财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度商品销售收入1000万美元，较2024年同期增加630万美元，增幅170%[163] - 2025年第一季度商品销售成本820万美元，较2024年同期增加560万美元，增幅215%[165] - 2025年第一季度研发费用约350万美元，较2024年同期增加60万美元，增幅21%[166][167] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为510万美元，净亏损360万美元，因应付账款和应计项目减少130万美元、应收账款和其他资产增加230万美元及金融收入净额40万美元而增加，被股份支付50万美元、存货减少170万美元和折旧30万美元所抵消[174] - 2024年第一季度经营活动净现金提供量为420万美元，净亏损460万美元，因存货增加330万美元、应付账款和应计项目减少140万美元而增加，被合同负债增加1100万美元、应收账款和其他资产减少170万美元和股份支付100万美元所抵消[175] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为30万美元，主要用于购买财产和设备[174] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为60万美元，主要用于购买财产和设备[175] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为510万美元，包括根据销售协议发行普通股所得净额290万美元和行使认股权证及期权所得220万美元[174] - 2025年第一季度美元兑新谢克尔平均汇率为3.613，期末汇率为3.718；2024年第一季度平均汇率为3.662，2024年末平均汇率为3.700，期末汇率为3.647[184] 各条业务线表现 - 公司已成功开发两款商业产品，Elelyso获批在23个市场销售，Elfabrio获批在美国、欧盟等多地销售[62] - Elfabrio于2023年5月获欧盟EC和美国FDA批准用于治疗法布里病成年患者，剂量为每两周1mg/kg[85] - 公司将ProCellEx技术授权给辉瑞和Fiocruz用于Elelyso的商业化，与Chiesi合作开发和商业化Elfabrio[62] - 公司与辉瑞就Elelyso达成协议，辉瑞保留100%收入并报销100%直接成本，公司保留巴西分销权[127] - 公司与Chiesi就PRX - 102签订全球许可和供应协议，已获5000万美元预付款和4500万美元开发成本报销，潜在里程碑付款超10亿美元[131] - 公司产品开发管线包括用于治疗痛风的聚乙二醇化尿酸酶、用于治疗NETs的长效DNase I等[136] 产品研发进展 - PRX - 115已完成一期临床试验，预计2025年下半年开展二期临床试验[64] - 2023年3月启动PRX - 115一期临床试验，共8个队列64名受试者，48人接受PRX - 115治疗，16人接受安慰剂治疗[138][140] - PRX - 115暴露量呈剂量依赖性增加，6、7、8队列受试者血浆中可检测到PRX - 115长达12周[140] - 单次剂量PRX - 115可快速降低血浆尿酸盐水平，最高剂量下平均血浆尿酸盐水平低于6.0 mg/dL长达12周[143] - 仅25%（12/48）接受PRX - 115治疗的受试者报告与研究药物相关不良事件，多数为轻中度且短暂[148] - 预计2025年下半年开始PRX - 115二期临床试验[151] - Ⅲ期临床项目包括BALANCE、BRIDGE和BRIGHT三项研究，分析了两种潜在给药方案：每两周1mg/kg和每四周2mg/kg[95] - BALANCE研究共纳入78名患者，按2:1随机分配至PRX - 102组和阿加糖酶β组，约40%为女性[96] - BRIDGE研究中22名患者中的20名完成12个月治疗，所有患者平均年化eGFR斜率从使用阿加糖酶α时的 - 5.90 mL/min/1.73m²/年改善至使用PRX - 102时的 - 1.19 mL/min/1.73m²/年[106] - BRIGHT研究纳入30名成年患者，评估每四周2mg/kg PRX - 102治疗的安全性、有效性和药代动力学[109] - 2024年12月，EMA受理Chiesi对PRX - 102的变更申请，旨在增加每四周2mg/kg的额外剂量和给药方案[93] - 临床前研究显示，PRX - 102半衰期更长、酶稳定性更高、在受影响器官中活性增强、免疫原性降低[94] - 30名患者至少接受一剂PRX - 102，29名完成一年研究，28名全程接受2mg/kg每四周一次方案[111] - 183例总治疗中出现的不良事件（TEAEs）里，33例（9名患者，占30.0%）与治疗相关，均为轻中度[112] - 27例输液相关反应（IRRs）出现在5名（16.7%）男性患者中，均在输液时或输液后两小时内发生[113] - 研究期间血浆lyso - Gb3浓度稳定，从基线（19.36 nM ±3.35）到第52周（22.23 ±3.60 nM）平均变化为3.01 nM (0.94) [114] - 52周治疗期内平均绝对eGFR值稳定，较基线平均变化为 - 1.27 mL/min/1.73 m²(1.39) [114] - 长期开放标签扩展试验24个月数据显示，lyso - Gb3水平较基线下降约90% [120] - 16名患者一期/二期研究中，治疗12个月内仅3名（少于19%）产生ADA，其中2名（少于13%）有中和抗体，12个月后均转阴[121] 技术平台优势 - 公司是首家且唯一一家获得FDA批准通过悬浮植物细胞表达生产蛋白质的公司[61] - ProCellEx平台可用于表达不同药物类别的复杂治疗性蛋白质，生产过程符合cGMP规范[72] - 公司ProCellEx技术具有生物优化、处理复杂蛋白表达等多种独特优势[69] 市场情况 - 2024年戈谢病全球市场规模为17亿美元，预计2025年约为17亿美元，2024 - 2030年复合年增长率约为 - 0.46%[83] - 戈谢病在普通人群中的患病率为每10万人中0.70 - 1.75例，在德系犹太裔人群中发病率约为1/400 - 1/850[82] - 法布里病每40,000至60,000名男性中就有一人患病，未治疗的男性患者预期寿命约为50岁，女性患者约为70岁，分别缩短20年和10年[88,89] - 2025年法布里病全球市场预计约为23亿美元，2024 - 2030年复合年增长率为6.6%，2030年预计年销售额达31亿美元[90] 管理层讨论和指引 - 公司将专注于治疗罕见病和孤儿病的早期候选产品开发，探索新平台技术[66] 其他重要内容 - 公司面临产品商业化、市场接受度、临床试验、监管审批、供应链等多方面风险[58] - 截至2025年3月31日，公司持有15个专利家族约67项专利，约42项待决专利申请[157] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和短期银行存款为3470万美元[171] - 截至2025年3月31日，根据销售协议仍有总计约1970万美元的普通股可供出售[179] - 约44%的成本（包括工资、费用和办公费用）以新谢克尔（NIS）发生，新谢克尔升值1%对税前亏损影响小于1%[184] - 公司大部分收入、超50%的费用和资本支出以美元发生，主要融资来源为美元[182] - 公司自成立以来持续经营产生运营亏损，但2023年和2024年的收入超过同期支出[177]

收入和利润（同比） - 2025年第一季度公司商品销售收入为1000万美元，较2024年同期的370万美元增加630万美元，增幅170%[7] - 2025年第一季度公司许可和研发服务收入为10万美元，与2024年同期持平[8] - 2025年第一季度公司净财务收入为40万美元，2024年同期为10万美元[12] - 2025年第一季度公司净亏损约为360万美元，合每股亏损0.05美元；2024年同期净亏损460万美元，合每股亏损0.06美元[15] - 2025年第一季度，公司总营收为1.0113亿美元，较2024年同期的3748万美元增长169.82%[27] - 2025年第一季度，公司营业亏损为4145万美元，较2024年同期的4856万美元减少14.64%[27] - 2025年第一季度，公司净亏损为3619万美元，较2024年同期的4595万美元减少21.24%[27] - 2025年第一季度，公司销售商品收入为9995万美元，较2024年同期的3677万美元增长171.83%[27] - 2025年第一季度，公司每股普通股基本和摊薄亏损为0.05美元，较2024年同期的0.06美元减少16.67%[27] 成本和费用（同比） - 2025年第一季度公司商品销售成本为820万美元，较2024年同期的260万美元增加560万美元，增幅215%[9] - 2025年第一季度公司研发总费用约为350万美元，较2024年同期的290万美元增加60万美元，增幅21%[10] - 2025年第一季度公司销售、一般和行政费用为260万美元，较2024年同期的310万美元减少50万美元，降幅16%[11] - 2025年第一季度，公司研发费用为3475万美元，较2024年同期的2887万美元增长20.37%[27] 其他财务数据（环比） - 截至2025年3月31日，公司总资产为7.3892亿美元，较2024年12月31日的7.3417亿美元增长0.65%[25] - 截至2025年3月31日，公司总负债为2.8684亿美元，较2024年12月31日的3.0206亿美元下降5.04%[25] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.9458亿美元，较2024年12月31日的1.976亿美元下降1.52%[25] - 截至2025年3月31日，公司应收账款（贸易）为4675万美元，较2024年12月31日的2909万美元增长60.69%[25] 管理层讨论和指引 - 公司预计在2025年下半年开始PRX - 115的二期临床试验[3] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年3月31日和2024年同期，公司均录得约10万美元的税收优惠[14] - 2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为3470万美元[15]

