纪要涉及的公司 吉利德科学公司（Gilead Sciences）及其旗下的Kite公司 纪要提到的核心观点和论据 研发管线整体情况 - **核心观点**：公司聚焦病毒学、肿瘤学和免疫学领域，各领域管线进展良好，未来有较大发展机会 [3][8] - **论据**：病毒学方面，lanacapavir有望获批用于HIV预防；肿瘤学方面，Trodelvy在三阴性乳腺癌一线治疗有积极数据，还有Arcellx BCMA CAR T项目；免疫学方面，有口服alpha four beta seven、IRAK 4、stat six degrader等项目 [4][6][7] HIV领域 - **lanacapavir获批情况** - **核心观点**：与FDA的互动按计划进行，预计按PDUFA日期（6月19日，可能为6月18日）获批，公司已做好上市准备 [4][10][11] - **论据**：互动过程无意外、无异常或担忧情况，且公司在销售、医疗、报销、护士协调等多方面为上市做了准备，社区和处方医生反馈积极 [10][13][14] - **PrEP产品拓展** - **核心观点**：若每六个月一次注射的产品成功，公司还在研发每年一次注射的产品，且已展示相关药代动力学数据，有信心提供相同预防效果 [17][18] - **论据**：在CROI会议上展示的每年一次注射lanacapavir的研究数据显示，从药代动力学角度其覆盖水平比每六个月一次皮下注射更强 [17] - **HIV治疗选择** - **核心观点**：公司致力于提供不同给药频率的治疗选择，满足不同患者群体需求 [24] - **论据**：正在研究每日、每周、每月和每六个月的治疗方案，如lanacapavir加两种广泛中和抗体的每六个月一次治疗方案，以及比克替拉韦和lenacapavir的口服组合等 [24][26] 肿瘤学领域 - **Arcellx BCMA CAR T项目** - **核心观点**：该项目数据有吸引力，有望成为有竞争力的选择，公司为上市做了充分准备，目标是今年提交申请并于2026年上市 [30][39][40] - **论据**：即将在EHA会议上公布的数据显示，总体缓解率达97%，完全缓解率达68%且随时间成熟；安全性方面，3级及以上CRS或ICANS发生率为1%，无长期或延迟神经毒性等；公司在全球有广泛的治疗中心网络，制造效率高，周转时间与商业产品相当，可靠性达96% [31][32][33][34][35][39] - **Yescarta特许经营权** - **核心观点**：目前面临同类和非同类竞争导致业绩下滑，但有望通过拓展社区市场恢复增长 [48][49][53] - **论据**：去年下半年有多个同类产品获批，还有双特异性抗体的竞争；公司在ASCO会议上展示了下一代淋巴瘤和白血病构建体KITE 363的积极数据，有三个构建体，将在未来两个月决定推进哪个进入关键研究 [49][51][52] - **Trodelvy产品** - **核心观点**：在乳腺癌和其他癌症领域有增长机会，分子具有差异化优势 [56][59][60] - **论据**：在三阴性乳腺癌一线治疗中，患者数量约翻倍，治疗持续时间更长，还有多项研究待开展；在其他癌症如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、子宫内膜癌等也有研究；与竞争对手Datadxd相比，有显著的总生存获益 [56][57][58][60] 免疫学领域 - **核心观点**：炎症领域项目处于早期但进展良好，有潜力在2型炎症中发挥作用 [63][66] - **论据**：口服alpha four beta seven处于2期，IRAK4抑制剂在临床中，IRAK4降解剂和STAT6即将进入临床，STAT6与Leopharma的合作分子有良好的临床前特征 [63][65][66] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在HIV治疗市场中，治疗业务占HIV商业市场约80% [23] - 肿瘤学领域Arcellx BCMA CAR T项目在EHA会议上公布的数据比上一次在ASH会议上的数据成熟约六个月 [31] - 公司在炎症领域的STAT6项目与Chimera的项目相比，从效力和临床前特征看具有差异化优势 [66]

