财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入,较2023年同期的15.1百万美元下降12%[15] - 2024年第二季度的商品销售收入下降主要是由于对Chiesi的销售下降1000万美元,部分被对巴西和辉瑞的销售增加所抵消[15][16] - 2024年第二季度的许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年同期的20百万美元下降99%,主要是由于2023年第二季度确认了Chiesi的2000万美元监管里程碑付款[16] - 2024年第二季度的商品销售成本为9.5百万美元,较2023年同期的6.1百万美元增加56%,主要是由于对辉瑞和巴西的销售增加[17] - 2024年第二季度的研发费用为3百万美元,较2023年同期的4.5百万美元下降33%,主要是由于法布里病临床项目和监管审批过程的完成[18][19] - 2024年第二季度的销售、一般及管理费用为3.5百万美元,较2023年同期的4百万美元下降13%,主要是由于薪资和相关费用的减少[20] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45百万美元,足以偿还9月1日到期的可转换票据并维持持续经营[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司对Chiesi的销售在2024年第二季度下降1000万美元,主要是由于2023年第二季度存在Elfabrio上市后的商品库存建设[15][16] - 公司对巴西和辉瑞的销售在2024年第二季度分别增加4.7百万美元和3.5百万美元,主要是由于交货时间的不同[15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和欧盟市场的Elfabrio销售情况良好,Chiesi正在积极推广并预计未来将在更多市场获批上市[24][25][27][29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估利用ProCellEx平台开发针对肾脏罕见病的早期候选药物,并探索小分子和寡核苷酸等其他新型疗法[12][13] - 公司正在准备启动PRX-115的II期临床试验,并计划与美国、欧洲等监管机构沟通临床开发计划[9] - 公司正在评估利用新型植物基药物递送系统来实现不同疗法的靶向递送[13] - 公司将重点发展肾脏罕见病领域,这与公司在法布里病方面的经验和资源是一致的[12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Chiesi在Elfabrio商业化方面的表现感到满意,预计未来几年内Elfabrio的销售将持续增长[25][27][29] - 公司对PRX-115的临床前期结果感到鼓舞,期待在今年第四季度公布完整的I期试验结果[8][9] - 公司有信心通过现有的三条收入来源维持持续经营,包括对巴西、辉瑞和Chiesi的销售[14][21][22] 其他重要信息 - 公司计划在9月1日到期时全额偿还可转换票据,不打算再次融资或承担新的债务[41][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **John Vandermosten 提问** Elfabrio在支付方面的渗透情况如何,Chiesi是否已经与主要支付方签约并使其可获得报销?[24] **Dror Bashan 回答** Chiesi是一家私营公司,所以我们无法提供具体的支付方渗透情况。但从我们所知,Chiesi在美国和欧洲的销售情况良好,预计未来一年内会继续保持这种势头。我们与Chiesi保持密切沟通,他们对Elfabrio的商业化表现感到满意。[25][27][29] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 公司如何看待PRX-115与竞争对手SEL-212的定位和竞争优势?[36] **Dror Bashan 回答** 我们希望PRX-115能成为一个很有前景的替代选择。我们在Phase 1试验中看到了非常好的结果,包括药物暴露呈剂量依赖性增加,以及快速将尿酸浓度降至指南水平以下。我们正在准备进行多剂量的Phase 2试验,希望能进一步证明PRX-115的疗效。只要我们在两周内就能看到理想的结果,我们就会继续推进这个项目。[37] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 在完全偿还下个月到期的可转换票据后,公司是否计划再次发行新的票据,未来的资本结构会如何?[40] **Dror Bashan 回答** 我们目前计划在9月1日全额偿还到期的可转换票据,不打算再次融资或发行新的债务票据。正如我和Eyal提到的,我们有足够的资金来维持持续经营,包括支持II期关节风湿试验。我们有三条收入来源,预计未来会持续增长,所以目前不需要进一步融资。[41][42]

