总营收情况 - 2025年第一季度总营收30.29亿美元，较2024年第一季度的31.45亿美元下降4%[4] 净利润与每股收益情况 - 2025年第一季度GAAP净利润8.09亿美元，较2024年第一季度的7.22亿美元增长12%；GAAP摊薄后每股收益7.27美元，较2024年第一季度的6.27美元增长16%[4] - 2025年第一季度非GAAP净利润9.28亿美元，较2024年第一季度的11.16亿美元下降17%；非GAAP摊薄后每股收益8.22美元，较2024年第一季度的9.55美元下降14%[4] - 2025年和2024年第一季度，公司净利润分别为8.087亿美元和7.22亿美元[39] 各业务线产品销售情况 - 2025年第一季度Dupixent全球净销售额（由赛诺菲记录）达36.7亿美元，较2024年第一季度增长19%[5] - 2025年第一季度EYLEA HD美国净销售额达3.07亿美元，较2024年第一季度增长54%；EYLEA HD和EYLEA美国总净销售额达10.4亿美元，较2024年第一季度下降26%[5] - EYLEA HD在2025年第一季度总销售额为4.532亿美元，较2024年的2.152亿美元增长111%[44] - EYLEA在2025年第一季度总销售额为14.474亿美元，较2024年的20.358亿美元下降29%[44] - EYLEA HD和EYLEA在2025年第一季度总销售额为19.006亿美元，较2024年的22.51亿美元下降16%[44] - Dupixent在2025年第一季度总销售额为36.656亿美元，较2024年的30.768亿美元增长19%[44] - Libtayo在2025年第一季度总销售额为2.851亿美元，较2024年的2.639亿美元增长8%[44] - Praluent在2025年第一季度总销售额为1.933亿美元，较2024年的2.013亿美元下降4%[44] - Kevzara在2025年第一季度总销售额为1.164亿美元，较2024年的0.941亿美元增长24%[44] - 其他产品在2025年第一季度总销售额为0.546亿美元，较2024年的0.442亿美元增长24%[44] 公司投资与合作情况 - 公司宣布在纽约和北卡罗来纳州的基础设施和制造业的持续和计划投资预计超过70亿美元[5] - 公司与富士胶片达成10年协议，将在其北卡罗来纳州园区制造和供应公司的商业散装药品，预计将使公司在美国的大规模制造能力接近翻倍[12][15] 产品研发与审批情况 - 公司约有45个产品候选药物处于临床开发阶段[7] - 2025年4月，FDA批准Dupixent用于治疗对抗组胺治疗仍有症状的12岁及以上成人和青少年慢性自发性荨麻疹（CSU）；3月，日本厚生劳动省批准Dupixent用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者[9] - 欧洲委员会有条件批准Lynozyfic（linvoseltamab）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者[14] 各项费用情况 - 2025年第一季度GAAP研发费用为13.27亿美元，2024年同期为12.48亿美元，同比增长6%；非GAAP研发费用为11.86亿美元，2024年同期为11.22亿美元，同比增长6%[21] - 2025年第一季度GAAP销售、一般和行政费用为6.33亿美元，2024年同期为6.89亿美元，同比下降8%；非GAAP销售、一般和行政费用为5.37亿美元，2024年同期为5.84亿美元，同比下降8%[21] - 2025年第一季度GAAP商品销售成本为2.66亿美元，2024年同期为2.40亿美元，同比增长11%；非GAAP商品销售成本为2.17亿美元，2024年同期为1.96亿美元，同比增长11%[21] - 2025年和2024年第一季度，GAAP研发费用分别为13.274亿美元和12.484亿美元[40] - 2025年和2024年第一季度，GAAP销售、一般和行政费用分别为6.33亿美元和6.89亿美元[40] - 2025年和2024年第一季度，GAAP商品销售成本分别为2.655亿美元和2.404亿美元[40] 毛利率情况 - 2025年第一季度GAAP净产品销售毛利率为81%，2024年同期为86%；非GAAP净产品销售毛利率为85%，2024年同期为89%[21] - 2025年和2024年第一季度，GAAP净产品销售毛利率分别为81%和86%[41] 