财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司通过股权融资从现有和新的顶级生物制药投资者处成功筹集约2590万美元，这笔资金将用于推进vecabrutinib进入2期试验以及其他研发和一般公司用途 [23] - 2019年第二季度运营亏损为620万美元，截至2019年6月30日的6个月运营活动现金总使用量为1300万美元，而2018年同期为1240万美元 [24] - 本季度末公司现金及现金等价物为1770万美元，加上近期融资的2590万美元净收益，预计现金、受限现金和有价证券总额将达4360万美元 [24][25] 各条业务线数据和关键指标变化 vecabrutinib项目 - 2019年上半年vecabrutinib的1b/2期试验剂量递增部分取得重大进展，年初开启100毫克队列，5月进展到200毫克队列并开启300毫克队列，目前300毫克队列进展顺利且入组情况良好 [7][8] - 6月在阿姆斯特丹举行的EHA年会上展示初步数据，显示vecabrutinib具有良好耐受性和临床活性，药代动力学特征令人鼓舞，中位稳态谷浓度随剂量增加而持续升高 [8][9] SNS - 510项目 - 公司正在完成SNS - 510的临床前药理学研究、制造和配方活动，但主要精力仍放在vecabrutinib的1b/2期试验上 [11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在今年晚些时候的美国血液学会会议上提供vecabrutinib的关键更新，并积极为试验的2期部分做准备 [10] - 为无缝过渡到2期试验，公司将在美国增加试验点并扩展到欧洲 [18] - 公司对专有PDK1抑制剂SNS - 510感到兴奋，认为其有广泛潜力，将探索其在实体瘤和血液系统恶性肿瘤中的应用 [11][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对今年vecabrutinib试验的进展感到满意，认为在研究执行和入组方面取得良好进展，vecabrutinib安全性良好，且无药物相关严重不良事件 [16][19] - 公司拥有经验丰富的团队和充足资源，有能力实现vecabrutinib和产品线的目标 [14] 其他重要信息 - 公司在7月完成股权融资，获得现有和新的领先机构投资者支持，这笔资金将助力vecabrutinib通过重要里程碑 [12] - 4月公司用硅谷银行的新贷款对之前的贷款进行再融资，目前债务在2020年底前仅需支付利息 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从100毫克到200毫克再到300毫克剂量递增时的预期增量暴露情况，以及是否能达到1000毫克的目标 - 公司在EHA上展示了前三个队列的数据，第三队列谷浓度约为873毫克/毫升，预计随着剂量增加谷浓度会升高，继续推进有望超过1000毫克/毫升 [27] 问题2: 公司与百健（Biogen）在BTK抑制剂方面的旧合作是否有相关权利或特许权义务 - 公司表示这是百健新启动的项目，不在之前合作范围内，公司没有相关权利 [30] 问题3: 目前入组患者类型是否有变化，是否会在ASH会议上展示滤泡性淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤患者的数据，以及PDK项目的临床前活动进展和目标肿瘤类型 - 目前入组患者仍以CLL患者为主，预计未来也将如此 [33] - 是否在ASH会议上展示其他类型患者数据需看最终入组情况，目前入组患者有未接受过化疗的趋势 [33] - 公司正在完成PDK1的配方开发、制造工作和药理学研究，预计今年秋季公开分享相关信息，该药物有广泛潜力，将探索实体瘤和血液系统恶性肿瘤 [37] 问题4: 200毫克队列的患者数量、300毫克队列的规模以及是否会进一步增加剂量 - 200毫克队列患者数量在3 - 6人之间，300毫克队列入组进展迅速 [41] - 公司有能力进一步增加剂量，但将根据300毫克队列及其他队列的数据做决策 [42]