当这些经过"武装"的BE-CAR7细胞被注射到患者体内后，会迅速增殖并寻找目标，摧毁体内所有T细 胞，包括导致疾病的白血病细胞。如果在约4周内能成功清除白血病灶，患者将接受骨髓移植，以重建 免疫系统。 这项突破性疗法的首位受益者是来自英国莱斯特的16岁女孩阿丽莎。阿丽莎此前经过化疗和骨髓移植， 病情依然未能缓解。2022年，当时13岁的她成为全球首位接受碱基编辑疗法的患者。在接受治疗后的一 个月内，她体内的癌细胞就被成功清除。如今，她已经康复并重新融入了正常的青少年生活。 此次发布的数据还显示，在接受治疗的患者中，有82%实现了深度缓解，能够无病灶地接受干细胞移 植；64%的患者保持无病状态，其中最早接受治疗的患者已3年无病征且停止了治疗。虽然治疗过程中 会出现血细胞计数低、细胞因子释放综合征等预期副作用，但总体可控，主要风险来自于免疫力恢复期 间的病毒感染。 这些研究证明了"通用型"碱基编辑疗法在对抗耐药性白血病方面的强大威力。目前，该临床试验仍在继 续。 大多数T细胞白血病儿童对标准治疗反应良好，但仍会有约20%的患者对此无效，急需更好的治疗方 案。如今这项研究就为他们带来了新的曙光。这一突破好比给免疫细 ...

据了解，血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀型 细胞贫血病。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋 白病。其中，镰刀型细胞贫血病是由于β-珠蛋白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病，临床表现为 慢性溶血性贫血、再发性疼痛危象、易感染、慢性局部缺血导致器官组织损害等，严重时可危及生命。 目前，全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因，每年约有30万婴儿出生时患有此病，在 非洲、地中海沿岸、中东和东南亚等地区发病率较高。 （文章来源：新华财经） 新华财经上海8月26日电 26日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣 布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物CS-101注 射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血 病的成功案例。 据介绍，患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且 持续降低，治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓 ...