PresentationGood morning and welcome to the zanidatamab HERIZON-GEA-01 Investor Call and Webcast. [Operator Instructions] As a reminder, this conference call is being recorded. I would now like to turn the call over to Renee Gala, President and Chief Executive Officer of Jazz Pharmaceuticals. Thank you. Please go ahead.Renée GaláPresident, CEO & Director Good morning, everyone. My name is Renee Gala, President and CEO of Jazz Pharmaceuticals. Thank you for joining us. Before I begin, please note that today' ...

公司信息 * 公司为Jazz Pharmaceuticals (NasdaqGS:JAZZ) [1] * 会议主要讨论其候选药物zanidatamab (Zani) 在HER2阳性胃食管腺癌(GEA)一线治疗中的III期临床试验(Horizon-GEA-01)数据 [2][4] 核心临床数据与结果 (Horizon-GEA-01试验) * **试验设计**：全球随机III期试验，共入组914名患者，按1:1:1随机分为三组：A组（曲妥珠单抗+化疗，对照组）、B组（zanidatamab+化疗）、C组（zanidatamab+替雷利珠单抗+化疗）[10][11] * **无进展生存期(PFS)** * B组 vs A组：中位PFS为12.4个月 vs 8.1个月，风险比(HR) 0.65，具有高度统计学显著性 [13][14] * C组 vs A组：中位PFS为12.4个月 vs 8.1个月，HR 0.63，具有高度统计学显著性 [15] * 与对照组相比，两个zanidatamab治疗组均将疾病进展或死亡风险降低了35% [7][24] * 两年PFS率：B组为31.5%，C组为38.2% [14][15] * **总生存期(OS)** * B组 vs A组：中位OS为24.4个月 vs 19.2个月，HR 0.80，p=0.0564（首次中期分析，未达统计学显著性）[16] * C组 vs A组：中位OS为26.4个月 vs 19.2个月，HR 0.72，具有高度统计学显著性 [16] * C组 vs A组：死亡风险降低28%，中位OS改善超过7个月 [8][24] * 两年OS率：C组为54.3%；30个月OS率：C组为43.8% [16] * 两个zanidatamab组合的中位OS均超过两年，是该治疗背景下报告的最长生存结果 [24][26] * **肿瘤反应** * 客观缓解率(ORR)：对照组为66%，两个zanidatamab组均为70% [17] * 完全缓解率(CR)：C组为19.6%，显著高于A组的11% [17] * 中位缓解持续时间(DOR)：C组为20.7个月，显著长于A组的8.3个月和B组的14.3个月 [17] * C组的DOR是目前该疾病中前所未有的长缓解期 [17] * **亚组分析关键发现** * **PD-L1状态无关**：无论PD-L1表达水平（TPS <1% 或 ≥1%），患者均能从zanidatamab治疗中获益 [8][15][16][26] * **HER2 IHC状态**：超过80%患者为IHC3+，与当代一线研究预期一致 [12]；IHC2+ FISH阳性亚组（占15%）的获益趋势可能受样本量小等因素影响 [15][17][58] * **地理区域**：约50%患者来自亚洲，其余来自欧洲、北美及世界其他地区 [12]；PFS结果在所有区域高度一致 [62] * **安全性概要** * 3级及以上不良事件发生率：C组为71.8%，B组为59%，A组为59.6% [18] * 因不良事件停药率：C组为11.9%，B组为8.5%，A组为2.3% [18] * **特别关注的不良事件**： * 输液相关反应：zanidatamab组（B/C组）发生率为25%，曲妥珠单抗组为13.2% [18] * 腹泻：是zanidatamab组合的已知毒性，III期试验中采取了预防措施 [19]；3级腹泻发生率：B组20%，C组24.5%，A组12.9% [20] * 非感染性肺部毒性：C组发生率增加，与替雷利珠单抗已知毒性一致 [18] * 左心室功能障碍：三组发生率均较低且相当 [18] 药物机制与开发计划 * **Zanidatamab的独特作用机制**：是一种双特异性（双位点）抗体，靶向HER2的两个不同胞外域，导致受体聚集，阻断生长信号 [9][22]；除直接抗肿瘤作用外，临床前研究显示其可通过补体依赖的细胞毒性(CDC)、抗体依赖的细胞介导的细胞毒性(ADCC)和抗体依赖的细胞介导的吞噬作用(ADCP)激活免疫系统 [22]；激活补体通路被认为是其在HER2靶向抗体类别中的独特之处 [22] * **当前及未来开发计划**： * 计划在2026年上半年向FDA提交补充生物制剂许可申请(sBLA) [21][33] * 计划基于已公布数据迅速寻求美国国家综合癌症网络(NCCN)指南收录 [21][33] * 正在探索zanidatamab在多种HER2阳性实体瘤中的开发，包括针对既往抗HER2治疗不耐受或进展的转移性乳腺癌的III期试验、转移性一线胆道癌(BTC)的III期试验、可能成为注册性研究的泛肿瘤试验，以及II期围手术期乳腺癌试验 [29] 商业前景与市场分析 * **未满足的医疗需求**：GEA是全球第五大常见癌症，约20%患者为HER2阳性，每年在美国、欧洲和日本约有63,000例新病例，其中美国约8,000例 [30]；转移性胃癌五年生存率仍低于10% [30]；自2010年TOGA方案以来，一线治疗中尚未出现新的HER2靶向选择 [30] * **市场准备与策略**： * HER2检测已常规化，采用率超过80%，便于患者识别 [31] * 公司在胆道癌(BTC)领域的商业势头为GEA的快速市场渗透提供了跳板 [31] * 目标客户重叠度高：约40%的目标客户在Zepzelca、BTC和GEA领域重叠，BTC和GEA处方医生重叠率超过90% [32] * 预计将利用现有销售团队，无需大幅扩张 [32] * Zyhera（zanidatamab）因其在二线HER2阳性BTC的FDA批准已拥有永久性J代码，简化了报销流程 [32] * **预期市场定位**：公司相信这些数据支持zanidatamab成为一线HER2阳性GEA的新标准治疗，取代曲妥珠单抗 [4][31]；无论PD-L1状态如何，zanidatamab联合替雷利珠单抗和化疗的获益被视为改变临床实践 [25][27] 管理层观点与问答要点 * **核心结论**：试验数据表明zanidatamab在所有疗效指标上均明确优于曲妥珠单抗（赫赛汀），应成为所有患者的首选HER2靶向药物 [46][48][64] * **关于PD-L1阴性亚组**：PD-L1阴性（TPS<1%）患者占比高达40%（KEYNOTE-811试验中为15%），使得亚组分析更稳健 [36]；关键结论是所有患者无论PD-L1状态均能获益 [37] * **与现有标准疗法对比**：与当前标准疗法（曲妥珠单抗+化疗±帕博利珠单抗）相比，zanidatamab组合显示出具有临床意义和统计学显著性的改善 [24]；有观点认为，一旦zanidatamab方案被纳入指南，KEYNOTE-811方案将成为历史方案 [39] * **双联与三联疗法的考量**：试验并非设计用于直接比较B组与C组（双联 vs 三联）[11]；尽管PFS中位数相似，但在后期时间点及OS方面，三联疗法显示出分离趋势 [37][64]；对于大多数适合的患者，最佳疗法是使用最好的HER2药物（zanidatamab）联合PD-1抑制剂的前线治疗 [66] * **监管路径与标签**：公司将寻求zanidatamab以及其与替雷利珠单抗三联疗法的广泛标签批准，且不受PD-L1状态限制 [59]；数据足以被考虑优先审评 [59]；尽管试验未在美国入组患者，但入组人群具有代表性，且对照组PFS曲线与KEYNOTE-811高度一致，预计不会成为批准障碍 [60][61][62] * **早期采用预期**：数据公布后，已有医生尝试为患者获取该方案 [66]；一旦被纳入NCCN指南并获得FDA批准，预计将迅速被广泛采用 [67]

行业地位与声誉转变 - 中国正从仿制药制造商转变为全球公认的制药创新中心 其基础设施和研发能力可与全球制药巨头媲美 [1] - 咨询公司推出中国制药创新与发明指数 旨在凸显中国药企从仿制药向“真正”创新的转变 [1] 创新指数与评估方法 - 中国制药创新与发明指数于12月7日首次作为独立排名发布 此前该咨询公司已发布全球制药创新指数14年 [2] - 该指数围绕两个子指数构建：创新指数衡量公司将发明转化为有意义的临床和商业价值的效率 发明指数追踪此前不存在的新药和技术的创造 [5] 研发效率与成本优势 - 中国公司在药物开发方面效率更高 全球将新药推向市场的平均成本约为50亿美元 而恒瑞医药等公司的成本接近10亿美元 [3] - 中国越来越多的早期生物技术公司开展大规模、广泛的临床试验项目 这在欧美较为罕见 [3] 全球合作与市场机遇 - 中国已成为全球企业为其产品管线寻找新资产的首选目的地 特别是在肿瘤领域 预计到2030年 当前近一半的品牌药专利将到期 [4] 领先企业及其专长 - 在评估的30家中国大陆公司中 江苏恒瑞医药在指数各项指标中排名第一 百济神州位列第二 [4] - 恒瑞医药在实体瘤治疗方面表现出色 百济神州则因其用于癌症治疗的BTK抑制剂泽布替尼和PD-1抑制剂替雷利珠单抗而脱颖而出 [5]

公司动态：与BeOne Medicines达成临床供应协议 - 宣佈与全球肿瘤学公司BeOne Medicines达成临床供应协议，将为一项全球多中心1b/2a期临床试验提供药物[1] - 该试验将评估公司主要化合物Pidnarulex (CX-5461)与BeOne的PD-1抑制剂替雷利珠单抗联合治疗晚期实体瘤患者，包括胰腺导管腺癌和对免疫检查点抑制剂耐药的黑色素瘤[1] - 根据协议，BeOne将提供替雷利珠单抗，而公司将提供CX-5461并主导临床和监管运营，试验将在美国和台湾的多个中心进行，评估联合用药的安全性、耐受性和初步疗效[4] 公司战略与里程碑意义 - 该协议是公司的一个重要里程碑，标志着CX-5461进入免疫肿瘤学领域，并彰显了公司致力于推进能够突破免疫疗法局限性的战略联合疗法[2] - 公司董事长表示，这是公司向免疫肿瘤学核心领域扩张的重要一步，旨在为现有治疗方案无效的患者发现和确认新的治疗选择，同时提升国际认可度并为公司构建长期战略价值[3] - 凭借其差异化的研发管线、与美国国家癌症研究所建立的合作以及此次与BeOne的协议，公司正独特地处于科学创新与全球资本市场的交汇点，旨在通过与全球制药公司合作，在精准医疗和免疫肿瘤学的下一波扩张与创新中发挥关键作用[10] 核心产品CX-5461的作用机制与潜力 - CX-5461是全球首创的G-四链体稳定剂，通过诱导复制应激选择性破坏肿瘤细胞的基因组稳定性，属于新型治疗类别[5] - 临床前和临床研究结果表明，CX-5461不仅具有直接的细胞毒活性，还能调节肿瘤微环境，增强免疫识别和反应，通过将免疫学上的“冷”肿瘤转化为“热”肿瘤，可能使先前耐药的肿瘤对检查点阻断疗法敏感，从而扩大免疫疗法的临床效用[6] - “冷”肿瘤转“热”是癌症免疫学中最有前景的前沿领域之一，CX-5461的差异化作用机制使公司有望在改善FDA批准的免疫检查点抑制剂的疗效方面发挥主导作用，这些抑制剂目前仅20-30%的应答率[7] 行业背景与市场前景 - 根据Precedence Research数据，全球癌症免疫治疗市场预计将从2025年的1364亿美元增长至2034年的3384亿美元，年复合增长率为10.65%[8] - 同样，Grand View Research预测，更广泛的免疫治疗市场到2030年将超过4860亿美元[8] - 随着主要制药公司面临迫在眉睫的专利悬崖，尤其是免疫检查点抑制剂重磅药物KEYTRUDA®预计在2028年失去市场独占权，行业正通过战略合作、兼并与收购加紧获取下一代免疫肿瘤资产[9]

行业与公司 * 行业为中国医药市场 涉及公司包括国内领先药企、生物科技公司及跨国药企 [1] 核心观点与论据 * 2025年第三季度中国药品市场总销售额同比下降6.2%至2260亿元人民币 但环比增长6% [2] * 国内领先药企表现分化 恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药销售额同比微降0.1%、0.9%、0.8% 分别至58亿、41亿、20亿元人民币 而齐鲁制药和石药集团销售额同比分别下降9%和17% 至47亿和36亿元人民币 [4] * 生物科技公司销售额持续增长 百济神州、信达生物、康方生物、荣昌生物药品销售额同比分别增长20.4%、24.6%、130.1%、54.2% 环比分别增长11.3%、11.1%、30.8%、22.0% 分别至15亿、15亿、1.56亿、2.55亿元人民币 [5] * 多数跨国药企在华销售额亦出现下滑 例如阿斯利康销售额同比下降4.9%至61亿元人民币 诺华、罗氏、辉瑞销售额同比分别下降7.3%、13.6%、13.9% [6] * 诺和诺德销售额同比增长22.3%至37亿元人民币 主要得益于司美格鲁肽销售额同比增长35%至13亿元人民币 礼来的替尔泊肽在华销售额在低基数上迅速增长至200万元人民币 [7] 重要产品表现详情 * 恒瑞医药：卡瑞利珠单抗销售额同比增长34%至4.45亿元人民币 吡咯替尼销售额同比持平微增1%至2.8亿元人民币 硫培非格司亭(19K)销售额同比增长4%至4.35亿元人民币 [9] * 中国生物制药：安罗替尼第三季度销售额同比增长6%至6.46亿元人民币 异甘草酸镁销售额同比增长7%至6.82亿元人民币 氟比洛芬凝胶贴膏销售额同比增长3%至5.52亿元人民币 [9] * 石药集团：恩必普(NBP)销售额同比下降10%至14亿元人民币 肿瘤药多美素销售额同比飙升91%至4000万元人民币 津优力、克艾力销售额同比分别下降19%、17%至6.09亿、1.48亿元人民币 铭复乐销售额同比增长80%至1.2亿元人民币 [10] * 翰森制药：肿瘤药阿美替尼、氟马替尼销售额同比分别增长14%、25%至5.6亿、1.85亿元人民币 抗感染药艾米替诺福韦销售额同比增长20%至2.09亿元人民币 [10] * 百济神州：替雷利珠单抗销售额同比增长18%至7.61亿元人民币 泽布替尼销售额同比增长13%至2.22亿元人民币 地舒单抗销售额同比增长29%至4.71亿元人民币 [11] * 信达生物：信迪利单抗销售额同比增长6%至5.76亿元人民币 贝伐珠单抗生物类似药销售额同比增长19%至4.97亿元人民币 利妥昔单抗生物类似药销售额同比增长9%至2.48亿元人民币 [11] * 康方生物：卡度尼利单抗销售额同比增长98%至1.14亿元人民币 依沃西单抗销售额在第三季度录得3700万元人民币（对比第二季度2500万、第一季度500万元人民币） [11] * 荣昌生物：泰它西普第三季度销售额同比增长62%至1.46亿元人民币 维迪西妥单抗第二季度销售额同比增长45%至1.1亿元人民币 [12] * 科伦博泰：戈沙妥珠单抗第三季度销售额录得1700万元人民币（对比第二季度900万、第一季度100万元人民币） [12] 数据来源与说明 * 数据来源于Pharmcube 采集自中国样本医院 虽非100%准确 但可作为公司10月底至11月中旬发布的季度财务结果的补充 [1] * 报告包含多个公司及药品类别的季度销售数据详表 [13]