其他收入（费用）净额与有效税率情况 - 2025年第一季度GAAP其他收入（费用）净额包含1.4亿美元的股权证券未实现净收益，2024年同期为1.96亿美元的未实现净损失[22] - 2025年第一季度GAAP有效税率为10.6%，2024年同期为 - 3.0%；非GAAP有效税率为11.6%，2024年同期为6.1%[23] - 2025年和2024年第一季度，GAAP有效税率分别为10.6%和 - 3.0%[41] 股票回购与股息派发情况 - 2025年2月公司董事会授权一项新的股票回购计划，最多可额外回购30亿美元的普通股；第一季度公司回购普通股花费10.52亿美元；截至2025年3月31日，股票回购计划下还有38.74亿美元可用于回购[24][25] - 2025年4月公司董事会宣布对普通股和A类股每股派发现金股息0.88美元，6月6日支付给5月20日登记在册的股东[25] 全年财务指引情况 - 公司2025年全年财务指引中，GAAP研发费用预计为55.6 - 57.95亿美元，非GAAP研发费用预计为50 - 52亿美元；GAAP销售、一般和行政费用预计为29.1 - 30.95亿美元，非GAAP销售、一般和行政费用预计为25.5 - 27亿美元[26] - 公司2025年全年财务指引中，GAAP净产品销售毛利率预计从84% - 85%更新为83% - 84%，非GAAP净产品销售毛利率预计从87% - 88%更新为86% - 87%[26] 总资产情况 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司总资产分别为375.452亿美元和377.594亿美元[38] 净产品销售额与合作收入情况 - 2025年和2024年第一季度，公司净产品销售额分别为14.156亿美元和17.613亿美元[39] - 2025年和2024年第一季度，公司合作收入分别为15.312亿美元和12.668亿美元[39] 自由现金流情况 - 2025年和2024年第一季度，自由现金流分别为8.158亿美元和13.786亿美元[41] 产品销售记录情况 - 公司记录美国境内EYLEA HD和EYLEA的净产品销售，拜耳记录美国境外的销售[45] - 赛诺菲记录Dupixent和Kevzara的全球净产品销售，公司在合作收入中记录相关利润份额[45]

文章核心观点 Regeneron Pharmaceuticals公布2025年第一季度财务结果和业务进展，公司管线丰富有潜力，在临床项目推进、产品获批和销售等方面取得进展，同时对全年财务给出指引 [1][2][3]。 各部分总结 财务亮点 - 2025年Q1总营收30.29亿美元，较2024年Q1的31.45亿美元下降4% [3] - 2025年Q1 GAAP净利润8.09亿美元，较2024年Q1的7.22亿美元增长12% [3] - 2025年Q1 GAAP摊薄后每股收益7.27美元，较2024年Q1的6.27美元增长16% [3] - 2025年Q1非GAAP净利润9.28亿美元，较2024年Q1的11.16亿美元下降17% [3] - 2025年Q1非GAAP摊薄后每股收益8.22美元，较2024年Q1的9.55美元下降14% [3] 业务亮点 关键管线进展 - 约45个产品候选药物处于临床开发阶段，包括探索额外适应症的已上市产品 [4] - 2025年Q1 Dupixent全球净销售额（赛诺菲记录）达36.7亿美元，较2024年Q1增长19% [5] - 2025年Q1 EYLEA HD美国净销售额达3.07亿美元，较2024年Q1增长54%；EYLEA HD和EYLEA美国总净销售额降至10.4亿美元，下降26% [5] - Dupixent获美国慢性自发性荨麻疹（CSU）和日本慢性阻塞性肺疾病（COPD）适应症批准 [5][6] - FDA接受EYLEA HD用于视网膜静脉阻塞（RVO）和批准适应症每月给药的sBLA优先审评 [5][11] - Lynozyfic获欧盟复发/难治性多发性骨髓瘤适应症批准 [5][11] - 提交Libtayo在美国和欧盟用于皮肤鳞状细胞癌（CSCC）辅助治疗的监管申请 [5][11] - 宣布在纽约和北卡罗来纳州基础设施和制造方面投资超70亿美元 [5] 其他项目进展 - DB - OTO基因疗法1/2期试验更新数据显示，12名治疗儿童中11名有显著反应，听力改善 [10] - 启动itepekimab治疗慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的3期研究 [15] - 启动REGN5381治疗不受控高血压和REGN7544治疗败血症性低血压的2期研究 [15] - mibavademab获FDA孤儿药认定，3期研究正在进行 [15] - 解决与Biocon的专利侵权诉讼，Biocon美国生物类似药2026年下半年前不得上市 [15] - 与富士胶片达成10年协议，预计美国大规模制造产能接近翻倍 [15] 第一季度财务结果 营收 - 净产品销售方面，EYLEA HD美国销售额增长54%至3.07亿美元，EYLEA美国销售额下降39%至7.36亿美元，Libtayo全球销售额增长8%至2.85亿美元，Praluent美国销售额下降19%至5700万美元，Evkeeza美国销售额增长29%至3100万美元，Inmazeb其他地区销售额降为0 [13] - 合作收入方面，赛诺菲合作收入增长30%至11.83亿美元，拜耳合作收入下降3%至3.44亿美元，其他合作收入增长 [13] - 其他收入下降30%至8200万美元，总营收下降4%至30.29亿美元 [13] 运营费用 - GAAP和非GAAP研发费用因临床管线推进和人员成本增加而增长 [19][22] - GAAP和非GAAP销售、一般和行政费用下降8% [19] - GAAP和非GAAP商品销售成本增长11% [19] - GAAP和非GAAP净产品销售毛利率受库存冲销和准备金影响下降 [19][22] 其他财务信息 - 2025年Q1 GAAP其他收入（费用）净额含1.4亿美元股权证券未实现净收益，2024年Q1为1.96亿美元未实现净损失 [20] - 2025年Q1 GAAP有效税率为10.6%，2024年Q1为 - 3.0%；非GAAP有效税率2025年Q1为11.6%，2024年Q1为6.1% [21] 资本分配 - 2025年2月董事会授权30亿美元股票回购计划，Q1回购股票花费10.52亿美元，截至3月31日，38.74亿美元可用于回购 [22][23] - 2025年4月董事会宣布每股0.88美元现金股息，6月6日支付给5月20日登记股东 [23] 2025年财务指引 - GAAP和非GAAP研发、销售、一般和行政费用指引不变，GAAP和非GAAP净产品销售毛利率指引下调，资本支出指引微调 [24]

行业概况 - 制药和生物科技行业的第一季度财报季即将全面展开，多家大型制药公司如辉瑞、礼来、安进、百健和再生元等将公布业绩 [1] - 强生和默克已公布业绩，两者均超出第一季度盈利和销售预期 赛诺菲的业绩则喜忧参半，盈利超预期但销售不及预期 [1] - 根据Zacks分类，制药/生物科技行业属于更广泛的医疗行业，包括制药/生物科技、仿制药公司和医疗器械公司 [2] 医疗行业整体表现 - 截至4月23日，医疗行业15%的公司（占该行业市值的33.8%）已公布季度业绩 其中77.8%的公司盈利和收入均超预期 [3] - 医疗行业第一季度盈利同比增长4.7%，收入增长9.4% 预计整个季度盈利将增长35%，销售增长7.8% [3] 辉瑞(PFE) - 辉瑞在过去四个季度均超出盈利预期，平均盈利惊喜为44.16% 最近一个季度的盈利惊喜为31.25% [5] - 第一季度销售和盈利的共识预期分别为138.8亿美元和每股0.64美元 [6] - 非COVID业务收入推动增长，主要产品包括Vyndaqel、Padcev和Eliquis COVID产品Comirnaty和Paxlovid的销售在过去几个季度有所下降但趋于稳定 [7] - 辉瑞将于4月29日开盘前公布第一季度业绩 [7] 礼来(LLY) - 礼来在过去四个季度中有三个季度超出盈利预期，平均盈利惊喜为8.47% 最近一个季度的盈利惊喜为5.77% [8] - 第一季度销售和盈利的共识预期分别为126.2亿美元和每股3.52美元 [8] - 预计第一季度收入增长由FDA批准的tirzepatide药物、糖尿病药物Mounjaro和减肥药物Zepbound推动 [9] - 2024年下半年Mounjaro和Zepbound的销售低于预期，但公司预计2025年销售将回升 [10] - 礼来将于5月1日开盘前公布第一季度业绩 [10] 安进(AMGN) - 安进在过去四个季度均超出盈利预期，平均盈利惊喜为5.23% 最近一个季度的盈利惊喜为5.57% [11] - 第一季度销售和盈利的共识预期分别为79.6亿美元和每股4.15美元 [11] - 预计第一季度产品销售由Evenity、Repatha、Kyprolis和Blincyto等产品的强劲销量增长推动 