法布里病新药Elfabrio获批 - 公司已获得FDA和欧盟批准上市治疗法布里病的新药Elfabrio[110] - Elfabrio获批适用于成人法布里病患者的长期酶替代治疗[110] - FDA认为Elfabrio的获益风险比是积极的,尽管其未能达到与对比药物的非劣效性[110] 高更病治疗药物Elelyso - 公司的首个商业产品Elelyso已获批用于治疗高更病,并已在23个市场获批上市[105][106][107] - 高更病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,公司的Elelyso是首个获批的植物细胞表达的重组蛋白治疗药物[105][106] 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx - 公司的专有蛋白表达系统ProCellEx具有多项优势,包括生物学优化、复杂蛋白表达能力、简化生产流程等[91][92][93][94][95] - ProCellEx系统可用于表达多种复杂治疗性蛋白,如酶、单克隆抗体、激素、细胞因子和疫苗等[94] - ProCellEx系统采用植物细胞培养技术,不涉及任何动物源性成分,避免了病毒污染风险[94][95] - ProCellEx系统具有知识产权优势,有利于公司开发二代产品并获得自由运营权[101] PRX-102治疗法布里病 - 公司与Chiesi共同向FDA重新提交了PRX-102的生物制品许可申请(BLA),获得优先审评指定[115] - 公司与Chiesi向欧洲药品管理局(EMA)提交了PRX-102的上市申请(MAA),并获得CHMP的正面意见[118,119] - PRX-102在BALANCE III期临床试验中与阿加西达酶β对比,在安全性和耐受性方面表现良好,不良事件发生率较低[124,125,126,129] - BALANCE试验结果显示PRX-102与阿加西达酶β在肾功能指标(eGFR变化、eGFR斜率)和其他主要次要终点上具有可比性[131,132] - BRIDGE III期临床试验结果显示,患者从阿加西达酶α转换至PRX-102后,肾功能指标(eGFR斜率)均有明显改善[134,135] - 大部分完成BALANCE和BRIDGE试验的患者选择继续参与长期随访研究,接受PRX-102治疗[130,137] - 该研究共纳入30名成人法布里病患者,患者从每2周一次的静脉输注治疗转换为每4周一次静脉输注2mg/kg的PRX-102治疗12个月[139] - 结果显示PRX-102 2mg/kg每4周治疗安全耐受性良好,法布里病的肾功能和血浆lyso-Gb3水平保持稳定[140] - 没有患者在转换到PRX-102治疗后出现治疗诱导的抗药抗体[140] - 29名患者完成了为期1年的研究,其中28名患者全程接受2mg/kg每4周的预定剂量方案[141] - 共发生183例不良事件,其中33例与治疗相关,均为轻度或中度,大多数在研究结束时已经解决[143] - 研究结果显示患者自身健康状况在52周内保持高度稳定[147] - 29名完成研究的患者在医生建议下选择继续参与长期随访研究,接受2mg/kg每4周的PRX-102治疗[148] PRX-115治疗高尿酸血症 - 公司将PRX-115的FIH临床试验扩大至第8个队列以分析更高剂量的潜在效果[174] - PRX-115在剂量依赖性方面显示良好的药代动力学特性[174] - PRX-115能够在给药后迅速将血浆尿酸浓度降至6.0 mg/dL以下,且降低效果和持续时间与剂量呈正相关[175] - PRX-115总体耐受性良好,大部分不良反应为轻度至中度且短暂,未出现严重不良事件[176] - 较高剂量组的受试者出现阳性IgG反应的比例较低[177] - 公司正在为PRX-115的II期临床试验做准备[174] 公司未来发展计划 - 公司正在持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[184] - 公司正专注于开发治疗肾脏疾病等高未满足需求领域的新型早期产品候选药[185] 财务数据 - 公司在2024年上半年录得17.0百万美元的商品销售收入,较2023年上半年的20.1百万美元下降15%[199] - 2024年上半年许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年上半年的24.5百万美元下降99%[200] - 