AI药物研发行业概述 - AI药物研发以数据驱动和算法赋能为核心，通过机器学习、生成式AI等技术重塑药物发现、优化及临床试验全流程 [2] - AI设计的药物分子在Ⅰ期临床试验成功率达80%-90%，远超传统方法的40%-65% [2] - 部分企业将药物发现周期从5-6年压缩至2-3年，研发成本降低30%-50% [2] - AlphaFold 3突破蛋白质结构预测精度，推动靶点发现效率提升70% [2] 行业驱动因素 - 政策支持：各国将AI制药纳入战略规划，国内明确84种AI应用场景 [2] - 资本加速布局：2024年全球AI制药融资超50亿美元 [2] - 企业管线快速推进：晶泰科技、英矽智能等多款AI设计药物进入Ⅱ/Ⅲ期临床 [2] 行业痛点 - 高质量数据稀缺：药物研发数据获取成本高，受隐私法规限制，罕见疾病和新靶点数据尤为不足 [3] - 算法适配性和可解释性不足：AI算法多源自其他领域，不完全适配药物研发复杂场景，"黑箱"特性限制临床应用 [3] - 临床试验进展缓慢：仍需湿实验和长周期验证，产品进展存在不确定性 [3] 代表性企业及技术领域 - 技术覆盖：多组学数据整合、蛋白质结构预测、分子模拟优化、自动化实验平台、成药性智能评估等 [3] - 精选企业： - 天鹭科技（A+轮）：AI蛋白质设计服务商 [5] - 智源深澜（种子轮）：AI驱动生物大分子设计制造商 [5] - 目图生科（B轮）：全球首个千亿级蛋白质模型 [5] - 腾迈医药（A轮）："干湿结合"新药研发服务 [5] - 德睿智药（A+轮）：临床阶段AI驱动创新药物研发 [6] - 深势科技（C轮）：AI for Science科研与工业解决方案 [6] 相关热门赛道 - 生物医疗：ADC创新药、基因治疗&RNA药物、脑科学、合成生物、银发科技、外骨骼机器人 [8][13] - 人工智能：具身智能、AIGC、ARVR核心硬件、芯片之母EDA [8][13] - 底层技术：量子计算、隐私计算、边缘计算、数据安全 [8][13]

AI制药概览 - AI制药即人工智能驱动药物研发，涵盖靶点和药物发现、临床前实验设计、临床开发及老药新用等多个方向，其中靶点和药物发现与临床研发是核心方向[1] - 随着计算能力和数据量增长，AI制药从计算机辅助药物设计（CADD）升级为人工智能驱动药物研发（AIDD），进入应用拓展阶段[1][16] - 2022-2023年AI制药市场规模年复合增长率达113%，增速仅次于AI广告应用[6] 行业驱动因素 - 新药研发成本从2003年的26亿美元增至2023年的37亿美元，临床成功率逐年下降，AI技术可显著提升效率并降低成本[20] - 2015-2022年AI制药投融资年复合增速达49.7%，2022年达141.8亿美元，2024年同比增长61.1%[23] - 政策支持力度加大，中国多部门出台鼓励政策，美国FDA和欧盟发布AI药物开发指南[22] 技术应用进展 靶点与药物发现 - AI技术通过硅基试错缩短研发周期：Schrodinger的MALT1抑制剂研发仅需10个月（传统需2-3年），英矽智能特发性肺纤维化药物研发成本仅为传统方法的10%[32] - AlphaFold 3实现蛋白质-DNA/RNA复合物结构预测，精度较AlphaFold 2显著提升，但最终仍需湿实验验证[39][42] - 虚拟筛选可处理10^12-10^15量级化合物库，国内企业如晶泰科技、英矽智能已建立成熟平台[44][45] 临床开发 - 大语言模型应用于ICD编码、患者匹配、试验设计等环节，赛诺菲与Yseop合作实现临床报告撰写时间减少40%[58][61] - 全球571个AI研发管线中80%处于临床前阶段，仅17个进入临床II期后，国内企业英矽智能以10个临床管线领先[64][67] - AI驱动药物I期临床成功率达80-90%，显著高于行业平均40-65%[68] 