财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损约740万美元，2022年同期约为710万美元；2023年上半年净亏损约1510万美元，2022年同期约为1490万美元 [19] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约3780万美元，2022年12月31日约为4140万美元，基于当前运营计划，公司现金状况预计足以支持运营至2024年第三季度，若有额外潜在里程碑付款，现金储备期将延长 [51] - 2023年第二季度收入约390万美元，2022年同期为零，主要收入来源是按比例确认与日本新药株式会社签订的美国独家商业化和分销协议中3000万美元的预付款 [52] - 2023年第二季度研发费用（不包括基于股票的薪酬）约840万美元，2022年同期约470万美元；2023年第二季度一般及行政费用（不包括基于股票的薪酬）约170万美元，2022年同期约140万美元 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 DMD项目 - HOPE - 3三期临床试验已在17个活跃地点随机分配48名受试者，按设计样本量68名患者计算，预计今年第四季度初完成全部入组，并在第四季度进行中期分析，主要关注无效性分析 [10] - HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究呈现积极的两年随访结果，在PUL 2.0版本量表上，开放标签扩展治疗组与HOPE - 2安慰剂组一年后的原始下降率相比，上肢功能表现出统计学上的显著差异；9名患者中有6名心脏功能得到改善，且上肢功能表现与射血分数结果的相关性增加 [11] 外泌体平台技术 - 公司利用外泌体作为新型药物递送系统，专有的StealthX表达平台是外泌体项目的核心，专注于传染病和精准治疗两种广泛模式的开发 [67] - 已开始与一家未披露的制药公司合作，探索利用外泌体增强反义寡核苷酸（ASO）的递送 [68] - 在bioRxiv期刊上发表了两项使用StealthX生成的疫苗候选物的数据，单个给药时，StealthX - H3和StealthX - spike均能引发强烈免疫反应，组合注射也能在小鼠中诱导强烈免疫反应 [68][69] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 继续推进DMD项目的后期临床开发，重点是CAP - 1002的HOPE - 3临床试验，并与FDA就生物制品许可申请（BLA）的提交路径进行持续讨论 [58][59] - 巩固与日本新药株式会社在美国和日本的商业和分销合作，同时在全球其他市场寻找更多合作伙伴，欧洲是重点目标市场 [62] - 探索CAP - 1002的新适应症，为合作、授权或自主开发提供潜在途径 [63] - 专注外泌体平台技术的开发，利用StealthX平台拓展其在精准治疗领域的应用，特别是在神经肌肉疾病方面 [67][68] 行业竞争 - 基因和细胞疗法领域存在严重的断言问题，而CAP - 1002可能具有“1 + 1 = 3”的潜力，受到该领域相关方的关注 [32] - 外泌体作为药物递送系统具有广阔前景，但行业面临大规模生产相对均质制剂的挑战，公司在这方面取得了范式转变的进展 [67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司即将到来的催化剂为执行和创造价值提供了坚实基础，对CAP - 1002和DMD项目的后期临床开发充满信心 [45] - 对公司各方面的进展感到满意，进入下半年时处于有利地位，期待利用新董事会成员的行业经验推动CAP - 1002和外泌体平台的关键优先事项 [48][49] 其他重要信息 - 公司董事会新增两名成员，Philip Gotwals博士和Paul Auwaerter博士，他们丰富的行业经验将有助于提升公司战略和业务发展优先级 [6] - 公司GMP制造设施已设计用于生产商业规模的GMP CAP - 1002剂量，圣地亚哥工厂已投入运营，工程运行正在进行中，预计今年第三季度能够发布临床剂量 [64] - 公司新加入两名高级领导团队成员，增强了监管和CMC内部专业知识 [65][66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 筛选失败率下降的原因及患者筛选失败的主要原因，以及潜在患者管道情况 - 筛选失败率大幅下降得益于新组建的强大临床团队，患者筛选失败的主要原因是上肢功能评分未达到纳入标准（2 - 5分），潜在患者管道丰富，在PPMD会议上公司展位非常受欢迎，仅次于基因疗法公司Sarepta，公司希望与Sarepta合作，将CAP - 1002作为锚定疗法 [7][8] 问题2: CAP - 1002是否有回到心血管领域先前适应症或拓展新适应症的潜力 - 公司对CAP - 1002在DMD项目上的进展感到满意，正在内部探索其潜在机会，将继续探索发病机制与免疫调节和再生过程相关的适应症，后续会提供最新情况 [14][15] 问题3: 试点制造模式是否可作为公司未来垂直整合的模板 - 公司预计可以进行扩展，但并非简单复制多个试点设施，而是建设一个扩展的设施，部分制造流程将基本相同；在外泌体制造方面，公司建立了良好的制造范式，更像是大型鼓泡生物反应器 [27][28] 问题4: 关于制药公司对公司产品的普遍兴趣及合作潜力 - 制药公司对公司的外泌体平台非常感兴趣，公司过去几年将重点转向工程化外泌体平台，旨在将外泌体转化为药物产品，目前有一个活跃的业务发展项目，克服了制造这一主要障碍，未来外泌体业务有很大机会 [34][35] 问题5: 如果获得额外1000万美元资金，将如何使用 - 公司希望利用非稀释性资金进入新的适应症领域，如神经肌肉靶点，或使用外泌体作为靶向载体；目前主要资金用于推动CAP - 1002获批，剩余资金用于外泌体项目，如果资金有特定用途要求，将按要求使用 [37][38] 问题6: 圣地亚哥工厂上线后，开始需要的患者数量范围 - 文档未提及明确回复内容 问题7: FDA会议纪要的积极反馈与HOPE - 3中期分析数据是否可能加速或重置HOPE - 3的时间表 - 中期分析主要关注无效性指标，FDA希望严格监管和密切监测该试验，不太可能利用中期分析进行加速批准，但公司正在考虑利用早期数据寻找加速批准的机会，目前暂不披露具体方式 [70] 问题8: HOPE - 3试验中患者筛选失败的主要原因及潜在患者管道情况 - 筛选失败的主要原因是患者上肢功能评分未达到纳入标准（2 - 5分），潜在患者管道丰富 [7]

公司概况 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）等疾病的转化性细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[80] 产品及临床试验 - CAP-1002 是针对 DMD 的细胞疗法技术，旨在通过细胞外泌体介导的免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来减缓疾病进展[80] - HOPE-2 临床试验显示 CAP-1002 在治疗 DMD 方面取得了积极的结果，包括满足主要有效性终点和其他积极终点[84] - HOPE-3 是 CAP-1002 在 DMD 治疗中的第三期临床试验，目前正在进行中，计划在2023年第四季度完成招募[86] 商业合作与生产设施 - Capricor 已与日本新藥株式会社签订了商业化和分销协议，将在美国和日本独家销售 CAP-1002[89] - Capricor 已建成圣地亚哥 GMP 生产设施，计划在2023年第三季度提供商业规模的 GMP CAP-1002 临床剂量[88] 财务状况 - Capricor 预计现金、现金等价物和可交易证券将支持经营费用和资本支出需求至2024年第三季度[93] - 公司目前尚未有任何商业产品销售收入[106] - 2023年6月30日，临床开发收入约为390万美元，较2022年同期增长[109] - 研发费用在2023年6月30日的三个月内增加了约390万美元，同比增长78%[110] - 2023年6月30日，总现金、现金等价物和可市场交易证券约为3780万美元[119] - 上半年经营活动现金流差额约为22.7百万美元，主要是由于来自日本新藥的1200万美元预付款和递延收入。此外，与2022年同期相比，2023年上半年股权报酬增加约1.6百万美元，折旧和摊销增加约0.3百万美元[120] - 上半年投资活动提供的现金流约为3.3百万美元，投资活动使用的现金流约为36.0百万美元，主要是由于可交易证券的购买、销售和到期产生的净效应[120] - 上半年融资活动提供的现金流约为2.2百万美元，较2022年同期的42471美元有所增加，主要是由于通过ATM计划发行股票的净收益增加[121] 合作与奖励 - 2022年第一季度，Capricor收到了3000万美元的预付款，根据美国分销协议的条款，还有高达7.05亿美元的潜在额外销售和发展里程碑支付[124] - 2023年第一季度，Capricor收到了1200万美元的预付款，还有高达约8900万美元的潜在额外发展和基于销售的里程碑支付[125] - Capricor与加州再生医学研究所签署了约340万美元的奖励协议，用于资助CAP-1002治疗Duchenne肌肉营养不良相关心肌病的临床试验[127] 会计准则和控制 - Capricor的财务报表根据通用会计准则编制，需要进行估计和假设，包括研发和临床试验应计费用以及股权报酬估计[131] - ASC 