文章核心观点 Capricor Therapeutics管理层将参加Leerink全球医疗保健会议2025，介绍其主要项目deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的进展及其他科学和公司最新情况 [1][2] 公司参会信息 - 公司管理层将参加2025年3月10 - 12日在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议2025 [1] - 会议上公司将介绍deramiocel治疗DMD的主要项目进展及其他科学和公司最新情况 [2] - 介绍时间为2025年3月12日星期三下午1:00 - 1:40（美国东部时间），可点击链接观看网络直播 [5] 公司业务情况 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以重新定义罕见病的治疗格局 [3] - 主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术，通过专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 产品合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，在美国和日本独家商业化和分销用于DMD的deramiocel（CAP - 1002），需获得监管批准 [5] 产品审批情况 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准 [5] - 公司基于外泌体的候选产品均未获得临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

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On Tuesday, the FDA accepted for review Capricor Therapeutics Inc’s CAPR Biologics License Application for deramiocel, an investigational cell therapy, as a treatment for patients diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (DMD) cardiomyopathy.DMD cardiomyopathy is a heart condition characterized by cardiac fibrosis, arrhythmias, and heart failure. Additionally, the FDA granted the BLA Priority Review with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of August 31, 2025.The FDA has not identif ...

--FDA assigns PDUFA target action date of August 31, 2025-- --If approved, deramiocel would be first therapy to treat Duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy-- --At this time, FDA has not identified any potential review issues with the BLA-- SAN DIEGO, March 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) ...

…deramiocel was slowing the trajectory of cardiac dysfunction in DMD measuredCapricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR ) recently submitted its BLA for lead candidate deramiocel for patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) cardiomyopathy. As the company noted in their earnings call:About the TPT serviceThanks for reading. At the Total Pharma Tracker, we offer the following:-Our Android app and website features a set of tools for DIY investors, including a work-in-progress software where you can enter any t ...

文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布将参加多场投资者会议，届时管理层将介绍其主要项目deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的进展及其他科学和公司信息 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加Oppenheimer第35届年度医疗保健生命科学会议（线上），时间为2025年2月12日下午12:00 - 12:30（美国东部时间） [2] - 公司将参加Barclays第27届年度全球医疗保健会议（佛罗里达州迈阿密），时间为2025年3月11 - 13日 [2] - 公司将参加第37届年度ROTH会议（加利福尼亚州丹纳波因特），时间为2025年3月16 - 18日 [2] 公司业务介绍 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以改变罕见病治疗格局 [3] - 公司主要候选产品deramiocel（CAP - 1002）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，正在进行治疗DMD的后期开发 [3] - 公司利用其外泌体技术，通过专有的StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 商业合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel（CAP - 1002）在美国和日本治疗DMD的独家商业化和分销权，需获得监管批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

股价表现与目标价 - Capricor Therapeutics (CAPR) 最近一个交易日收盘价为 13.47 美元 过去四周上涨 7.6% [1] - 华尔街分析师设定的平均目标价为 41.50 美元 较当前价格有 208.1% 的上涨潜力 [1] - 最低目标价为 25 美元 较当前价格有 85.6% 的上涨空间 最乐观的目标价为 77 美元 较当前价格有 471.6% 的上涨空间 [2] - 目标价的标准差为 18.52 美元 标准差越小 分析师之间的共识越高 [2] 分析师目标价的可靠性 - 分析师设定的目标价存在偏差 可能受到商业利益的影响 例如与公司有业务关系或希望建立合作关系 [6] - 尽管目标价是投资者关注的重要指标 但仅依赖目标价做出投资决策可能带来失望的回报 [3][8] - 研究表明 分析师的目标价往往误导投资者 很少能准确预测股价的实际走势 [5] 盈利预期与股价潜力 - 分析师对 CAPR 的盈利前景越来越乐观 一致上调了每股收益 (EPS) 预期 这可能是股价上涨的合理原因 [9] - 过去 30 天 Zacks 对当前年度的共识预期上调了 8.2% 且没有负面修正 [10] - CAPR 目前的 Zacks 评级为 2 (买入) 表明其在基于盈利预期的 4000 多只股票中排名前 20% [11] 目标价与股价方向 - 尽管共识目标价可能无法可靠预测 CAPR 的涨幅 但其隐含的股价方向似乎是一个良好的指引 [12] - 目标价的紧密聚集 (低标准差) 表明分析师对股价走势的方向和幅度有高度共识 这可以作为进一步研究的起点 [7]