公司财务表现 - 2025年第一季度销售收入达1000万美元，同比增长630万美元（170%），主要来自辉瑞（增加590万美元）和巴西Fiocruz（增加40万美元）的销售增长 [7] - 同期销售成本为820万美元，同比增长560万美元（215%），与销售增长同步 [7] - 研发支出350万美元，同比增长60万美元（21%），主要由于临床管线推进 [7][8] - 净亏损360万美元（每股0.05美元），较2024年同期的460万美元（每股0.06美元）有所收窄 [13] 临床管线进展 - PRX-115（痛风治疗候选药物）已完成首次人体试验，初步结果显示其具有有效降尿酸潜力且给药间隔可能更宽，计划2025年下半年启动II期临床试验 [6] - 与Chiesi合作开发的pegunigalsidase alfa（法布里病治疗药物）在2025年3月的WORLDSymposium™会议上获得多项展示 [4] - 公司正在评估其他管线候选药物包括PRX-119（NETs相关疾病治疗）及早期临床资产 [2] 业务运营 - 现金及短期银行存款总额3470万美元（截至2025年3月31日） [13] - 销售管理费用260万美元，同比下降50万美元（16%），主要来自薪资相关费用减少 [13] - 公司拥有ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统专利技术，已通过该技术获得FDA批准两种药物 [14] 合作伙伴关系 - 与辉瑞就taliglucerase alfa（戈谢病治疗药物）达成全球开发和商业化协议（巴西除外） [14] - 与Chiesi合作开发和商业化Elfabrio®（pegunigalsidase alfa），该药物于2023年5月获FDA和EMA批准 [15]

文章核心观点 公司在2025财年上半年业务和财务表现稳健 达成关键目标 提升了2025财年经常性EBITDA利润率目标 确认全年有机总营收增长和经常性现金转化率目标 对长期发展有信心 [1][4][5] 2025财年上半年亮点 - 持续执行三年战略增长计划 推进关键举措 实现可持续盈利增长 [5] - 各地区业务动态良好 新客户获取趋势强劲 中小企业贡献增加 现有客户净留存率稳定 [5] - 总营收6.35亿欧元 有机增长10.8% 符合全年低两位数增长目标 [5][12] - 经常性EBITDA为2.25亿欧元 有机增长22.5% 利润率达36.4% 有机基础上同比扩大260个基点 [5][22] - 调整后净利润1.07亿欧元 同比增长10.5% [5] - 经常性自由现金流1.71亿欧元 现金转化率76% 净金融现金头寸10.45亿欧元 [5] - 上调2025财年经常性EBITDA利润率扩张目标至150个基点 确认其他全年目标 [5] 业务量情况 - 2025财年上半年总业务量达131亿欧元 [9] - 员工福利业务量96亿欧元 有机增长8.4% 剔除一次性项目后增长10.1% 受净留存率和新客户获取推动 [9] - 其他产品和服务业务量35亿欧元 改善得益于比利时公共福利合同的临时积极阶段性影响 [10] 营收情况 总体营收 - 2025财年上半年总营收6.35亿欧元 有机增长10.8% 报告增长7.2% 受货币换算和范围效应影响 [12] - 第二季度总营收3.46亿欧元 有机增长8.8% 报告增长6.0% [13] 运营营收 - 2025财年上半年运营营收5.52亿欧元 有机增长10.1% 报告增长6.6% 受员工福利和其他产品服务推动 [13] - 第二季度运营营收3.03亿欧元 有机增长8.4% [13] 浮动营收 - 2025财年上半年浮动营收8300万欧元 有机增长16.2% 受拉丁美洲和其他地区推动 [14] - 第二季度浮动营收4300万欧元 有机增长11.9% [14] 按服务线划分 - 员工福利运营营收4.64亿欧元 有机增长11.8% 占运营营收84% 得益于业务量和平均使用率提升 [17] - 其他产品和服务运营营收8800万欧元 实现营收增长 受奖励与认可解决方案和公共福利项目推动 [18] 按地区划分 - 欧洲大陆运营营收2.48亿欧元 有机增长5.0% 报告增长6.7% 受南欧驱动 受基数效应和宏观动态影响 [19] - 拉丁美洲运营营收2.04亿欧元 有机增长12.3% 报告增长2.5% 受净留存率和新客户获取推动 [20] - 其他地区运营营收9900万欧元 有机增长18.5% 报告增长15.7% 受土耳其高通胀环境和新兴市场推动 [21] 利润情况 经常性EBITDA - 2025财年上半年经常性EBITDA为2.25亿欧元 有机增长22.5% 报告增长12.0% 