财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度未确认任何收入，相比2023年第三季度的380万美元有所下降，主要由于与辉瑞的合作协议终止 [14] - 2024年第三季度研发费用为2050万美元，相比2023年第三季度的2830万美元有所减少，主要由于外部研发、咨询、合同制造和人力成本的减少 [14] - 2024年第三季度一般管理费用为570万美元，相比2023年第三季度的780万美元有所下降，主要由于人力成本和相关费用的减少 [15] - 2024年第三季度净亏损为640万美元，每股亏损0.16美元，而2023年同期净亏损为4010万美元，每股亏损1.43美元 [15] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为5830万美元，相比2024年6月30日的7900万美元有所减少，但公司认为当前现金水平足以支持到2025年第三季度的运营和资本支出需求 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发支出主要集中在推进tamibarotene的开发上，外部研发和咨询费用有所减少 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将tamibarotene开发为新标准疗法，针对新诊断的高风险MDS患者，特别是RARA基因过表达的患者，预计该人群占高风险患者的约50% [5][8] - 公司预计到2029年，美国高风险MDS治疗市场的总机会将达到16亿美元，而tamibarotene在RARA过表达患者中的市场机会将超过8亿美元 [8] - 公司计划在获得批准后迅速推出tamibarotene，以满足等待更好治疗选择的高风险MDS患者的需求 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层强调高风险MDS患者的治疗需求未得到满足，现有标准疗法的完全缓解率仅为17%，亟需新的治疗选择 [6][7] - 管理层对即将发布的SELECT-MDS-1三期试验的关键数据表示期待，认为成功的试验结果将对医疗界产生积极影响 [12][13] 其他重要信息 - SELECT-MDS-1试验的主要终点是完全缓解率，预计将在11月中旬公布初步结果 [24] - 公司正在为tamibarotene的商业推出做准备，包括市场意识的提升和基础设施的建设 [30] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于azacitidine的历史控制数据 - 管理层表示azacitidine的完全缓解率为17%，这是随机试验中的公认标准，近期试验的CR率在14%到20%之间波动 [18][19] 问题: 如何从AML数据推断MDS结果 - 管理层指出AML试验与MDS试验是不同的实验，AML试验的结果不应对MDS试验的结果产生预测价值 [20][21] 问题: 关于即将发布的数据的内容 - 管理层确认将公布完全缓解率、耐受性数据以及其他重要的次要终点数据，但不会在初步结果中提供生存率数据 [25][26] 问题: FDA申请的后续步骤 - 管理层表示在发布主要终点数据后，将进行数据的整理和验证，确保申请的顺利进行 [27] 问题: tamibarotene的商业准备工作 - 管理层强调团队正在积极准备tamibarotene的商业推出，包括市场教育和基础设施建设 [30] 问题: 关于5609的未来计划 - 管理层认为5609是一个具有高潜力的资产，正在寻找大型制药公司进行业务开发合作 [35]