但大多数产品价格预计将继续下降 [12] - 安进将于5月1日收盘后公布第一季度业绩 [12] 百健(BIIB) - 百健在过去四个季度均超出盈利预期，平均盈利惊喜为11.80% 最近一个季度的盈利惊喜为0.58% [13] - 第一季度销售和盈利的共识预期分别为22.3亿美元和每股3.52美元 [13] - 预计第一季度多发性硬化症(MS)药物销售下降，但新药收入可能抵消这一影响 [14] - 脊髓性肌萎缩症药物Spinraza的销售在第四季度改善，但第一季度可能因竞争压力而下降 [15] - 百健将于5月1日开盘前公布第一季度业绩 [15] 再生元(REGN) - 再生元在过去四个季度中有三个季度超出盈利预期，平均盈利惊喜为3.23% 最近一个季度的盈利惊喜为3.87% [16] - 第一季度销售和盈利的共识预期分别为32.8亿美元和每股8.43美元 [17] - 预计第一季度主要药物Eylea的销售因竞争而下降 但高剂量版本Eylea HD的销售可能大幅增长 [18] - 哮喘药物Dupixent的利润是再生元的关键增长动力，预计第一季度销售强劲 [19] - 再生元将于4月29日开盘前公布第一季度业绩 [19]

文章核心观点 欧洲委员会有条件批准Regeneron公司的Lynozyfic用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，该药物基于临床试验展现出良好疗效和安全性，公司计划开展更多临床研究以推进治疗 [1][3] 药物获批情况 - 欧洲委员会有条件批准Lynozyfic治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，适用曾接受至少三种疗法且最后一种疗法疾病进展的患者 [1] - 美国FDA已受理linvoseltamab生物制品许可申请，目标行动日期为2025年7月10日 [5] 药物特点 - Lynozyfic是首个获批的BCMAxCD3疗法，若治疗至少24周后达到非常好的部分缓解或更好，可采用每四周给药一次的方案 [2] - 该药物是双特异性抗体，能桥接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原和表达CD3的T细胞，促进T细胞活化和癌细胞杀伤 [1] 临床试验结果 - LINKER - MM1试验显示，客观缓解率为71%，50%的患者达到完全缓解或更好，完全缓解患者的微小残留病阴性率为41%，中位缓解持续时间为29个月 [3] 不良反应 - 最常见不良反应有肌肉骨骼疼痛（52%）、细胞因子释放综合征（46%）、中性粒细胞减少症（43%）等 [4] - 大多数细胞因子释放综合征病例为1级（35%）或2级（10%），1例3级（0.9%），无≥4级病例 [4] 临床开发计划 - 正在进行的LINKER - MM1试验对300多名复发和难治性多发性骨髓瘤患者进行linvoseltamab研究，1期剂量递增部分已完成，2期剂量扩展部分正在评估安全性和抗肿瘤活性 [9] - linvoseltamab正在进行广泛临床开发计划，探索其作为单药疗法以及与其他疗法联合用于多发性骨髓瘤不同治疗线和浆细胞前驱疾病的应用 [11] 公司研究方向 - 公司运用超过三十年生物学专业知识和专有VelociSuite技术，开发针对不同血癌和罕见血液疾病的药物 [12] - 血癌研究聚焦双特异性抗体，探索单药疗法、多种组合和新兴治疗方式 [13] - 针对罕见血液疾病的研究和合作涉及抗体药物、基因编辑、基因敲除技术和研究性RNA方法 [14] 公司技术平台 - Regeneron的VelocImmune技术利用专有基因工程小鼠平台，产生优化的全人源抗体，公司用该技术创造了大量FDA批准的全人源单克隆抗体 [15]

文章核心观点 Regeneron公司宣布将在2025年ARVO年会上展示27篇关于EYLEA HD的摘要，包括8篇口头报告，相关数据支持其成为湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变的新标准治疗药物 [1]。 