利润率有机基础上扩大260个基点 报告基础上扩大151个基点 [22] 运营利润 - 2025财年上半年经常性运营利润1.71亿欧元 运营利润1.58亿欧元 同比增长31.9% [24][26] 净利润 - 2025财年上半年净利润1.06亿欧元 同比增长55.5% 集团份额净利润9700万欧元 同比增长47.3% [29][30] 调整后净利润 - 2025财年上半年调整后净利润1.07亿欧元 调整后基本每股收益0.73欧元 [32] 现金流情况 经常性自由现金流 - 2025财年上半年经常性自由现金流1.71亿欧元 受经常性EBITDA增加和营运资金变化推动 [33] 资本支出 - 2025财年上半年资本支出4300万欧元 占总营收6.7% 因IT分拆完成暂时减少 [34] 营运资金变化 - 2025财年上半年营运资金变化3800万欧元 受巴西法规变化、比利时项目和罗马尼亚项目影响 [35] 经常性现金转化率 - 2025财年上半年经常性现金转化率76% 符合2024 - 2026年目标 [36] 财务状况 - 净金融现金头寸10.45亿欧元 现金及现金等价物和流动资产增加 总流动性达32.74亿欧元 [37][38] - 总债务12.53亿欧元 主要为长期债券 未动用循环信贷和商业票据计划 [39] 可持续发展 - 公司因对可持续发展的承诺获得多项认可 包括CDP气候评分B、可持续IT标签和Great Place to Work认证 [41][42][44] 展望 - 基于现有曲线 预计2025财年浮动营收实现中高个位数增长 [15][45] - 2025和2026财年财务目标考虑与桑坦德合作和收购Cobee的协同效应 [45] 重大事件 收购Cobee - 2024年9月完成对Cobee的100%收购 加强在西班牙员工福利市场地位 [46] 收购Benefício Fácil - 2025年3月完成对Benefício Fácil的100%收购 扩大在巴西移动福利市场份额 [53] 股息支付 - 2024年12月支付2024财年股息 每股0.35欧元 总额5100万欧元 [51] 循环信贷额度延期 - 2024年10月获得银行批准 将6.5亿欧元循环信贷额度延期至2029年 [52] 后续事件 收购Benefício Fácil完成 - 2025年3月完成收购 资金来自现有现金 对杠杆无影响 [53] 短期信贷工具加强 - 2025年3月推出4亿欧元可转让欧洲商业票据计划 拓宽融资渠道 [54] 财务日历 - 2025财年第三季度营收公布时间为7月3日 - 2025财年年度业绩公布时间为10月30日 - 2025财年年度股东大会时间为12月17日 [58]

公司概况 - Protalix BioTherapeutics是一家生物技术公司 拥有两种已上市疗法Elelyso和Elfabrio 分别用于治疗戈谢病和法布里病 [1] - 公司正在积极开发临床管线 未来可能拓展更多治疗领域 [1] 产品管线 - Elelyso是公司针对戈谢病的治疗药物 已获得市场批准 [1] - Elfabrio是公司针对法布里病的治疗药物 同样已实现商业化 [1] - 除已上市产品外 公司还有多个在研临床项目处于开发阶段 [1]

文章核心观点 Protalix BioTherapeutics公司管理层将参加2025年iAccess Alpha虚拟最佳投资理念春季会议，介绍公司情况并与投资者交流 [1] 会议信息 - 会议由iAccess Alpha主办，展示投资者推荐的公司，为期两天，第一天网络直播，第二天管理层与合格投资者一对一交流 [2] - 会议时间为2025年3月25 - 26日，直播时间为3月25日中午12点（美国东部夏令时） [1][3] - 公司链接为https://ir.protalix.com/news-events/events ，网络直播链接为https://tinyurl.com/yekbs6k6 [3] - 参与者需提前15分钟接入会议注册、下载和安装音频软件，会议回放将在公司网站投资者板块活动日历保留至少6个月 [3] - 更多信息及注册、预约一对一会议可访问会议网站https://www.iaccessalpha.com/home [2] 公司概况 - 公司是生物制药公司，专注开发、生产和商业化通过ProCellEx植物细胞表达系统生产的重组治疗蛋白 [1][4] - 是首个获美国FDA批准通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司，该系统是工业规模开发重组蛋白的新方法 [4] - 首个产品taliglucerase alfa授权辉瑞全球开发和商业化（巴西除外），第二个产品Elfabrio于2023年5月获FDA和欧洲药品管理局批准 [4] - 与Chiesi Farmaceutici合作进行Elfabrio全球开发和商业化 [5] - 研发管线包括PRX - 115（治疗痛风）、PRX - 119（治疗NETs相关疾病）等重组治疗蛋白候选产品 [5] 投资者联系方式 - 联系人Mike Moyer，董事总经理，LifeSci Advisors，电话+1 - 617 - 308 - 4306，邮箱[email protected] [6] - 公司标志链接https://mma.prnewswire.com/media/999479/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg [6]

