KYOTO, Japan, April 15, 2025 /PRNewswire/ -- Rege Nephro Co., Ltd. (Headquarter: Kyoto, Japan; Chief Executive Officer: Akifumi Morinaka) has announced that it has successfully acquired Tamibarotene-related clinical and non-clinical assets from Syros Pharmaceuticals, Inc. (Headquarters: Boston, MA; NASDAQ:SYRS), through a mutual agreement. The acquisition was completed on February 26, 2025. Tamibarotene (RN-014) is a retinoic acid receptor agonist for which Rege Nephro is currently conducting a Phase 2 clin ...

文章核心观点 - 赛罗斯制药公司（Syros Pharmaceuticals）唯一候选药物他米巴罗汀（tamibarotene）治疗高危骨髓增生异常综合征（HR - MDS）的后期研究未达主要终点，股价暴跌，此前中期白血病研究也因结果不佳停止招募，公司决定停止HR - MDS研究并审查数据，该研究失败还构成其与牛津金融公司担保贷款违约事件 [1][3][4] 他米巴罗汀治疗HR - MDS研究情况 - 他米巴罗汀是赛罗斯公司专有的口服选择性RARα激动剂，III期SELECT - MDS - 1研究评估其与化疗药物阿扎胞苷联用治疗新诊断且RARα基因过表达的HR - MDS患者 [1][2] - 他米巴罗汀/阿扎胞苷治疗组前190名入组患者完全缓解（CR）率为23.8%，未显著优于安慰剂/阿扎胞苷对照组的18.8% [2] - 联合药物在SELECT - MDS - 1研究中入组的HR - MDS患者群体中耐受性良好，治疗相关不良事件与公司此前研究相似 [3] - 基于令人失望的结果，公司决定停止HR - MDS研究并全面审查临床数据以评估下一步行动，该研究失败构成其与牛津金融公司担保贷款违约事件 [3] 他米巴罗汀治疗急性髓系白血病（AML）研究情况 - 2024年8月赛罗斯公司基于预设中期分析结果不佳，停止他米巴罗汀中期AML研究的患者招募，导致股价暴跌 [4] - II期SELECT - AML - 1研究评估他米巴罗汀与艾伯维（AbbVie）的维奈克拉（Venclexta）和阿扎胞苷三联疗法，对比维奈克拉和阿扎胞苷双联疗法治疗新诊断、不适合治疗且RARα基因过表达的AML患者 [5] - 三联和双联治疗组的CR/伴不完全血液学恢复的CR率分别为65%和70%，公司认为该研究在80名患者最终分析中显示优越性的可能性较低，决定停止招募 [6] 股价表现 - 周三赛罗斯制药公司股价暴跌86.9%，年初至今已暴跌95.4%，同期行业下跌3.8% [1][3] 其他药企情况 - 赛罗斯目前Zacks排名为3（持有），更好排名的制药股有Allogene Therapeutics（ALLO）和百健（Biogen，BIIB），目前Zacks排名均为2（买入） [8] - Allogene Therapeutics 2024年每股亏损估计在过去60天从1.40美元收窄至1.35美元，2025年从1.46美元收窄至1.35美元，年初至今股价下跌15.3%，过去四个季度中三次盈利超预期、一次相符，平均惊喜率9.42% [9] - 百健2024年每股收益估计在过去60天从16.12美元升至16.38美元，2025年从17.09美元升至17.16美元，年初至今股价下跌35.9%，过去四个季度中三次盈利超预期、一次未达预期，平均惊喜率9.99% [10]

