - 2期试验中，年轻高风险患者服用Atacucept可保留肾功能，停药后免疫复合物回升，GFR开始下降 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国IgA肾病市场规模约100亿美元，约16万活检确诊患者，其中约8万为高风险疾病进展患者 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划今年第四季度提交生物制品许可申请（BLA），预计2026年年中商业推出Atacucept自动注射器 [8][9] - 开展PIONEER研究，探索Atacucept在非高风险IGAN人群、移植后、IgA血管炎、青少年等群体，以及膜性肾病、FSGS和MCD等自身抗体驱动的肾脏疾病中的应用 [45][46] 行业竞争 - 与竞争对手相比，Atacucept在疗效、安全性和患者便利性方面具有优势，是唯一在2期和3期研究中可在家自行给药的药物 [25][27] - 竞争对手Otsuka的试验设计是患者到办公室接受每月注射，其数据与公司数据有相似之处，但存在一些分析方法和缺失数据处理的细微差异 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Atacucept有望成为首个获批的BAF抑制剂，改变自身免疫性疾病的治疗方式，为患者提供更安全、便捷的治疗选择 [4] - 近期行业数据对肾小球疾病和IgA肾病患者来说是变革性的，未来前景光明 [28] - 随着数据发布，Atacucept在B细胞调节领域的认知度和认可度上升，有望成为基础治疗药物 [39][40] 其他重要信息 - Atacucept 150毫克以1毫升皮下注射给药，是唯一在2期和3期研究中可在家自行给药的项目 [5] - 公司临床试验患者平均年龄约39 - 40岁，活检时间约2.5年前，基线GFR约65毫升/分钟/年，蛋白尿约1.7克/天，约一半为亚洲人，一半为高加索人，男性略多 [13][14][15] - 3期试验中超过50%的患者同时使用SGLT2抑制剂，高于2期的15%，反映了慢性肾病患者对这些药物使用的增加 [15][16] - FDA要求在试验进行期间，所有赞助商不得披露GFR结果，公司不会在ASN会议上分享该数据 [35][36] 问答环节所有提问和回答 问题: 试验人群与典型IGAN患者的代表性及与其他研究的比较 - 试验人群与2期相似，代表了全球IgA肾病负担，患者相对年轻，平均年龄约39 - 40岁，活检约2.5年前，基线GFR约65毫升/分钟/年，蛋白尿约1.7克/天，约一半为亚洲人，一半为高加索人，男性略多，多数患者使用ACE抑制剂或血管紧张素受体拮抗剂，3期超50%患者同时使用SGLT2抑制剂 [13][14][15] 问题: 患者使用更多背景疗法对证明药物有效性的影响 - 试验是近期进行的，所以SGLT2抑制剂使用比例最高，高于Otsuka的项目和之前的试验，使用这些药物与否对主要终点蛋白尿的读数无影响，说明该人群是高风险人群，存在巨大未满足医疗需求 [17][18][19] 问题: 3期与2期试验在执行、合规和患者依从性方面的改进 - 2期试验中了解到维持背景药物剂量稳定的重要性，3期加强监管，减少了与临床相关的方案偏差，3期结果更具代表性，2期结果起到支持和一致性作用 [22][23][24] 问题: 公司数据与竞争对手数据的比较 - 对患者、医生和支付方有意义的药物特征是疗效、安全性和患者便利性，GFR是IgA肾病最重要的指标，42%与50%的安慰剂调整数据差异无临床意义，安全性相当，Atacucept是唯一可在家自行给药的药物，部分竞争对手数据来自病情较轻或未控制的人群，比较时需谨慎 [25][26][27] 问题: 家庭给药和自动注射器的进展 - 3期使用预填充注射器（PFS），自动注射器与PFS的区别在于一个是手动推注，一个是按钮式，公司按计划在推出时提供自动注射器，并将其纳入初始申报 [32] 问题: 医学会议上预计展示的额外数据 - 