市场格局与商业模式 - 全球800家AI制药企业中53.31%位于美国，中国占3.62%，初创企业多从AI+SaaS切入逐步转向AI+Biotech[82][83] - MNC药企2021-2024年达成69笔AI合作，总交易价值311亿元，罗氏、礼来等与科技巨头建立联盟[71][72] - 三类商业模式：AI+SaaS（确定性高）、AI+CRO（数据优势）、AI+Biotech（空间最大），代表企业Schrodinger完成全模式覆盖[76][77] 核心参与者 - **初创企业**：英矽智能、Recursion等专注垂域模型开发，专家团队复合度高[82] - **大型药企/CRO**：药明康德、IQVIA通过数据积累构建壁垒，临床CRO受益确定性最强[85] - **科技企业**：英伟达投资占比达22.8%，算力需求驱动下医疗行业或产生千亿美元市场[25][88]

财务表现 - 2024年营业收入同比增长53%至2.66亿元，超过Bloomberg一致预期8.4个百分点，超过富途一致预测9.1个百分点 [3] - 2024年下半年营收同比增速高达73% [3] - 提前达成港交所对商业化企业的收入门槛要求（2.5亿港币） [4] - 经调整净亏损收窄13%至4.57亿元，优于Bloomberg一致预期22个百分点 [6] - 2024年研发投入4.18亿元 [6] - 月均现金消耗同比下降22.6% [6] - 账上现金或已超过60亿元人民币 [6] 商业化进展 - 与某领先biopharma达成多项新药研发项目合作 [11] - 与东亚多个biotech龙头企业合作发现针对高难度靶点的先导化合物 [11] - 与全球领先制药公司达成2.5亿合作并扩展到固态研究等领域 [11] - 与辉瑞共同开发XFF力场模型并计划2025年继续研发合作 [11] - 与阿联酋王室谢赫·哈马德办公室签署3000万美元合作 [11] 技术突破 - 打造"高通量实验-高质量数据-高智能模型"飞轮 [9] - 机器人实验室覆盖80%以上常见药化反应类型，每月积累20+万条反应过程数据 [9] - 新建20+种AI反应性/实验条件预测模型，准确率超过80% [9] - 自建UV谱图预测模型和LCMS谱图产率预测模型，准确率超过90% [9] - 与IDEA研究院共同开发PatSight专利数据挖掘平台 [9] - 开发Multi-Agent实现从分子设计到数据分析全流程智能化 [9] 业务拓展 - 在剑桥晶体数据库中心7th CSP blind test中表现最优异 [11] - 与协鑫集团、方大炭素等新能源材料、碳基材料企业签署战略合作 [11] - 孵化深度原理(Deep Principle)和战略投资赋澈生物(Future Bio) [11] - 实现沙漠土壤改良并与多家企业合作推动农业产业升级 [11] - 与工信部中小企业发展促进中心达成战略合作赋能多个行业 [11]

报告行业投资评级 - 看好（维持）[1] 报告的核心观点 - AI组成的三大要素为数据、算力和算法；AI制药与传统制药流程基本一致，AI主要在药物发现和临床前研究阶段发挥作用；AI生成模型在全新药物设计领域有巨大优势，结合强化学习可为新药设计提供新途径 [5] - AI技术与生物制药开发结合可加速新药发现和开发，建议关注AI医药行业，给予“看好”评级 [5] 根据相关目录分别进行总结 1 AI制药行业介绍 1.1 AI制药的发展历程 - 药物发现昂贵、耗时且成功率低，AI技术引入为制药行业带来新可能 [8] - AI制药发展分为3个时期：1956 - 1980年是雏形期；1981 - 2011年计算机辅助药物设计蓬勃发展；2012年至今AI制药快速成长 [8][9] 1.2 市场规模 - 