CARMIEL, Israel, Jan. 5, 2026 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, production and commercialization of innovative therapeutics for rare diseases with significant unmet needs, today announced the following update from President and Chief Executive Officer, Dror Bashan, to its stockholders. Dear Protalix Stockholders, As we look forward to 2026, we remain focused on building with our partners a growing, profitab ...

合作公告概要 - Protalix BioTherapeutics与Secarna Pharmaceuticals宣布达成一项合作与期权协议 共同发现针对罕见肾脏适应症的多个靶点的新型反义寡核苷酸疗法 [1] - 合作结合了Protalix在罕见病领域的专业知识和Secarna由人工智能驱动的OligoCreator平台 [1] 合作具体内容 - Protalix负责选择在罕见肾脏适应症中具有基础生物学作用的药物靶点 [2] - Secarna将应用其专有的AI赋能寡核苷酸发现与开发平台OligoCreator 针对这些靶点设计并分析ASO候选药物 [2] - 双方共同目标是利用各自的研发专长 将项目从临床前阶段推进至临床试验 [2] - 根据协议 Secarna授予Protalix一项独家、全球范围的期权 以获得里程碑付款和特许权使用费许可 从而进一步开发、营销和商业化治疗项目 [2] - Protalix被授予独家期权 可许可从研究中衍生的任何活性化合物 以进行潜在的临床开发和商业化 [1] 公司战略与评价 - Protalix首席执行官表示 此次合作是公司利用RNA技术首次拓展至罕见肾脏疾病领域 体现了其先前更新的研究战略的实施 [3] - Protalix已开始利用其开发经验来扩大其作为罕见病治疗公司的影响力 [3] - Secarna首席执行官表示 此次合作结合了Secarna在快速生成高质量反义候选药物方面的成熟专长 以及Protalix在将项目推向全球患者方面的深厚专业知识 [3] - 双方共同目标是针对受严重肾脏疾病影响的患者 推出精准且差异化的寡核苷酸疗法 [3] Protalix公司背景 - Protalix是一家专注于发现、开发、生产和商业化罕见病创新疗法的生物制药公司 [4] - 公司已研究、开发并目前生产两种酶替代疗法 并在多个市场上市 [4] - 这些疗法是通过Protalix专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx表达的重组治疗蛋白 [4] - ProCellEx是一个独特的基于植物细胞的系统 使Protalix能够以工业规模生产重组蛋白 且不接触哺乳动物细胞 [4] - Protalix是第一家获得美国FDA批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [4] - Protalix已将治疗戈谢病的他利葡糖苷酶α的全球开发和商业化权利授权给辉瑞 但巴西除外 [4] - Protalix与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 该药于2023年5月获得FDA和EMA批准 [5] - Protalix的研发管线包括两个针对成熟药物市场的专有重组治疗蛋白版本：PRX–115和PRX–119 [6] Secarna公司背景 - Secarna Pharmaceuticals是一家重新定义一流寡核苷酸疗法发现和开发的生物制药公司 [7] - 公司专有的AI赋能OligoCreator平台包含多种递送技术 能够以前所未有的速度识别和表征具有优异安全性和有效性的寡核苷酸疗法 [7] - 通过将这些新型疗法递送至所需的细胞、器官或组织 靶向寡核苷酸疗法有潜力彻底改变多种难治性疾病的治疗 [7] - Secarna独特的OligoCreator平台旨在将无法治疗的疾病转化为可治疗的疾病 深刻改变医学的未来 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2025年前九个月总收入为4360万美元 同比增长24% [4] - 2025年第三季度总收入为1790万美元 同比下降1% [4] - 2025年前九个月产品销售总收入为4310万美元 同比增长830万美元或24% [10] - 2025年第三季度产品销售总收入为1770万美元 同比下降10万美元或1% [10] - 2025年前九个月销售成本为2240万美元 同比增长200万美元或10% [12] - 2025年第三季度销售成本为830万美元 同比下降10万美元或1% [12] - 2025年前九个月研发费用为1390万美元 同比增长510万美元或58% [13] - 2025年第三季度研发费用为450万美元 同比增长150万美元或50% [13] - 2025年前九个月销售、一般和行政费用为820万美元 同比下降100万美元或11% [14] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为290万美元 同比增长30万美元或12% [14] - 2025年前九个月净亏损为110万美元 每股亏损001美元 相比2024年同期净亏损360万美元有所改善 [17] - 2025年第三季度净利润为240万美元 每股收益003美元 相比2024年同期净利润320万美元有所下降 [18] - 截至2025年9月30日 公司持有2940万美元现金及现金等价物和短期银行存款 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2025年前九个月Elefabrio对Chiesi的销售额为1860万美元 [10] - 2025年前九个月Elelyso对Pfizer的销售额为1540万美元 [10] - 2025年前九个月Elelyso对Fiocruz的销售额为910万美元 [10] - 2025年第三季度Elefabrio对Chiesi的销售额为880万美元 [10] - 2025年第三季度Elelyso对Pfizer的销售额为280万美元 [10] - 2025年第三季度Elelyso对Fiocruz的销售额为610万美元 [10] - 2025年前九个月许可和研发服务收入为50万美元 同比增长10万美元 [11] - 2025年第三季度许可和研发服务收入为20万美元 同比增长10万美元 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司运营战略聚焦三大支柱：推动Elefabrio的商业成功、推进PRX-115及其他早期研发项目、保持财务纪律 [7][8] - PRX-115是重组聚乙二醇化尿酸酶候选药物 针对未控制痛风开发 [6] - PRX-115的二期临床试验准备工作进展顺利 IND申请已于2025年10月提交并通过FDA标准30天审查期生效 [6] - 基于一期临床试验的积极数据 PRX-115有潜力成为具有长效特性的同类最佳疗法 [7] - 公司计划在2025年晚些时候启动PRX-115的二期临床试验 [6] - 痛风市场预计在未来五到六年将显著增长 未控制痛风患者群体也将扩大 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Elefabrio的长期潜力保持信心 正与Chiesi密切合作提供额外数据支持四周一次给药方案的重新审查 [5][6] - 公司财务状况稳健 拥有强劲现金状况和季度净利润 为执行三大战略重点奠定良好基础 [8] - 公司现金状况足以满足至少未来12个月的资本需求 [18] - 合作伙伴Chiesi在市场表现良好 公司对未来持乐观态度 [23] - 公司在收入方面具有良好的可预测性 [24] 其他重要信息 - Chiesi已正式请求重新审查CHMP关于Elefabrio四周一次给药方案的负面意见 [5] - 重新审查过程不影响目前已批准的每两周一次给药方案 Elefabrio在欧洲市场仍可供患者使用 [5] - 重新审查的最终结果预计在2026年第一季度公布 [22] - Gilad Memlock于2025年8月开始担任公司首席财务官 这是其首次参加公司财报电话会议 [9] - 公司预计PRX-115二期试验的顶线结果将在2027年第三季度公布 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Elefabrio四周一次给药方案重新审查的时间表 - 公司预计在2026年第一季度获得重新审查的答案 [22] 问题: 关于难治性痛风治疗领域的竞争格局及对PRX-115商业机会的影响 - 痛风市场预计未来五到六年将显著增长 未控制痛风患者群体也将扩大 [22] - 如果PRX-115二期试验成功 该产品有潜力从这一增长的患者池中获得可观的市场份额 [22] 问题: 关于Elefabrio销售相关的基于特许权使用费的收入确认的可预测性 - 公司继续确认销售给Chiesi库存的收入 未意识到任何重大变化 [23] - 公司在收入方面具有良好的可预测性 但由于与Chiesi的协议限制 能提供的信息有限 [24] 问题: 关于现金跑道指引是否考虑了持续收到的Elefabrio特许权使用费收入 - 现金跑道指引基于运营支出和持续的特许权使用费收入流 [26] - 该指引已包含PRX-115二期试验的相关费用 [27] 问题: 如果EMA对四周一次给药方案不做出有利决定 是否考虑进行新试验 - 目前Chiesi已提交重新审查请求 将在未来几个月内整合其论点 [31] - 如果结果不积极 Chiesi将内部讨论并做出决定 [31] 问题: 关于PRX-115试验的时间表 - 公司计划在未来几周内开始筛选患者 [32] - 预计在2027年第三季度获得顶线结果 [32] 问题: 关于PRX-115之后的后续候选药物 - 公司希望尽快向市场更新PRX-119的相关信息 [33] 问题: 关于Elefabrio在不同地区的新批准情况 - Chiesi正在多个市场进行提交或计划在未来几年提交 作为Elefabrio全球扩张的一部分 [36] 问题: 关于下一年对Chiesi销售的预期及R&D在PRX-115二期阶段的增长 - 公司不提供收入指导 收入与合作伙伴库存购买相关 不直接反映患者需求 [44] - Chiesi业务保持良好增长 [44] - R&D增长已考虑PRX-115试验的费用 公司有足够现金支持超过12个月的试验 [45] 问题: 关于2026年现金消耗及在R&D和SG&A之间的分配 - 公司目前无法提供相关指导 [47] - 公司重申拥有超过12个月的充足现金 并已考虑资助PRX-115二期试验 [48]