期待在大型医学会议上展示数据，除蛋白尿主要终点外，其他预设终点结果与2期相当或略好，目前不公开eGFR结果，因为FDA要求试验进行期间赞助商不得披露 [34][35][36] 问题: GFR结果的临时更新可能性 - 根据与监管机构商定的统计分析计划，不会有临时更新，公司会与FDA讨论GFR结果，但不会公开 [37] 问题: 关键意见领袖（KOL）对数据的反馈 - 公司数据发布的节奏使医学团队与行业进行了深入交流，Atacucept在B细胞调节领域的认知度和认可度上升，越来越多思想领袖开始思考药物使用顺序，认为B细胞调节剂可能成为基础治疗药物 [39][40] 问题: 获得优先审评的信心及商业准备情况 - 公司获得突破性指定，对优先审评有较高信心，商业上已做好准备，前期进行了商业规划和引入领导团队，下一步是引入销售团队，公司已开始向非高风险IGAN人群拓展，并开展PIONEER研究 [42][43][45] 问题: 2025年剩余时间的支付方对话计划及对仿制药的考虑 - 已与支付方进行讨论，支付方准入领导到位，市场以年轻人群为主，超75%为私人支付，效果对支付方有意义，预计BLA申请被接受后，在2026年开始阐述商业计划 [48][49][50] 问题: 如何引导投资者考虑定价与避免透析和肾脏恶化的成本效益 - 公司将价值和可及性放在一起考虑，从数据和价值故事出发，避免透析是重要结果，公司有健康经济结果研究团队，正在进行价值故事的相关工作 [51][52] 问题: PIONEER研究的进展和高价值机会 - 公司首要任务是在IGAN市场成功推出Atacucept，PIONEER研究旨在探索更多受益患者群体，可快速转化为扩大标签和商业策略，该研究受到医学界欢迎，可同时研究IgA肾病和两种自身抗体介导的肾小球疾病，是开放标签项目，可持续评估数据，未来可能扩展到其他自身免疫性疾病 [54][55][57] 问题: 债务融资后资金计划和资本现金跑道 - 公司资金充足，有5.9亿美元现金和最高5亿美元信贷额度，共计10亿美元用于推出Atacucept和发展产品线，预计资金可支持到获批和推出 [62]

文章核心观点 - 维拉治疗公司管理层将参加高盛第46届全球医疗保健大会的炉边谈话和一对一投资者会议 [1] 公司参会信息 - 公司管理层将参加高盛第46届全球医疗保健大会的炉边谈话和一对一投资者会议 会议于2025年6月9 - 11日在佛罗里达州迈阿密海滩举行 [1] - 炉边谈话时间为2025年6月11日星期三下午3:15（美国东部时间） 网络直播链接为https://cc.webcasts.com/gold006/060925a_js/?entity=165_UH4O74B 活动回放将在90天内可通过访问公司网站的“投资者日历”部分获取 [2] 公司业务介绍 - 维拉治疗公司是一家临床后期生物技术公司 专注于为严重免疫疾病患者开发和商业化变革性疗法 目标是推进针对免疫疾病根源的治疗方法 改变患者的治疗标准 [3] - 公司的主要候选产品阿塔西普是一种融合蛋白 每周皮下注射一次 可阻断B细胞激活因子和增殖诱导配体 减少自身抗体产生 用于治疗IgAN和狼疮性肾炎等自身免疫性疾病 公司还在评估其对其他疾病的治疗作用 [3] - 公司正在开发单克隆抗体MAU868 用于中和BK病毒感染 公司拥有阿塔西普和MAU868的全球开发和商业权利 [3] - 公司与斯坦福大学签订了独家许可协议 获得针对B细胞激活因子和增殖诱导配体的新型下一代融合蛋白VT - 109的相关权利 该蛋白在B细胞介导疾病领域具有广泛治疗潜力 [3] 公司联系方式 - 投资者联系人为Joyce Allaire 联系电话212 - 915 - 2569 邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [4] - 媒体联系人为Debra Charlesworth 联系电话415 - 854 - 8051 邮箱corporatecommunications@veratx.com [4]