分组1：EYLEA HD研究成果及展示 - 近40000名EYLEA HD患者的真实世界初始数据将为其在日常临床实践中的有效性提供早期见解，新间接比较将评估其与faricimab在湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿患者中的疗效、给药频率和潜在经济效益 [1] - 27篇摘要将在2025年5月4 - 8日盐湖城举行的ARVO年会上展示，包括评估EYLEA HD在湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变患者中的真实世界使用情况的分析，以及间接比较其与faricimab疗效和注射次数的网络荟萃分析等 [1] 分组2：EYLEA HD临床试验项目 - PULSAR和PHOTON是全球多中心双盲、活性对照关键试验，患者随机分为3个治疗组，分别接受每3个月、每4个月一次的EYLEA HD或每2个月一次的EYLEA治疗，PULSAR由Bayer牵头，PHOTON由Regeneron牵头 [10] - 两项试验中，EYLEA HD组患者初始有3次每月给药，EYLEA组在PULSAR中有3次、在PHOTON中有5次初始给药，第一年若疾病进展可缩短EYLEA HD组给药间隔，第二年才可延长，所有EYLEA组在两年试验中维持每2个月一次的固定给药方案 [11] - 两项试验在第96周开始有可选的扩展研究，所有参与患者在第156周前接受EYLEA HD治疗，PULSAR中最初随机分配到EYLEA的患者在扩展研究开始时换用EYLEA HD并立即分配到每3个月一次的给药间隔，扩展研究中所有患者的给药间隔可根据标准缩短或延长 [12] - CANDELA是Regeneron赞助的2期试验，研究EYLEA HD扩展给药方案与EYLEA在湿性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性和有效性 [13] 分组3：相关疾病介绍 - 湿性年龄相关性黄斑变性是一种视网膜疾病，约140万美国人受影响，异常血管生长和渗漏会损害黄斑导致视力丧失 [14][15] - 糖尿病性视网膜病变由糖尿病患者血糖控制不佳导致视网膜微血管损伤引起，通常从非增殖性发展为增殖性，可能导致严重视力丧失 [16] - 糖尿病性黄斑水肿可在糖尿病性视网膜病变任何阶段发生，美国约150万成年人被诊断患有此病，约600万人患有糖尿病性视网膜病变但无糖尿病性黄斑水肿 [17] 分组4：EYLEA HD介绍 - 十多年前Regeneron推出EYLEA，改变了某些严重脉络膜视网膜血管疾病的治疗模式，基于16项关键试验的疗效和安全性，获批治疗多种威胁视力的疾病 [18] - EYLEA HD旨在实现与EYLEA相当的疗效和安全性，但注射次数更少，目前已在美国获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变 [19] - EYLEA HD由Regeneron和Bayer AG联合开发，Regeneron在美国拥有独家权利，Bayer拥有美国以外的独家营销权，双方在境外平分销售利润 [20] 分组5：Regeneron公司介绍 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为严重疾病患者发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和管线旨在帮助患有多种疾病的患者 [25] - 公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，通过遗传学中心的数据洞察和基因医学平台塑造医学新前沿 [26]

核心财务预期 - 华尔街分析师预计公司季度每股收益为8.76美元，同比下降8.3% [1] - 预计季度营收为32.5亿美元，同比增长3.3% [1] - 过去30天内，共识每股收益预期被下调6.1%，反映分析师重新评估初始预测 [1] 关键营收指标预期 - 其他营收预计达1.3213亿美元，同比增长13% [4] - 净产品销售额预计为16.2亿美元，同比下降8.2% [4] - 总拜耳合作营收预计为3.7473亿美元，同比增长5.3% [4] - 合作营收共识估计为14.9亿美元，同比增长17.9% [5] 主要产品营收预期 - Eylea美国营收预计为11.9亿美元，同比下降15.2% [5] - Praluent美国营收预计为5771万美元，同比下降17.6% [5] - Dupixent美国以外地区营收预计为10.8亿美元，同比增长25.7% [7] - Libtayo美国营收预计为2.1499亿美元，同比增长35% [6] - Libtayo美国以外地区营收预计为1.2795亿美元，同比增长22.2% [6] - Evkeeza美国营收预计为3240万美元，同比增长35% [6] - Kevzara美国营收预计为5250万美元，同比增长5% [7] - Kevzara美国以外地区营收预计为4191万美元，同比下降5% [7] 市场表现与预期 - 过去一个月公司股价回报率为-8.2%，同期标普500指数回报率为-5.1% [8] - 基于其Zacks Rank 4（卖出），公司可能在未来一段时间表现弱于整体市场 [8]

