公司人员与费用相关 - 2020年7月公司裁员约30%，产生约0.2百万美元遣散费[66] 公司股权发行相关 - 2020年7月公司完成59,999,999股普通股包销公开发行，每股0.23美元，毛收入约13.8百万美元，净收入约12.6百万美元[70] - 2020年7月，公司完成公开发行5999.9999万股普通股，总收益约1380万美元，净收益约1260万美元[93] - 2020年第二季度和上半年，公司分别无普通股在与Cantor Fitzgerald & Co.的销售协议下出售，截至6月30日，有43.1百万美元普通股可售[72] - 2020年第二季度和上半年，公司无股份在与Aspire Capital Fund, LLC的普通股购买协议下发行，该协议于6月25日到期[73] - 截至2020年6月30日，根据与Cantor的销售协议，仍有4310万美元普通股可供出售[94] 公司债务偿还相关 - 2020年7月公司向硅谷银行偿还约570万美元债务，满足所有债务义务[71] 公司现金及亏损情况相关 - 截至2020年6月30日，公司有现金及现金等价物和受限现金23.2百万美元，累计亏损695.0百万美元[74] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物17.7百万美元，受限现金5.5百万美元[75] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金为2320万美元，累计亏损6.95亿美元，2019年12月31日分别为3460万美元和6.828亿美元[90] 公司营收情况相关 - 2020年第二季度和上半年，公司总营收分别为0和0.1百万美元，2019年同期均为0[85] 公司研发项目相关 - 公司目前专注开发PDK1抑制剂SNS - 510，研发成本未来可能增加[81] - 公司预计沃沙罗辛和维卡布替尼相关支出将减少，SNS - 510项目支出将继续[83] 公司各项费用对比相关 - 2020年3月和6月研发费用分别为430万美元和800万美元，2019年同期为370万美元和690万美元[86] - 2020年3月和6月一般及行政费用分别为210万美元和430万美元，2019年同期为250万美元和500万美元[87] - 2020年3月和6月利息费用均为10万美元，2019年同期分别为10万美元和40万美元[88] 公司各活动现金流量相关 - 2020年6月30日止六个月，经营活动净现金使用量为1150万美元，2019年同期为1300万美元[98] - 2020年6月30日止六个月，投资活动提供净现金1640万美元，2019年同期使用净现金240万美元[99] - 2020年6月30日止六个月，融资活动提供净现金不足10万美元，2019年同期为1700万美元[100] 公司经营预期相关 - 公司自成立以来一直有重大经营亏损和负经营现金流，预计未来将继续产生重大经营亏损[101]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度经营活动使用的现金为570万美元，2019年同期为610万美元，主要源于净亏损580万美元以及经营资产和负债的变化 [23] - 第一季度末现金状况为2890万美元，足以支持公司实现下一个里程碑 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 Vecabrutinib项目 - 目前处于Ib/II期试验的第七个队列，300、400和500毫克三个队列共有7名患者正在接受治疗 [11] - 300毫克队列中，5名患者有3名病情稳定，1名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者正在完成第10个周期治疗，第二次评估病情稳定，肿瘤负担降低47%，标准化血液参数较之前降低41%，计划6月进行第三次评估 [12] - 第6队列中，3名CLL患者有2名首次评估病情稳定，其中1名肿瘤负担降低48% [12] - 第7队列（500毫克）中，6名患者（4名CLL和2名套细胞淋巴瘤）通过安全评估期，3名患者继续接受治疗 [13] SNS - 510项目 - 是一种新型潜在的一流PDK1抑制剂，与PDK1相互作用可抑制PI3K信号传导和PIP3非依赖性通路，对CDKN2A基因有突变或缺失的肿瘤在体外特别敏感，与多种抑制剂联合显示出协同活性 [17][18] - 正在推进IND启用计划，与多位关键意见领袖（KOL）进行讨论，建立临床前合作，计划在今年下半年展示临床前研究结果 [19][20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 优先考虑员工和vecabrutinib试验患者的安全，同时保持业务连续性 [6] - 继续推进vecabrutinib和PDK1项目SNS - 510的发展，预计本季度对vecabrutinib 