纪要涉及的公司 Assembly Biosciences (ASMB)，一家拥有抗病毒药物组合的公司，与吉利德（Gilead）有合作 [1][3] 纪要提到的核心观点和论据 公司发展与关键催化剂 - 公司过去五年将产品组合从专注乙肝病毒（HBV）药物发展为广泛的抗病毒药物组合，今年接下来六个月有四个主要催化剂 [3] - 上半年预计有用于乙肝治愈的衣壳组装调节剂4334的1b期试验数据，该分子是公司衣壳组装调节剂（CAMs）组合中最有效的第二代抑制剂，有望使住院患者病毒显著下降，为吉利德提供选择点并探讨乙肝业务下一步计划 [4][5] - Q3或之前有针对丁型肝炎的小分子内抑制剂6250的1a期数据，可评估靶点参与和安全性，对药代动力学和药效学（PKPD）很重要 [5][6] - 秋季计划公布用于治疗高复发性生殖器疱疹的两种长效解旋酶引物酶抑制剂5366和1179的数据，5366由公司内部发现，1179来自Delac合作并被加速推进，5366有每月或每周一次给药潜力，重点关注HSV - 2高复发性生殖器疱疹，该领域医疗需求大、市场动态好且获批路径快 [7][8][9] 疱疹市场与产品策略 - 美国复发性生殖器疱疹患者约130 - 140万，从流行病学角度约200万，全球保守预计营收10亿美元，有更高潜力。患者需要更有效、对日常生活影响小的药物，公司产品旨在提高疗效和便利性，吸引更多患者接受治疗 [11][12][13] - 同时推进ABI 5366和ABI 1179是为选择最佳药物，将两者放入几乎相同的1b/2期研究，试验规模大、患者多，可评估对病变、病毒脱落和安全性的影响，降低疗效和安全性风险 [15][17][18] - 5366有20天口服半衰期，有每月一次给药可能；1179有4天半衰期，两者都适合每周一次治疗。1b期试验关注病毒脱落和病变两个方面，目标是大幅减少病毒脱落和改善病变，此前其他解旋酶引物酶抑制剂研究表明此类药物安全有效，此次数据将为未来开发降低风险 [24][25][26] - 选择推进药物时，疗效是主要考量，其次是便利性，安全性是基础。此次数据有望为决策提供依据，但长期仍需更大规模试验确保有效性和安全性。公司目标是超越泛昔洛韦（Valtrex），提供更先进治疗 [32][33][37] 与吉利德的合作 - 与吉利德合作顺利，有定期委员会会议，共同考虑药物获批最快路径。吉利德可选择是否参与后续开发，若数据积极，公司希望吉利德选择参与。若吉利德参与，公司在美国有40:60成本利润分成权，还有下一代研究候选药物的共同开发和商业化选项 [40][41] 丁型肝炎市场与产品 - 丁型肝炎是严重且全球流行、诊断和治疗不足的疾病，目前欧盟唯一获批疗法是吉利德的Bolivertide，有效但需每日皮下注射。公司开发的小分子药物6250作用于相同受体NTCP，有望达到相同治疗效果，且口服给药对同时感染乙肝的患者更有利 [43][44][46] - 6250的1a期研究不仅关注安全性和药代动力学，还能通过血清胆汁酸升高评估药效学，表明药物作用于NTCP并可能阻断病毒。公司计划假设安全性良好且有胆汁酸标志物，直接从1a期进入2期，加速小分子口服药物上市 [46][47][48] - 临床前模型表明6250有望每日一次给药，若与现有疗法疗效相当，从每日注射到口服治疗的改变将满足患者需求并吸引更多患者接受治疗，未来可能有增加疗效的潜力，还可考虑与核苷（酸）类似物（NUC）联合治疗 [50][51][53] 乙肝药物4334 - 乙肝治愈需要最大抗病毒压力，4334可提供先进抗病毒压力，作为核苷（酸）类似物之外的关键组成部分。此前已公布1A期药代动力学和安全性数据以及150毫克剂量的首批队列数据，400毫克剂量预计更有效，可实现衣壳组装调节剂的两种作用机制，在1b期研究结束时可评估药物抗病毒疗效和安全性，为乙肝治愈做准备 [58][59][60] 财务情况 - 公司给出的2026年年中现金流指引保守，未包括合作的选择参与、延期或后续结果。