财报预期与历史表现 - 公司计划于2025年4月29日公布2025年第一季度财报 市场预期营收32 5亿美元 每股收益8 76美元 [1] - 过去四个季度中三次盈利超预期 平均超出幅度3 23% 最近一个季度盈利超出预期3 87% [1] - 当前盈利预期差(ESP)为-0 94% 最准确预估每股收益8 87美元 低于市场共识 [3] 核心产品表现 - 眼科药物Eylea面临竞争压力 销售可能继续下滑 但高剂量版本Eylea HD需求强劲 预计带动整体Eylea系列销售增长 美国市场Eylea销售共识预期12亿美元 [4][5][6] - 哮喘药物Dupixent销售预计大幅增长 主要受益于适应症扩展和处方量增加 销售共识预期37亿美元 [7][8] - 肿瘤药物Libtayo销售增长显著 共识预期3 46亿美元 公司正推动其适应症扩展 [9][10] 研发与监管进展 - 新药Ordspono(odronextamab)获欧盟批准 用于治疗复发/难治性淋巴瘤 [11] - FDA批准Dupixent标签扩展 新增慢性自发性荨麻疹适应症 [14] - FDA拒绝Eylea HD延长给药间隔申请 但接受其治疗视网膜静脉阻塞的新适应症申请 目标审批日期2025年8月19日 [15][16][17] 财务与股东回报 - 公司启动季度现金分红计划 宣布每股0 88美元股息 并新增30亿美元股票回购授权 总回购额度达45亿美元 [13] - 运营费用可能增加 主要由于管线推进和Eylea HD商业化投入 [12] 股价表现与行业对比 - 公司股价年内下跌21 1% 表现逊于行业整体7 8%的跌幅 [18] 行业其他公司动态 - Vertex制药(VRTX)盈利ESP+1 49% Zacks排名第2 将于5月5日公布财报 [20] - 吉利德科学(GILD)盈利ESP+3 07% Zacks排名第3 4月24日公布财报 [21] - 阿斯利康(AZN)盈利ESP+2 73% Zacks排名第3 4月29日公布财报 [22]

制造与供应协议 - 与富士胶片Diosynth生物技术公司达成新制造和供应协议 将在北卡罗来纳州霍利斯普林斯园区生产Regeneron的商业生物制剂[1] - 协议期限为十年 技术转移立即开始 总投资额预计超过30亿美元[1] - 通过利用富士胶片新建的最先进生物制药设施 公司在美国的大规模制造产能将接近翻倍[1] 产能扩张投资 - 公司在纽约州和北卡罗来纳州的持续及计划基础设施与制造投资总额预计超过70亿美元[1] - 纽约州塔里敦园区正在进行约36亿美元的扩建 将创造1000个全职高技能岗位[2] - 在纽约州伦斯勒市建设全新最先进灌装/成品制造设施 并在萨拉托加斯普林斯市收购超过100万平方英尺物业用于生产支持[2] 战略与业务影响 - 公司超过80%员工和资产位于美国 所有FDA批准药物均在其纽约实验室发明[2] - 过去五年新增超过7000个岗位 主要为高薪研发和制造岗位[3] - 通过VelociSuite®等专有技术持续推动科学发现 开发全人源抗体和新型双特异性抗体[5] 行业地位与管线 - 作为全球最大生物制剂制造商之一 专注于为严重疾病患者开发变革性药物[4] - 研发管线涵盖眼病、过敏及炎症性疾病、癌症、心血管代谢疾病、神经疾病、血液疾病、传染病和罕见病领域[4] - 利用Regeneron遗传学中心的数据驱动洞察 识别创新靶点和补充性治疗方法[6]

FDA监管决定 - 美国食品药品监督管理局针对EYLEA HD® 8 mg延长给药间隔至每24周的补充生物制剂许可申请发出完整回复函[1] - 完整回复函未对EYLEA HD在已获批适应症及给药方案中的安全性或有效性提出质疑[2] - 监管机构不同意将额外延长给药间隔（超过目前标签中规定的最大16周间隔）加入说明书的提议[2] 产品信息与适应症 - EYLEA HD目前获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性及糖尿病性黄斑水肿患者 给药间隔为每8至16周[3] - 该产品用于糖尿病性视网膜病变患者的获批给药间隔为每8至12周 均需在初始3个月剂量后使用[3] - EYLEA HD是血管内皮生长因子抑制剂 