文章核心观点 Capricor Therapeutics公布HOPE - 2开放标签扩展临床试验长期积极数据，显示其主要资产deramiocel可延缓杜氏肌营养不良症（DMD）进展并保留上肢功能，公司已向FDA提交相关生物制品许可申请 [1][2] 分组1：公司信息 - 公司是开发细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，主要候选产品deramiocel处于DMD后期开发阶段，还利用外泌体技术进行临床前开发 [8] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成deramiocel在美国和日本独家商业化和分销协议，需监管批准 [10] 分组2：产品信息 - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，通过分泌外泌体发挥免疫调节和抗纤维化作用，已在超100篇同行评审科学出版物中被研究，在多项临床试验中用于超200名受试者 [4] 分组3：疾病信息 - DMD是毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁，美国患者约1.5 - 2万人，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [5][7] 分组4：试验数据 - 队列匹配外部对照分析显示，接受deramiocel治疗三年的患者上肢功能总评分平均下降3.46分，外部对照组下降7.19分，疾病进展减缓52% [2] - 治疗效果逐年增加，患者第1年、第2年、第3年PUL 2.0平均年下降分别为1.8分、1.2分和1.1分 [6] - 有潜在疾病修饰作用，治疗中断1年时，原随机分配接受deramiocel治疗的患者下降速度（每年2.8分）慢于未治疗患者（每年3.7分） [6] - 安全性良好，无新安全信号，长期获益 - 风险比有利 [6] 分组5：监管进展 - 公司关于DMD相关心肌病的生物制品许可申请已被FDA受理，目标行动日期为2025年8月31日 [2] 分组6：其他信息 - 会议海报将在会议结束后在公司网站出版物板块公布 [3]