842要求承租人在资产负债表上承认大多数租赁合同，并在资产负债表上承认相应的使用权资产或ROU资产[132] - 公司应用ASU 606，收入来自客户合同的收入，该标准适用于分销协议，公司根据五步框架确定收入确认[136] 投资组合和风险管理 - 公司的投资组合主要包括货币市场基金和银行货币市场，其中包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[150] - 公司的投资组合主要投资于高信用质量的美国国债，由于投资主要是短期到期，因此其账面价值始终接近公允价值[151] - 公司目前不对利率敞口进行对冲，相信投资组合的公允价值不会受到利率变动的显著影响[151] - 公司已采用并维护了旨在确保根据证券交易法规定披露的信息在规定的时间内记录、处理、汇总和报告的披露控制和程序[151]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约4520万美元，而2022年12月31日约为4140万美元 [26] - 2023年第一季度，公司经营活动提供的净现金约为420万美元 [27] - 不计股票薪酬，2023年第一季度研发费用约为720万美元，2022年第一季度约为490万美元 [27] - 不计股票薪酬，2023年第一季度一般及行政费用约为180万美元，2022年第一季度约为190万美元 [28] - 2023年和2022年第一季度净亏损均约为780万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 DMD项目 - HOPE - 3三期临床试验进展顺利，截至目前有13个活跃试验点，按计划今年下半年将招募68名患者 [16] - HOPE - 2开放标签扩展（OLE）部分持续治疗患者，这些患者已进入随访第五年和OLE治疗第三年，CAP - 1002在OLE研究中的安全性与二期结果一致，且已有超过100次静脉输注支持 [10] - 接受CAP - 1002治疗的患者疾病进展出现统计学显著且临床相关的减缓，12个月和18个月的数据显示疾病进展平均减缓65%，公司计划在2023年第二季度的医学会议上报告上肢和心脏功能24个月的表现数据 [18] 外泌体平台 - 公司专有的StealthX表达平台是外泌体项目的核心，专注于疫苗学和精准治疗两大领域，近期在《微生物学光谱》上发表的研究中，该平台在临床前研究中产生了两种潜在疫苗候选物，能独立或联合诱导针对两种SARS - CoV - 2蛋白的强烈免疫反应 [22] - 利用StealthX平台，公司成功开发了一种靶向策略，有望将外泌体项目扩展到精准治疗领域，目前正在研究神经肌肉疾病的靶点 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 继续与FDA就CAP - 1002生物制品许可申请（BLA）的途径进行讨论 [13] - 计划在2023年第二季度展示HOPE - 2开放标签扩展研究的24个月随访数据 [13] - 2023年第四季度报告HOPE - 3中期分析结果 [13] - 探索美国和日本以外的其他战略合作伙伴关系，以支持CAP - 1002在DMD领域的潜在商业化，欧洲是重点市场 [13][20] - 外泌体平台方面，探索业务发展和合作策略以及非稀释性赠款资金，以支持下一代疫苗和创新靶向治疗的发展 [24] 行业竞争 - 行业关注Sarepta公司DMD基因疗法的AdComm会议结果，该结果可能影响整个生物技术行业对FDA DMD疗法监管路径的看法 [38][40] - 公司认为CAP - 1002可作为与任何基因疗法或外显子跳跃技术的联合疗法，在解决DMD患者骨骼肌和心肌问题上具有优势 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DMD项目的进展感到满意，认为自身有能力执行关键优先事项并在今年实现多个里程碑 [13] - 公司现金状况预计足以支持运营至2024年第四季度，且不包括与日本Nippon Shinyaku公司独家商业化和分销协议下可能获得的潜在里程碑付款 [26] - 公司对FDA对CAP - 1002的关注感到鼓舞，认为目前推进顺利 [33] 其他重要信息 - 公司计划在今年第三季度发布GMP CAP - 1002剂量，若CAP - 1002获得市场批准，内部生产能力将大幅提高利润率并支持产品的早期推出 [8] - 公司与Nippon Shinyaku签订了CAP - 1002在日本DMD市场的分销权协议，获得1200万美元预付款，还有可能获得高达约8900万美元的里程碑付款以及可观的两位数净产品收入份额 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1: 与FDA就CAP - 1002商业化的对话中，是否有其他需要关注的限速步骤？ - 目前未发现限速步骤，公司在CMC和临床开发方面与FDA密切合作，对FDA对CAP - 1002的关注感到鼓舞，正全力推进 [33] 问题2: 外泌体平台的临床开发时间表有何更新？ - 公司正在内部构建该平台疗法，数据显示其在靶向特定细胞类型和疫苗平台方面表现令人鼓舞，正在探索合作和非稀释性资金机会，相信该技术将支持外泌体作为天然药物递送系统的应用 [34] 问题3: Sarepta公司DMD基因疗法的AdComm会议结果对FDA DMD疗法监管路径有何影响，对CAP - 1002有何影响？ - 整个生物技术行业将受AdComm会议结果影响，该结果将影响对获批概念和必要条件的理解。对于CAP - 1002，它可作为与基因疗法或外显子跳跃技术的联合疗法，在解决DMD患者骨骼肌和心肌问题上具有优势 [40][41] 问题4: 能否提供目前HOPE - 3试验中已招募的可步行和不可步行患者数量及比例？ - 公司未按可步行和不可步行对患者进行分层，纳入标准基于上肢功能表现，关注的进入分数为2 - 5分 [47] 问题5: 欧洲合作伙伴关系有何更新，Nippon Shinyaku是否有意在欧洲销售CAP - 1002？ - 公司与Nippon Shinyaku关系良好，正在就欧洲市场权利进行各种讨论，可能选择Nippon Shinyaku作为合作伙伴，但目前不局限于此 [50] 问题6: 公司是否计划自行商业化任何产品或适应症？ - 公司会持续评估此类机会，目前认为将CAP - 1002推进到商业化阶段，然后由合适的合作伙伴（如Nippon Shinyaku）利用其基础设施快速实现盈利是对公司最有利的做法 [51]

公司概况 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良（DMD）等疾病的细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[75] 产品介绍 - CAP-1002 是针对 DMD 的细胞疗法技术，旨在通过细胞外泌体介导的免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来减缓疾病进展[75] 临床试验 - HOPE-2 临床试验结果显示 CAP-1002 达到了主要有效性终点和其他积极终点，且安全性良好[79] - 正在进行的 HOPE-3 临床研究旨在治疗晚期 DMD 患者，预计将于2023年下半年完成招募[80] 商业合作 - 公司已与日本新藥株式会社签订商业化和分销协议，将在美国和日本商业化 CAP-1002[85] - 公司已与日本新藥株式会社签订日本商业化和分销协议，获得1200万美元的预付款，并有机会获得高达约8900万美元的里程碑付款[94] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日的现金、现金等价物和可市场化证券总额约为4520万美元，预计将支持运营至2024年第四季度[89] - 公司自成立以来一直处于运营亏损状态，截至2023年3月31日，累计亏损约为1.448亿美元[90] - 公司在2023年第一季度的临床开发收入约为300万美元，主要来自与日本新藥株式会社签订的独家商业化和分销协议[99] - 营运活动为公司带来了约4.2万美元的现金流[107] - 公司的现金、现金等价物和可市场证券总额在2023年3月31日达到约4520万美元[107] - 公司预计现有资金足以支持至少未来12个月的运营[108] - 与日本Nippon Shinyaku签订的分销协议为公司带来了3000万美元的预付款[110] - 公司于2021年6月21日启动了ATM计划，已通过该计划出售了209,8333股普通股，平均价格约为5.93美元，总收益约为1240万美元[114] 研发支出 - 研发支出在2023年第一季度增加了约250万美元，同比增长50%[101] - 股权补偿支出增加了112%，达到440,560美元[101] - 研发支出中，CAP-1002项目的支出增加了193%，达到3,838,811美元[101] - 总体而言，2023年第一季度的研发支出主要受CAP-1002项目、人员成本和股权补偿支出的影响[101] - 公司在2023年第一季度，公司的总研发支出为766万美元，同比增长50%[101] 会计准则 - 公司在财务报表中未涉及任何资产负债表之外的安排[118] - 公司根据通用会计准则编制财务报表，需要进行估计和假设，包括研发和临床试验应计、股权激励估计等[119] - 公司根据ASC 842要求将大部分租赁列入资产负债表，包括对租赁支付的现值进行估计[120] - 公司根据ASU 606进行收入确认，尚未实现药物候选品的商业销售，但新标准适用于分销协议[122] - 公司根据分销协议的不同里程碑或产品收入分享支付额外费用，这些费用可能会影响累计确认的收入金额[123] - 公司根据具体资助协议确定何时获得收入，通常在发生费用并符合资助协议条款的期间确认资助收入[127] - 公司将CIRM奖励的发放视为长期负债，根据研究和发展阶段的不同，可能将奖励转换为贷款[128] - 公司通过与第三方合作进行研发活动，根据合同条款的不同，支付流程可能不均匀[131] - 公司发行股票、股票期权和认股权证，将股票补偿费用分摊到归属期内[133] - 公司根据合同与供应商、顾问、CROs和临床试验地点达成的协议，估计应计临床试验费用[134]

