CAP - 1002治疗DMD临床试验进展 - 公司开发的CAP - 1002治疗DMD已完成HOPE - Duchenne一期/二期试验和HOPE - 2二期试验，拟进行的三期试验预计招募约60名患者，FDA已表示接受该设计[189] - HOPE - 2试验随机分配20名患者，约80%为非行走能力患者，所有患者使用稳定剂量类固醇[190] - HOPE - 2试验主要疗效终点通过PUL测试评估患者执行日常手动任务能力的相对变化，还评估了心脏功能、肺功能等次要和探索性终点[192] - 2020年5月公布的12个月数据显示，CAP - 1002治疗患者的上肢、心脏和呼吸功能有改善，PUL 2.0有统计学意义的改善（p = 0.05），比安慰剂组平均高2.4分；PUL 1.2接近显著（p = 0.08），比安慰剂组平均高2.8分[197] - 心脏功能指标中，射血分数（p = 0.004）、左心室舒张末期容积指数（p = 0.07）、左心室收缩末期容积指数（p = 0.01）有显著变化，且CK - MB水平降低（p = 0.006）[198] - HOPE - 2试验中，CAP - 1002总体安全且耐受性良好，除超敏反应可用常见预处理方案缓解外，未发现安全信号[200] - 2017年6月与FDA会议，FDA愿意接受公司用PUL测试作为CAP - 1002治疗DMD临床研究主要疗效终点的提议[201] - 2018年12月与FDA会议，FDA表示试验需提供PUL有临床意义变化及支持CAP - 1002对晚期DMD患者有效的证据，才可能作为注册试验[204] - 2019年10月与FDA会议，FDA不支持加速批准途径，但支持进行CAP - 1002治疗DMD的III期试验[205] - 2020年与FDA会议，FDA鼓励进行III期研究，公司仍在与FDA讨论该项目的推进路径，未启动III期研究[207] - HOPE - Duchenne临床试验中，25名患者按1:1随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每条主要冠状动脉注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[208] - HOPE - Duchenne试验中，低功能患者（基线中 - 远端PUL评分<55分）中，89%（8/9）接受CAP - 1002治疗的患者12个月时运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[209] CAP - 1002其他临床试验情况 - 公司完成HOPE - 2二期临床试验，12个月顶线数据显示CAP - 1002改善患者上肢、心脏和呼吸功能，正与FDA讨论三期研究路径并提交新数据申请会议，同时积极寻求合作伙伴[164] - 2020年，7名重症COVID - 19患者接受CAP - 1002治疗，4人出院，3人死亡，虽无法确定疗效，但部分患者有指标改善[165] INSPIRE试验情况 - INSPIRE试验是针对重症或危重症COVID - 19患者的二期随机双盲安慰剂对照研究，计划招募60名患者，预计2021年第三季度有顶线数据，之后与FDA讨论下一步计划并寻求合作伙伴[166] COVID - 19疫苗候选物进展 - 公司开发的COVID - 19疫苗候选物2020年12月公布积极临床前数据，计划2021年第三季度提交IND申请[168] CAP - 2003治疗DMD进展 - 2020年4月公司就CAP - 2003治疗DMD向FDA提交IND申请，FDA要求补充生产相关信息，公司正评估下一步[171] CDCs相关情况 - 自2007年首次发表以来，CDCs已有超100篇同行评审科学出版物，在多个临床试验中用于超200名受试者[176] DMD疾病情况 - DMD影响全球约1/3600的男婴，美国约有15000 - 20000名患者，患者平均寿命不到30年，护理成本高[184][187] 公司临床试验赞助补偿情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计获得约210万美元的补偿，但因疫情试验额外测试和细胞购买延迟[220] 公司收入情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度的赠款收入分别约为0和10万美元，杂项收入分别约为4.1万美元和6.7万美元[239][240] 公司费用情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度的G&A费用分别约为190万美元和110万美元，增长约80万美元；R&D费用分别约为330万美元和120万美元，增长约210万美元[241][242] 公司预计开发花费情况 - 2021年公司预计在CAP - 1002开发上花费约400万 - 600万美元，在Exosome