IRVINE, Calif., Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eledon Pharmaceuticals, Inc. (“Eledon”) (Nasdaq: ELDN) today announced that Steve Perrin, Ph.D., President and Chief Scientific Officer, will participate in a plenary session at the upcoming 18th Congress of the International Xenotransplantation Association (IXA) taking place from September 30–October 3, 2025, in Geneva, Switzerland. Details are as follows: Plenary Session: Immunosuppression, Immune Monitoring, Anti-CD154* Pathway Blockade: How Far do We Ne ...

Biotech stocks can offer significant upside because they have high-growth potential if their drug candidates succeed in trials or gain FDA approval. For long-term biotech investors who can accept the risk of clinical-stage drugmakers, Eledon (ELDN) and Acumen (ABOS) are exciting opportunities to look at. However, given that they are penny stocks, they might be suitable for investors with a high-risk appetite. Eledon Pharmaceuticals (ELDN) Eledon Pharmaceuticals is a clinical-stage biotech company focused ...

**公司及行业** * 公司为Eledon Pharmaceuticals (ELDN) 专注于开发用于器官移植的免疫抑制药物[1][2] * 核心产品tegoprubart旨在替代钙调神经磷酸酶抑制剂(CNI) 用于预防肾移植排斥反应[3][4] * 行业为移植医学 特别是肾脏移植领域 当前标准疗法存在重大未满足需求[3][4] **核心观点与论据** * 当前肾移植标准疗法依赖他克莫司(tacrolimus) 但该药物存在严重副作用 包括肾毒性、高血压和导致新发胰岛素依赖型糖尿病[4][5] * 他克莫司于1994年获批 此后30年标准疗法基本未变 存在明确的替代需求[4] * 平均移植肾脏存活期仅为10至15年 而美国患者平均移植年龄为50岁 导致许多年轻患者需要多次移植 但器官供应不足[5][6] * Tegoprubart的作用假设是通过消除他克莫司的副作用并更好地免疫保护器官 从而改善患者生活质量和延长器官存活时间[5] * 监管审批终点正在演变 传统复合终点(患者/移植物存活及活检证实排斥反应)并非长期存活的良好预测指标[7] * 新的终点iBOX被开发出来 其缩写版包含四个参数(eGFR DSA 蛋白尿 移植后时间) 在移植后12个月测量可强力预测长期移植物存活[7][8] * eGFR在iBOX计算中权重最高[9] * 美国FDA正在考虑新的审批路径 基础是非劣效性 但有可能基于 superiority 授予额外的标签声明[11] * 公司有两项进行中的临床研究 phase 1B(开放标签 主要终点安全性和耐受性)和 phase 2(首个优效性设计 头对头对比他克莫司)[14][15] * Phase 2研究(BESTOW)招募120名患者 按1:1随机分组 主要终点是12个月时通过eGFR测量的肾功能 研究效力为检测两组间8点的差异[15][34] * 在Phase 1B研究中 治疗组患者12个月时eGFR为68 而历史数据显示他克莫司标准疗法下的eGFR在50出头[17] * 在Phase 1B研究中 治疗组的缩写iBOX评分为-4.1 而历史CNI治疗的平均iBOX评分为-2.9 公司数据显著优于其他研究(包括BALADA子研究)[18][22] * iBOX预测长期移植物存活的C统计量约为0.8 而活检证实排斥反应的C统计量为0.5 意味着后者无法预测长期存活[19] * iBOX评分0.4的差异被认为具有临床意义[22] * Phase 1B研究的急性排斥反应率为18% 与BALADA子研究(低20%区间)一致 但高于他克莫司标准疗法(高个位数百分比)[23][24] * 这些排斥反应多为细胞介导 可通过类固醇或ATG治疗 且根据BALADA的长期随访数据 尽管初期排斥率较高 但长期肾功能和移植物存活更好[24][25] * FDA认可并非所有排斥反应都相同 其意义取决于免疫抑制类型 并指出belatacept虽有更频繁更严重的排斥 但患者结局更好[26] * 排斥反应的诊断基于组织病理学 是一种粗略的方法 与短期或长期器官存活无更多关联[27] * 公司不考虑与他克莫司联用 因为会牺牲安全性(换取理论上可能降低但无长期后遗症的排斥反应) 换取已知的具有终身后遗症的副作用(如糖尿病)[32][33] * Phase 1B中低剂量ATG似乎与较高的排斥反应频率相关 Phase 2的推荐ATG剂量略低(最高4.5 mg/kg)[36] * Tegoprubart在Phase 1B中显示出良好的安全性 未见他克莫司常见的严重问题 如移植物丢失、移植肾功能延迟恢复、死亡、药物诱导震颤或败血症[45] * 看到的病毒感染(如BK病毒 CMV)与管理标准疗法类似 通过抗病毒药物或暂时减少免疫抑制剂来处理[46] * 对于Phase 2 基本胜利是证明非劣效于他克莫司 而“全垒打”则是证明优效性 并兼具更好的安全性[47] **其他重要内容** * 移植免疫抑制剂是一个大市场 他克莫司上市30年后品牌年收入仍近15亿美元[48] * 美国每年进行约48,000例移植手术 其中近30,000例是肾移植[48] * 市场高度集中 约40个中心占据了50%的移植手术 约100个中心占据了80%的移植手术 类似于罕见病市场 利于小型生物技术公司商业化[48][50] * 公司的临床研究已在许多顶级中心开展 这些中心已在使用tegoprubart[51][53] * 未来12个月的关键价值创造里程碑 包括 2025年第四季度公布Phase 2 BESTOW研究数据 2026年4月获得FDA关于Phase 3终点和优效性路径的反馈 2026年下半年启动肾移植Phase 3试验[54][55][58] * 公司其他研发管线 胰岛细胞移植 预计到2025年底有9名患者完成移植 异种移植 马萨诸塞州总医院(MGH)已完成第三例肾脏异种移植[58]