财务会计处理 - 公司未实现候选药物商业销售，新收入准则适用于分销协议[39] - 公司将CIRM赠款支出确认为长期负债，完成项目后有权将赠款转为最长五年贷款，贷款到期日不超赠款日期十年[42] - 公司按期权归属期分摊股份支付费用，无精确定价数据时用Black - Scholes模型确定股票期权公允价值[44] 税务与合并影响 - 公司与Nile Therapeutics的合并导致Nile发生“所有权变更”，公司利用Nile净运营亏损和税收抵免结转的能力受限[48][52] 上市相关风险 - 成为上市公司会增加合规成本、分散管理层注意力，可能需招聘更多员工[53] - 若未按萨班斯 - 奥克斯利法案第404节要求维持有效内部控制，会对公司业务和股价产生重大不利影响[54][56] 股权稀释风险 - 公司未来为筹集资金可能发行普通股或可转换证券，会导致现有股东股权稀释[57] 研发与亏损风险 - 公司历史上研发投入致大量亏损，未来可能持续，若业务计划不成功，股东可能损失全部投资[60] 业务项目进展 - 公司外泌体平台项目CAP - 2003处于临床前开发阶段，2020年向FDA提交IND申请，FDA要求提供更多制造相关信息[69][70] - 公司基于心球衍生细胞（CDCs）开发的CAP - 1002用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），CDCs已用于超200名人类受试者临床试验[71] 财务数据指标 - 截至2022年6月30日，公司非关联方持有的普通股总市值约为8266.8886万美元，当日纳斯达克资本市场上公司普通股的最后报告售价为每股3.49美元[82] - 截至2023年3月16日，公司已发行并流通的普通股为2525.5154万股，面值为每股0.001美元[82] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券的公允价值约为4140万美元[933] 投资相关情况 - 公司认为假设利率上下变动100个基点，投资组合的公允价值不会受到重大影响[935] - 公司投资政策旨在与高评级信用发行人合作，限制信用风险，目前不进行利率套期保值[934] 股价相关风险 - 若行业或金融分析师减少对公司的覆盖、下调评级或停止覆盖，公司股价可能下跌[76] 预测风险 - 公司运营和其他预测存在风险，假设和预测可能不准确，实际结果可能与预测有重大差异[78][79] 公司治理风险 - 公司的公司章程和细则可能会阻碍、延迟或阻止股东认为有利的管理层变更[80] 公司报告属性 - 公司为非知名成熟发行人、需按规定提交报告、过去12个月已提交所有规定报告、过去12个月未按规定电子提交交互式数据文件[82] - 公司为非加速申报公司和较小报告公司，非新兴成长公司、非空壳公司[82]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为4140万美元，而2021年12月31日约为3490万美元 [1] - 2022年第四季度净亏损约为770万美元，2021年第四季度净亏损约为620万美元；2022年全年净亏损约为2900万美元，2021年全年净亏损约为2000万美元 [2] - 2022年第四季度，公司经营活动净现金使用量约为690万美元；不计股票薪酬，第四季度研发费用约为600万美元，2021年第四季度约为410万美元；不计股票薪酬，第四季度一般及行政费用约为190万美元，2021年第四季度约为150万美元 [80] 各条业务线数据和关键指标变化 DMD项目 - HOPE - 3三期临床试验进展顺利，截至目前有11个活跃站点，已治疗了目前计划样本量最多68名患者的30%以上 [44] - HOPE - 2二期临床试验开放标签扩展（OLE）部分持续治疗患者，这些患者已进入随访的第五年，基于目前的积极结果，公司继续为这些患者进行第三年的OLE给药，以进一步证明疗法的安全性和潜在长期持久性；12个月和18个月的数据显示，疾病平均减缓65%，与HOPE - 2随机部分的70%减缓相似，计划在今年第二季度报告24个月的数据 [23] 外泌体平台技术 - 