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先导编辑与碱基编辑双线出击 基因编辑治疗脑疾病曙光初现
科技日报· 2025-08-20 00:31
基因编辑技术突破 - 美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术在小鼠模型中实现85%的儿童交替性偏瘫致病基因突变修正率 [1][2] - 经过治疗的小鼠癫痫发作频率显著降低 生存期延长两倍多 运动与认知能力明显改善 [2] - 中国上海交通大学与复旦大学团队通过碱基编辑技术成功逆转MEF2C突变小鼠行为异常 恢复多个脑区蛋白水平 [1][2] 技术优势与验证 - 基因编辑技术具备精准修复能力 可避免外源基因过量表达及错误神经元表达引发的副作用 [3] - 先导编辑技术通过单次脑部注射实现治疗 检测到微乎其微的脱靶效应 安全性与可行性获验证 [3] - 同步修正5种突变(包括4种最常见AHC致病突变)证明技术广泛适用性 [3] 临床转化挑战 - 脑部治疗需依赖腺相关病毒9载体突破血脑屏障 但高剂量可能引发致命免疫反应 [4] - 科学家正改良病毒载体以实现低剂量高效递送 并探索非病毒递送方案 [4] - 碱基编辑疗法治疗雷特综合征的人体临床试验预计需3-5年时间启动 [4] 行业发展瓶颈 - 基因疗法研发周期漫长且生产工艺复杂 导致美国生物技术产业面临资本寒冬 [5] - 投资者对基因疗法领域望而却步 资金支持成为实验室外最大阻碍 [5]
空间RNA医学让治疗“按图索骥”
科技日报· 2025-07-24 01:02
神经系统疾病修复机制 - 神经元受损时RNA片段可产生修复蛋白质 但在渐冻症和脊髓性肌萎缩症等疾病中 RNA转移机制失效导致永久性损伤 [1] - RNA分子无法到达受损部位是神经系统疾病难以修复的核心障碍 [2] CRISPR技术突破 - 斯坦福大学开发CRISPR新技术 可将RNA精准运输至神经元特定位置 实现细胞修复与再生 [2] - 技术利用CRISPR-Cas13工具 通过定位信号配对实现RNA空间定向投递 精度达"邮政编码"级别 [3][4] - 与传统CRISPR-Cas9不同 该技术不修改遗传密码 仅作为RNA运输载体 [3] 实验成果与数据 - 命名为CRISPR-TO的技术在培养皿实验中 使神经突生长速度24小时内提升50% [5] - 已筛选数十种RNA分子 发现多个促进神经突生长的候选靶标 [5][6] 行业应用前景 - 空间RNA医学开辟神经退行性疾病治疗新方向 可精准控制RNA药物位置与时间 [6] - 技术具备可编程性 可靶向任何细胞中的RNA并定向输送 提升治疗安全性与效率 [6]
特稿 | 拉斯•特维德:关于超智能未来的4000个预测
第一财经· 2025-06-18 01:35
海湾地区国家成为AI发展中心 - 海湾地区国家具备AI发展四大关键要素:廉价能源、低营业税、稳定政治环境和灵活数据共享能力 [1] - 2025年5月特朗普带领科技领袖团队访问沙特、阿联酋和卡塔尔签署协议建设全球最大AI数据中心 [1] - 该地区在AI所需四大要素中至少三方面表现突出:能源供应、税收优惠和政府稳定性 [1] AI技术发展趋势预测 - 2025-2035年AI能力将大幅提升 2028年领先LLM计算能力预计达2024年10万倍 [5] - 代理AI群将在2025年实现跨领域协作 微软和OpenAI等公司正将其集成到平台 [5] - 2027-2030年仿人机器人将实现商业突破 2030年进入大众市场 [6] - 2028年互联AI网络将形成集体超智能 在多数领域超越人类 [6] - 2033-2035年量子AI将显著增强计算能力 开辟研究新可能性 [8] 生物医学领域突破 - mRNA疫苗和男性避孕药将上市 随后出现3D打印皮肤移植和神经退行性疾病新疗法 [9] - CRISPR技术将应用于寄生虫病和心血管疾病治疗 [9] - 2028年脑部扫描精度可独立诊断心理健康状况 [9] - 未来10-15年将推出抗衰老疗法 可能延长健康寿命至120年 [9] - 2028年可能出现首个实验室培育婴儿 2029年实现精密发酵与动物蛋白成本平价 [9] 能源技术发展 - 2030年单个AI数据中心需8-10个标准核电站电力 [10] - 2026年实验核聚变反应堆可能实现持续反应 中国EAST反应堆是主要竞争者 [10][11] - 天然氢和钍基反应堆成为传统核能替代方案 中国处于领先地位 [11] 国防科技进展 - 2026-2028年军事技术重点发展AI、机器人和激光 [12] - 2026年地面激光系统将普遍用于无人机防御 [12] - 2027年AI无人机可识别攻击目标 2028年AI防空系统广泛部署 [12] 全球科技竞争格局 - 2030年美国预计保持30-38%全球计算份额领先 中国25-33% 海湾国家15-20% [13] - 中国在64项关键技术中57项领先 美国7项领先 欧盟30项排名第二 [13] - 量子计算、生物技术和先进材料领域中国表现突出 [13]