公司动态 - 公司首席执行官David-Alexandre C Gros博士将于2025年9月5日东部时间上午9:10参加Cantor全球医疗健康会议的炉边谈话活动 [1] - 活动将通过网络直播进行 直播回放将在公司官网的"活动"栏目提供 [1] 业务聚焦 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发针对危及生命疾病的免疫调节疗法 [2] - 核心在研产品tegoprubart为抗CD40L抗体 具有高亲和力靶向CD40配体的特性 [2] - CD40L信号通路在适应性和先天性免疫细胞激活中起核心作用 是非淋巴细胞耗竭型免疫调节治疗的理想靶点 [2] - 当前开展临床前及临床研究领域包括：肾移植、异种移植和肌萎缩侧索硬化症(ALS) [2] 企业信息 - 公司总部位于加利福尼亚州尔湾市 纳斯达克交易代码为ELDN [1][2] - 投资者联系人为Gilmartin Group的Stephen Jasper 媒体联系人为CG Life的Jenna Urban [3]

公司动态 - 首席执行官David-Alexandre C Gros博士将于2025年9月5日美东时间上午9:10参加Cantor全球医疗保健会议的炉边谈话活动 [1] - 活动提供网络直播注册及会后回放服务 回放内容可通过公司官网活动页面获取 [1] 业务聚焦 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发用于治疗危及生命疾病的免疫调节疗法 [2] - 核心在研产品tegoprubart为抗CD40L抗体 靶向具有广泛治疗潜力的已验证生物靶点CD40配体 [2] - CD40L信号通路在适应性及先天性免疫细胞激活中起核心作用 是非淋巴细胞耗竭型免疫调节治疗的理想靶点 [2] 研发管线 - 基于抗CD40配体生物学的深厚积累 开展肾脏同种异体移植、异种移植及肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床前与临床研究 [2]

