纪要涉及的公司 Corvus Pharmaceuticals (CRVS) 纪要提到的核心观点和论据 - **核心观点1：公司将选择性阻断ITK作为平台机会，主打产品索科利替尼具有广泛应用前景** - 论据：索科利替尼作用机制新颖，在肿瘤学、免疫疾病、神经学、皮肤病学等领域有广泛机会；已获得美国物质成分专利，有效期至2037年11月，加上制药延期，保护期可轻松超过2040年 [3][4] - **核心观点2：公司战略是从T细胞淋巴瘤开始，再将药物拓展到T细胞起作用的免疫疾病** - 论据：过去抗B细胞抗体用于淋巴瘤和免疫疾病治疗，依鲁替尼也采用类似策略成为畅销抗癌药；索科利替尼作用于T细胞中的ITK靶点，遵循相同策略 [7][8] - **核心观点3：索科利替尼在治疗外周T细胞淋巴瘤的3期注册试验有潜力** - 论据：基于1期数据，类似患者的缓解率达40%，缓解持续时间长达2年；该疾病中位生存期仅6个月，20年来无新疗法和完全获批药物；试验在4个国家开展，招募150名患者，对比索科利替尼单药治疗和标准治疗，终点为无进展生存期，只需50名患者就有90%的把握显示约1.5个月的改善 [20][21][22] - **核心观点4：索科利替尼在中重度特应性皮炎1期试验中显示出良好疗效和安全性** - 论据：疗效方面，第28天，队列1和2的EASI评分平均降低54.6，队列3降低64.8，安慰剂组降低34.4，有20 - 30%的差异；EZ 75s和IJ零一指标上，安慰剂组为零，索科利替尼组为29 - 50%左右；安全性方面，整个研究中各队列剂量无差异，仅1例1级恶心被认为与治疗相关，且不影响治疗 [40][41][54] - **核心观点5：索科利替尼对瘙痒有显著效果** - 论据：队列3的PPNRS数据显示，一周后瘙痒评分曲线下降；血清IL - 31和IL - 33生物标志物显示，治疗响应患者与安慰剂组和无响应者有很大差异 [57][58] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 特应性皮炎1期试验患者基线特征：48名患者中，各队列约40 - 50%为非裔美国人，非裔美国人预后较差、疾病更难治疗；队列3患者病情更严重，平均基线EASI评分为27 - 28，其他队列约为18 - 20，且队列3中40%以上患者曾使用系统性生物制剂治疗失败 [37][38][39] - 公司计划：扩展队列3，招募24名患者，预计今年第四季度（约11月）更新扩展队列情况；同时已在规划2期试验 [68]

文章核心观点 - 公司公布索喹替尼治疗中重度特应性皮炎1期临床试验新中期数据，队列3显示出更早、更深的反应，整体数据支持索喹替尼抑制ITK有望成为特应性皮炎和其他免疫疾病安全、有效且便捷的新选择 [1][2] 试验概况 - 截至2025年5月28日，队列1、2和3共48名患者完成入组，36名接受索喹替尼治疗，12名接受安慰剂治疗，所有患者完成28天治疗疗程 [3] - 队列3患者疾病更严重，基线湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分更高 [3] 疗效数据 EASI评分 - 28天时，队列3平均EASI评分降低64.8%，队列1和2合并降低54.6%，安慰剂组降低34.4% [3] - 活性药物治疗患者曲线在第15天开始与安慰剂组分离，第28天差距增大，队列3患者从第8天开始更早、更深地与安慰剂组分离，各队列治疗患者EASI评分到第58天持续改善 [4] IGA和EASI 75 - 治疗第28天，安慰剂组无患者达到研究者整体评估（IGA）0或1或EASI 75，队列3新增4名患者数据，其中1名患者达到EASI 75（EASI评分降低89%）和IGA 1 [7] 瘙痒减轻 - 队列3有足够峰值瘙痒数字评定量表（PP - NRS）数据的患者中，50%（4/8）在第28天PP - NRS评分较基线降低≥4分，第8天就观察到瘙痒减轻，可评估的安慰剂患者中10%（1/10）在第28天PP - NRS评分降低≥4分 [11] 安全性数据 - 截至2025年5月28日，未观察到新的安全信号，索喹替尼耐受性良好，无剂量限制性毒性（DLTs）和临床显著的实验室异常，无药物给药中断情况，索喹替尼治疗组38.9%患者出现1/2级不良事件，安慰剂组为25%，索喹替尼治疗仅报告1例1级恶心治疗相关不良事件 [12] 血清细胞因子和生物标志物研究 - 观察到某些细胞因子降低与EASI评分改善之间的关系，IL - 5、IL - 9等血清细胞因子水平降低，应答和非应答患者存在差异，安慰剂组未观察到此类关系，队列3患者细胞因子降低幅度大于队列1和2，循环T调节细胞数量呈增加趋势 [13] 试验扩展队列 - 