2024年上半年研发费用为5.8百万美元,较2023年上半年的10.3百万美元下降44%[202][203] - 2024年6月30日公司现金及现金等价物和短期银行存款为45.0百万美元[208] - 公司预计将于2024年9月1日到期的2024年票据本息以现金支付[212] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物足以满足资本需求,包括2024年票据到期支付[212][218] - 公司预计未来将继续大幅增加研发支出,以推进产品候选药物的临床试验[216][218] - 公司可能需要通过销售、合作、融资等方式筹集额外资金以支持未来研发[219][220] 汇率风险 - 公司约44%的成本以以色列新谢克尔计价,汇率波动可能影响成本[223] - 公司大部分收入和超过50%的费用及资本支出以美元计[222] - 约44%的成本(包括工资、费用和办公费)以以色列新谢克尔(NIS)计[223] - 如果美元兑NIS贬值1%,将会影响公司税前亏损不到1%[223] - 截至2023年6月30日,美元兑NIS的平均汇率为3.648[224] -

财务数据 - 公司在第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入，较2023年同期下降12%[9] - 公司录得0.2百万美元的许可和研发服务收入，较2023年同期下降99%[10] - 商品销售成本为9.5百万美元，较2023年同期增加56%[11] - 研发费用为3.0百万美元，较2023年同期下降33%[12] - 销售、一般及管理费用为3.5百万美元，较2023年同期下降13%[14] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45.0百万美元[17] - 公司于2024年第二季度录得净亏损约2.2百万美元[18] - 公司总收入为44,663千美元，其中商品销售收入为20,141千美元，许可和研发服务收入为24,522千美元[37] - 商品销售成本为9,233千美元，研发费用为10,322千美元，销售及管理费用为7,146千美元[37] - 公司营业利润为17,962千美元，净利润为16,208千美元[37] - 公司现金及现金等价物为23,399千美元，短期银行存款为21,630千美元，总资产为91,540千美元[31][32] - 公司流动负债为57,972千美元，长期负债为4,987千美元，总负债为62,959千美元[34][35] - 公司基本每股收益为0.26美元，稀释每股收益为0.18美元[37] - 公司基本股数为62,378,745股，稀释股数为78,896,220股[37] - 公司存货为20,719千美元，应收账款为10,126千美元[31] - 公司拥有3,299千美元的递延所得税资产[32] 业务进展 - 公司正在准备进行PRX-115的II期临床试验,以治疗难控性痛风[3] - 公司于2024年6月举办了投资者日活动,介绍了法布里病和难控性痛风的治疗情况[8] 后续收款 - 公司于2024年第二季度后收到来自辉瑞的约4.6百万美元销售款和来自巴西的约2.3百万美元销售款[19]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财报并进行业务更新，PRX - 115一期临床试验结果积极，预计三季度出全部结果并为二期试验做准备，财务上营收有降有升、成本和费用有变化，净亏损220万美元 [1][2][5] 公司业务进展 管线进展 - 2024年5月PRX - 115首次人体一期临床试验公布积极顶线结果，前七个给药队列显示单次给药可快速持久降低血浆尿酸浓度、暴露量呈剂量依赖性增加且耐受性良好，第八个最高剂量队列给药完成，预计三季度出全部试验顶线结果 [3] - 2024年6月举办投资者日活动，展示法布里病和痛风的治疗现状及临床结果，公司领导介绍战略和未来计划，活动回放可在指定链接查看 [4] 财务亮点 - 2024年第二季度销售商品收入1330万美元，较2023年同期减少180万美元（12%），主要因对Chiesi销售额减少1000万美元，部分被对巴西和辉瑞销售额增加470万和350万美元抵消；许可和研发服务收入20万美元，较2023年同期减少1980万美元（99%），2023年同期收入源于Chiesi的2000万美元监管里程碑付款 [5] - 2024年第二季度商品销售成本950万美元，较2023年同期增加340万美元（56%），主要因对辉瑞和巴西销售额增加，且2023年部分药物成本计为研发费用而非销售成本 [5] - 