500毫克队列进行首次反应评估 [8] - 完成SNS - 510的IND启用研究，目标是在2020年底前提交IND申请 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于前所未有的时期，全球公司都面临独特挑战，COVID - 19可能导致vecabrutinib开发延迟，公司将根据疫情发展和试验数据评估下一步并提供更新 [6][9] - 公司团队在疫情期间展现出灵活性和承诺，保持了业务连续性 [26] 其他重要信息 - 首席财务官Willie Quinn近期离职，公司任命Tina Gullotta为首席会计官并晋升为财务副总裁 [24][25] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在获得vecabrutinib 500毫克结果前，是否有途径在扩大研究的同时探索进一步剂量递增 - 目前的试验方案允许扩大一个或多个剂量队列以确认推荐剂量，若决定进行剂量递增，公司已对方案进行了修订 [30] 问题2: 请介绍剂量扩展过程以及确定II期剂量后需要做的工作 - 目前有11个临床站点，公司认为足以完成剂量扩展，下一步需要与研究人员召开安全审查委员会会议并获得批准，确定扩展的剂量 [32] 问题3: 未纳入ASH更新的近期新增患者的基线特征如何 - 有4名TOL和2名MCL患者，有部分患者经过多次前期治疗，也有部分患者前期治疗较少 [33] 问题4: 方案修订后目前考虑的更高剂量是多少，从第7队列中需要看到什么才会追求更高剂量 - 方案需要经过一些额外流程才能开启新队列，公司会根据数据和与研究人员的讨论来确定是否有必要进行剂量递增，安全性将支持进一步探索剂量 [37] 问题5: 什么情况会促使公司追求更高剂量 - 决定剂量递增会考虑多个因素，部分来自公司，部分来自与研究人员的讨论，目前没有明确标准 [39]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 000-51531 SUNESIS PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 94-3295878 (State or Other J ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度运营亏损540万美元，全年运营亏损2330万美元，2018年为2570万美元 [19] - 2019年经营活动使用的现金总额为2220万美元，2018年为2440万美元 [20] - 2019年底，现金、现金等价物和有价证券总额为3460万美元，其中包括550万美元的受限现金 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 vecabrutinib - 处于1b期试验的第七个队列，300、400和500毫克三个队列共有八名患者正在接受治疗 [12] - 300毫克队列中，一名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在第八周期肿瘤负担较初始减少41%，第二次扫描时减少47%，血液参数已恢复正常；一名边缘区淋巴瘤患者完成八个周期治疗后因疾病进展退出研究 [13] - 400毫克队列中，四名患者入组，一名弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者因第一周期疾病进展无法评估，三名CLL患者仍在接受治疗，本月将有首次反应评估结果 [14] - 500毫克队列中，六名治疗患者已通过安全评估期，两名CLL患者因疾病进展停止治疗，四名患者仍在接受治疗，预计第二季度有首次反应评估结果，该队列正在评估更多患者 [15] SNS - 510 - 正在生成令人鼓舞的数据，10月在会议上展示临床前数据，本月体外联合研究取得积极结果，目标是在2020年底前提交研究性新药（IND）申请 [9] TAK - 580和vosaroxin - 已分别授权给DOT Therapeutics - 1和Denovo Biopharma，授权协议为公司带来收入 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于vecabrutinib和SNS - 510的研发，vecabrutinib完成1b期剂量递增部分试验后，将根据疗效信号决定是否启动2期试验；SNS - 510目标是在2020年底前提交IND申请 [7][9] - 通过与合作伙伴合作开发TAK - 580和vosaroxin，创造产品管线价值，同时专注于自有管线资产 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为vecabrutinib在病情严重的患者群体中显示出良好的安全性和早期活性迹象，期待本月提供400毫克剂量反应评估细节，第二季度提供进一步临床更新 [53] 其他重要信息 - 与DOT Therapeutics - 1就TAK - 580签订新协议，获得200万美元预付款，对方同意支付高达5700万美元的额外临床前里程碑付款以及未来销售的特许权使用费 [21] - 向Denovo Biopharma授权vosaroxin，获得20万美元预付款，有资格获得高达5700万美元的监管和商业里程碑付款以及未来销售的两位数特许权使用费 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 500毫克队列是否会增加患者或修改方案 - 研究人员因有患者需要治疗且对方案感兴趣，请求增加患者，安全审查委员会允许考虑这些患者，因此该队列正在超额入组 [24][25] 问题2: 剂量递增部分结束后是否会修改方案提高剂量 - 公司会全面查看数据后再考虑是否修改方案提高剂量 [26] 问题3: 假设通过剂量递增部分，2020年剂量扩展阶段的大致步骤 - 12月在ASH会议上展示的2期研究设计计划招募120名患者，包括不同队列，研究对BTK抑制剂治疗复发的患者（有或无C481突变）以及对先前共价BTK抑制剂治疗不耐受的患者 [27][28] 问题4: SNS - 510的临床开发计划 - 处于制定临床开发计划的初期阶段，通常会从单药治疗开始，然后进行联合治疗，预计会在血液学和实体瘤恶性肿瘤中开展研究 [29] 问题5: SNS - 510与各种作用机制协同作用中，哪种更突出 - 目前处于早期阶段，体外联合研究数据令人鼓舞，后续会跟进体内研究 [30] 问题6: 进入2期试验希望看到的患者活性水平 - 希望看到多个部分缓解，1期主要是探索，真正的特征将在2期明确 [35][36] 问题7: 6和7队列的Cmin水平以及CCL3和CCL4的变化情况 - 有新的反应评估数据时会提供更完整的药代动力学（PK）数据，趋化因子变化与300毫克队列一致，呈持续下降趋势 [38][40] 问题8: 6和7队列是否有淋巴细胞增多作为早期活性指标的证据 - 过去未对此进行评论，目前不准备对此发表意见，公司专注于数据，本月将有400毫克队列的临床数据，随后是500毫克队列 [41][42] 问题9: 是否会及时公布400毫克剂量队列的数据 - 会在收到数据后及时提供，本月计划分享数据并找到合适的方式公布，500毫克队列的数据也不会等到医学会议再公布 [43] 问题10: 患者的基线突变状态 - 400毫克队列的CLL患者中，一名有C481S突变；500毫克队列中有一名患者有两个C481突变，即C481S和C481R突变 [47] 问题11: 现金余额、现金跑道以及推进vecabrutinib和SNS - 510的假设情况 - 年底现金余额为3460万美元，受限现金账户为550万美元，可用现金为2910万美元。2019年经营活动使用现金2200万美元，2018年为2400万美元。第四季度若不考虑TAK - 580授权的200万美元预付款，运营费用为740万美元。公司有资金完成剂量递增并推进SNS - 510，在剂量递增和IND准备活动阶段，现金消耗可能在600 - 750万美元之间，进入2期后消耗预计会增加 [48][49]

产品业务线收入情况 - 伊布替尼是慢性淋巴细胞白血病市场领导者，2018年净收入约50亿美元[216] 授权业务情况 - 2019年12月，公司将TAK - 580授权给DOT - 1，获200万美元预付款，潜在里程碑付款最高达5700万美元[219] - 2019年12月，公司将沃沙罗辛授权给Denovo，获20万美元预付款，潜在里程碑付款最高达5700万美元[220] 公开发行收入情况 - 2019年7月，公司完成包销公开发行，毛收入约2800万美元，净收入约2610万美元[221] - 2019年1月，公司完成包销公开发行，毛收入2000万美元，净收入约1850万美元[222] - 2019年7月公司完成普通股和F系列股票承销公开发行，总收益约2800万美元，净收益约2610万美元[255] - 2019年1月公司完成普通股和E系列股票承销公开发行，总收益2000万美元，净收益约1850万美元[256] 贷款业务情况 - 2019年4月，公司与硅谷银行签订定期贷款协议，借款550万美元，偿还现有贷款协议剩余债务590万美元[223][224] - 2019年4月公司与硅谷银行签订550万美元定期贷款协议，用于偿还剩余债务[257] 剩余购买承诺及可售额度情况 - 截至2019年12月31日，Aspire剩余购买承诺为1090万美元[228] - 截至2019年12月31日，Aspire的剩余采购承诺为1090万美元，销售协议下还有4310万美元普通股可出售[260] 普通股销售情况 - 2019年，公司通过销售协议出售0.4百万股普通股，净收入0.5百万美元，剩余可售额度4310万美元[230] 公司资金及亏损情况 - 截至2019年12月31日，公司现金及等价物、受限现金和有价证券共3460万美元，累计亏损6.828亿美元[231] - 截至2019年12月31日，公司现有现金及等价物和有价证券2910万美元（不含受限现金550万美元），不足以支持未来十二个月运营[232] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3460万美元，累计亏损6.828亿美元[251] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3460万美元，2019年经营活动使用现金2220万美元[265] 收入确认政策情况 - 2018年1月1日公司采用Topic 606确认收入，对未完成合同采用修订追溯法，期初留存收益无变化[235][236] 研发费用情况 - 2019年研发费用为1.5412亿美元，2018年为1.4615亿美元，维卡布替尼研发费用占比最高[248] - 2019年研发费用为1540万美元，2018年为1460万美元，增加80万美元，主要因维卡布替尼临床试验专业服务和临床费用增加180万美元，人员薪资费用减少100万美元[270] 经营活动现金情况 - 2019年公司净现金用于经营活动为2220万美元，2018年为2440万美元[262] 投资活动现金情况 - 2019年公司净现金用于投资活动为1630万美元，2018年为投资活动提供净现金480万美元[263] 融资活动现金情况 - 2019年公司融资活动提供净现金4300万美元，2018年为630万美元[264] 总营收情况 - 2019年总营收为210万美元，2018年为20万美元，增长190万美元，主要源于与DOT - 1和Denovo的许可协议前期付款确认的收入[269] 一般及行政费用情况 - 2019年一般及行政费用为990万美元，2018年为1130万美元，减少140万美元，主要因人员薪资和股票薪酬减少110万美元、专业服务费用减少80万美元，部分被董事及高管保险费增加30万美元抵消[271] 利息费用情况 - 2019年利息费用为50万美元，2018年为120万美元，减少主要因SVB贷款协议本金减少和利率降低[272] 其他净收入情况 - 2019年其他净收入为50万美元，2018年为20万美元，增加30万美元，主要因有价证券投资增加[273] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2019年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为4.634亿美元和3.107亿美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为880万美元和780万美元[275] - 联邦净经营亏损和税收抵免结转额2020年开始到期，州净经营亏损结转额2028年开始到期，州研发税收抵免结转额无到期日[275] 所得税准备金情况 - 公司自成立以来一直有经营亏损，未记录任何期间的所得税准备金[275] 表外安排及关系情况 - 公司自成立以来没有任何表外安排或与非合并实体或金融合伙企业的关系[277]

业绩总结 - Vecabrutinib在2018年的销售额超过50亿美元，预计到2024年销售额将超过90亿美元[10] - 公司现金及现金等价物为3830万美元[80] - 公司债务为550万美元[80] - 公司总股份为1.31亿股，其中普通股为1.113亿股，优先股转换后为1970万股[80] 用户数据 - 80%的复发患者在基因测序中发现BTK C481突变，表明该突变与复发相关[15] - 所有患者中，23名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，83%（19名）为未突变的IGHV[39] - 78%（18名）患者存在TP53突变，58%（13名）患者有17p缺失[39] - 41%（12名）患者曾接受Venetoclax治疗，76%（22名）患者接受过≥1次化疗[39] - 在接受治疗的患者中，61%（14名）存在BTK C481突变[39] 临床试验与研发 - Vecabrutinib在B细胞恶性肿瘤的1b/2期临床试验目前在11个美国中心进行，正在扩展至2期[38] - Vecabrutinib的临床开发计划包括在2020年上半年进行2期试验[7] - 预计SNS-510的IND将在2020年下半年提交[7] - 公司正在完成SNS-510的药理学研究和生产[77] - 公司在进行的1b期临床试验中取得强劲进展，预计将在2020年上半年启动2期试验[82] 新产品与技术 - SNS-510作为PDK1抑制剂，具有潜在的广泛适应症，包括血液肿瘤和多种实体肿瘤[75] - SNS-510的抗肿瘤活性在AML异种移植模型中显示出良好效果[68] 市场与竞争 - Vecabrutinib对BTK C481S突变具有活性，IC50为1.1 