临床试验结果 - 公司报告截至2024年4月3日的Phase 1b临床试验中，13名参与者的平均eGFR为70.5 mL/min/1.73m²，显著高于历史标准治疗的53 mL/min/1.73m²[152] - 在Phase 1b试验中，两名完成12个月治疗的参与者平均eGFR超过90 mL/min/1.73m²，显示肾功能改善潜力[152] - 在非人灵长类动物研究中，tegoprubart剂量高达200 mg/kg/周持续26周未出现凝血或血栓栓塞不良事件[141] - 在非人类灵长类动物模型中，tegoprubart单药治疗使胰岛细胞功能和移植物存活长达一年，且安全性优于含CNIs的联合免疫抑制疗法[160] - 截至2024年10月29日，前两名胰岛移植受试者实现胰岛素独立且HbA1c正常，第三名受试者术后三天胰岛素使用减少60%[163] - 胰岛移植物功能标准化指标比使用他克莫司的对照组高3-5倍，显示tegoprubart对胰岛细胞毒性更低[163] - 2025年7月数据显示，三名受试者胰岛移植物功能比历史他克莫司治疗患者高2-3倍，且无严重不良事件[163] 临床试验计划 - Phase 2 BESTOW试验计划招募120名肾移植患者，预计2025年11月公布顶线结果[153] - 2024年1月，芝加哥大学医学中心启动研究者发起的试验，评估tegoprubart在T1D患者胰岛移植中的安全性，公司提供药物但不资助试验[162] 合作与移植数据 - 2023年1月与eGenesis达成合作，tegoprubart已用于4例异种移植（3例猪肾、1例猪心），其中2例肾脏移植者存活且功能正常[156][157] 市场背景 - 美国每年约有27,000例肾脏移植手术，但等待名单上有100,000人，平均等待时间为3-5年[145] - 目前美国移植肾脏的平均存活期为10-15年，约11%的等待者需要重复移植[145][146] - 美国约200万1型糖尿病患者，其中12%每年经历严重低血糖事件，5%-8%出现糖尿病酮症酸中毒[158] - 标准免疫抑制剂他克莫司长期使用可能导致肾毒性、高血压和新发糖尿病，发生率为未披露具体数值但被列为常见副作用[146] 业务调整 - 公司终止了ENT（耳鼻喉）药物开发，并于2021年7月归还相关产品权利[144] 融资活动 - 2023年4月公司通过私募融资初始募集3500万美元（净额3300万美元），发行873万普通股及642万份预融资权证[174] - 2024年7月第二次私募融资募集210万美元（净额200万美元），发行90.9万普通股[175] - 2024年9-10月第三次私募融资募集400万美元（净额380万美元），发行172.7万普通股[176] - 2024年5月通过私募融资募集5000万美元（净额4810万美元），发行1311万普通股及799万份预融资权证[179] - 2024年9月公司与Guggenheim证券签署7500万美元股权分销协议，截至2025年6月30日未售出任何股票[181] - 2024年10月29日，公司以每股3.65美元的价格发行了18,356,173股普通股，并以每份3.649美元的价格发行了可购买4,931,507股普通股的预融资权证[182] - 2024年10月30日完成的承销发行获得总收益8500万美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益约为7950万美元[183] - 预融资权证持有人行权后持股比例不得超过4.99%（或选择9.99%）[184] 研发费用 - 2025年第二季度研发费用为2027.6万美元，同比增长101.7%（2024年同期为1010.6万美元）[193][194] - 2025年第二季度Tegoprubart肾脏移植项目费用增长408.5万美元至870.5万美元[194] - 2025年第二季度制造费用增长482.9万美元至762.6万美元[194] - 2025年上半年研发费用增长1629.1万美元至3380.7万美元[200][201] - 2025年上半年Tegoprubart肾脏移植项目费用增长812万美元至1723.7万美元[201] - 2025年上半年制造费用增长572.1万美元至929.5万美元[201] 财务数据 - 2025年第二季度权证负债公允价值变动收益1229.3万美元（2024年同期损失3127.4万美元）[193][197] - 公司2025年上半年一般及行政费用总额为889万美元，较2024年同期的785.5万美元增加103.5万美元，主要由于专业服务费用增加88.9万美元和人员相关费用增加26.6万美元[202][208] - 公司2025年上半年其他净收入增加120万美元，主要由于现金及现金等价物和短期投资余额增加带来的利息收入增长[203] - 公司2025年上半年认股权证负债公允价值减少2240万美元，从2024年底的4490万美元降至2025年6月30日的2250万美元，主要由于股价下跌导致普通认股权证公允价值下降[204] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及现金等价物和短期投资1.076亿美元，营运资金9770万美元，累计亏损3.733亿美元[206] - 公司2025年上半年经营活动现金净流出3377.3万美元，主要反映净亏损1770万美元，包括认股权证负债变动带来的2240万美元非现金调整[215] - 公司2025年上半年投资活动现金净流入1885万美元，包括7810万美元短期投资到期收益，部分抵消5930万美元的短期投资购买支出[217] - 公司2025年上半年融资活动现金净流入11.5万美元，全部来自股票期权行权[219] - 公司预计未来12个月内现金资源充足，但需额外融资支持ALS药物tegoprubart的临床开发[209] - 公司2025年上半年净现金减少1480.8万美元，而2024年同期为净增加2142.7万美元[214] - 公司2024年上半年认股权证负债公允价值增加4460万美元，从2023年底的7620万美元增至2024年6月30日的1.208亿美元，主要由于股价上涨[205]