2024年第二季度研发费用约300万美元，较2023年同期减少150万美元（33%），主要因法布里临床项目完成及相关监管流程结束；销售、一般和行政费用350万美元，较2023年同期减少50万美元（13%），主要因薪资及相关费用减少 [6] - 2024年第二季度净财务收入20万美元，2023年同期净财务费用80万美元，差异主要源于银行存款利息收入增加和票据利息费用减少；2024年第二季度税收抵免约10万美元，2023年同期所得税30万美元 [6] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期银行存款约4500万美元；2024年第二季度净亏损约220万美元（每股0.03美元），2023年同期净收入1930万美元（每股基本0.29美元、摊薄0.21美元）；二季度末后，公司从辉瑞和巴西销售分别收款约460万和230万美元 [6] 资产负债情况 - 截至2024年6月30日，总资产9.154亿美元，较2023年12月31日的8.4434亿美元增加；总负债6.2959亿美元，股东权益2.8581亿美元 [13][15] 运营情况 - 2024年上半年销售商品收入1698.1万美元，2023年同期2014.1万美元；许可和研发服务收入24.1万美元，2023年同期2452.2万美元 [16] - 2024年上半年运营亏损728.3万美元，2023年同期运营收入1796.2万美元；2024年第二季度运营亏损242.7万美元，2023年同期运营收入2042.1万美元 [16] 会议信息 - 公司将于2024年8月14日上午8:30（美国东部夏令时）举行电话会议和网络直播，回顾财务结果并进行业务更新，提供了参会电话、会议ID、Call me功能链接、网络直播链接等信息，会议回放将在公司网站投资者板块活动日历上保留两周 [7][8] 公司简介 - 公司是一家专注于通过其专有ProCellEx植物细胞表达系统开发和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司，是首家获得美国FDA批准通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司，已将taliglucerase alfa全球开发和商业化权利授权给辉瑞（巴西除外），第二款产品Elfabrio于2023年5月获FDA和欧洲药品管理局批准，与Chiesi合作进行全球开发和商业化，开发管线包括PRX - 115、PRX - 119等产品候选物 [9][10]

文章核心观点 Protalix BioTherapeutics公司将于2024年8月14日公布2024年第二季度财务结果并提供业务和临床进展更新，届时管理层将与投资者进行电话会议讨论相关情况 [1][2] 会议信息 电话会议 - 时间为2024年8月14日上午8:30（美国东部夏令时） [3] - 免费电话为1 - 877 - 423 - 9813，国际电话为1 - 201 - 689 - 8573，以色列免费电话为1 - 809 - 406 - 247 [3] - 会议ID为13747744，Call me™链接为https://tinyurl.com/2n9fhumh [3] 网络直播 - 公司链接为https://ir.protalix.com/news - events/events，网络直播链接为https://tinyurl.com/yb6bu7vs [4] - 会议ID为13747744，参与者需提前15分钟进入注册并下载安装音频软件，会议回放将在公司网站投资者板块活动日历上保留两周 [4] 公司概况 - 公司是一家专注于通过其专有ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统开发、生产和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司 [1][5] - 是第一家获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [5] - 已将其首款产品用于治疗戈谢病的taliglucerase alfa在全球（巴西除外）的开发和商业化权利授权给辉瑞公司 [5] - 第二款产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局批准，已与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行全球开发和商业化 [5][6] - 开发管线包括针对既定制药市场的重组治疗蛋白的专有版本，如用于治疗痛风的PRX - 115、用于治疗NETs相关疾病的PRX - 119等 [6] 投资者联系方式 - 联系人是LifeSci Advisors的董事总经理Mike Moyer，电话为+1 - 617 - 308 - 4306，邮箱为[email protected] [7]