若关键项目成功，2027年可能有延期、选择参与和潜在融资，加上合作延期费用，财务状况将大幅改善 [62] 其他重要但可能被忽略的内容 - 疱疹治疗药物5366对HSV - 1也有活性，但目前重点关注HSV - 2高复发性生殖器疱疹 [8] - 丁型肝炎药物6250的研究设计创新在于跳过传统1b期直接进入2期，基于1a期药效学标志物增加对给药的信心，体现了公司与吉利德合作发挥双方优势制定最佳计划 [54][55] - 乙肝治愈的成功标准传统认为是30%患者实现功能性治愈，但葛兰素史克（GSK）较低治愈率方案也可能对市场产生影响，整个领域将根据其数据重新调整和校准 [61]

核心观点 - 吉利德科学公司(GILD)宣布其乳腺癌药物Trodelvy在三期ASCENT-04/KEYNOTE-D19研究中取得积极数据 [1] - Trodelvy联合默克(MRK)的Keytruda相比Keytruda联合化疗在一线PD-L1+转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者中降低疾病进展或死亡风险35% [1] - 吉利德股价年内上涨20% 而行业整体下跌3 1% [4] 研究设计 - ASCENT-04/KEYNOTE-D19是一项全球、开放标签、随机三期研究 评估Trodelvy联合Keytruda对比化疗联合Keytruda在未接受过治疗的不可手术局部晚期或转移性PD-L1阳性TNBC患者中的疗效和安全性 [5] - 研究在全球多个中心入组443名患者 随机分为两组 一组接受Trodelvy(10mg/kg 每21天周期第1和第8天静脉注射)联合Keytruda(200mg 每21天周期第1天静脉注射) 另一组接受化疗联合Keytruda [6] - 化疗方案包括吉西他滨联合卡铂、紫杉醇或白蛋白结合型紫杉醇 [6] - 治疗持续至独立盲法中心评估确认疾病进展或出现不可耐受毒性 化疗组进展患者可交叉接受Trodelvy治疗 [7] 研究结果 - Trodelvy联合Keytruda组中位无进展生存期(PFS)为11 2个月 标准治疗组为7 8个月 [8] - 联合治疗组相比标准治疗组疾病进展或死亡风险降低35% [10] - 联合治疗组观察到更高的客观缓解率(ORR)和更长的缓解持续时间(DOR) [10] - 总生存期(OS)数据尚未成熟 仍在持续随访中 [10] - 安全性特征与两种药物已知的安全性一致 [11] Trodelvy的市场潜力 - TNBC是最具侵袭性的乳腺癌类型 一线治疗选择有限 [12] - Trodelvy是首个靶向Trop-2的抗体药物偶联物 已在50多个国家获批用于二线或后线mTNBC治疗 [12] - 近期另一项三期研究ASCENT-03也显示Trodelvy在一线mTNBC患者中的显著临床获益 [13] - 两项三期研究数据支持Trodelvy作为一线mTNBC基础治疗的潜力 [14] - 公司正在进行多项三期研究 评估Trodelvy在HER2乳腺癌、HR+/HER2-转移性乳腺癌和早期TNBC中的应用 [15] 公司业务发展 - 公司肿瘤学产品组合包括细胞治疗业务和Trodelvy 实现了业务多元化 [16] - 细胞治疗业务(Yescarta和Tecartus)面临竞争压力 预计2025年将持续 [16] - 2026年计划推出多发性骨髓瘤药物anito-cel和一线mTNBC适应症的Trodelvy 将加强肿瘤业务 [16]

公司表现 - 吉利德科学(GILD)股价年内上涨21.1%，远超行业下跌4.7%的表现，同时跑赢标普500指数[1] - 公司目前市盈率为13.70倍，低于大型制药行业平均14.62倍，但高于自身历史均值10.53倍[12] - 2025年每股收益预估从7.87美元上调至7.91美元，2026年预估从8.31美元上调至8.39美元[14] HIV业务 - 核心药物Biktarvy占据美国HIV治疗市场51%份额，是初治和转换患者的首选方案[4] - PrEP药物Descovy在美国PrEP市场占有率超过40%[5] - 长效HIV预防药物lenacapavir获FDA优先审评，目标批准日期2025年6月19日，有望每半年给药一次[5][6] - 