文章核心观点 公司2025年在核心产品tegoprubart的临床开发中取得多项关键里程碑 包括在肾脏同种异体移植、胰岛移植和异种移植领域 其公布的二期BESTOW试验数据展示了良好的疗效、安全性和耐受性 支持该产品进入三期临床开发 同时公司完成了5750万美元的融资 为运营提供了资金保障 并规划了2026年的一系列业务里程碑[1][2][3] 2025年关键成就总结 - 肾脏移植二期BESTOW试验数据积极：在2025年美国肾脏病学会肾脏周上公布的数据显示 tegoprubart安全性及耐受性良好 减少了与他克莫司相关的代谢、神经和心血管毒性 接受治疗的患者12个月时平均估算肾小球滤过率为69 mL/min/1.73 m² 公司认为这是大型肾脏移植临床试验中报告的最高平均eGFR水平 疗效失败复合终点（包括排斥率）在tegoprubart组为22.2% 他克莫司组为17.2% 使用20%的非劣效界值证明了tegoprubart不劣于他克莫司 数据支持其进入三期临床开发[3] - 胰岛移植初步结果积极：在芝加哥大学医学中心主导的研究者发起试验中 首批6名接受胰岛移植的1型糖尿病患者使用tegoprubart作为核心免疫抑制剂 所有6名患者在一或两次移植后均实现胰岛素独立且血糖控制显著改善 其中前3名患者在移植后保持无胰岛素状态超过一年 结果显示无需使用他克莫司等钙调神经磷酸酶抑制剂即可预防胰岛排斥 并维持无胰岛素状态下的HbA1c控制 截至目前 共有8名患者使用tegoprubart作为核心免疫抑制剂接受了胰岛移植 另有一名因CNI相关肾毒性患者从他克莫司转为使用tegoprubart[3] - 异种移植中的应用：tegoprubart被用作免疫抑制治疗方案的关键组成部分 用于马萨诸塞州总医院与eGenesis合作进行的基因编辑猪肾异种移植患者 这是tegoprubart第四次用于猪到人的异种移植 也是其在MGH的第三次使用[3] - 完成融资：公司完成了5750万美元的承销公开发行 预计这笔资金将支持公司运营至2027年第二季度[1][3] 2026年预期里程碑 - 公布长期数据：计划在2026年美国移植外科医生学会冬季研讨会上公布肾脏移植一期扩展研究中8名患者的24个月数据[4] - 推进三期临床试验：预计将获得美国FDA关于肾脏移植三期试验设计的指导 并在与监管机构达成一致后启动三期试验[7] - 报告多项研究更新：计划报告肾脏移植一期和二期BESTOW研究的长期数据 报告芝加哥大学医学中心胰岛细胞移植研究中1型糖尿病患者的更新数据 并获得FDA关于tegoprubart在胰岛细胞移植和异种移植中上市路径的监管指导[7] - 启动新的研究者发起研究：计划启动三项新的研究者发起研究 分别评估tegoprubart在肾功能不全患者接受胰岛细胞移植、新接受肝移植患者以及肾脏移植耐受诱导中预防器官排斥的效果[7] 公司及产品背景 - 公司定位：公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发用于管理和治疗危及生命疾病的免疫调节疗法[5] - 核心产品：主要在研产品是tegoprubart 一种高亲和力的抗CD40L抗体 CD40L是一个经过充分验证的生物靶点 在适应性和先天性免疫细胞激活及功能中起核心作用 具有广泛的治疗潜力 公司基于对抗CD40L生物学的深入了解 正在肾脏同种异体移植、异种移植、胰岛细胞移植和肌萎缩侧索硬化症领域进行临床前和临床研究[5]