文章核心观点 Protalix BioTherapeutics公司宣布将于2024年6月26日在纽约举办线下投资者日活动，届时将有多位专家进行演讲，还会有公司总裁进行企业概况和战略展示 [3][10][11] 公司概况 - Protalix是一家生物制药公司，专注于通过其专有ProCellEx植物细胞蛋白表达系统开发、生产和商业化重组治疗蛋白，是首个获得美国FDA批准通过基于植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [2][10] - 公司首款产品taliglucerase alfa已授权辉瑞全球开发和商业化（巴西除外），第二款产品Elfabrio于2023年5月获FDA和欧洲药品管理局批准 [2] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化，开发管线包括PRX - 115、PRX - 119等产品候选药物 [15] 活动信息 - 活动时间为2024年6月26日上午8:30（美国东部夏令时），地点在纽约Lotte Palace New York Hotel [3][10] - 活动将有Aleš Linhart讨论法布里病治疗情况和Elfabrio前景，Naomi Schlesinger讨论痛风治疗情况和PRX - 115一期临床试验结果 [3] - 活动还包括公司总裁Dror Bashan进行企业概况和战略展示，正式演讲后将有现场问答环节 [11] 专家信息 Aleš Linhart - 现任捷克布拉格第一医学院和大学医院心血管内科主任，布拉格查理大学医学院国际事务副院长 [4] - 研究主要集中在法布里病、代谢性心肌病、无创心脏成像和动脉粥样硬化等领域，发表超450篇科学论文、85章书籍章节和三本专著 [4] Naomi Schlesinger - 是犹他大学医学院风湿病学系教授兼主任，在痛风领域是知名权威，发表多篇关于痛风诊断、治疗和发病机制的论文 [6][13] - 担任美国风湿病学会多个委员会职务，是中国广州中山大学附属第三医院国际痛风和高尿酸血症中心联合主任，为痛风领域制药公司提供咨询 [14]

文章核心观点 Protalix BioTherapeutics公司总裁兼首席执行官将在2024年BIO国际大会上介绍公司事务进展 [1] 公司信息 - Protalix是专注于通过专有ProCellEx植物细胞表达系统开发和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司，是首个获美国FDA批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [3] - 公司首个产品taliglucerase alfa已授权辉瑞全球开发和商业化（巴西除外），第二个产品Elfabrio于2023年5月获FDA和欧洲药品管理局批准 [3] - 公司与Chiesi Farmaceutici合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [4] - 公司开发管线包括针对既定制药市场的重组治疗蛋白产品候选药物，如治疗痛风的PRX - 115、治疗NETs相关疾病的PRX - 119等 [4] 行业活动信息 - 年度BIO国际大会由生物技术创新组织（BIO）主办，是全球最大的行业盛会，为期四天，有数千名全球生物技术和生物制药领袖参会，提供社交、项目和合作机会 [2] 行业组织信息 - BIO是全球最大的贸易协会，代表美国及30多个国家的生物技术公司、学术机构、州生物技术中心及相关组织，成员参与创新医疗、农业、工业和环境生物技术产品的研发 [5] - BIO举办BIO国际大会、行业领先的投资者和合作会议，还有唯一一份涵盖生物技术、政治和政策的每日时事通讯Good Day BIO [5] 会议安排信息 - Protalix总裁兼首席执行官Dror Bashan将于2024年6月3日下午2:30 PDT在加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年BIO国际大会剧院1进行公司事务进展介绍 [1] 投资者联系方式 - 投资者联系人为LifeSci Advisors董事总经理Mike Moyer，电话617 308 4306，邮箱[email protected] [6]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为3.7亿美元,同比下降27%,主要是来自Pfizer和巴西的销售额下降 [19][20] - 研发费用为2.9亿美元,同比下降50%,主要是法布里病临床项目和监管审批工作完成 [21][22][23] - 现金及现金等价物为48.5亿美元,足以偿还2024年9月到期的可转换票据并维持公司运营 [26][17] - 净亏损为4.6亿美元,每股亏损0.06美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有三个收入来源:巴西销售、Pfizer销售和Chiesi销售 [28] - Elfabrio在美国和欧盟的监管审批已于2023年5月完成,Chiesi正在积极推动Elfabrio的商业化 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发新药物PRX-115,用于治疗痛风,正在进行I期临床试验,计划启动II期临床试验 [9][10][11][12][13][14] - PRX-115有望成为与现有药物Krystexxa竞争的新选择,目标是治疗难控制的痛风患者 [31][33][37] - 公司还在开发早期管线产品PRX-119,用于治疗与中性粒细胞外网络相关的疾病 [14][15] - 公司将继续专注于开发新的早期管线产品,以丰富产品管线 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现金充足,足以偿还到期债务并维持运营 [17][28][59][60][61] - 相信Chiesi会成功推广Elfabrio,Elfabrio销售将逐步增长 [16][61] - 对PRX-115的临床试验结果持乐观态度,计划启动II期临床试验 [9][33][37] - 将继续投资于早期管线产品的研发,但不会超出公司能力范围 [59][60] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Raghuram Selvaraju 提问** - 公司对PRX-115在痛风患者亚群中的定位和预期优势是什么,与现有药物Krystexxa相比如何 [31][32] **Dror Bashan 回答** - 公司计划将PRX-115定位于难控制的痛风患者群体,希望能提供更好的疗效和安全性 [33][34][37] - 公司将与监管机构讨论II期临床试验的设计,以确定具体的疗效指标 [36][37] 问题2 **John Vandermosten 提问** - I期试验中观察到的药代动力学趋势如何,未来II期试验的给药频率可能如何调整 [41][42][46] - I期试验中出现的严重不良反应如何处理 [53][54] - II期试验是否会扩大到其他地区 [55][57] - 未来R&D投入在不同管线产品间的分配计划 [58][59][60] **Dror Bashan 和 Eyal Rubin 回答** - 公司将在完成全部8个剂量组后公布完整的药代动力学数据 [43][44][45][51][52] - 严重不良反应发生后得到及时处理,后续未出现类似反应 [53][54] - II期试验可能会扩展到美国和其他地区 [57] - PRX-115将是主要的R&D投入,同时会投入一些资金于早期管线产品 [59][60]

产品临床试验进展 - 2024年5月公司决定扩大PRX - 115的I期首次人体临床试验，增加第八组8名新患者，并开始筹备II期临床试验[76] - 2022年11月9日，公司与Chiesi向FDA重新提交PRX - 102的生物制品许可申请（BLA）[100] - 2022年2月7日，PRX - 102的上市许可申请（MAA）提交给EMA并获验证[103] - Ⅲ期BALANCE研究共纳入78名患者，按2:1随机分配至PRX - 102组（52人）和阿加糖酶β组（25人），约40%为女性[108] - BALANCE研究中，PRX - 102组90.4%患者至少经历一次治疗突发不良事件（TEAE），阿加糖酶β组为96.0%[109] - BALANCE研究中，PRX - 102组40.4%患者报告TEAEs，阿加糖酶β组为44.0%[110] - BRIDGE研究中，患者从阿加糖酶α换用PRX - 102后，平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m²/年改善至 - 1.19 mL/min/1.73m²/年[118] - BRIDGE研究中，22名患者里2名（9.1%）因超敏反应退出治疗[119] - BRIGHT研究纳入30名成年患者，2mg/kg每四周一次的PRX - 102静脉输注耐受性良好[122][123] - BRIGHT研究中，筛查时无ADA的患者换用PRX - 102治疗后未出现治疗诱导的ADA[123] - 