基因疗法技术突破 - 英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队开发出一种名为BE-CAR7的新基因疗法 用于对抗罕见的侵袭性血癌T细胞急性淋巴细胞白血病 并取得显著效果[1] - 该疗法利用碱基编辑技术改造免疫细胞 可改变细胞内单个碱基 在不切断DNA双链的情况下精准修改特定碱基 降低了染色体损伤风险[1] - BE-CAR7细胞的制造过程是从健康供体的白细胞中提取T细胞 然后利用定制的RNA、mRNA和慢病毒载体进行改造 使其能精准识别白血病T细胞上的CD7标志[1] 临床试验效果与案例 - 首位受益者是来自英国的16岁女孩阿丽莎 她在2022年13岁时成为全球首位接受碱基编辑疗法的患者 治疗一个月后体内癌细胞被成功清除 现已康复[2] - 临床试验数据显示 接受治疗的患者中有82%实现了深度缓解 能够无病灶地接受干细胞移植[2] - 临床试验数据显示 有64%的患者保持无病状态 其中最早接受治疗的患者已3年无病征且停止了治疗[2] 疗法机制与行业意义 - 当改造后的BE-CAR7细胞被注射到患者体内后 会迅速增殖并寻找目标 摧毁体内所有T细胞 包括白血病细胞 若成功清除病灶 患者将接受骨髓移植以重建免疫系统[2] - 研究证明了“通用型”碱基编辑疗法在对抗耐药性白血病方面的强大威力[2] - 该突破为约20%对标准治疗无效的T细胞白血病儿童患者带来了新的治疗方案 为绝症治疗领域照亮了新的道路[3]