财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为4190万美元，而2020年12月31日约为3270万美元 [35] - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量约为330万美元 [36] - 2021年第一季度，剔除股份支付费用后，研发费用约为320万美元，2020年第一季度约为110万美元 [36] - 2021年第一季度，剔除股份支付费用后，一般及行政费用约为130万美元，2020年第一季度约为90万美元 [37] - 2021年第一季度净亏损约为520万美元，2020年第一季度净亏损约为210万美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Duchenne肌肉萎缩症项目 - HOPE - 2临床试验显示，公司细胞疗法产品CAP - 1002使晚期DMD非行走男孩和年轻男性的骨骼肌或上肢以及心脏功能得到改善 [6] - 过去几年，CAP - 1002已安全用于200多名患者，其中约35名DMD患者，公司已收集到大量安全和疗效数据 [8] 外泌体平台技术 - 公司正在开发针对SARS - CoV - 2的新型疫苗候选产品，其多价且以外泌体为递送载体的方法可能提供替代疫苗候选方案 [16] - 基于最近提交的IND前申请，公司收到FDA对多价外泌体mRNA疫苗的反馈，目前正在进行IND启用研究，计划在今年第三季度提交IND申请 [17][18] COVID - 19临床项目 - 去年年底开始对多达60名重症COVID - 19患者进行CAP - 1002的II期安慰剂对照双盲试验，预计今年第三季度有数据，若数据积极将与FDA讨论下一步开发计划 [26][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有20000名患有DMD的男孩和年轻男性，目前可选择的治疗方案有限，当前估计超过一半的美国DMD患者为非行走患者，可能符合CAP - 1002的治疗条件 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布与Lonza合作，旨在扩大CAP - 1002用于潜在后期临床试验和商业化的生产能力 [9][10] - 公司正在探索与FDA合作，加速CAP - 1002治疗DMD的审批途径，同时就该项目与各方讨论潜在合作机会 [12][13] - 公司与约翰霍普金斯大学达成全球独家许可协议，专注于基于外泌体的疫苗和治疗方法，以治疗广泛的疾病，这将支持外泌体作为递送载体的治疗开发和疫苗计划的增长 [22][23] - 公司计划在未来几个季度确定一到两个适应症并提交IND申请，以支持外泌体技术的扩展 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CAP - 1002治疗DMD的前景持乐观态度，认为基于临床数据，可能有加速注册的途径，但也认识到FDA可能要求进行另一项临床试验 [12][13] - 专家预测COVID将在全球人口中流行，因此每年甚至每半年接种疫苗可能是对抗新变种或延长病毒防护的必要措施，公司认为其外泌体疫苗可能是预防SARS - CoV - 2的重要工具 [15][20] 其他重要信息 - 公司有超过4000万美元现金来执行计划，并正在加强高级管理团队，以执行2021年及2022年的战略计划 [31] - 公司近期有多项展示和数据发布计划，包括在相关会议上展示外泌体在SARS - CoV - 2疫苗中的应用、CAP - 1002治疗DMD的项目数据等 [32] - 公司有多项出版物正在同行评审期刊审核中，预计未来几个月将有关于项目的重要公告 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在提交给FDA的DMD扩展数据包中，长期数据是否与之前趋势一致，有无与早期结果矛盾之处 - 公司表示最终数据比 topline 数据更令人兴奋，公司比以往任何时候都更相信CAP - 1002是治疗DMD的有效方法 [38] 问题2: 请区分公司的工程化外泌体平台和Aztecs平台，并说明能否结合两者能力 - 工程化外泌体平台可从多种不同细胞类型开始，驱动外泌体发挥不同生物学作用，如SARS - CoV - 2疫苗使用标准HEK293 - F细胞系；Aztecs是CAP - 1002作用机制相关外泌体的工程化版本，通过标准细胞系制造并添加分子组件以实现相同益处，两者有不同用途 [40][42][43] 问题3: 如何看待公司未来的资金目标 - 公司目前现金状况良好，超过4000万美元的现金可支持从I期疫苗试验到Duchenne项目下一步以及外泌体技术临床前候选项目的推进，公司将把握机会，也会继续寻求非稀释性资金 [44][45] 问题4: 在与FDA就肌肉萎缩症进行讨论时，目前认为的主要限制步骤是什么 - 公司表示正迅速朝着注册目标前进，因拥有RMAT指定，能优先接触FDA，双方一直在就相关数据进行对话，后续会有更多好消息 [48] 问题5: 能否更具体说明公司可能在近期针对的外泌体递送载体的潜在适应症 - 公司一直在探索多种使用外泌体作为递送载体的机会，已在动物实验中证明疫苗候选物能驱动表达并产生免疫反应，还能通过外泌体递送成像mRNA并使其具有酶活性，公司正在积极探索多个适应症并进行临床前研究，后续会更新进展 [49][50][51] 问题6: CAP - 1002治疗COVID - 19肺部感染有无可能进行中期数据分析 - 公司正在积极招募该研究患者，预计第三季度完成全部招募，基于试验招募情况良好，决定不进行中期分析，希望获取完整数据集，该试验终点为90天 [54][55] 问题7: 参与试验的患者在疾病病程的早期阶段是如何筛选的，是否进行随机分组 - 公司希望尽早介入患者治疗，寻找血液中氧饱和度降低、需要补充氧气但不需要通气且未来24 - 48小时内也不需要通气的患者，还有其他纳入/排除标准，旨在选择有活跃炎症、呼吸能力减弱但未发展到ARDS或多器官系统衰竭等严重病理状态的患者 [56][57][58] 问题8: 是否跟踪参与试验患者的IL - 6水平 - 公司表示正在跟踪多个生物标志物，包括IL - 6等 [59][60] 问题9: 关于DMD试验，是否仍认为只有与合作伙伴一起才会开展III期试验 - 公司表示对DMD项目充满热情，在等待FDA的明确反馈（预计今年第三季度）和论文发表后，再决定下一步计划，可能开展III期试验、寻求合作或部分自行开展，同时也不排除寻求非稀释性资金的可能性 [61][63][64]