文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受Capricor Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的研究性细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月31日 [1] 公司合作 - 2022年1月日本新药（Nippon Shinyaku）与Capricor就deramiocel在美国达成独家分销协议，NS Pharma将负责其在美国的商业化和分销 [2] 产品信息 - deramiocel由同种异体心脏球来源细胞（CDCs）组成，临床前和临床研究显示其在肌营养不良症和心力衰竭中具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，通过分泌外泌体发挥作用，相关研究已发表超100篇同行评审科学论文，在多项临床试验中已用于超200名人类受试者 [3] 疾病信息 - 杜氏肌营养不良症主要发生于男性，会导致骨骼、心脏和呼吸肌肉进行性无力和丧失，早期可能出现坐、站或行走能力延迟，青少年时期可能需使用轮椅，心脏和呼吸肌肉问题始于青少年时期并会导致严重的危及生命的并发症 [4] 公司介绍 - Capricor是一家生物技术公司，致力于推进变革性细胞和外泌体疗法，重新定义罕见病治疗格局，还利用其专有StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [5] - NS Pharma是日本新药的全资子公司 [6]