共有126名参与PRX - 102临床项目的受试者在医生建议下参加长期开放标签扩展研究，97人参加1mg/kg每两周方案，29人参加2mg/kg每四周方案[138] 商业化产品情况 - 公司有两个商业化产品Elelyso和Elfabrio，均为ERT[87] - Elelyso于2012年获FDA批准用于治疗成人1型戈谢病，2014年获批用于儿科患者，已在23个市场获批[88] - Elfabrio于2023年5月获EC和FDA批准用于治疗成人法布里病，2023年8月和9月分别在英国和瑞士获批，2024年1月获以色列卫生部批准[95][96] - 2023年5月Elfabrio获欧盟和美国批准用于治疗法布里病成年患者，批准剂量为每两周1mg/kg[104] 疾病市场规模及患病率 - 2023年全球戈谢病市场规模为16亿美元，预计2024年约为16亿美元，2023 - 2029年复合年增长率约为1%[93] - 法布里病在每40,000 - 60,000名男性中就有1人患病，未治疗的男性患者预期寿命约为50年，女性患者约为70年，分别减少20年和10年[97][98] - 2023年全球法布里病市场预计约为20亿美元，2023 - 2029年复合年增长率为6.8%，到2029年底预计年销售额约达31亿美元[99] - 戈谢病在普通人群中的患病率为每100,000人中有0.70 - 1.75人，在德系犹太裔人群中发病率约为1/400 - 1/850[92] 公司技术平台 - ProCellEx是公司专有的蛋白质表达系统，公司是首个且唯一获得FDA批准通过植物细胞表达生产蛋白质的公司，目前有两个通过该平台生产的商业蛋白质[77] 公司面临风险 - 公司面临产品商业化、市场接受度、监管审批、临床试验、供应链、资金等多方面风险[74][75] 公司合作协议及收入情况 - 公司与Chiesi签订PRX - 102全球许可和供应协议，已获5000万美元预付款和4500万美元开发成本补偿，还有约10亿美元潜在里程碑付款及药品供应额外付款[142] - 2023年第二季度末，公司因FDA批准Elfabrio获2000万美元里程碑付款[142] - 2017年10月19日，Chiesi与公司签订Chiesi Ex - US协议，支付2500万美元预付款，公司最多可获2500万美元开发成本补偿和3200万美元监管及商业里程碑付款，Chiesi按15% - 35%支付药品采购款[143] - 2018年7月23日，公司与Chiesi签订Chiesi US协议，获2500万美元预付款，最多可获2000万美元开发成本补偿和7.6亿美元监管及商业里程碑付款，Chiesi按15% - 40%支付药品采购款[144] - 2021年5月13日，公司与Chiesi修订协议，获1000万美元付款，减少2500万美元长期监管里程碑付款[146] - 公司将Elelyso全球（除巴西）权利授权给辉瑞，辉瑞保留100%收入并报销100%直接成本，公司为辉瑞生产原料药[149] - 公司与辉瑞的Elelyso供应协议首10年期满后将自动延长5年至2030年10月[150] - 公司通过与巴西卫生部下属Fiocruz的协议保留Elelyso在巴西的分销权[151] 公司产品开发管线 - 公司产品开发管线包括治疗痛风的PEG化尿酸酶、治疗NETs的长效DNase I等[152] 公司专利情况 - 截至2024年3月31日，公司在美、法、英等国专利超70项，待审批专利申请超45项[165] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度商品销售收入370万美元，较2023年同期减少140万美元，降幅27% [170] - 2024年第一季度许可和研发服务收入10万美元，较2023年同期减少440万美元，降幅98% [171] - 2024年第一季度商品销售成本260万美元，较2023年同期减少50万美元，降幅16% [173] - 2024年第一季度研发费用约290万美元，较2023年同期减少290万美元，降幅50% [174][175] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用均为310万美元[177] - 2024年第一季度净财务收入10万美元，2023年同期净财务费用50万美元[178] - 2024年第一季度记录税收抵免约10万美元，2023年同期所得税20万美元[179] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款共4850万美元[180] - 2024年第一季度经营活动提供的净现金为420万美元，投资活动使用的净现金为60万美元[186] - 