与默克合作开发islatravir和lenacapavir组合疗法[16] 肝病业务 - 新药Livdelzi(seladelpar)获FDA批准治疗原发性胆汁性胆管炎，欧洲也获有条件上市许可[7][9] - 该药物源自CymaBay收购，初期市场接受度良好[7] 肿瘤业务 - 细胞疗法产品Yescarta和Tecartus面临美欧市场竞争压力[10] - 乳腺癌药物Trodelvy一季度销售低于预期，但ASCENT-03研究显示显著改善无进展生存期[10][11] - 计划2026年推出多发性骨髓瘤药物anito-cel和Trodelvy一线治疗mTNBC[11] 财务与股东回报 - 截至2025年3月31日，公司持有79亿美元现金及等价物[18] - 宣布2025年第二季度股息为每股0.79美元，当前股息收益率2.91%[18]

公司介绍 - 吉利德科学公司首席执行官兼董事长Dan O'Day已任职六年多 致力于利用公司优势构建可持续发展模式 [3] - 公司当前处于特殊发展阶段 历史上曾取得多项重要成就 [3] 业务战略 - 公司战略聚焦三大核心板块 首要任务是确保HIV业务实现可持续增长 [4] - 重点产品lenacapavir即将作为PrEP(暴露前预防)药物上市 将强化HIV业务布局 [4] 会议信息 - 会议于2025年5月29日由Bernstein主办 美国东部时间下午2:30举行 [1] - 讨论环节采用线上线下结合形式 通过"pigeonhole"系统收集现场及网络参与者问题 [2]

财务数据和关键指标变化 - 公司研发支出占销售额的比例从13% - 14%提升至约20% [12] - 公司运营利润率处于行业前四分之一 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 HIV业务 - 公司HIV业务核心产品Biktarvy专利2033年2月19日到期，到期前有多达9种长效药物可能推出，以降低对Biktarvy的依赖 [5] - 美国约40%的HIV患者未实现病毒学抑制，存在治疗市场机会 [46] 肿瘤业务 - 公司肿瘤业务运营率超30亿美元，季度增长贡献超一半 [6] 细胞治疗业务 - 公司在淋巴瘤和白血病领域处于全球领先地位，其多发性骨髓瘤产品有望明年在四线治疗中获批，获批产品约50%的患者经一次治疗可治愈 [108][113] 各个市场数据和关键指标变化 HIV治疗市场 - 美国约40%的HIV患者未实现病毒学抑制，仍有传播疾病的风险 [46] HIV预防市场 - CDC确定的约130万HIV风险人群中，仅约40万人接受暴露前预防治疗，且其中约50%的人依从性不佳 [48] 多发性骨髓瘤市场 - 多发性骨髓瘤市场规模是淋巴瘤和白血病市场的两倍多，当前市场需求无法被现有企业满足 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 构建可持续发展的HIV业务，以lenacapavir为下一代HIV药物基石，实现治疗和预防领域的多元化 [4] - 拓展至其他治疗领域，如肿瘤学和免疫学，肿瘤业务已取得进展，运营率超30亿美元 [6] - 合理投资，使研发支出与公司规模相匹配，保持较高运营利润率，同时坚持股息政策 [12] 行业竞争 - 公司专利风险低，产品组合和资产负债表强劲，过去12个月表现优于行业 [20][21] - 公司在细胞治疗领域具有竞争优势，拥有全球最大的制造网络和最短的周转时间 [111] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 行业面临关税、药品定价、医保削减、PBM改革等压力，但公司凭借低专利风险、强大产品组合和资产负债表，受影响较小 [18][20] - 公司认为关税问题可通过自身业务和财务状况应对，且在非特定行业关税方面有外汇顺风优势 [23] - 公司在特定行业关税方面受影响较小，因其约80%的知识产权在美国，且在美国纳税情况良好 [24] 未来前景 - 公司对lenacapavir的未来充满信心，认为其在预防和治疗HIV方面具有重要意义，并计划通过自愿许可和与仿制药制造商合作，使更多人受益 [73] - 公司细胞治疗业务在多个领域有发展机会，如多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤和实体瘤等，有望为患者带来临床益处 [112] 其他重要信息 - lenacapavir是一种新型的HIV药物，是首个衣壳抑制剂，半衰期长，可实现每六个月给药一次，预防HIV的有效性达99.9% [68][71] - 公司与CymaBay达成约4亿美元的收购交易，该公司产品适合公司商业渠道，已成功推出 [60] 问答环节所有提问和回答 问题：行业面临的相对风险对公司的影响如何排序？ - 公司认为最佳防御是积极进攻，其产品组合专利风险低、资产负债表强，能应对不确定性，过去12个月表现优于行业 [20][21] - 关税问题方面，非特定行业关税可通过公司业务和财务状况应对，特定行业关税因公司大部分知识产权在美国，受影响较小 [22][24] 问题：美国与其他国家药品价格差异如何？ - 药品价格差异因药而异，美国标价可能是其他国家的5 - 10倍，但需考虑美国的折扣和其他国家的GDP差异 [39] - 国会对最惠国待遇立法的支持不足，公司可在产品推出时考虑相关影响，调整海外市场策略 [41] 问题：公司多元化战略如何演变？ - 公司认为HIV业务多元化至关重要，在治疗和预防方面均有机会，如提供更不频繁的用药选择 [46][47] - 公司在HIV以外的领域也取得进展，如肿瘤学、炎症等，未来将继续在这些领域进行研发和业务拓展 [52][53] 问题：公司目前对哪些交易感兴趣？ - 公司目前不再需要大规模资本投入，更注重在研发上的投入纪律，内外部创新在组织内竞争激烈 [56][57] - 公司每年在晚期研究或早期开发上投入约10亿美元，同时认为在合适机会下，可在晚期开发或上市产品中投入数亿美元 [58][60] 问题：lenacapavir的长期目标是什么？ - lenacapavir是一种突破性药物，对HIV治疗和预防具有重要意义，公司计划通过自愿许可和与仿制药制造商合作，使全球更多人受益 [73] 问题：lenacapavir近期推出的关键因素是什么？Descovy市场份额会降为零吗？ - 成功推出lenacapavir的关键在于确保医生和患者了解其优势，提供支持服务，获得支付方覆盖 [81][83] - Descovy仍将有市场需求，部分患者可能仍偏好每日一片的用药方式 [80] 问题：bictegravir + lenacapavir组合的应用前景如何？ - 该组合是公司口服lenacapavir的近期选择，两项药物联合使用对部分患者可能与Biktarvy疗效相当 [97][98] - 公司正在对转换患者群体和初治患者进行研究，预计不久将获得相关数据 [98] 问题：Anita Sell在FDA审批的前景如何？ - 公司认为在四线多发性骨髓瘤治疗中，单臂试验结合改善的安全性和至少相当的疗效，是FDA认可的途径，预计该产品最早明年获批 [106][108] 问题：AI如何改善药物发现的时间和成本？ - AI在公司临床、商业和制造等方面有应用，可提高效率，如加速临床试验招募和缩短上市时间 [117][118] - 在药物发现方面，AI仍处于早期阶段，公司正在进行大量实验和合作，探索其潜力 [119] 问题：美国药品支出超过50%未流向制造商，如何分配？能否降低标价提高净价？ - 约四分之一的支出流向PBM，其他流向政府渠道等，不同情况比例有所不同 [132] - 降低标价提高净价需要医疗系统的合作和监管，以消除中间环节的不良激励，公司对此持开放态度 [134][137]

公司股价表现 - 吉利德科学公司股价在过去两个月下跌4% 主要由于华尔街持续的冷漠和恐惧情绪 尽管美印关税谈判取得进展且特朗普停止对美联储主席的攻击[1] 临床试验进展 - 5月23日公布的ASCENT-03三期临床试验结果显示 Trodelvy在转移性三阴性乳腺癌患者中相比化疗组显著改善无进展生存期指标 这些患者不适合PD-1/PD-L1抑制剂治疗[2] - ASCENT-04试验的积极数据与ASCENT-03成果共同推动Trodelvy适应症扩展预期[3] 产品商业化表现 - Trodelvy作为TROP2靶向ADC药物 2025年前三个月销售额2.93亿美元 同比下降5.2% 部分由于阿斯利康Enhertu的竞争加剧[3] 长期发展前景 - 技术性股价调整完成后 吉利德科学仍被视为具有长期强劲增长潜力的标的[4] - 关键药物表现及近期成就支撑公司发展前景 包括此前40%股价上涨后的持续投资价值[4]

