业绩总结 - Vecabrutinib在2018年的销售额超过50亿美元，预计到2024年销售额将超过90亿美元[10] - 公司现金及现金等价物为3830万美元[80] - 公司债务为550万美元[80] - 公司总股份为1.31亿股，其中普通股为1.113亿股，优先股转换后为1970万股[80] 用户数据 - 80%的复发患者在基因测序中发现BTK C481突变，表明该突变与复发相关[15] - 所有患者中，23名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，83%（19名）为未突变的IGHV[39] - 78%（18名）患者存在TP53突变，58%（13名）患者有17p缺失[39] - 41%（12名）患者曾接受Venetoclax治疗，76%（22名）患者接受过≥1次化疗[39] - 在接受治疗的患者中，61%（14名）存在BTK C481突变[39] 临床试验与研发 - Vecabrutinib在B细胞恶性肿瘤的1b/2期临床试验目前在11个美国中心进行，正在扩展至2期[38] - Vecabrutinib的临床开发计划包括在2020年上半年进行2期试验[7] - 预计SNS-510的IND将在2020年下半年提交[7] - 公司正在完成SNS-510的药理学研究和生产[77] - 公司在进行的1b期临床试验中取得强劲进展，预计将在2020年上半年启动2期试验[82] 新产品与技术 - SNS-510作为PDK1抑制剂，具有潜在的广泛适应症，包括血液肿瘤和多种实体肿瘤[75] - SNS-510的抗肿瘤活性在AML异种移植模型中显示出良好效果[68] 市场与竞争 - Vecabrutinib对BTK C481S突变具有活性，IC50为1.1 nM，而ibrutinib的IC50为6.6 nM，折叠变化为66[24] - Vecabrutinib在BTK抑制方面表现出纳摩尔级的效力，IC50为3 nM[22] - 公司在BTK抑制剂领域面临日益增长的耐药性问题[82] - 公司保留了vecabrutinib和SNS-510的全球权利[82] 其他信息 - 研究显示，药物相关的3级或4级不良事件在50 mg BID剂量以上未被观察到[56] - 随着剂量增加，药物的最低浓度（Cmin）和暴露量均有所增加，300 mg BID组的中位浓度为1950 ng/mL[53] - CCL3和CCL4的药效学效应随着剂量增加而增强，表明BTK信号传导的影响增加[56] - 目前正在对400 mg BID剂量组的患者进行治疗[56] - 第二阶段将重点关注BTKi耐药的、具有突变特征的CLL/SLL患者亚组[56] - 公司主要股东包括Aisling、BVF、RTW等[80]