2023年第一季度经营活动使用的净现金为300万美元，投资活动提供的净现金为470万美元，融资活动提供的净现金为1420万美元[187] - 截至2024年3月31日，2024年票据未偿还本金总额为2042万美元，2020年认股权证可购买13439712股[188] - 根据2024年契约，公司需维持至少750万美元的最低现金余额，截至2024年3月31日，公司遵守所有契约[190] - 2023年销售协议下，截至2024年3月31日，公司普通股总收益约640万美元的股份仍可出售，协议最高发行价为2000万美元[194] - 约44%的成本在以色列以新谢克尔（NIS）发生，新谢克尔升值1%对税前损失影响小于1%[198] - 2024年3月31日、2023年3月31日和2023年12月31日，美元兑新谢克尔平均汇率分别为3.662、3.536和3.687，期末汇率分别为3.681、3.615和3.627[198] 公司资金状况及需求 - 公司认为截至2024年3月31日的资金足以满足至少12个月的资本需求[185] - 公司认为目前可用资金足以满足至少12个月的资本需求，未来24个月有多项现金需求[191] 公司内部控制及法律诉讼情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[200][202] - 公司未涉及任何重大法律诉讼[204]

销售商品收入变化 - 2024年第一季度销售商品收入370万美元，较2023年同期的510万美元减少140万美元，降幅27%[8] - 2024年第一季度，公司销售商品收入为3,677美元，较2023年同期的5,066美元下降27.42%[30] 许可和研发服务收入变化 - 2024年第一季度许可和研发服务收入10万美元，较2023年同期的450万美元减少440万美元，降幅98%[9] - 2024年第一季度，公司许可和研发服务收入为71美元，较2023年同期的4,522美元下降98.43%[30] 商品销售成本变化 - 2024年第一季度商品销售成本260万美元，较2023年同期的310万美元减少50万美元，降幅16%[10] 研发总费用变化 - 2024年第一季度研发总费用约290万美元，较2023年同期的约580万美元减少290万美元，降幅50%[11][12] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为310万美元，与2023年同期持平[13] 净财务收入/费用变化 - 2024年第一季度净财务收入为10万美元，而2023年同期净财务费用为50万美元[14] 税收优惠/所得税变化 - 2024年第一季度记录了约 - 10万美元的税收优惠，而2023年同期为20万美元的所得税[15] 现金、现金等价物和短期银行存款情况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款约为4850万美元[16] 净亏损情况 - 2024年第一季度净亏损约460万美元，合每股0.06美元；2023年同期净亏损310万美元，合每股0.05美元[16] - 2024年第一季度，公司净亏损为4,595美元，较2023年同期的3,131美元扩大46.76%[30] PRX - 115一期临床试验情况 - PRX - 115一期临床试验前七个队列中，56名随机受试者里42人接受PRX - 115治疗，14人接受安慰剂治疗，26%（11/42）接受PRX - 115治疗的受试者报告了与研究药物相关的不良事件[3][6] 公司总资产变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为89,825美元，较2023年12月31日的84,434美元增长6.38%[28] 公司总营收变化 - 2024年第一季度，公司总营收为3,748美元，较2023年同期的9,588美元下降60.91%[30] 公司总负债变化 - 截至2024年3月31日，公司总负债为60,039美元，较2023年12月31日的50,865美元增长18.04%[28] 每股普通股基本和摊薄亏损变化 - 2024年第一季度，公司每股普通股基本和摊薄亏损为0.06美元，较2023年同期的0.05美元增加20%[30] 公司股东权益变化 - 截至2024年3月31日，公司股东权益为29,786美元，较2023年12月31日的33,569美元下降11.26%[28] 公司运营亏损变化 - 2024年第一季度，公司运营亏损为4,856美元，较2023年同期的2,459美元扩大97.48%[30] 用于计算每股亏损的普通股加权平均股数情况 - 用于计算每股亏损的普通股加权平均股数，2024年为73,036,569股，2023年为57,480,009股[30]