Updated data from ongoing open-label Phase 1b trial demonstrated a mean 12-month eGFR of approximately 68 mL/min/1.73 m2 post-transplant for patients on tegoprubart Company on track to report topline results from Phase 2 BESTOW trial in kidney transplantation in November 2025 Cash, cash equivalents and short-term investments of $107.6 million as of June 30, 2025 IRVINE, Calif., August 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eledon Pharmaceuticals, Inc. ("Eledon") (Nasdaq: ELDN) today reported its second quarter 2025 o ...

核心观点 - 公司核心产品tegoprubart在肾脏移植、胰岛细胞移植(1型糖尿病)和肝脏移植等多个领域取得积极进展，展现出改善长期移植效果并减少毒副作用的潜力 [2] - 2025年11月将公布tegoprubart在肾脏移植中的2期BESTOW试验关键数据 [1][10] - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资为1.076亿美元，预计可支撑运营至2026年底 [5] 临床进展 - 32名肾脏移植患者的1b期试验数据显示，tegoprubart耐受性良好，12个月平均eGFR为68 mL/min/1.73 m²，显著优于历史标准疗法(53 mL/min/1.73 m²) [3] - 马萨诸塞总医院完成第三例异种肾脏移植患者治疗，将tegoprubart作为免疫抑制方案核心 [3] - 芝加哥大学医学院胰岛移植试验中，前3例患者实现胰岛素独立，试验已扩展至6例患者 [3] - 非人灵长类动物肝脏移植临床前数据显示，靶向CD40L通路可显著延长移植物存活 [3] 财务数据 - 2025年第二季度研发支出2030万美元(含110万美元股权补偿)，同比增加101% [6] - 净亏损1120万美元，较2024年同期(4490万美元)大幅收窄，主要因认股权证公允价值变动收益1229万美元 [7][16] - 总资产从2024年底的1.774亿美元降至2025年中的1.449亿美元，主要因现金消耗 [13][14] 战略与里程碑 - 2025年下半年计划启动马萨诸塞总医院主导的混合嵌合体诱导免疫耐受试验 [10] - 2025年8月在世界移植大会(WTC)发布最新临床数据，并举办研发日活动强化投资者沟通 [3] - 2025年6月入选罗素3000和2000指数，提升资本市场能见度 [3] 产品管线 - tegoprubart作为抗CD40L抗体，通过调节先天性和适应性免疫发挥治疗作用，适应症覆盖肾脏/肝脏/胰岛移植及渐冻症(ALS) [8] - 正在探索异种移植和1型糖尿病等新适应症，显示平台扩展潜力 [2][3]