文章核心观点 Syros Pharmaceuticals公司的tamibarotene的SELECT - MDS - 1 3期试验未达到完全缓解率的主要终点，公司计划停止研究并评估下一步行动，此前SELECT - AML - 1 2期试验也已停止招募，公司股价大幅下跌 [1][4][5] 试验情况 - tamibarotene的SELECT - MDS - 1 3期试验评估其与阿扎胞苷联合用于新诊断的RARA基因过表达的高危骨髓增生异常综合征（HR - MDS）患者，未达到完全缓解率的主要终点 [1] - 前190名入组患者中，tamibarotene/阿扎胞苷治疗组按意向治疗（ITT）的完全缓解率为23.8%，安慰剂/阿扎胞苷对照组为18.8%，无统计学意义（p值 = 0.2084） [2] - 8月，公司停止了SELECT - AML - 1 2期试验的招募，该试验评估tamibarotene与维奈克拉和阿扎胞苷三联方案对比维奈克拉和阿扎胞苷双联方案用于新诊断、不适合治疗的RARA基因过表达的急性髓系白血病（AML）患者，该研究最终分析显示优越性的成功概率较低 [4][5] 安全性与违约情况 - 所有入组患者（n = 245）的安全性分析中，tamibarotene与阿扎胞苷联合（n = 160）总体耐受性良好，不良事件情况与Syros之前赞助的研究相似 [3] - SELECT - MDS - 1试验未达到主要终点构成公司与Oxford Finance的有担保贷款安排下的违约事件 [3] 公司反应与股价表现 - 公司首席执行官表示对结果深感失望，计划停止研究、更全面审查临床数据并评估下一步行动 [4] - 周三最后一次检查时，SYRS股票下跌86.43%，至37美分 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度未确认任何收入，相比2023年第三季度的380万美元有所下降，主要由于与辉瑞的合作协议终止 [14] - 2024年第三季度研发费用为2050万美元，相比2023年第三季度的2830万美元有所减少，主要由于外部研发、咨询、合同制造和人力成本的减少 [14] - 2024年第三季度一般管理费用为570万美元，相比2023年第三季度的780万美元有所下降，主要由于人力成本和相关费用的减少 [15] - 2024年第三季度净亏损为640万美元，每股亏损0.16美元，而2023年同期净亏损为4010万美元，每股亏损1.43美元 [15] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为5830万美元，相比2024年6月30日的7900万美元有所减少，但公司认为当前现金水平足以支持到2025年第三季度的运营和资本支出需求 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发支出主要集中在推进tamibarotene的开发上，外部研发和咨询费用有所减少 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将tamibarotene开发为新标准疗法，针对新诊断的高风险MDS患者，特别是RARA基因过表达的患者，预计该人群占高风险患者的约50% [5][8] - 公司预计到2029年，美国高风险MDS治疗市场的总机会将达到16亿美元，而tamibarotene在RARA过表达患者中的市场机会将超过8亿美元 [8] - 公司计划在获得批准后迅速推出tamibarotene，以满足等待更好治疗选择的高风险MDS患者的需求 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层强调高风险MDS患者的治疗需求未得到满足，现有标准疗法的完全缓解率仅为17%，亟需新的治疗选择 [6][7] - 管理层对即将发布的SELECT-MDS-1三期试验的关键数据表示期待，认为成功的试验结果将对医疗界产生积极影响 [12][13] 其他重要信息 - SELECT-MDS-1试验的主要终点是完全缓解率，预计将在11月中旬公布初步结果 [24] - 公司正在为tamibarotene的商业推出做准备，包括市场意识的提升和基础设施的建设 [30] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于azacitidine的历史控制数据 - 管理层表示azacitidine的完全缓解率为17%，这是随机试验中的公认标准，近期试验的CR率在14%到20%之间波动 [18][19] 问题: 如何从AML数据推断MDS结果 - 管理层指出AML试验与MDS试验是不同的实验，AML试验的结果不应对MDS试验的结果产生预测价值 [20][21] 问题: 关于即将发布的数据的内容 - 管理层确认将公布完全缓解率、耐受性数据以及其他重要的次要终点数据，但不会在初步结果中提供生存率数据 [25][26] 问题: FDA申请的后续步骤 - 管理层表示在发布主要终点数据后，将进行数据的整理和验证，确保申请的顺利进行 [27] 问题: tamibarotene的商业准备工作 - 管理层强调团队正在积极准备tamibarotene的商业推出，包括市场教育和基础设施建设 [30] 问题: 关于5609的未来计划 - 管理层认为5609是一个具有高潜力的资产，正在寻找大型制药公司进行业务开发合作 [35]

