®Partnership combines Protalix's rare disease and biologics expertise with Secarna's AI–powered OligoCreator platform to jointly develop pharmaceutical candidates for rare renal indications Protalix is granted an exclusive option to license any active compounds derived from the research for potential clinical development and commercialization CARMIEL, Israel and MARTINSRIED, Germany, Dec. 17, 2025 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the ...

监管决定 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Elfabrio的2毫克/千克体重、每4周一次的新给药方案给出了负面意见 [1] - 该决定不影响目前已获批准的1毫克/千克体重、每2周一次的给药方案 [1] 公司回应 - Chiesi与Protalix对审查结果表示失望，但感谢患者群体、研究人员和欧盟委员会的协作 [2] - 两家公司仍致力于降低法布里病患者的治疗负担，并将继续支持该疾病社区 [2] - 法布里国际网络对各方付出的努力表示感谢，并继续致力于推动在安全性和有效性方面取得有意义的进展 [2] 临床数据基础 - 提交审查的数据基于一项开放标签、转换试验BRIGHT及其扩展研究，两项研究合并的中位暴露时间近六年 [2] - 额外支持数据来自先前试验的模型和暴露-反应分析，但这些数据未被认为足以证明相似疗效 [2] 产品安全信息 - Elfabrio适用于治疗确诊为法布里病的成人患者 [3] - 临床试验中，14%的Elfabrio治疗患者出现超敏反应，3%的患者在初始输注开始后5至40分钟内出现过敏反应 [6] - 29%的Elfabrio治疗患者出现一次或多次输注相关反应 [7] - 最常见的不良反应（≥15%）包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎 [9] 疾病背景 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏 [11] - 该疾病会影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统和其他器官，症状包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加 [11] 公司概况 - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，专注于呼吸健康、罕见病和专科治疗领域 [13] - Chiesi集团已在美国、法国和哥伦比亚等地转变为共益企业，并自2019年起成为认证的B型企业，目标是到2035年实现温室气体净零排放 [14] - Chiesi集团总部位于意大利帕尔马，在全球拥有31家分公司和超过7,500名员工，设有7个研发中心 [15] - Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于利用其专利植物细胞表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗蛋白 [19] - Protalix是首家通过植物细胞悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国FDA批准的公司，其产品Elfabrio于2023年5月获得FDA和EMA批准 [19] - Protalix与Chiesi Farmaceutici S p A合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [20]

公司动态 - 公司将于2025年8月14日美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播 公布截至2025年6月30日的季度财务业绩 并提供业务和临床进展更新 [1] - 管理层将在电话会议上讨论财务业绩 并就近期公司发展和监管进展提供最新信息 [2] - 电话会议可通过多种方式接入 包括免费电话 国际电话 以色列免费电话以及Call me™功能 [3] - 网络直播将通过公司网站进行 并提供重播链接 重播将在公司网站的活动日历中提供两周 [4] 公司业务 - 公司专注于利用其专有ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统开发 生产和商业化重组治疗蛋白 [1] - 公司是首个获得美国FDA批准通过植物细胞悬浮培养表达系统生产蛋白质的公司 [5] - 公司已将其首个产品taliglucerase alfa(用于治疗戈谢病)的全球开发和商业化权利授权给辉瑞 但保留巴西的全部权利 [5] - 公司第二个产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局批准 [5] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [6] 产品管线 - 公司产品管线包括针对已建立医药市场的重组治疗蛋白 包括 [6] - PRX-115: 植物细胞表达的重组聚乙二醇化尿酸酶 用于治疗难治性痛风 - PRX-119: 植物细胞表达的长效DNase I 用于治疗NETs相关疾病