nM，而ibrutinib的IC50为6.6 nM，折叠变化为66[24] - Vecabrutinib在BTK抑制方面表现出纳摩尔级的效力，IC50为3 nM[22] - 公司在BTK抑制剂领域面临日益增长的耐药性问题[82] - 公司保留了vecabrutinib和SNS-510的全球权利[82] 其他信息 - 研究显示，药物相关的3级或4级不良事件在50 mg BID剂量以上未被观察到[56] - 随着剂量增加，药物的最低浓度（Cmin）和暴露量均有所增加，300 mg BID组的中位浓度为1950 ng/mL[53] - CCL3和CCL4的药效学效应随着剂量增加而增强，表明BTK信号传导的影响增加[56] - 目前正在对400 mg BID剂量组的患者进行治疗[56] - 第二阶段将重点关注BTKi耐药的、具有突变特征的CLL/SLL患者亚组[56] - 公司主要股东包括Aisling、BVF、RTW等[80]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度运营亏损600万美元，2019年截至9月30日的九个月经营活动使用的现金总额为1840万美元，而2018年同期为1790万美元 [25] - 截至季度末，公司现金（包括现金等价物、受限现金和有价证券）为3830万美元，而2018年12月31日为1370万美元，增加了2460万美元，主要由于发行普通股和优先股的净收益4510万美元以及硅谷银行贷款协议的550万美元收益，部分被1840万美元的经营活动净现金使用和750万美元的先前贷款本金预付所抵消 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 维卡布替尼（vecabrutinib）项目 - 已治疗超过30名患者，目前处于400毫克的第六队列，且该研究入组情况良好，近期目标是确定推荐的2期剂量 [9] - 今年已在四个不同队列中招募患者，目前正在测试400毫克每日两次的剂量，维卡布替尼在较高剂量水平下耐受性良好，在50毫克以上的队列中未出现与药物相关的严重不良事件 [18] 专有PDK1抑制剂SNS - 510项目 - 10月在AACR - NCI - EORTC会议上展示了SNS - 510在血液学和实体肿瘤癌症模型中的临床前数据，公司正在完成SNS - 510的额外药理学和制造活动，目标是在2020年底前提交研究性新药申请（IND） [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 非共价BTK抑制剂有潜力成为血液系统恶性肿瘤患者的重要新治疗选择，公司的领先资产维卡布替尼是这类新资产中的独特非共价BTK抑制剂，公司期待在接近2期临床试验时阐述其特性及如何满足患者未满足的需求 [7][8] - 为维卡布替尼2期研究奠定基础，计划在12月的美国血液学会会议上提供临床更新并展示正在进行的1b期试验结果的海报 [10] - 维卡布替尼2期将在复发CLL/SLL患者（有或无BTK C481突变）的特定队列中重新研究，也将首次在对共价BTK抑制剂不耐受的患者中研究，确定剂量后将在美国和欧洲扩大试验地点 [20] - 公司将在2期和临床前合作中研究维卡布替尼对患者T细胞的影响，因为BTK和ITK联合抑制已被证明可改善CAR - T疗法和CLL的治疗效果 [20][21] - 对于SNS - 510，公司将在继续IND启用工作时进一步确定潜在的临床方向 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 维卡布替尼在剂量递增方面进展迅速，接近选择2期剂量，有潜力满足对共价BTK抑制剂产生耐药性或不耐受的患者的未满足需求；PDK1抑制剂SNS - 510是一流的化合物，公司正在推进其进入临床 [16] - 维卡布替尼在病情严重的患者群体中显示出良好的安全性和早期活性迹象，公司期待评估400毫克剂量水平 [42] 其他重要信息 - 7月完成股权融资，净收益约2610万美元，有现有和新的领先机构投资者支持，这笔资金将使公司推进维卡布替尼通过重要临床里程碑，包括启动2期试验 [13] - 公司宣布聘请Mehdi Paborji博士为新技术运营副总裁，晋升Pietro Taverna博士为转化医学和非临床开发副总裁；还任命Nicole Onetto博士为董事会成员，她在肿瘤学和血液学领域有超过20年的临床开发经验 [14][15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否从宏观层面谈谈剂量与药物血浆浓度水平之间的关系，在接近高剂量范围时这种关系是否保持线性？ - 公司会在ASH会议上详细介绍，目前看到随着剂量增加药物暴露量增加，对此感到鼓舞 [28][29] 问题2: 能否提醒一下首次扫描的时间安排以及到数据截止时哪些剂量队列有资格进行扫描？ - 到ASH会议时将有300毫克队列的数据，包括安全性、药代动力学/药效学和活性数据；首次扫描在完成三个周期的治疗后进行 [31][32] 问题3: 公司是否观察到在较高剂量下入组患者的预处理程度有所降低？ - 入组患者情况多样，有一些预处理程度较低的患者 [33] 问题4: 能否谈谈在提交IND申请前SNS - 510的药理学和制造活动类型？ - 药理学方面，正在进行额外的体内和小鼠模型研究，以探索CDKN2A突变或缺失对SNS - 510敏感性的最佳利用方式，可能与CDK46抑制剂联合使用；制造方面，正在向GMP生产迈进，这是IND申请的常规活动 [34] 问题5: 为了看到疗效，需要达到什么样的暴露量？300毫克剂量超过1000纳克/毫升是否足以实现足够的BTK抑制以开始看到反应？ - 公司正在继续了解剂量暴露与结果之间的关系，初始阈值是基于对健康受试者的研究确定的，随着在患病患者中测试药物，对这种关系的理解将更详细 [37] 问题6: 如果在某个剂量队列中开始看到疗效，会继续降低剂量还是直接开启扩展队列？请说明决策过程。 - 推荐剂量的决策将考虑多个因素，剂量递增或扩展的决策在完成给定队列的安全性评估且在完成扫描获得活性信息之前做出，具体取决于剂量递增时的综合数据 [38][39]

产品收入情况 - 伊布替尼是慢性淋巴细胞白血病市场领导者，2018年净收入约50亿美元[69] - 公司尚未从商业产品销售中获得任何收入，过去几年主要通过与RPI的特许权协议和与百健的第二份ARCA协议获得收入[85] - 2019年第三季度和前九个月总营收为零，2018年同期分别为零和20万美元，九个月营收同比下降主要因2018年收到基于事件的专利技术许可协议付款[91] 公开发行收入情况 - 2019年7月，公司完成包销公开发行，毛收入约2800万美元，净收入约2610万美元[73] - 2019年1月，公司完成包销公开发行，毛收入2000万美元，净收入约1860万美元[74] - 2019年7月，公司完成公开发行，普通股38333717股，每股0.6美元，非投票F系列可转换优先股8333股，每股600美元，总收益约2800万美元，净收益约2610万美元[99] - 2019年1月，公司完成公开发行，普通股2300万股，每股0.5美元，非投票E系列可转换优先股17000股，每股500美元，总收益2000万美元，净收益约1860万美元，九个月内7000股E系列优先股转换为700万股普通股[100] 贷款与债务情况 - 2019年4月，公司与硅谷银行签订定期贷款协议，借款550万美元，偿还现有贷款协议剩余债务590万美元[75] 股票出售收入情况 - 截至2019年9月30日的三个月和九个月，通过与康托菲茨杰拉德的销售协议分别出售0股和40万股普通股，收入50万美元[77] 剩余购买承诺情况 - 截至2019年9月30日，Aspire Capital Fund剩余购买承诺为1090万美元[78] 资金与亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3830万美元，累计亏损6.775亿美元[79] - 截至2019年9月30日，公司预计3280万美元现金及现金等价物和有价证券不足以支持未来十二个月运营[80] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3830万美元，累计亏损6.775亿美元，2018年12月31日现金及现金等价物为1370万美元，累计亏损6.595亿美元[96] 研发费用情况 - 研发费用主要包括临床试验成本，公司在发生时将所有研发成本费用化[86] - 2019年9月30日止三个月和九个月研发费用分别为350万美元和1050万美元，2018年同期分别为360万美元和1130万美元，三个月和九个月费用同比分别减少10万美元和80万美元[92] 行政费用情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月行政费用分别为250万美元和750万美元，2018年同期分别为270万美元和890万美元，三个月和九个月费用同比分别减少20万美元和140万美元[93] 利息费用情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月利息费用分别为10万美元和40万美元，2018年同期分别为30万美元和90万美元，两期利息费用减少源于SVB贷款协议下较低本金支付的较低利率[94] 其他收入净额情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月其他收入净额分别为20万美元和30万美元，2018年同期分别为10万美元和20万美元，九个月其他收入净额同比增加10万美元主要因有价证券投资增加[95] 现金流量情况 - 2019年9月30日止九个月，经营活动净现金使用量为1840万美元，2018年同期为1790万美元；投资活动净现金使用量为1310万美元，2018年同期为投资活动提供净现金480万美元；融资活动提供净现金4310万美元，2018年同期为630万美元[106][107][108] 