Technologies开发上花费约1000万 - 1200万美元[243][244] 公司现金及负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为4190万美元和3270万美元，净增加约921.4万美元[249] - 截至2021年3月31日，公司总负债约720万美元，净营运资金约3890万美元[249] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动使用的现金分别约为330万美元和120万美元，差异约210万美元[250] - 2021年和2020年第一季度投资活动使用的现金分别约为3.7万美元和提供约600万美元[251] - 2021年和2020年第一季度融资活动提供的现金分别约为1260万美元和450万美元[253] 公司融资及资金需求情况 - 公司自成立至2021年3月31日主要通过股权证券销售、政府赠款等融资，未来需筹集大量额外资金[254] - 公司认为目前现金资源至少可支持未来十二个月运营，但实际资金需求受多种因素影响[255] 公司股票出售及收益情况 - 2020年5月4日至2021年5月13日，公司通过2020年5月ATM计划出售6027852股普通股，平均价格约6.15美元/股，总收益约3710万美元，仍可出售约290万美元普通股，支付佣金等费用约120万美元[260] - 2019年8月29日至到期，公司通过2019年8月ATM计划出售360316股普通股，平均价格约3.07美元/股，总收益约110万美元，支付费用约10万美元，该计划于2020年5月4日到期[267] 公司认股权证行使及收益情况 - 2020年3月25日，公司与行使持有人达成协议，持有人行使400万份2019年12月普通股认股权证，公司发行400万份新认股权证，公司获毛收益约490万美元，支付费用34.3万美元，配售代理员工获20万份认股权证，截至2021年3月31日，6.5万份未行使[261][263] 公司公开发行情况 - 2019年12月，公司完成公开发行，发行531173股普通股、认股权证和预融资认股权证，总购买价约510万美元，支付费用约70万美元，净收益约440万美元，截至2021年3月31日，61173份2019年12月普通股认股权证未行使[264][266] 公司赠款情况 - 2016年6月16日，公司获加州再生医学研究所（CIRM）约340万美元赠款，需自筹约230万美元，2019年6月完成相关里程碑并用完资金，截至2021年3月31日，负债余额约340万美元[268][270] - 2016年9月，公司获美国国防部约240万美元赠款，用于开发CAP - 2003制造工艺，获延期至2020年9月29日，已使用约230万美元，正在完成收尾文件[272] 公司ATM计划情况 - 2020年5月，公司启动2020年5月ATM计划，最高总销售收益4000万美元，销售代理佣金率3%[257][260] - 2019年8月，公司启动2019年8月ATM计划，最高总销售收益195万美元，销售代理佣金率3%[267] 公司发行及认股权证价格情况 - 2019年12月公开发行中，普通股、认股权证和预融资认股权证组合购买价格为每股及相关认股权证1.226美元，每份预融资认股权证及相关认股权证1.225美元[264] - 2020年3月行使的2019年12月普通股认股权证每股行使价1.10美元，新认股权证每股行使价1.27美元，行使持有人每股支付1.225美元[261] 公司收入确认准则情况 - 公司对所有合同采用ASU 606《客户合同收入》准则确认收入[281] 公司赠款核算情况 - 公司将CIRM赠款支出作为长期负债核算，赠款可在项目完成和奖励期结束后转为贷款，贷款期限最长五年且到期日不超过赠款日期十年[284] 公司研发费用情况 - 研发费用主要包括薪资、物资、临床试验成本等，除特定资本化无形资产外，研发成本在发生时计入费用[285] 公司股票期权计划情况 - 公司有四个股票期权计划，2021年4月董事会批准2021年股权激励计划，需经股东批准生效[291] 公司股票期权公允价值确定情况 - 公司采用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，在归属期内摊销费用[292] 公司财务报表准则采用情况 - 2020年第一季度公司采用ASU 2018 - 18，对财务报表无重大影响[298] - 2021年第一季度公司采用ASU 2019 - 12，对财务报表和附注披露无重大影响[299] 公司现金及投资组合情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物公允价值约为4190万美元[301] - 公司投资组合主要为货币市场基金和银行货币市场工具，包括短期美国国债等[301] 公司投资组合利率影响情况 - 公司认为假设利率变动100个基点，投资组合公允价值不会受到重大影响[304]