核心观点 - 公司宣布Trodelvy在治疗一线转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)的III期ASCENT-03研究中取得积极顶线结果，显示无进展生存期(PFS)具有高度统计学显著性和临床意义的改善 [1] - 这是Trodelvy在治疗一线mTNBC中第二个取得积极结果的III期研究 [2] - 公司股价年内上涨17.1%，而行业整体下跌5% [4] Trodelvy研究数据 - ASCENT-03是一项全球、开放标签、随机III期试验，评估Trodelvy对比医生选择治疗方案在约540名未经治疗的局部晚期不可切除mTNBC患者中的疗效和安全性 [5][6] - 研究达到主要终点，显示Trodelvy相比化疗在一线mTNBC患者中PFS有显著改善 [6] - 安全性特征与既往研究一致，总生存期(OS)数据尚未成熟，将继续监测 [7] - Trodelvy目前已在50多个国家获批用于二线或更晚期的mTNBC患者 [8] Trodelvy市场潜力 - 上月公布的ASCENT-04/KEYNOTE-D19研究显示Trodelvy联合Keytruda相比Keytruda加化疗显著改善PFS [8][9] - ASCENT-03和ASCENT-04的积极数据表明Trodelvy有潜力成为一线mTNBC的基础治疗方案 [9] - 公司正在进行多项III期研究评估Trodelvy在HER2乳腺癌等其他适应症中的应用 [10] 公司业务发展 - 公司肿瘤学产品组合包括细胞疗法和Trodelvy，但细胞疗法在美国和欧洲面临竞争压力 [11] - 预计2026年anito-cel在多发性骨髓瘤和Trodelvy在一线mTNBC的上市将加强肿瘤业务 [12] - 公司在HIV市场占据主导地位，创新HIV产品组合有助于应对GSK的竞争 [12] - 管线候选药物lenacapavir在HIV预防中显示100%疗效，FDA已接受其新药申请并给予优先审查 [13] - 公司与默克合作评估islatravir和lenacapavir联合治疗HIV的潜力 [14]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物医药行业，聚焦细胞疗法领域，特别是CAR - T疗法在骨髓瘤、淋巴瘤、自身免疫疾病和实体瘤等方面的应用 [1][2][26] - 公司：吉利德科学公司（Gilead Sciences）旗下的Kite部门 [1] 核心观点和论据 产品疗效和安全性 - **疗效显著**：针对骨髓瘤的nida cell（一种BCMA CAR - T疗法）有12.6个月平均随访数据，整体缓解率达97%，完全缓解率达68%且有望继续提升，最小残留疾病（MRD）为93%；高危亚组患者也有一致响应，疗效与市场现有疗法相当或更好 [3][4] - **安全性高**：3级及以上CRS或ICANS发生率在1%或以下，未出现延迟神经毒性、帕金森症、格林 - 巴利综合征、颅神经麻痹和小肠结肠炎等；有望成为门诊疗法，扩大患者可及性 [4][5][6] - **疗效和安全的原因**：nida cell的d结构域是小而紧凑的结合体，呈螺旋结构，不受体内pH或温度变化影响；结合具有快速的结合和解离速率，能快速有效杀伤骨髓瘤细胞且不产生免疫毒性 [10][11][12] 监管和审批 - 针对IMGIGN - one四线疗法批准，将向监管机构提交EHA数据集的17名患者数据以及同事在Arcellx进行的一期研究数据 [13] 制造和技术转移 - **制造能力**：有三个制造设施，能自制病毒载体；目前在马里兰州生产设施为临床试验生产nida cell，目标是在上市时达到96%的可靠性，使周转时间与Yescarta和TACARTA相当 [7][8][9] - **技术转移顺利**：研究设施与生产设施地理位置接近，技术转移无缝完成，无任何问题；有助于提前适应生产并引入自动化 [16][17][18] 市场定位和机会 - **目标市场**：nida cell将在2026年上市，针对四线及以上骨髓瘤患者；目前只有十分之一符合条件的骨髓瘤患者和五分之一的淋巴瘤患者能获得CAR - T疗法，市场增长空间大 [20][21] - **门诊疗法潜力**：门诊疗法可解决床位容量问题，满足社区患者需求；在IMAGINE - one试验中约10%患者和IMAGINE - three试验中约20%患者接受门诊治疗，将继续收集相关数据 [23] - **现有市场覆盖**：全球有555个授权治疗中心，市场和治疗中心数量每年都在增长 [25] CAR - T特许经营商业表现 - **积极方面**：二线数据显示4年总生存率达55%，二线和三线为43%，ALL的4年总生存率为40%，证明药物有效且对患者有深远影响 [27][28] - **挑战**：第一季度面临同类和非同类竞争对手挑战，TACARTICE特许经营下降22%，淋巴瘤虽增长2%但仍面临双特异性抗体和同类竞争压力 [29][30] - **应对措施**：拓展社区实践，与医院或现有授权治疗中心合作；推动FACT模块化认证试点，解决社区实践商业支付与认证难题 [30][31] 淋巴瘤产品制造改进 - **自动化和测试改进**：通过自动化和后端无菌测试改进现有产品制造，如将COVID期间的技术应用于分析和测试环节，缩短无菌测试周转时间 [34][35][36] - **低剂量三天周转产品**：开发了两种三天制造的产品，能产生更多幼稚细胞，更具效力；可使用低至十分之一到二十分之一的剂量，显示出相似的疗效和更好的安全性 [36][37][38] 双顺反子构建体 - **构建体优势**：采用双顺反子构建体（CD19和CD20），相比串联构建体更易实现双靶点和高转导效率；CD19的CD28结构域提供细胞增殖能力，4 - 1BB共刺激结构域使细胞生长更持久，有助于提高安全性 [40][41][42] - **目标**：提高疗效和安全性，将在ASCO展示六天制造的双顺反子构建体（363）数据 [43] 自身免疫疾病应用 - **研究原因**：CD20在自身免疫疾病中活跃，双靶点构建体可提供双重治疗机会；细胞生长的持久性对自身免疫疾病患者安全性很重要 [47][48] - **研究计划**：已提交IND申请，开展针对类风湿性疾病、狼疮、肌炎、硬皮病、重症肌无力和多发性硬化症等的篮子研究 [49][50] 实体瘤研究 - **胶质母细胞瘤研究**：与宾夕法尼亚大学合作开发针对胶质母细胞瘤的双CAR构建体（EGFR和IL - 13RA），将在ASCO分享15 - 18名患者数据；正在开发版本2，添加TGF - β装甲以提高持久性 [52][53][54] 其他重要但可能被忽略的内容 - 社区实践开展CAR - T治疗需与医院签约并解决商业支付与FACT认证问题，FACT将在今年下半年对三个大型综合社区实践进行模块化认证试点 [30][31] - 双顺反子构建体在自身免疫疾病研究中，将在全球（美国、欧洲和亚洲）开展试验以获取多样化患者群体数据 [51]

报告行业投资评级 - 优于大市（维持评级） [2] 报告的核心观点 - Pharma收入端增长整体有所放缓，部分企业受多种因素影响表现不一 [3] - 美国药价改革及宏观环境存在不确定性，包括行政命令、削减开支和调查等 [3] - 海外制药企业通过BD交易增厚营收及补齐pipeline短板，与中国企业有合作 [3] 各部分总结 海外药企25Q1业绩概览 - 多家海外药企公布2025Q1营收及全年指引，部分企业营收增长，部分低个位数增长或下滑，部分企业下调业绩指引 [5][6] 美国药价改革与宏观环境的不确定性 - Trump政府发布行政命令提供“最惠国待遇”处方药定价，可能面临司法阻碍，短期影响有限 [7] - 共和党提出削减Medicaid支出方案，预计后续还会推出医药行业相关政策 [7] - 美国商务部启动医药产品及其关键成分进口的国家安全调查，总统可采取相关措施 [7] 研发投入情况 - 2025Q1市值Top15药企R&D投入合计318亿美元（同比+0.6%），研发费用率18.9%（同比-0.9pp） [8] 多个重磅品种即将迎来专利到期 - 多家药企的多个核心产品将在未来几年迎来专利到期，各药企有不同的BD策略 [13][14] 海外制药企业近期BD项目汇总 - 多家海外药企有近期BD项目，涉及单抗、基因治疗、化药等多种成分/技术类别 [15][16][17] 中国区域销售表现 - 7家海外药企披露中国区域销售数据，2025Q1销售额合计483亿元（同比-6%），剔除Merck后合计销售435亿元（同比+11%） [18] 各药企具体业绩情况 Eli Lilly - 2025Q1全球销售127亿美元（+45%），下调全年GAAP EPS指引 [23] - GLP - 1产品Mounjaro和Zepbound增长，在研管线有进展，肿瘤和自免产品有销售表现 [23] Novo Nordisk - 2025Q1销售收入781亿丹麦克朗（CER+18%），下调全年业绩指引 [33] - T2D和减重产品有销售增长，中国市场有表现，在研管线有进展，有BD合作 [33] AstraZeneca - 2025Q1营收135亿美元（CER+10%），各治疗领域和地区有不同表现 [45] - 肿瘤、心血管等领域产品有销售增长，研发管线有进展 [45] Novartis - 2025Q1营收132亿美元（CC+15%），上调全年业绩指引 [55] - 心血管、自免、神经和肿瘤领域产品有销售表现，多个适应症临床推进 [55] Abbvie - 2025Q1全球销售133亿美元（Operational+9.8%），上调adjusted diluted EPS指引 [67] - 自免、肿瘤、神经和代谢板块有不同表现，自免产品销售指引上调 [67] Sanofi - 2025Q1营收99亿欧元（CER+9.7%），维持业绩指引 [77] - 自免、疫苗和代谢领域产品有销售表现，自免候选管线读出Ph2数据 [77] Amgen - 2025Q1营收81亿美元（+9%），药品销售额和销量增长 [86] - 非专科药、肿瘤、炎症、生物类似物和罕见病板块有销售表现，在研管线有进展 [86] Gilead - 2025Q1营收66亿美元（同比-1%，环比-12%），维持业绩指引 [87] - HIV、肿瘤和肝病领域产品有销售表现，肿瘤研发管线有进展 [87] Roche - 2025Q1营收154亿瑞士法郎（in CHF+7%，CER+6%），各部门有不同表现 [88] - 肿瘤、血液学等领域产品有销售表现，引进Zealand长效Amylin类似物 [88] JNJ - 2025Q1药品板块营收138.7亿美元（+2.3%，Non - GAAP +4.2%），各治疗领域表现不同 [92] - 肿瘤和自免领域产品有销售表现，神经领域有产品进展 [92] Vertex - 2025Q1营收27.7亿美元（+3%），上调全年收入指引 [103] - CF、SCD、疼痛、T1D和肾病领域有产品销售和研发进展 [103] Pfizer - 2025Q1全球销售137亿美元（Operatoinal -6%），成本削减初见成效 [104] - 肿瘤、疫苗、代谢和罕见病领域产品有销售表现，研发管线有进展 [104] BMS - 2025Q1营收112亿美元（ex - FX -4%），更新全年业绩指引 [105] - 肿瘤、心血管、血液学、自免和神经领域产品有销售表现，临床有进展 [105] Merck - 2025Q1全球销售155亿美元（-2%，CER+1%），各业务有不同表现 [106] - 肿瘤和疫苗领域产品有销售表现，心血管领域有产品和合作进展 [106] GSK - 2025Q1销售75亿英镑（CER+4%），各产品板块有不同表现 [107] - 疫苗、HIV、呼吸和免疫、肿瘤和吸入制剂领域产品有销售和研发进展 [107] Regeneron - 2025Q1营收142亿美元（CER+8%），各领域有不同表现 [108] - 自免、眼科、肿瘤、血液学和代谢领域产品有销售表现，在研管线有进展 [108]