公司投资动态 - 高盛集团在第一季度增持Protalix BioTherapeutics公司股份达4823% 增持后持有289,461股 价值约741,000美元 [1] 公司业务与技术平台 - 公司是一家生物制药公司 专注于通过其ProCellEx平台开发重组治疗蛋白 [2] - 公司致力于开发创新的植物基生物制剂 产品管线包括Elelyso、Elfabrio、PRX-115和PRX-119 [4] - 公司正努力将ProCellEx平台扩展到药物递送优化领域 以满足特定组织需求 该平台在成本效益和表达复杂蛋白能力方面具有优势 [3] 公司战略定位 - 公司利用其在罕见遗传疾病方面的专业知识进行研发 [2] - ProCellEx平台的扩展被公司视为一项“游戏规则改变者” 因其提供了传统系统所缺乏的特性 [3]

公司业务与技术 - Protalix BioTherapeutics为商业化阶段生物技术公司 专注于重组治疗性蛋白质研发 [1] - 公司采用专有植物细胞平台ProCellEx技术开发产品 [1] - 当前产品组合包含两款获批酶替代疗法：Fabry病治疗药物Elfabrio和高雪氏症治疗药物Elelyso [1] 人员背景 - 作者Myriam Hernandez Alvarez拥有电子与通信工程学位 计算机科学硕士学位 商业管理研究生学位及计算机应用博士学位 [1] - 作者与Edgar Torres H存在专业协作关系 但强调分析保持独立性 [1] 披露声明 - 作者未持有任何提及公司股票或衍生品头寸 未来72小时无建仓计划 [2] - 文章内容为作者独立观点 未获得除Seeking Alpha外任何补偿 [2] - 作者与提及股票公司无商业关系 [2]

公司概况 - Protalix BioTherapeutics是一家生物技术公司 拥有两种已上市疗法Elelyso和Elfabrio 分别用于治疗戈谢病和法布里病 [1] - 公司正在积极开发临床管线 未来可能拓展更多治疗领域 [1] 产品管线 - Elelyso是公司针对戈谢病的治疗药物 已获得市场批准 [1] - Elfabrio是公司针对法布里病的治疗药物 同样已实现商业化 [1] - 除已上市产品外 公司还有多个在研临床项目处于开发阶段 [1]