公司业务与产品研发 - 公司是致力于开发血液恶性肿瘤一线治疗新标准的生物制药公司，正在推进他米巴罗汀的3期临床试验SELECT - MDS - 1[119] - 2024年第一季度，SELECT - MDS - 1试验完成190例患者入组以支持CR主要终点分析，预计2024年11月中旬报告关键CR数据[122] - 2024年8月，公司决定停止SELECT - AML - 1 2期临床试验的入组[123] - 公司与领先检测服务提供商合作开发和验证基于现有临床试验检测方法的实验室检测，还与Qiagen Manchester Limited合作开发试剂盒检测解决方案[124] 临床试验效果 - 截至2020年10月1日数据截止，RARA过表达的可评估临床反应的18例患者中，50%达到完全缓解，11%达到血细胞计数未完全恢复的完全缓解，总CR/CRi率为61%；无RARA过表达的28例可评估患者中，总缓解率为43%，CR/CRi率为32%[120] 市场机会 - 美国每年约有9000例HR - MDS患者被诊断，预计到2029年美国HR - MDS治疗药物的总市场机会约为16亿美元，他米巴罗汀在RARA过表达的HR - MDS患者中的美国总市场机会将超过8亿美元[121] 公司融资情况 - 2023年12月21日，公司发行并出售普通股和预融资认股权证，总收益约4500万美元，扣除承销费和其他交易成本约320万美元[125] - 截至2024年9月30日，公司运营资金主要来自股权证券发行、许可与合作协议及与Oxford的信贷安排[157] - 与Oxford的贷款协议经多次修订，贷款总额从4000万美元增至1亿美元，仅付息期和到期日多次延长[158][160] - 2023年提交2500万美元证券的货架注册声明，截至2024年9月30日，2036万美元证券仍可用于未来发行[161][164] 公司收入情况 - 截至2024年9月30日的三个月和九个月，公司未实现产品销售收入；2023年同期分别实现与GBT合作的收入380万美元和960万美元，该合作于2023年10月终止[126] - 2024年第三季度公司未确认任何收入，2023年同期确认380万美元收入，均来自与GBT的合作[141] - 2024年前三季度公司未确认任何收入，2023年同期确认960万美元收入，均来自与GBT的合作[150] 公司费用情况 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司研发总费用分别为2052.7万美元和6713.4万美元，2023年同期分别为2828万美元和8665万美元[131] - 公司预计未来将产生大量研发费用，且无法合理估计完成他米巴罗汀或未来候选产品开发的性质、时间和成本[130] - 2024年第三季度研发费用为2050万美元，较2023年同期的2830万美元减少780万美元，降幅27%[142] - 2024年前三季度研发费用为6710万美元，较2023年同期的8670万美元减少1950万美元，降幅23%[151] - 2024年第三季度管理费用为570万美元，较2023年同期的780万美元减少210万美元，降幅27%[144] - 2024年前三季度管理费用为1740万美元，较2023年同期的2240万美元减少500万美元，降幅22%[153] 公司利息情况 - 2024年第三季度利息收入为79.3万美元，较2023年同期的163.3万美元减少84万美元，降幅51%[141] - 2024年前三季度利息收入为342.4万美元，较2023年同期的553.3万美元减少210.9万美元，降幅38%[149] - 2024年第三季度利息支出为131.2万美元，较2023年同期的130.3万美元增加9000美元，增幅1%[141] - 2024年前三季度利息支出为400.1万美元，较2023年同期的379.8万美元增加20.3万美元，增幅5%[149] 认股权证负债公允价值变动 - 2024年前9个月认股权证负债公允价值变动收益主要因普通股股价下降，2023年前9个月损失主要因股价上升[156] 公司现金流情况 - 2024年前9个月经营活动净现金使用量为8150万美元，较2023年的9110万美元有所减少[165][167] - 2024年前9个月投资活动净现金流入为42.7万美元，远低于2023年的3581.5万美元[165][168] - 2024年前9个月融资活动净现金使用量为22.4万美元，2023年为净流入8.2万美元[165][169] 公司资金状况与持续经营 - 预计持续产生大量费用，现有资金可支持到2025年第三季度，未来资金需求受多种因素影响[170] - 自成立以来每年均有重大净经营亏损，预计未来几年仍将如此，截至2024年9月30日累计亏损7.562亿美元[175] - 公司运营主要依靠信贷安排、股权证券发行、许可与合作协议融资，尚未实现产品销售收入[175] - 截至2024年9月30日公司现金及现金等价物为5830万美元，预计可满足流动性需求至2025年第三季度[178] - 公司评估自本季度报告中简明合并财务报表发布之日起至少12个月内持续经营能力存在重大疑问[178] - 公司计划通过股权或债务融资、业务发展交易及减少现金支出等方式缓解持续经营风险[178] 公司面临的市场风险 - 公司面临利率变动的市场风险，但认为市场利率即时变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[179] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，目前未对该风险进行套期保值，截至2024年9月30日无重大外币负债[180] 通货膨胀影响 - 通货膨胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加，但在2023年和2024年前九个月未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[181]

文章核心观点 Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC正代表Syros Pharmaceuticals的证券购买者进行潜在索赔调查，鼓励投资者访问该公司网站获取信息并协助调查 [1] 调查详情 - 2024年8月12日Syros发布新闻稿宣布停止SELECT - AML - 1 2期临床试验的患者招募，该试验评估他米巴罗汀与维奈克拉和阿扎胞苷三联疗法对比维奈克拉和阿扎胞苷双联疗法对新诊断、不适合治疗的急性髓系白血病且RARA基因过表达患者的疗效 [2] - 公司称该决定基于试验预先指定的中期分析结果，且最终分析显示成功证明优越性的可能性较低 [2] 后续行动 - 若知晓与调查相关的事实或购买过Syros证券，可访问bgandg.com/SYRS协助调查 [3] - 也可联系Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC的Peretz Bronstein或其客户关系经理Nathan Miller，电话332 - 239 - 2660 [3] 费用说明 公司以风险代理费用的方式代表投资者进行集体诉讼，仅在成功时才会请求法院报销自付费用和律师费，通常为总赔偿额的一定比例 [4] 选择公司的原因 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC是全国知名公司，代表投资者进行证券欺诈集体诉讼和股东派生诉讼 [5] - 该公司已为全国投资者追回数亿美元 [5]

文章核心观点 - 赛罗斯制药公司因中期急性髓系白血病（AML）研究结果不佳停止候选药物他米巴罗汀的入组，致股价暴跌，公司将聚焦高危骨髓增生异常综合征（HR - MDS）研究；艾伯维的维奈克拉销售增长且有望扩大标签；还介绍了其他医疗保健行业排名靠前的股票情况 [1][6][10] 赛罗斯制药公司情况 - 8月13日，公司股票暴跌61.7%，因他米巴罗汀中期AML研究预设中期分析结果不佳停止入组 [1] - Ⅱ期SELECT - AML - 1研究评估他米巴罗汀与艾伯维的维奈克拉和阿扎胞苷三联疗法，对比维奈克拉和阿扎胞苷双联疗法治疗新诊断、不适合的RARα基因过表达AML患者 [2] - 8月9日分析SELECT - AML - 1研究中51名患者数据，包括对首批40名随机患者的计划无效性分析 [3] - 三联和双联治疗组完全缓解（CR）/伴不完全血液学恢复的完全缓解率分别为65%和70%，研究最终分析显示优越性可能性低，决定停止入组 [4] - 年初至今，公司股价暴跌75.4%，而行业下跌2.4% [4] - 他米巴罗汀与维奈克拉和阿扎胞苷联用总体耐受性良好，无新安全信号，已入组Ⅱ期研究患者可由研究人员决定是否继续 [5] - 公司还在Ⅲ期SELECT - MDS - 1研究中评估他米巴罗汀与阿扎胞苷联用对比阿扎胞苷单药治疗新诊断、RARA基因过表达的HR - MDS患者，将聚焦该研究 [6] - SELECT - MDS - 