公司业绩与财务亮点 - 公司公布2025年第三季度财务业绩，并提供了业务更新[1] - 2025年第三季度研发费用约为152万美元，较2024年同期的147万美元增加约5万美元，增长主要源于正在进行的1期临床研究费用增加35万美元，部分被薪酬及相关费用和股权激励减少约30万美元所抵消[3] - 2025年前九个月研发费用约为650万美元，较2024年同期的480万美元增加约170万美元，增长主要源于1期临床研究费用增加260万美元，部分被薪酬及相关费用和股权激励减少约90万美元所抵消[3] - 2025年第三季度一般及行政费用约为110万美元，较2024年同期的170万美元减少约60万美元，减少主要源于股权激励、薪酬、董事会费用等减少70万美元，部分被专业服务费增加约10万美元所抵消[4] - 2025年前九个月一般及行政费用约为520万美元，较2024年同期的640万美元减少约120万美元，减少主要源于股权激励、薪酬等减少210万美元，部分被与可转换票据发行相关的交易费用和专业服务费增加约90万美元所抵消[4] - 2025年第三季度每股亏损约为2.98美元，2024年同期为9.04美元[5] - 2025年前九个月每股亏损约为18.48美元，2024年同期为34.53美元[5] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物约为580万美元，与2024年12月31日水平相近，预计现有资金可支持运营活动至2026年第一季度[6] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额约为1160万美元，较2024年同期的890万美元增加约270万美元，增加主要源于研发活动（主要为1期临床试验）及交易相关费用增加[8] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额约为1170万美元，主要来自股票和认股权证发行[9] 临床进展与业务运营 - 安全性先导队列研究已完成，6名可评估参与者接受了Decoy20与tislelizumab的联合用药，安全性审查委员会认为当前剂量和方案的联合用药耐受性良好[2] - 疗效评估显示，3名参与者在首次评估时达到疾病稳定，其中2名仍在研究中，另外3名参与者出现疾病进展，公司已暂停新患者入组，以待进一步疗效评估并确定后续开发方案[2] - 2025年9月，公司通过场内股权发行筹集总额约230万美元，进一步增强了资产负债表[2] - 2025年7月，完成了于2025年6月发行的570万美元本票转换为普通股、预融资认股权证和认股权证[6] 公司技术与平台介绍 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发创新的癌症和病毒感染治疗方法[1] - 公司技术平台基于一种可静脉注射的多重免疫系统激活信号假设，其专利技术由单株减毒灭活非致病性革兰氏阴性菌组成，可产生Toll样受体、NOD样受体和STING激动剂，即Decoy平台[10] - Decoy候选产品设计旨在降低静脉注射毒性，同时基本保留激活先天性和适应性免疫细胞及通路的能力，代表一种抗原无关技术[10] - 临床前研究中，Decoy候选产品在标准模型中显示出对多种癌症的单药或联合治疗活性，并能诱导免疫记忆，使肿瘤炎症特征由"冷"转"热"[10] - 该平台还在临床前模型中显示出对慢性乙型肝炎病毒和人类免疫缺陷病毒有意义的单药活性[10]

