财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度未确认收入，2023年同期确认收入280万美元，收入减少源于去年与辉瑞合作协议终止 [36] - 2024年第二季度研发费用为2200万美元，2023年同期为2960万美元，减少主要因外部研发咨询、合同制造减少及人员和相关费用降低，研发支出主要用于推进他米巴罗汀 [37] - 2024年第二季度总务和行政费用为550万美元，2023年同期为720万美元，减少主要因人员和相关费用、咨询和设施费用降低 [38] - 2024年第二季度净亏损2330万美元，合每股亏损0.59美元，2023年同期净亏损3630万美元，合每股亏损1.30美元 [38] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为7900万美元，截至2024年3月31日为1.083亿美元，公司认为当前现金状况足以支持运营和资本支出至2025年第三季度 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 SELECT - MDS - 1 - 这是一项全球随机、双盲、安慰剂对照试验，评估他米巴罗汀与阿扎胞苷联合用药对比安慰剂与阿扎胞苷，主要疗效终点是前190名入组患者的完全缓解率，有望作为加速批准或完全批准的依据 [28] - 完全缓解与总生存期相关，血液学改善包含在完全缓解终点标准中，可缓解与低计数相关的症状，如感染、出血和疲劳 [29] - 公司预计在今年第四季度中期获得关键主要数据，目前正在继续招募患者以支持总生存期这一关键次要终点 [28][30] SELECT - AML - 1 - 这是一项II期试验，评估他米巴罗汀在新诊断的不适合强化化疗的RARA基因过表达急性髓系白血病患者中的疗效，目标是评估他米巴罗汀与维奈克拉和阿扎胞苷三联疗法对比维奈克拉和阿扎胞苷双联疗法的安全性和有效性，约80名患者按1:1随机分组 [33] - 去年12月报告的初始预设分析数据显示，三联疗法组完全缓解/血细胞计数未完全恢复的完全缓解率为100%，完全缓解率为78%；双联疗法组分别为70%和30%，三联疗法组反应迅速，所有患者在第一周期结束时均有反应，而双联疗法组为60%，且三联疗法耐受性良好，未发现新的安全信号或附加毒性，无证据表明三联疗法组骨髓抑制增加 [34][35] - 公司计划在2024年9月SOHO年会上公布至少40名患者的预设分析数据，预计包括临床活性和耐受性数据 [1][46] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为血液系统恶性肿瘤患者开发一线治疗新标准，准备在他米巴罗汀获批后通过自身商业努力将其推向美国市场，鉴于血液学领域的集中触点和团队成功经验，有能力把握这一机会 [26][42] - 认为他米巴罗汀市场机会大，高危骨髓增生异常综合征和不适合强化化疗的急性髓系白血病治疗困难，后期开发的潜在一线疗法少，存在显著未满足需求，他米巴罗汀有望改变当前治疗模式 [19][43] - 计划在欧洲寻找合作伙伴或许可方来推进他米巴罗汀商业化 [61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对他米巴罗汀进展感到鼓舞，认为其在多项试验中表现出高完全缓解率、快速反应时间和良好耐受性，具有竞争差异化优势，能与其他疗法联合使用且无额外骨髓抑制 [44] - 期待2024年下半年，9月有II期急性髓系白血病数据，第四季度中期有III期高危骨髓增生异常综合征关键数据，为患者提供更好选择 [27] 其他重要信息 - 6月公司举办网络研讨会，三位医学专家强调高危骨髓增生异常综合征患者需要新的安全疗法，认为完全缓解是与长期获益和总生存期相关的重要指标 [31][32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 他米巴罗汀在欧洲的商业化路径及海外营销计划 - 公司表示目前资源集中在获取骨髓增生异常综合征数据，费用下降，欧洲市场较为分散，计划在欧洲寻找合作伙伴或许可方来推进商业化 [3][61] 问题2: SELECT - AML - 1在SOHO更新数据的随访时长 - 公司称具体随访时长等细节将在9月报告中公布，前期入组患者随访时间更长 [1][65] 问题3: SELECT - MDS - 1关键完全缓解结果的展示论坛或方法及生存分析目标患者的入组状态 - 公司未提供入组完成时间或分析时间的具体信息，称这是一个由终点驱动的分析，会晚于完全缓解分析，但未明确具体时间 [7] 问题4: 何时能对他米巴罗汀推进急性髓系白血病关键研究做出决策，9月的40名患者数据是否足够，还是需要看到试验中所有80名患者的完整数据 - 公司表示需综合考虑两组数据差异以及缓解持续时间等反应质量因素来解读结果，9月会分享数据并提供解读背景 [40][52] 问题5: SELECT - MDS - 1的样本量计算依据及达到目标所需的差异 - 该研究主要终点是完全缓解率，样本量按两组2:1随机化设计，约190名患者，研究效能超90%以显示两组完全缓解率差异，公司未公开具体数值假设，最终结果还涉及反应持久性、其他次要终点和整体安全性等因素 [55][63] 问题6: 低风险和高风险骨髓增生异常综合征患者的表现差异以及研究和治疗的合适终点 - 低风险患者预后较好，发展为严重疾病时间长，症状主要与贫血相关，治疗主要针对提高红细胞数量；高风险患者接近严重疾病阶段，症状包括出血、感染、贫血及类似急性髓系白血病症状，治疗重点是完全缓解率，完全缓解是药物开发重要终点，与总生存期密切相关，受监管机构支持 [66][67][75] 问题7: 本季度费用下降原因，未来费用是恢复到过去水平还是维持当前水平 - 公司表示目前费用处于新的运行水平，在费用支出上更加谨慎，主要关注急性髓系白血病数据和后期商业发布准备 [53]