核心观点 - 全球基因、细胞与RNA疗法领域在2025年第二季度呈现快速发展态势 新疗法获批、研发管线丰富、技术突破和商业合作活跃 长期前景广阔 尤其在肿瘤和罕见病领域 [3][8][9][10][11][14] - 医药板块近期表现分化 医疗服务子行业领涨 而化学制药和生物制品估值较高 [2][15][19] - 政策层面积极推动生物医药产业创新 包括高端医疗器械发展、区域产业集群建设和审评审批制度改革 [25][28][29] 行业研发与管线 - 2025年第二季度全球基因、细胞与RNA疗法研发管线总计4,469项 其中基因疗法占比49%（2,210项） RNA疗法占比29%（1,297项） 细胞疗法占比22%（962项） [3][9] - 肿瘤领域研发集中 本季度启动的基因疗法临床试验中64%针对肿瘤适应症 RNA疗法研发重心向肿瘤倾斜 本季度26%的新启动RNA试验聚焦肿瘤 较上一季度显著提升 [9] - 非基因修饰细胞疗法在非肿瘤领域优势明显 2025年第二季度新启动临床试验中非肿瘤适应症占比76% 较上一季度提升2个百分点 [10] 技术突破与创新 - 基因编辑和递送技术成为关键创新动力 体内基因编辑技术取得重要突破 例如Capstan Therapeutics开发的体内CAR-T技术被艾伯维以21亿美元收购 [10] - RNA技术持续引领创新 mRNA和RNAi是重点 67%的RNA疗法管线处于临床前阶段 但部分产品已进入后期临床 [10] - 本季度三款新疗法获批：美国FDA批准Zevaskyn（治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症）和mNexspike（COVID-19预防 mRNA疫苗） 中国NMPA批准首款血友病B基因疗法BBM-H901 [3][8] 商业合作与资本动态 - 行业并购活跃 本季度完成12笔收购交易 环比增长33% 总金额超60亿美元 除艾伯维收购Capstan外 礼来以13亿美元收购Verve BioNTech以12.5亿美元收购CureVac [10] - 初创公司融资环境收紧 本季度仅完成3笔融资 总额1.97亿美元 较上季度下降35% 反映投资者对早期项目审慎态度 [3][10] - 未来多个疗法将迎来监管决策 2025年第三季度预计十余项基因与细胞疗法面临监管里程碑 如Ultragenyx公司UX111（针对Sanfilippo A综合征） [11] 医药板块市场表现 - 申万一级医药生物板块下6个二级行业本周表现分化 医疗服务涨3.08% 化学制药跌0.72% 中药Ⅱ跌2.29% 医药商业跌2.46% [15] - 估值水平方面 化学制药PE-TTM为96.99倍 生物制品为81.80倍 中药Ⅱ为33.79倍 医药商业为20.15倍 [15] - 三级行业中 医疗研发外包涨4.90% 其他生物制品涨0.14% 化学制剂跌0.23% 疫苗估值最高达273.38倍 化学制剂为105.29倍 其他生物制品为89.46倍 [19] 政策与产业支持 - 国家药监局加快推进高端医疗器械创新发展 强调"十五五"药品规划要深化审评审批制度改革 推进中医药创新与高端医疗器械发展 [25] - 张江药谷国际创新大会聚焦细胞与基因治疗等前沿领域 浦东已获批29个1类新药（占上海78%）和4款CAR-T产品（占全国57%） 未来重点打造"张江药谷+"品牌 [28] - 江苏自贸试验区推出生物医药全产业链开放创新发展方案 目标2030年培育大分子生物药、细胞和基因治疗、创新医疗器械产业集群 支持苏州片区建设国家生物药技术创新中心 [29]

行业与公司概述 - 医药板块在大盘承压环境下表现强势，创新药和中药超额收益显著[2][3] - 创新药是未来医药行业最明确发展方向，重点关注龙头企业和大品种[2][4] - 医疗器械公司、短期业绩好的企业和触底反弹中药企业是短期关注重点[5] 安科生物核心信息 **CD7 CAR-T疗法** - 针对T淋巴细胞瘤及白血病，ORR达84.6%，完全缓解率77%[8][9] - 持久性突出：3个月70%完全缓解，15个月50%维持缓解[9] - 不良反应主要为CRS，发生率与现有CAR-T疗法相近[10] - 国内市场空间：基础适应症21亿元，拓展后可达50亿元[10] - 子公司博生吉是国内唯一进入二期临床的CD7 CAR-T项目[10] **其他创新管线** - HER2单抗二期临床数据良好，将在ISMO大会公布[11] - PD-L1/4-1BB双抗一期临床显示胃神经内分泌肿瘤和肝癌效果良好[11] - 布局溶瘤病毒、mRNA疫苗及Treg平台等多个创新管线[11] **估值预期** - 当前市值200亿元，创新药部分未被充分估值[12] - 目标市值400亿元（创新药对标200亿），2026年估值仅20倍[12] AAV基因治疗领域 **眼科应用优势** - 免疫豁免性、封闭环境、低剂量需求[14][15] - Regenexbile/艾伯维314项目预计2025年完成三期临床[15] - STMT公司DME适应症2B期数据积极，股价涨42%[15] **重点企业进展** - 康弘药业631/658采用新型载体AAVV128，效果优于艾伯维RGX-314[19] - 特宝生物收购九天生物布局SMA和扩张型心肌病[22][23] - 海特生物控股中盟医疗14%，开发视网膜色素变性疗法[22] **安全性风险** - 预存免疫反应、补体激活TEAE、炎症细胞因子反应[20] - 眼科因低剂量未观察到相关风险[20] 其他重点企业 **肿瘤领域** - 康方生物（双抗类创新药）是重点推荐对象[24] - 上海医药（PD-1三抗）列入投资组合[6] **基因/细胞治疗** - 康弘药业：市值有望突破1000亿，2026年启动三期临床[23] - 特宝生物：中报预期良好，收购九天生物落地[6][23] - 成都先导、悦康、福元医药受行业催化推动[24][25] **医疗器械** - 微创医疗、安杰斯列入月度组合推荐[7] 数据与市场空间 - 诺华Zolgensma（SMA治疗）2024年销售额突破10亿美元[13] - 国内信念医药血友病B基因治疗药物信90已获批[18] - 视网膜变性疗法Nanoscope预计2026年获批[16]