公司动态 - Capricor Therapeutics (CAPR) 股价在周四上涨8.4% 原因是公司完成了向FDA提交的deramiocel生物制品许可申请(BLA) 该药物用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病 [1] - 公司于2024年10月启动了deramiocel BLA的滚动提交程序 并成功完成了提交 触发了其分销合作伙伴Nippon Shinyaku支付的1000万美元里程碑款项 [2] - 公司已请求FDA授予BLA优先审评资格 若获批 审评时间将从标准的10个月缩短至6个月 [3] - 公司计划在未来扩展deramiocel的适应症 包括治疗骨骼肌肌病 并预计通过结合HOPE-3研究的Cohort A和B数据来支持这一扩展 [8] - 公司已在欧盟和日本启动了监管程序 并与当地卫生部门合作 以加快deramiocel在这些地区的审批流程 [9] 产品研发进展 - Deramiocel是Capricor的主要候选产品 也是其唯一的临床管线资产 是一种研究性异体心脏来源的细胞疗法 [1] - Deramiocel的BLA申请得到了HOPE-2和HOPE-2开放标签扩展(OLE)研究的心脏数据支持 这些数据与自然病史数据进行了对比 [4] - 2024年6月 公司公布了HOPE-2 OLE研究的三年结果 显示deramiocel显著减缓了上肢功能的下降 并稳定了左心室射血分数 [5] - Deramiocel在整个研究中表现出良好的安全性 并在美国和欧盟获得了孤儿药资格 用于治疗DMD [7] 市场前景 - DMD是一种严重的遗传性疾病 每3500名男性新生儿中约有1例 美国患者人数估计在15000-20000人之间 目前治疗选择有限 尚无治愈方法 [10] - 根据Mordor Intelligence的报告 DMD治疗市场规模预计在2025年达到40.7亿美元 到2030年将增长至97.8亿美元 年复合增长率为19.13% [11] 行业对比 - 在过去三个月 Capricor的股价下跌了30.9% 而行业平均跌幅为2.7% [3] - 行业内的其他公司如Castle Biosciences (CSTL) 和Spero Therapeutics (SPRO) 分别获得了Zacks Rank 1和2的评级 而Capricor目前的评级为Zacks Rank 3 (Hold) [12]

文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布向美国FDA提交deramiocel生物制品许可申请，若获批将成杜氏肌营养不良心肌病首个获批疗法，公司还将获里程碑付款 [1][2][3] 分组1：申请情况 - 公司向美国FDA提交deramiocel生物制品许可申请，寻求其用于治疗杜氏肌营养不良心肌病的全面批准 [1] - 滚动BLA的完整提交于2024年12月下旬完成，有现有心脏数据支持，公司已请求优先审评 [2] 分组2：里程碑付款 - 达成提交BLA成就，公司将从分销合作伙伴Nippon Shinyaku获得1000万美元里程碑付款 [3] 分组3：监管支持 - deramiocel获FDA和EMA孤儿药认定，在美国有RMAT指定支持，在欧洲有ATMP指定支持 [4] - 若获FDA营销批准，公司有资格获得优先审评凭证 [4] 分组4：deramiocel介绍 - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，能分泌外泌体发挥免疫调节、抗纤维化和再生作用 [5] - CDCs已有超100篇同行评审科学出版物，已在多项临床试验中用于超200名人类受试者 [5] 分组5：杜氏肌营养不良介绍 - 杜氏肌营养不良是毁灭性遗传疾病，特征为进行性肌无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁 [6] - 美国约每3500名男婴中有1例，患者群体约1.5 - 2万人，目前治疗选择有限且无治愈方法 [6] 分组6：公司介绍 - 公司致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，领先候选产品deramiocel处于杜氏肌营养不良治疗后期开发阶段 [8] - 公司利用外泌体技术的StealthX平台进行临床前开发，有望治疗和预防多种疾病 [8] 分组7：合作协议 - 公司与Nippon Shinyaku就deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销达成协议，需监管批准 [10]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计约8500万美元，之后通过公开发行股票获得约8630万美元[143] - 2024年9月30日止三个月净亏损约1260万美元，2023年同期约640万美元；九个月净亏损2024年约3340万美元，2023年约2150万美元，截至2024年9月30日累计赤字约1.927亿美元[144] - 2024年9月30日止三个月临床开发收入约230万美元，2023年同期约620万美元；九个月临床开发收入2024年约1110万美元，2023年约1310万美元[148] - 2024年9月30日止三个月研发费用较2023年同期增加约180万美元或18%[150] - 2024年前三季度补偿及其他人员费用较2023年同期增加327.8万美元增幅44%[153] - 2024年前三季度杜氏肌营养不良症项目费用较2023年同期增加234.9万美元增幅16%[153] - 2024年前三季度外泌体平台研究费用较2023年同期增加95.1万美元增幅61%[153] - 2024年前三季度设施费用较2023年同期增加94.9万美元增幅92%[153] - 2024年前三季度股票薪酬较2023年同期增加124.4万美元增幅91%[153] - 2024年前三季度总研发费用较2023年同期增加890.6万美元增幅34%[153] - 2024年三季度末现金及现金等价物为6.84亿美元[164] - 2024年前三季度经营活动现金流出2520万美元较2023年同期增加1120万美元[165] - 2024年前三季度投资活动现金流入720万美元较2023年同期减少380万美元[166] - 2024年前三季度融资活动现金流入7170万美元较2023年同期增加6930万美元[167] - 2022年与日本新药签订美国经销协议获3000万美元预付款2024年1月获1000万美元里程碑付款潜在里程碑付款达9000万美元还有与年净销售额相关潜在销售里程碑付款[171] - 2023年第一季度与日本新药签订日本经销协议获1200万美元预付款还有潜在约8900万美元里程碑付款[173] - 2024年9月与日本新药签订欧洲经销意向书若签最终协议将获2000万美元预付款潜在里程碑付款达7.15亿美元[175] - 2023年9月注册直接发行股票总价约2300万美元[176] - 2021年6月启动ATM计划至2024年10月1日共售922.8383万股普通股总收益约7500万美元支付约240万美元佣金等后终止[177] - 2024年9月私募发行总价约1500万美元[178] - 2024年10月公开发行总价约8630万美元支付约550万美元佣金等[180] - 2016年获CIRM约340万美元资助2019年完成相关里程碑截至2024年9月30日负债余额约340万美元[181][183] - 截至2024年9月30日公司现金、现金等价物和有价证券公允价值约8500万美元[213] 公司核心项目 - 公司核心项目专注于开发和商业化用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞治疗技术deramiocel[134] - 已完成多项有前景的deramiocel治疗DMD的临床试验，相关成果已发表且达到主要疗效终点[135] - 正在进行deramiocel的开放标签扩展（OLE）研究，三年数据显示多项指标有统计学意义的改善[137] - 2024年8月与FDA举行pre - BLA会议，10月开始BLA申请，预计2024年底完成提交[138] - 公司StealthX™疫苗被选入Project NextGen，2025年第一季度计划交付给NIAID[141] 公司财务安排相关 - 公司目前无产品销售收入，未来开支将显著增加，需要大量额外资金[145] - 公司无表外安排[184] - 公司按会计准则编制财务报表有多项关键会计政策[185] - 公司根据不同情况确定交易价格并分配到各履约义务确认相关收入[193] - 公司的分销协议在达到里程碑或产品收入分成时可能有权获得额外付款[194] - 公司在确定交易价格时评估是否存在重大融资成分[195] - 公司根据临床试验患者就诊完成百分比等方法确认收入[196] - 公司基于运营计划估计短期和长期递延收入[197] - 公司根据拨款条款确定拨款收入[198] - 公司将CIRM拨款支出作为长期负债处理[200] - 研发费用包括多种成本且除特定无形资产外按发生额计入费用[201] - 公司根据估计确认临床试验和其他研发活动的成本应计项目[202]