公司介绍 - 公司为Proactive，其金融新闻和在线广播团队为全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容 [2] - 公司新闻团队遍布全球主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和工作室 [2] - 公司是中小型股市场专家，也会让社区了解蓝筹股公司、大宗商品和更广泛的投资故事，内容能吸引积极的个人投资者 [3] - 公司团队提供涵盖多个领域的新闻和独特见解，包括生物技术和制药、矿业和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术等 [3] 人员介绍 - Angela Harmantas是Proactive的编辑，有超15年北美股票市场报道经验，尤其关注初级资源股，曾为多家领先行业出版物从多个国家进行报道，还曾从事投资者关系工作并为瑞典政府领导加拿大的外国直接投资项目 [1] 技术应用 - 公司一直积极采用技术，人类内容创作者经验丰富，团队可使用技术辅助和优化工作流程 [4] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有发布内容均由人类编辑和创作，符合内容制作和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

公司介绍 - 公司为Proactive，其金融新闻和在线广播团队为全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容 [2] - 公司新闻团队遍布全球主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和工作室 [2] - 公司是中小型股市场专家，也会让社区了解蓝筹股公司、大宗商品和更广泛的投资故事，内容能吸引积极的个人投资者 [3] - 公司团队提供涵盖多个领域的新闻和独特见解，包括生物技术和制药、矿业和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术 [3] 人员介绍 - Angela Harmantas是Proactive的编辑，有超15年北美股票市场报道经验，尤其关注初级资源股，曾为多家领先行业出版物从多个国家进行报道，还曾从事投资者关系工作并为瑞典政府领导加拿大的外国直接投资项目 [1] 技术应用 - 公司一直积极采用技术，人类内容创作者经验丰富，团队可使用技术辅助和优化工作流程 [4] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有发布内容均由人类编辑和创作，符合内容制作和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

文章核心观点 - 2024年Protalix生物疗法公司收益超预期，销售额增长，各收入流均增加，债务还清，资产负债表改善，有望继续执行战略 [1][4][6] 公司概况 - 公司是生物制药公司，专注开发和商业化通过ProCellEx植物细胞表达系统生产的重组治疗蛋白，是首个获美国食品药品监督管理局批准采用植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [2] 产品与授权 - 公司首个产品taliglucerase alfa治疗戈谢病的全球开发和商业化权利已授权给辉瑞（巴西除外），第二个产品Elfabrio于2023年5月获FDA和欧洲药品管理局批准 [3] 财务情况 - 2024财年收益4美分，超市场预期的1美分；2024年销售额5340万美元，同比增长31%，略低于市场预期的5394万美元；增长主要源于对奇斯药（Chiesi）销售额增加1180万美元、对巴西销售额增加60万美元、对辉瑞销售额增加10万美元 [1] 业务进展 - 2024年公司所有三个收入流（奇斯药、辉瑞、巴西）均有增长，是商品销售收入创纪录的一年 [4] - 痛风候选药物PRX - 115在高尿酸成年志愿者的首次人体研究中取得有希望的结果，计划2025年下半年对痛风患者开展二期临床试验；同时继续评估包括PRX - 119在内的其他候选药物 [5] - 2024年9月公司用现有现金还清7.50%的优先有担保可转换本票 [5] - 12月奇斯药和公司宣布欧洲药品管理局验证了pegunigalsidase alfa用于法布里病成年患者每四周2mg/kg较低频率给药方案的变更申请 [7] 股价表现 - 