公司在1月份于在线服务器BioRxiv上发布了关于StealthX最先进应用的数据，该应用产生了两种疫苗候选物，可独立或联合诱导针对两种SARS - CoV - 2蛋白（刺突蛋白和核衣壳蛋白）的强烈免疫反应 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - DMD项目的三个关键优先事项为推进HOPE - 3三期试验、继续与FDA合作尽快将CAP - 1002推向患者、确保在美国以外地区达成商业合作以使CAP - 1002惠及全球DMD患者 [43] - 外泌体平台技术专注于开发疫苗学和精准治疗两种广泛模式，目前计划内部开发针对特定适应症的技术，同时也与潜在合作伙伴进行外部讨论 [33][34] 行业竞争 - 公司将CAP - 1002定位为全球范围内的基础骨干疗法，认为其作用机制与基因疗法或其他获批疗法相辅相成，目标是与全球监管机构合作，尽快将疗法推向全球 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DMD项目的进展感到满意，期待分享与FDA互动、HOPE - 3进展以及在新领域建立潜在合作关系的进一步更新 [31] - 公司对后期临床开发管线的进展和外泌体平台技术的发展感到满意，期待继续并加速这一势头，实现即将到来的里程碑 [37] 其他重要信息 - 公司与Nippon Shinyaku达成两项协议，一项是商业化和分销协议，获得3000万美元预付款，可能还有高达7.05亿美元的里程碑付款；另一项是获得日本地区CAP - 1002的分销权，预计获得1200万美元预付款，可能还有高达约8900万美元的里程碑付款以及可观的两位数净产品收入份额 [27][28] - 公司的San Diego工厂预计在今年第三季度投入使用，以生产商业规模的GMP剂量的CAP - 1002 [26] - HOPE - 2试验结果发表在《柳叶刀》上，被临床研究论坛选为2022年全球十大临床研究之一 [31] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于近期与FDA互动的未决事项清单以及效价测定的情况 - 公司已开发出可靠、可重复且能通过质量测量验证的效价测定方法，并已向FDA提交计划，认为这是评估细胞疗法效力的创新方式 [5] - FDA希望在生物制品许可申请（BLA）之前，使用圣地亚哥工厂的剂量用于患者治疗，公司正在等待反馈，并与监管团队和FDA顾问合作，确保商业化路径顺利 [6] 问题2: 圣地亚哥工厂的剂量是否仅适用于新患者，能否更换已入组患者的剂量，是否有固定数量或比例要求 - FDA曾提醒不要混合两个工厂的剂量，它们被视为单独产品，需要独立验证；将有新患者使用圣地亚哥工厂的剂量进行治疗，之后会进行分析，目前尚不清楚影响，公司将与FDA进一步沟通 [7] 问题3: 第四季度的中期分析是持续计划还是有实际数据可供参考 - 目前中期分析是样本量重新估计，即对数据进行盲态查看，以确定是否需要增加患者数量以实现成功；尚未设置无效性分析或成功终止条件；公司正在与统计团队合作，探讨其他中期分析方法 [9] 问题4: 与Nippon Shinyaku在日本的合作开发计划，是否考虑使用ASRM途径以最少的额外临床工作惠及日本患者 - 公司很高兴与Nippon Shinyaku合作，公司作为营销授权持有人负责临床工作，有经验丰富的监管团队，将利用在美国的经验制定有效的计划，使CAP - 1002在日本上市 [15] 问题5: Nippon Shinyaku在日本的合作是否增强了将CAP - 1002定位为DMD基础疗法的信心 - 公司选择Nippon Shinyaku作为合作伙伴具有战略意义，他们在杜氏肌营养不良症领域有商业产品、销售和分销网络，医学事务团队专注于DMD，这是公司战略的延伸，确保CAP - 1002最终能惠及所有DMD患者 [16] 问题6: HOPE - 3试验目前对效应大小的假设以及研究的效力情况 - 公司尚未披露完整的统计分析计划，目前寻找的效应大小小于HOPE - 2，研究效力为90%，可以利用HOPE - 3的积极数据为研究提供支持 [17] 问题7: 如何评估欧洲市场，DMD市场将如何演变 - EMA在DMD和其他孤儿疾病方面的方法与FDA有所不同，公司将CAP - 1002定位为全球基础骨干疗法，认为其与基因疗法或其他获批疗法协同作用，目标是与全球监管机构合作，尽快将疗法推向全球 [47] 问题8: HOPE - 3试验的入组是否存在瓶颈，入组指导时间从年中变为年末的原因 - 试验初期入组较慢，秋季进入良好入组阶段，假期期间入组放缓，第一季度入组情况良好；公司上一季度预计在第三季度末完成68名患者的入组，目前进展符合预期 [49] 问题9: Nippon Shinyaku的1200万美元预付款交易是否具有竞争力，为何现在达成交易而不是在HOPE - 3试验结果出来之后 - 公司早就认为Nippon Shinyaku是理想的日本合作伙伴，他们在日本有获批的DMD产品，双方关系稳固；交易经济条款有利，比例上比美国交易更大；现在达成交易可以开始推进产品在日本的商业化，并利用HOPE - 3数据与PMDA进行战略规划 [50][51] 问题10: 日本交易是否会在HOPE - 3试验结果读出时提供额外里程碑 - 美国交易的里程碑基于HOPE - 3试验，日本交易的里程碑基于在日本发生的活动，但都受到HOPE - 3试验前景的影响 [52] 问题11: 公司有足够现金的情况下，未来的资本分配优先事项是什么 - 公司将专注于CAP - 1002的开发和获批，资金将投入到HOPE - 3试验和制造工厂；外泌体项目进展顺利，公司将确定合适的合作伙伴，待有业务发展机会时推进外泌体项目 [54] 问题12: 获得FDA会议纪要后将如何处理 - 通常不会为此专门召开电话会议，预计不会有意外情况；公司会根据FDA的反馈调整计划，继续与FDA互动；临床评审员对CAP - 1002的进展持积极态度，公司将在有数据时进行信息传达 [61] 问题13: 患者家庭倡导团体的支持情况如何，发展方向如何 - 公司收到DMD患者和家庭对CAP - 1002的积极反馈，原因是其具有长期安全的使用记录，且治疗效果明显；公司将其定位为基础疗法，与基因疗法或其他获批疗法协同，支持患者健康 [64][65] 问题14: 达拉斯会议是主动申请还是被邀请参加 - 公司提交了数据摘要，以常规方式被接受参加会议；这是一个向患者和投资界展示的好机会 [67] 问题15: 出售的约50万股股票中，另外50万股的来源是什么，是否调整了定价模型 - 第四季度初通过ATM出售的股票数量已在收益新闻稿和季度文件中披露，12月未通过ATM出售股票；流通股数量的变化可能是由于期权行使等原因，与ATM无关；公司与NS Pharma和Nippon Shinyaku有良好的收入分成结构，药物定价最终取决于骨骼和心脏领域的数据，公司会与合作伙伴共同关注 [70][71][72] 问题16: Nippon是否对公司整体收购有优先购买权 - 公司尚未公开披露相关细节，目前没有深入探讨这方面内容 [73]

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q3 2022 Results Conference Call November 10, 2022 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - CFO Linda Marbán - CEO Conference Call Participants Alan Leong - BioWatch News Aydin Huseynov - Ladenburg Brian Corday - BullBear Partners Operator Good day, ladies and gentlemen, and welcome to the Capricor Therapeutics Incorporated Third Quarter 2022 Earnings Call. Today's conference is being recorded. At this time, I'd like to turn the conference over to Mr. AJ Bergman ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or ot ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q2 2022 Earnings Conference Call August 10, 2022 4:30 PM ET Company Participants Anthony Bergmann - CFO Linda Marbán - President and CEO Conference Call Participants Joe Pantginis - H.C. Wainwright Operator Good day and welcome to the Capricor Therapeutics' Second Quarter 2022 Earnings Call. Today's conference is being recorded. At this time, I would like to turn the conference over to Mr. A.J. Bergmann, CFO. Please go ahead, sir. Anthony Bergmann Thank you and good ...