业绩总结 - Ivonescimab与化疗联合使用在中位无进展生存期(mPFS)上表现出显著改善，mPFS为11.14个月，相较于Tislelizumab的6.90个月提高了4.24个月[21] - Ivonescimab的风险比(HR)为0.60，95%置信区间为(0.46, 0.78)，p值小于0.0001，显示出统计学上的显著性[21] - Ivonescimab的客观缓解率(ORR)为75.6%，而Tislelizumab为66.5%[38] 用户数据 - 试验共招募532名患者，分为Ivonescimab组和Tislelizumab组，各266名[12] - Ivonescimab组的中位随访时间为10.28个月[21] - Ivonescimab + FOLFOXIRI组的中位随访时间为9.0个月（范围：6.3-11.3）[97] 新产品和新技术研发 - Ivonescimab加化疗的中位持续反应时间(mDoR)为11.20个月，而Tislelizumab加化疗为8.38个月，p值为0.0219[41] - Ivonescimab与FOLFOXIRI联合治疗的客观反应率（ORR）为81.8%（95% CI: 59.7-94.8）[97] - Ivonescimab与FOLFOXIRI联合治疗的疾病控制率（DCR）为100%（95% CI: 84.6-100）[97] 安全性和不良事件 - Ivonescimab组中，99.2%的患者经历了治疗相关不良事件(TRAE)，其中63.9%为3级及以上TRAE[47] - Ivonescimab组中，32.3%的患者出现严重TRAE，导致9名患者停药，8名患者死亡[47] - Ivonescimab组中，27.4%的患者经历免疫相关不良事件(irAE)，其中9.0%为3级及以上[55] 市场扩张和监管 - Ivonescimab目前仅获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准，尚未获得其他监管机构的批准[43] - HARMONi-6研究在中国进行，完全由Akeso赞助和管理[50] 其他新策略和有价值的信息 - 该研究为多中心、随机、双盲、平行对照的III期临床试验，主要评估无进展生存期[11] - 该研究的截止日期为2024年2月29日[97] - 该研究排除了已知的MSI高或dMMR肿瘤患者[93]

公司评级与目标 - 巴克莱于9月18日开始覆盖BeOne Medicines Ltd (NASDAQ:ONC) 给予“增持”评级并设定385美元的目标价 [1] 关键增长催化剂 - 首个关键催化剂为BeOne的BTK抑制剂在一线套细胞淋巴瘤中的数据 预计在2025年下半年公布 [2] - 第二个关键催化剂为公司PD1抑制剂联合抗HER2疗法在一线胃食管癌中的数据 预计在2025年第四季度公布 [2] - zanidatamab联合或不联合tislelizumab在一线胃食管腺癌中的关键顶线数据是公司另一个重要增长驱动力 [3] 公司业务聚焦 - BeOne Medicines Ltd是一家全球性生物技术公司 专注于开发肿瘤治疗药物 特别是在血癌和实体瘤领域 [3]

核心观点 - 和黄医药宣布其发现的多款化合物新数据将在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，涉及多项临床研究的最新结果[1] 大会关键研究展示 - **FRUSICA-2注册研究**：将在小型口头报告环节公布呋喹硫尼联合信迪利单抗作为局部晚期或转移性肾细胞癌二线治疗的结果[2] - **FRUSICA-1研究进一步分析**：涉及呋喹硫尼在子宫内膜癌中的数据[2] - **SACHI和SAVANNAH研究进一步分析**：涉及赛沃替尼在非小细胞肺癌中的数据[2] 赞助研究摘要详情 - **肾细胞癌**：呋喹硫尼联合信迪利单抗对比阿西替尼或依维莫司单药治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的3期结果，摘要号2592MO[2] - **结直肠癌**：多项呋喹硫尼相关研究，包括扩大用药计划、联合替雷利珠单抗治疗微卫星稳定型转移性结直肠癌、人工智能成像生物标志物预测生存获益以及安全性汇总分析，摘要号794P、799P、804P、811P[2] - **子宫内膜癌**：代谢综合征与呋喹硫尼联合信迪利单抗在既往治疗过的晚期子宫内膜癌患者临床结局的关联，摘要号1230eP[2] - **非小细胞肺癌**：SACHI试验的ctDNA分析，赛沃替尼联合奥希替尼对比化疗治疗MET扩增晚期非小细胞肺癌，以及SAVANNAH研究中奥希替尼联合赛沃替尼的安全性与耐受性，摘要号1954P、1955P[2][3] 