周一收盘时公司股票上涨17.4%，报2.630美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年商品销售收入为5300万美元，较2023年的4040万美元增加1260万美元，增幅31%，主要因对Chiesi、巴西和辉瑞的销售额增加 [18] - 2024年许可和研发服务收入为40万美元，较2023年的2510万美元减少2470万美元，降幅98%，2023年包含Chiesi的2亿美元监管里程碑付款，剩余减少因Elfabrio相关研发义务完成和监管流程结束 [18] - 2024年商品销售成本为2430万美元，较2023年的2300万美元增加130万美元，增幅6%，主要因对Chiesi的销售额增加 [20] - 2024年研发总费用约1300万美元，较2023年的1710万美元减少410万美元，降幅24%，主要因Fabry临床项目和Elfabrio监管流程完成 [21] - 2024年销售、一般和行政费用为1220万美元，较2023年的1500万美元减少280万美元，降幅19%，主要因专业费用和薪资相关费用减少 [22] - 2024年净财务收入为20万美元，2023年净财务费用为190万美元，差异主要因2023年票据转换和2024年9月还清剩余票据致利息及相关费用减少约140万美元，以及净利息收入增加70万美元 [23] - 2024年所得税约120万美元，较2023年的30万美元增加90万美元，增幅300%，主要因GILTI收入的当期所得税规定 [23] - 2024年12月31日现金、现金等价物和短期银行存款约3480万美元，2024年净收入约290万美元，合每股0.04美元（基本和摊薄），2023年同期净收入830万美元，合每股0.12美元（基本）和0.09美元（摊薄） [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务2024年收入增长，主要得益于对Chiesi、巴西和辉瑞的销售增加 [18] - 许可和研发服务业务2024年收入大幅下降，因Elfabrio相关研发义务完成和监管流程结束 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续聚焦PRX - 115、PRX - 119等早期候选药物的研发，利用ProCellEx平台和聚乙二醇化能力，评估药物递送系统，专注肾脏罕见病治疗领域 [13][14] - 计划在2025年下半年启动PRX - 115的2期临床试验 [10] - 与Chiesi合作，期待EMA对Pegunigalsidase alfa变更申请的审查结果 [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的丰收年，带来创纪录的合作伙伴收入，还清所有未偿债务，对研发工作充满信心，为未来发展奠定基础 [7] - 公司战略、资产负债表和三条收入流将推动下一阶段的产品线开发，预计Chiesi未来会持续增长，有望在2030年为公司带来超1亿美元收入 [27][34] 其他重要信息 - 2024年9月，公司用可用现金全额偿还7.5%高级有担保可转换本票的所有未偿本金和利息 [15] - 自2024年12月31日起，公司因2020年发行的认股权证行权发行90.8万股普通股，产生约210万美元收益，认股权证于2025年3月11日到期，无未偿认股权证 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司何时能提供收入指引，特别是Elfabrio的特许权使用费收入，以及Chiesi允许公司透露的Elfabrio收入进展情况 - 公司无法提供2025年的收入指引，因向Chiesi的销售是面向其库存而非直接销售 Chiesi是私人公司，公司不披露其患者数量和估计收入，但Chiesi每周都在全球增加Elfabrio患者，公司预计Chiesi到2030年为公司带来超1亿美元收入，该收入为高利润率 [33][34][37] 问题2: 请简要说明PRX - 119与历史项目PRX - 110的区别，以及PRX - 119在NETs市场的机会规模 - PRX - 119是长效DNS，PRX - 110是急性的 公司正在确定适应症选择，完成一些额外活动和临床前模型后，希望在未来一两个季度向市场更新潜在市场规模 [40] 问题3: 请提供PRX - 115的2期临床试验总成本、潜在顶线数据发布时间，以及假设结果积极的战略规划 - 公司计划用现有资金为2期试验融资，第三方费用预计超2000万美元，不包括内部劳动力成本 预计从现在起约两年出顶线结果，取决于患者入组速度，首名患者计划在今年下半年入组 若结果积极，公司将寻找商业合作伙伴 [42][43] 问题4: 能否提供第四季度Elfabrio的收入数据 - 未明确给出第四季度Elfabrio的收入数据，10 - K报告已提交 [58] 问题5: 请详细说明PRX - 115的作用机制及其对尿酸盐晶体的影响 - PRX - 115使用特定来源的尿酸酶，有特殊聚乙二醇覆盖酶 在高尿酸血症患者的1期研究中，能快速降低尿酸水平并维持较长时间 进入难治性痛风或严重痛风患者研究有结果后，会更新对疾病的影响 [55][56]