1研究已通过2024年第一季度预设无效性分析，预计2024年第四季度中期分享关键CR数据 [7] 艾伯维公司情况 - 维奈克拉在美国获批治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML，在欧盟以Venclyxto品牌获批相同适应症 [7] - 公司正研究维奈克拉扩大批准适应症标签并拓展到其他血液系统恶性肿瘤，过去几年标签扩展批准显著扩大合格患者群体，推动药物销售 [8] - 2024年上半年，维奈克拉创收12.5亿美元，增长16%，公司预计其峰值收入接近50亿美元 [9] 其他医疗保健行业股票情况 - 赛罗斯目前Zacks排名为2（买入），Entrada Therapeutics排名为1（强力买入），Immatics排名为2 [10] - 过去60天，Entrada Therapeutics 2024年和2025年每股亏损共识估计收窄，年初至今股价上涨4.8%，过去四个季度三次超盈利预期，平均盈利惊喜97.14% [11] - 过去60天，Immatics 2024年和2025年每股亏损共识估计收窄，年初至今股价上涨9.3%，过去四个季度三次超盈利预期，平均盈利惊喜32.57% [12]

文章核心观点 - 赛罗斯制药公司（SYRS）近期股价呈下降趋势，但因处于超卖区域且华尔街分析师看好其盈利，股价可能反弹 [1] 如何判断股票是否超卖 - 相对强弱指数（RSI）是常用技术指标，用于判断股票是否超卖，它是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时，股票被视为超卖 [2] - RSI能帮助快速轻松检查股票价格是否接近反转点，若因不合理抛售压力使股价远低于公允价值，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不应单独用于投资决策 [4] SYRS股价为何可能反转 - SYRS的RSI读数为20.05，表明大量抛售可能即将耗尽，股价可能反弹以恢复供需平衡 [5] - 除RSI值外，基本面方面，覆盖该股的卖方分析师对上调本年度盈利预测达成强烈共识，过去30天，SYRS的共识每股收益（EPS）预期提高了3.2%，盈利预测上调通常会在短期内推动股价上涨 [5] - SYRS目前的Zacks排名为2（买入），意味着它在基于盈利预测修正趋势和每股收益意外表现排名的4000多只股票中处于前20%，这更有力地表明该股短期内可能反转 [6]

文章核心观点 Syros Pharmaceuticals公司宣布停止SELECT - AML - 1二期临床试验的患者招募，受此消息影响公司股价周二大幅下跌 [1] 临床试验情况 - 公司在对SELECT - AML - 1二期临床试验进行预先指定的中期分析后决定停止患者招募 [1] - 该试验评估他米巴罗汀联合维奈克拉和阿扎胞苷治疗急性髓系白血病（AML）且RARA基因过表达患者的有效性 [2] - 51名患者的数据显示，与仅使用维奈克拉和阿扎胞苷治疗相比完全缓解率相似，分析预计的80名患者后试验不太可能达到主要终点 [2] 股价表现 - 截至周二上午SYRS股票下跌62.3%，昨日市场收盘时该股票年初至今已下跌36.1% [3] - 今日上午该股票交易量近100万单位，远高于其约11.8万股的日均交易量 [3]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度未确认收入，2023年同期确认收入280万美元，收入减少源于去年与辉瑞合作协议终止 [36] - 2024年第二季度研发费用为2200万美元，2023年同期为2960万美元，减少主要因外部研发咨询、合同制造减少及人员和相关费用降低，研发支出主要用于推进他米巴罗汀 [37] - 2024年第二季度总务和行政费用为550万美元，2023年同期为720万美元，减少主要因人员和相关费用、咨询和设施费用降低 [38] - 2024年第二季度净亏损2330万美元，合每股亏损0.59美元，2023年同期净亏损3630万美元，合每股亏损1.30美元 [38] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为7900万美元，截至2024年3月31日为1.083亿美元，公司认为当前现金状况足以支持运营和资本支出至2025年第三季度 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 SELECT - MDS - 1 - 这是一项全球随机、双盲、安慰剂对照试验，评估他米巴罗汀与阿扎胞苷联合用药对比安慰剂与阿扎胞苷，主要疗效终点是前190名入组患者的完全缓解率，有望作为加速批准或完全批准的依据 [28] - 完全缓解与总生存期相关，血液学改善包含在完全缓解终点标准中，可缓解与低计数相关的症状，如感染、出血和疲劳 [29] - 公司预计在今年第四季度中期获得关键主要数据，目前正在继续招募患者以支持总生存期这一关键次要终点 [28][30] SELECT - AML - 1 - 这是一项II期试验，评估他米巴罗汀在新诊断的不适合强化化疗的RARA基因过表达急性髓系白血病患者中的疗效，目标是评估他米巴罗汀与维奈克拉和阿扎胞苷三联疗法对比维奈克拉和阿扎胞苷双联疗法的安全性和有效性，约80名患者按1:1随机分组 [33] - 去年12月报告的初始预设分析数据显示，三联疗法组完全缓解/血细胞计数未完全恢复的完全缓解率为100%，完全缓解率为78%；双联疗法组分别为70%和30%，三联疗法组反应迅速，所有患者在第一周期结束时均有反应，而双联疗法组为60%，且三联疗法耐受性良好，未发现新的安全信号或附加毒性，无证据表明三联疗法组骨髓抑制增加 [34][35] - 公司计划在2024年9月SOHO年会上公布至少40名患者的预设分析数据，预计包括临床活性和耐受性数据 [1][46] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为血液系统恶性肿瘤患者开发一线治疗新标准，准备在他米巴罗汀获批后通过自身商业努力将其推向美国市场，鉴于血液学领域的集中触点和团队成功经验，有能力把握这一机会 [26][42] - 认为他米巴罗汀市场机会大，高危骨髓增生异常综合征和不适合强化化疗的急性髓系白血病治疗困难，后期开发的潜在一线疗法少，存在显著未满足需求，他米巴罗汀有望改变当前治疗模式 [19][43] - 计划在欧洲寻找合作伙伴或许可方来推进他米巴罗汀商业化 [61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对他米巴罗汀进展感到鼓舞，认为其在多项试验中表现出高完全缓解率、快速反应时间和良好耐受性，具有竞争差异化优势，能与其他疗法联合使用且无额外骨髓抑制 [44] - 期待2024年下半年，9月有II期急性髓系白血病数据，第四季度中期有III期高危骨髓增生异常综合征关键数据，为患者提供更好选择 [27] 其他重要信息 - 6月公司举办网络研讨会，三位医学专家强调高危骨髓增生异常综合征患者需要新的安全疗法，认为完全缓解是与长期获益和总生存期相关的重要指标 [31][32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 他米巴罗汀在欧洲的商业化路径及海外营销计划 - 公司表示目前资源集中在获取骨髓增生异常综合征数据，费用下降，欧洲市场较为分散，计划在欧洲寻找合作伙伴或许可方来推进商业化 [3][61] 问题2: SELECT - AML - 1在SOHO更新数据的随访时长 - 公司称具体随访时长等细节将在9月报告中公布，前期入组患者随访时间更长 [1][65] 问题3: SELECT - MDS - 1关键完全缓解结果的展示论坛或方法及生存分析目标患者的入组状态 - 公司未提供入组完成时间或分析时间的具体信息，称这是一个由终点驱动的分析，会晚于完全缓解分析，但未明确具体时间 [7] 问题4: 何时能对他米巴罗汀推进急性髓系白血病关键研究做出决策，9月的40名患者数据是否足够，还是需要看到试验中所有80名患者的完整数据 - 公司表示需综合考虑两组数据差异以及缓解持续时间等反应质量因素来解读结果，9月会分享数据并提供解读背景 [40][52] 问题5: SELECT - MDS - 1的样本量计算依据及达到目标所需的差异 - 该研究主要终点是完全缓解率，样本量按两组2:1随机化设计，约190名患者，研究效能超90%以显示两组完全缓解率差异，公司未公开具体数值假设，最终结果还涉及反应持久性、其他次要终点和整体安全性等因素 [55][63] 问题6: 低风险和高风险骨髓增生异常综合征患者的表现差异以及研究和治疗的合适终点 - 低风险患者预后较好，发展为严重疾病时间长，症状主要与贫血相关，治疗主要针对提高红细胞数量；高风险患者接近严重疾病阶段，症状包括出血、感染、贫血及类似急性髓系白血病症状，治疗重点是完全缓解率，完全缓解是药物开发重要终点，与总生存期密切相关，受监管机构支持 [66][67][75] 问题7: 本季度费用下降原因，未来费用是恢复到过去水平还是维持当前水平 - 公司表示目前费用处于新的运行水平，在费用支出上更加谨慎，主要关注急性髓系白血病数据和后期商业发布准备 [53]