研究者发起研究 - **胃/胃食管结合部腺癌**：呋喹硫尼联合信迪利单抗和SOX作为初始不可切除胃癌的转化疗法，更新手术和生存结果，摘要号2159P[3][7] - **结直肠癌**：呋喹硫尼与贝伐珠单抗及卡培他滨交替作为转移性结直肠癌一线治疗后维持疗法，摘要号898eP[7] - **非小细胞肺癌**：索凡替尼联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌的最终II期结果，以及索凡替尼为基础的后线治疗方案结果，摘要号1884P、1887P[7] - **胰腺癌**：索凡替尼联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇作为可切除和临界可切除胰腺癌新辅助疗法的疗效、安全性及初步单细胞RNA测序结果，摘要号2236P[7] - **软组织肉瘤**：索凡替尼在蒽环类化疗失败且既往接受过有效抗血管生成治疗的晚期软组织肉瘤患者中的疗效和安全性，摘要号2716P[7] 核心化合物背景 - **呋喹硫尼**：一种选择性口服VEGFR-1、-2和-3抑制剂，在中国由和黄医药与礼来公司共同开发和商业化，商品名为ELUNATE®；武田拥有其在中国大陆、香港和澳门以外地区的独家全球许可权，商品名为FRUZAQLA®[4] - **赛沃替尼**：一种口服、强效、高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，由阿斯利康与和黄医药共同开发，并由阿斯利康商业化，商品名为ORPATHYS®[5] - **索凡替尼**：一种新型口服血管-免疫激酶抑制剂，选择性抑制VEGFR、FGFR和CSF-1R，在中国由和黄医药以SULANDA®品牌销售，公司目前在全球保留其所有权[8] 公司概况 - 和黄医药是一家处于商业化阶段的创新型生物制药公司，致力于癌症和免疫性疾病靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化，其首批三种药物已在中国上市，其中一种亦在美国、欧洲和日本等地获批[9]

公司核心业务与产品管线 - 公司专注于免疫疗法 是癌症和免疫疾病治疗领域的领导者 其旗舰疗法为ANKTIVA® [2] - ANKTIVA®是一种结合了IL-15超级激动剂N-803和卡介苗的疗法 用于治疗对卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌患者 [2] - 公司正将ANKTIVA®的适应症扩展至新领域 并推进在肺癌和淋巴细胞减少症方面的临床试验 [2] 2025年第二季度财务与商业表现 - 第二季度营收达到2640万美元 较第一季度增长60% 使年初至今销售额达到4300万美元 [3] - 自J-code批准简化报销流程后 单位销售额激增246% [3] - 许多泌尿科诊所加入了公司的重组卡介苗扩大可及性计划 以缓解供应短缺并改善患者可及性 [3] 监管进展与市场拓展 - 英国监管机构已批准ANKTIVA®联合卡介苗用于治疗对卡介苗无应答的NMIBC原位癌 进一步拓宽了其市场范围 [3] - 公司正与美国食品药品监督管理局密切合作 此前其针对仅乳头状NMIBC适应症的补充生物制剂许可申请收到了拒收函 [4] - 公司正通过美国国家综合癌症网络推动指南更新 以加强ANKTIVA®在美国临床实践中的应用 [4] 临床试验与研发进展 - 公司启动了ResQ201A随机试验 评估N-803联合替雷利珠单抗用于二线非小细胞肺癌患者 [5] - 公司正准备进行国际申报 以让更广泛的患者参与临床试验 [5] - 美国食品药品监督管理局对公司的淋巴细胞减少症项目表示支持 现已为一线治疗失败的实体瘤患者提供扩大可及 [5] 公司融资与资源保障 - 公司近期通过股权融资筹集了8000万美元 为持续的监管讨论、临床试验和商业扩张确保了资源 [6]