基于16项关键试验建立的疗效和安全性数据[4] - 产品覆盖从早产儿视网膜病变到老年性湿性年龄相关性黄斑变性等多种视力威胁性疾病[4] 商业合作与权益分配 - EYLEA HD由Regeneron与拜耳公司共同开发 在美国以外地区称为Eylea™ 8 mg[6] - Regeneron在美国拥有EYLEA和EYLEA HD的独家权利 拜耳则拥有美国以外市场的独家营销权[6] - 双方在美国以外市场平等分享EYLEA和EYLEA HD的销售利润[6] 研发管线与战略方向 - 公司眼科研发项目包括针对地理性萎缩（正在进行Phase 3 SIENNA临床试验）、青光眼及遗传性视网膜疾病的研究[7] - 采用VelociSuite®专有技术生产全人源化抗体及新型双特异性抗体类别[13] - Regeneron遗传学中心通过数据驱动洞察推动下一代药物开发[13] 公司背景与业务范围 - Regeneron是一家专注于为严重疾病患者开发变革性药物的生物技术公司[12] - 研发管线涵盖眼科疾病、过敏及炎症性疾病、癌症、心血管代谢疾病、神经系统疾病、血液疾病、传染病和罕见病[12] - 公司由 physician-scientists 创立并领导 具备将科学持续转化为药物的独特能力[12]

文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗12岁及以上经组胺 - 1（H1）抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人和青少年患者 [1] 关于慢性自发性荨麻疹（CSU） - CSU是一种部分由2型炎症驱动的慢性炎症性皮肤病，会导致突然出现的严重荨麻疹和反复瘙痒，通常用H1抗组胺药治疗，但许多患者经治疗后病情仍未得到控制，生活质量受到显著影响，美国有超30万此类患者 [5] 关于Dupixent - 是一种皮下注射药物，由再生元的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路的信号传导，并非免疫抑制剂 [9][10] - 已在超60个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗，此次获批用于治疗CSU是其获批的第七种由2型炎症引起的疾病 [12] - 不同年龄段和体重的患者给药剂量不同，需在医疗专业人员指导下使用 [9] Dupixent治疗CSU的临床试验 - LIBERTY - CUPID 3期项目包括研究A、研究B和研究C，是随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估Dupixent作为标准护理抗组胺药的附加疗法的疗效和安全性 [6] - 研究A和C评估了6岁及以上使用抗组胺药后仍有症状的患者，研究B针对12岁及以上使用抗组胺药后有症状且对抗IgE疗法反应不足或不耐受的患者 [6] - 三项试验中患者在24周治疗期内，除体重<60 kg的儿科患者每两周接受200 mg外，其余患者先接受初始负荷剂量，然后每两周接受300 mg Dupixent [6] - 主要终点评估24周时瘙痒的基线变化，关键次要终点包括24周时瘙痒和荨麻疹的基线变化等 [7] - 研究A和C达到主要和关键次要终点，Dupixent在24周时与安慰剂相比，瘙痒严重程度和荨麻疹活动有所降低，且增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性；研究B结果已发表，但在美国未达到主要终点 [2][8] - 三项研究的安全性结果与Dupixent已知安全状况基本一致，最常见不良事件（≥2%）是注射部位反应 [3] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，致力于为严重疾病患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [30][31] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供潜在改变生命的治疗选择和救命疫苗保护 [33] 其他信息 - 再生元和赛诺菲通过DUPIXENT MyWay计划帮助美国患者获得Dupixent并提供支持 [11] - 除当前获批适应症外，两家公司正在3期试验中研究Dupixent在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [16]