关键要点总结 涉及的行业或公司 - **公司**: Eledon Pharmaceuticals (ELDN) [1][2][3] - **行业**: 生物制药/器官移植免疫抑制治疗 [3][6] 核心观点和论据 药物试验数据 - **Tegoprubart (TEGO) Phase 1b试验**: - 试验设计: 52周开放标签单臂研究，针对新肾移植患者，分为两个队列（Cohort 1: 19例，20mg/kg TEGO；Cohort 2: 10mg/kg TEGO）[9][12] - 安全性: 药物耐受性良好，主要不良事件包括病毒感染（BK病毒血症25%，CMV 9%）、血栓事件（2例）和皮肤恶性肿瘤（2例）[17][19] - 排斥反应: 6例（19%），其中75%发生在ATG诱导剂量不足的患者中 [21][23] - 肾功能指标: - 12个月平均eGFR为68，高于历史CNIs数据（约53）[26][28] - 排斥后继续使用TEGO的患者eGFR为73，优于未排斥患者（66）和转用他克莫司的患者（34）[27] IBOX评分 - **意义**: 预测5年移植物存活率的替代终点（欧洲已批准作为次要终点，FDA正在审核）[31][33] - **结果**: - TEGO组IBOX评分（-3.75至-4.11）显著优于历史CNIs数据（-2.98），预测5年存活率>96% [38] - 排斥事件（BPAR）对长期预测无显著影响（C统计量0.57）[34] 临床价值 - **潜在影响**: - IBOX评分每提高0.4对应5年存活率提升5%，预计每年可减少1,500例重复移植，降低30%等待名单死亡率 [41][42] - 长期目标: 延长移植物存活时间至患者终身（当前平均10-15年）[40] 其他重要内容 试验细节 - **患者特征**: - 平均年龄52.9岁，75%活体供肾，56% HLA错配≥5（高风险）[15][16] - 供体年龄中位数47岁 [15] - **剂量调整**: - Cohort 1中ATG剂量不足导致排斥风险增加，Cohort 2强制使用4.5mg/kg ATG [23][24] - TEGO剂量从20mg/kg降至10mg/kg基于临床前数据支持 [64] 后续计划 - **Phase II BESTOW试验**: - 预计2025年Q4公布数据，将纳入更多死亡供体肾脏（FDA要求优先）[93] - 探索IBOX作为加速审批终点的可能性 [59] 安全性管理 - **感染控制**: - 通过调整MPA剂量（如降低25%-50%）控制病毒血症 [73] - 无EBV感染或PTLD病例 [17] - **排斥处理**: - 3/6例排斥患者继续使用TEGO后肾功能恢复良好（eGFR 73）[22][51] ``` 注：所有数据引用自原文标注的doc id，单位已统一为mg/kg（毫克/千克）和百分比。未提及的内容（如具体财务数据）已按规则跳过。

核心事件 - 公司将于2025年8月6日美东时间下午4:30举行电话会议和网络直播 讨论正在进行的开放标签1b期研究中约30名肾移植受者的更新临床数据 [1] - 数据将在同日在加州旧金山举行的世界移植大会(WTC)上展示 [1] 产品管线 - 公司主要研究产品tegoprubart是一种抗CD40L抗体 对CD40配体具有高亲和力 CD40L信号在适应性和先天性免疫细胞激活及功能中起核心作用 [3] - 公司基于抗CD40配体生物学的深厚历史知识 正在肾脏同种异体移植、异种移植和肌萎缩侧索硬化症(ALS)领域进行临床前和临床研究 [3] 公司背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发用于管理和治疗危及生命疾病的免疫调节疗法 [3] - 公司总部位于加利福尼亚州尔湾 [3]