未来经营与资金需求情况 - 公司自成立以来经营亏损且现金流为负，预计未来持续亏损，需筹集大量资金完成开发和商业化，未来资金需求受临床试验进度和成本等多因素影响[110][111][114]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司通过股权融资从现有和新的顶级生物制药投资者处成功筹集约2590万美元，这笔资金将用于推进vecabrutinib进入2期试验以及其他研发和一般公司用途 [23] - 2019年第二季度运营亏损为620万美元，截至2019年6月30日的6个月运营活动现金总使用量为1300万美元，而2018年同期为1240万美元 [24] - 本季度末公司现金及现金等价物为1770万美元，加上近期融资的2590万美元净收益，预计现金、受限现金和有价证券总额将达4360万美元 [24][25] 各条业务线数据和关键指标变化 vecabrutinib项目 - 2019年上半年vecabrutinib的1b/2期试验剂量递增部分取得重大进展，年初开启100毫克队列，5月进展到200毫克队列并开启300毫克队列，目前300毫克队列进展顺利且入组情况良好 [7][8] - 6月在阿姆斯特丹举行的EHA年会上展示初步数据，显示vecabrutinib具有良好耐受性和临床活性，药代动力学特征令人鼓舞，中位稳态谷浓度随剂量增加而持续升高 [8][9] SNS - 510项目 - 公司正在完成SNS - 510的临床前药理学研究、制造和配方活动，但主要精力仍放在vecabrutinib的1b/2期试验上 [11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在今年晚些时候的美国血液学会会议上提供vecabrutinib的关键更新，并积极为试验的2期部分做准备 [10] - 为无缝过渡到2期试验，公司将在美国增加试验点并扩展到欧洲 [18] - 公司对专有PDK1抑制剂SNS - 510感到兴奋，认为其有广泛潜力，将探索其在实体瘤和血液系统恶性肿瘤中的应用 [11][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对今年vecabrutinib试验的进展感到满意，认为在研究执行和入组方面取得良好进展，vecabrutinib安全性良好，且无药物相关严重不良事件 [16][19] - 公司拥有经验丰富的团队和充足资源，有能力实现vecabrutinib和产品线的目标 [14] 其他重要信息 - 公司在7月完成股权融资，获得现有和新的领先机构投资者支持，这笔资金将助力vecabrutinib通过重要里程碑 [12] - 4月公司用硅谷银行的新贷款对之前的贷款进行再融资，目前债务在2020年底前仅需支付利息 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从100毫克到200毫克再到300毫克剂量递增时的预期增量暴露情况，以及是否能达到1000毫克的目标 - 公司在EHA上展示了前三个队列的数据，第三队列谷浓度约为873毫克/毫升，预计随着剂量增加谷浓度会升高，继续推进有望超过1000毫克/毫升 [27] 问题2: 公司与百健（Biogen）在BTK抑制剂方面的旧合作是否有相关权利或特许权义务 - 公司表示这是百健新启动的项目，不在之前合作范围内，公司没有相关权利 [30] 问题3: 目前入组患者类型是否有变化，是否会在ASH会议上展示滤泡性淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤患者的数据，以及PDK项目的临床前活动进展和目标肿瘤类型 - 目前入组患者仍以CLL患者为主，预计未来也将如此 [33] - 是否在ASH会议上展示其他类型患者数据需看最终入组情况，目前入组患者有未接受过化疗的趋势 [33] - 公司正在完成PDK1的配方开发、制造工作和药理学研究，预计今年秋季公开分享相关信息，该药物有广泛潜力，将探索实体瘤和血液系统恶性肿瘤 [37] 问题4: 200毫克队列的患者数量、300毫克队列的规模以及是否会进一步增加剂量 - 200毫克队列患者数量在3 - 6人之间，300毫克队列入组进展迅速 [41] - 公司有能力进一步增加剂量，但将根据300毫克队列及其他队列的数据做决策 [42]

FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 (Registrant's Telephone Number, Including Area Code) Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Title of each class | Trading Symbol | Na ...