2015年以来人工智能驱动的制药公司投资率显著增长，截至2023年8月，对800家公司的年度投资总额增长27倍达603亿美元，2021年增长最快，2022年投资总额下降 [12] - 2023年美国在AI药物研发初创公司占比55.10%领先，欧洲和英国分别占19.90%和9.95%，亚洲正快速崛起 [13] - 2010 - 2021年AI制药公司管线年均增长率36%，2018年后增长明显，虽规模仅为前20大制药公司的50%，但增长趋势和专注早期研发凸显其潜力 [16] 2 AI制药的产业链构成与政策 2.1 AI制药的产业链构成 - 产业链上游涉及算力、算法和数据，分提供AI技术和生物技术的企业 [17] - 中游主体分为AI+biotech、AI+CRO、AI+SaaS以及IT头部企业布局 [18] - 下游分为传统药企和CRO企业，分别通过不同方式进入AI制药赛道 [19] 2.2 AI制药相关政策 - 国外近年推出初版监管政策，如美国FDA和欧洲EMA发布相关文件 [22][23] - 国内陆续发布相关政策，各省市也出台特色政策，如上海发布多项政策支持AI制药发展 [24][27] 3 AI制药技术原理 3.1 算力 - 算力是AI驱动药物研发的重要支撑，常用算力有CPU、GPU、TPU，还有分布式计算和云计算 [30][33] 3.2 数据 - 大数据为AI在医药研究应用奠定基础，但医药数据数量和质量制约其发展，公开数据库分6类，非公开数据难获取 [35][37] 3.3 算法 - 机器学习和深度学习可从输入数据学习潜在模式，模型分回归和分类模型，按学习算法类型分监督、无监督和强化学习 [38] - AI生成模型在全新药物设计有优势，结合强化学习为新药设计提供新途径 [39] 4 AI在制药行业中的应用 4.1 AI技术在药物发现中的应用 4.1.1 靶点发现与验证 - 药物靶点决定药物创新性与可治愈疾病范围，AI通过学习多源数据找出潜在靶点，发现策略包括实验、多组学分析和AI计算方法 [45] 4.1.2 药物分子的设计和优化 - 利用深度生成模型和强化学习算法进行新药设计是有效方法，简单生成模型如基于RNN的生成模型可优化先导化合物，进阶AI生成模型如VAE、GAN、AAE在药物设计中各有作用 [48][49][51] 4.1.3 AI辅助药物分子筛选 - 基于配体的虚拟筛选通过已知活性配体筛选潜在活性化合物，基于结构的虚拟筛选基于目标蛋白三维结构筛选，多种AI技术被引入以提高准确性 [56][57] 4.2 AI技术在临床前研究中的应用 4.2.1 ADMET预测 - ADMET是衡量药物有效性和安全性的重要指标，机器学习和深度学习模型可提升ADMET性质预测准确性 [58] 4.2.2 晶型预测 - AI结合物理模型和机器学习算法可更准确预测晶体结构，应用场景包括晶体结构比对、转晶风险评估等 [61] 5 AI制药公司介绍 5.1 薛定谔（Schrödinger） - 成立于1990年，提供高精度分子模拟和预测工具，主要项目涵盖肿瘤学、免疫学和神经学等领域，多个项目进入临床或临床前研究阶段 [63] - 与大型制药公司合作巩固行业地位，2019 - 2023年总收入和软件业务收入增长，软件业务是核心驱动 [66] 5.2 BenevolentAI - 致力于将AI技术与生物制药开发结合，核心技术平台整合多种数据类型和AI模型，研发管线覆盖多个治疗领域，与多家大型制药公司建立合作关系 [68][69] 5.3 英矽智能（Insilico Medicine） - 核心技术平台PHARMA.AI由三部分组成，覆盖药物研发关键阶段，拥有31个研发项目，多条管线获IND批准，在多个治疗领域有研发成果 [71][74] 5.4 晶泰科技（XtalPi） - 推动全流程创新，小分子药物研发有ID4系统，抗体药物开发有XupremAb™平台，固体药物晶型研究有XtalGazer™平台 [76][79][80]