公司宣布1期试验扩展队列已开始入组首名患者，计划入组24名患者，按1:1随机分配至活性药物组和安慰剂组，治疗组剂量与队列3相同（200mg，每日两次），治疗期8周，随访期30天 [14] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为癌症和免疫疾病免疫治疗新方法，主要候选产品索喹替尼是口服小分子药物，选择性抑制ITK，其他临床阶段候选产品用于多种癌症适应症 [15]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Corvus Pharmaceuticals领导团队将在2025年Jefferies全球医疗保健会议上与投资者进行一对一会议并介绍公司概况 [1] 会议信息 - 会议名称为2025年Jefferies全球医疗保健会议 [1] - 会议地点在纽约 [1] - 公司介绍时间为6月5日周四上午9:20 - 9:50（美国东部时间） [1] - 介绍将进行网络直播，直播可在活动期间及结束后90天内通过公司网站投资者关系板块观看 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为治疗多种癌症和免疫疾病的免疫疗法 [3] - 公司主要候选产品是soquelitinib，一种研究性口服小分子药物，可选择性抑制ITK [3] - 其他临床阶段候选产品正针对多种癌症适应症进行开发 [3] 联系方式 - 投资者联系人为首席财务官Leiv Lea，电话+1 - 650 - 900 - 4522，邮箱llea@corvuspharma.com [4] - 媒体联系人为Sheryl Seapy，来自Real Chemistry，电话+1 - 949 - 903 - 4750，邮箱sseapy@realchemistry.com [4]

临床数据 - soquelitinib在治疗中重度特应性皮炎的1期临床试验中显示出良好的安全性和有效性 [1] - 第3组(每日总剂量400mg)比第1组和第2组(每日总剂量200mg)表现出更早更深的响应 [1] - 所有三组在EASI 75和IGA 0或1等临床终点指标上均显著优于安慰剂 [2] - 第1和第2组联合治疗28天后平均EASI评分降低54.6%，安慰剂组降低30.6% [3] - 第3组28天后平均EASI评分降低71.1%，安慰剂组降低42.1% [3] 治疗效果 - 第1和第2组从第15天开始与安慰剂组出现疗效差异，到第28天差异扩大 [4] - 第3组从第8天就出现更早更深的疗效差异 [4] - 联合治疗组在第28天显著优于安慰剂组(p=0.03) [4] - 观察到某些细胞因子减少与EASI评分改善相关 [5] - 循环T调节细胞数量增加，与soquelitinib的预设作用机制一致 [5] 安全性 - 药物耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性或临床显著实验室异常 [4] - 所有组别均未出现给药中断 [5] - soquelitinib组33.3%患者出现1/2级不良事件，安慰剂组为25% [5] - 仅报告1例与治疗相关的1级恶心不良事件 [5] 公司进展 - 计划在第四季度公布扩展队列数据，并在年底前启动2期临床试验 [7] - 正在进行soquelitinib治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的3期注册临床试验 [7] - 正在进行治疗自身免疫性淋巴增殖综合征(ALPS)的2期试验 [7] - 计划2025年启动实体瘤临床试验 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有4420万美元现金及等价物 [8] - 预计现有资金可支持运营至2026年第四季度 [8] - 公司股价周五上涨28.4%至4.30美元 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为7500万美元，较2024年同期的4100万美元增加3400万美元，主要因索科利替尼的临床试验和制造成本增加以及人员相关成本上升 [5] - 2025年第一季度净收入为1520万美元，包含与中国合作伙伴Angel Pharmaceuticals相关的50万美元非现金损失；2025年第一季度记录了2510万美元的认股权证负债公允价值变动非现金收益，而2024年同期净亏损570万美元，包含20万美元与Angel Pharmaceuticals相关的非现金收益 [5][6] - 2025年第一季度总股票薪酬费用为130万美元，2024年同期为70万美元 [6] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4420万美元，2024年12月31日为5200万美元 [6] - 2025年5月，894.5万份普通股认股权证提前行使，公司获得约3130万美元现金收益，理查德·米勒也行使了其持有的55.9万份认股权证，所有认股权证行使价格为每股3.5美元 [6] - 基于当前计划，公司预计现有现金（包括认股权证收益）可支持运营至2026年第四季度 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 索科利替尼治疗特应性皮炎一期试验 - 试验共四个队列，已完成前三个队列的入组，每个队列16名受试者（4名安慰剂组、12名活性药物组） [10] - 与安慰剂组相比，所有治疗队列均显示出良好的安全性和有效性，队列三数据尤其显著，比队列一和队列二更早、更深度地产生反应 [9] - 队列一和队列二，安慰剂组EASI评分平均降低30.6%，索科利替尼组降低54.6%，绝对差异为24；队列三，安慰剂组EASI评分平均降低42.1%，索科利替尼组降低71.1%，绝对差异为29 [18] - 队列一和队列二索科利替尼组29%达到EZ75、4%达到EASY 90，队列三分别为63%和13%；队列一和队列二索科利替尼组21%达到IGA零或一，队列三为25% [19] - 索科利替尼安全性良好，仅一名患者出现一级恶心的治疗相关不良事件，无临床显著的实验室异常 [23] 其他业务线 - 索科利替尼治疗复发性外周T细胞淋巴瘤的注册性三期试验持续招募患者，预计2026年末获得中期数据 [28] - 索科利替尼治疗自身免疫性淋巴增生综合征的二期试验已治疗第一名患者，根据入组趋势，可能在2025年末或2026年初获得初始数据 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将原计划的队列四替换为扩展队列，评估24名患者在200毫克每日两次剂量下治疗八周，随后进行30天无治疗随访，预计2025年第四季度获得该队列数据，以优化二期试验设计 [24][25] - 计划在2025年底前启动特应性皮炎二期试验，可能评估不同剂量和治疗持续时间，包括每日一次给药 [25] - 公司认为索科利替尼在特应性皮炎、外周T细胞淋巴瘤、自身免疫性淋巴增生综合征等多种肿瘤和免疫疾病适应症上具有广泛潜力，还计划开展实体瘤研究 [28] - 公司将利用额外的3100万美元认股权证收益，在多个方面推进索科利替尼项目 [29] - 公司目前不依赖合作伙伴，将自行推进项目，但也在与各公司进行讨论 [88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为索科利替尼在特应性皮炎一期试验中的数据令人鼓舞，显示出良好的安全性和有效性，有望成为多种肿瘤和免疫疾病的重要治疗药物 [9][26][28] - 认股权证的提前行使为公司提供了额外资金，支持公司推进索科利替尼项目至2026年末 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 索科利替尼是否会在杜匹鲁单抗之前使用并与JAK抑制剂竞争 - 公司认为目前队列三样本量较小，但索科利替尼四周的数据与其他特应性皮炎批准药物具有竞争力，其安全性和口服便利性使其有可能成为早期系统性治疗药物，但仍需更多研究确定其定位 [34][35] 问题2: 索科利替尼疗效曲线可能在何时达到平台期 - 公司指出目前曲线在15 - 28天仍呈下降趋势，停止用药后趋于平缓，因此希望通过修改试验方案来测试延长治疗时间是否能获得更好的反应 [36] 问题3: 队列二和队列三疗效差异显著的原因 - 队列三的总日剂量是队列一和队列二的两倍，仔细分析淋巴瘤患者数据表明，提高剂量可实现全天受体占用，这可能是疗效差异的重要原因 [39] 问题4: 扩展队列是否会测试QD剂量及潜在剂量是多少 - 扩展队列将研究单一剂量方案，即200毫克每日两次，目前不考虑测试QD剂量 [46] 问题5: 未完成随访的四名患者对疗效评分的潜在贡献 - 公司认为部分患者的EASI评分接近EZ75，与队列三其他患者在第15天的EASI评分相近，无实质性差异 [52][53] 问题6: 何时分享队列三所有12名患者的完整数据 - 公司预计一两个月内通过新闻稿分享 [55] 问题7: 安慰剂组的情况及与其他AD试验的比较 - 公司表示安慰剂组有改善和反弹情况，与其他研究相比无异常，且安慰剂组EZ75和90的比例远低于杜匹鲁单抗或JAK抑制剂研究，但后者研究时间更长 [58][60][61] 问题8: 有或无先前全身治疗的患者是否有差异反应 - 公司认为目前数据有限，但基于药物作用机制，预计有或无先前全身治疗的患者无差异反应 [65][67] 问题9: 是否查看队列三患者的受体占用情况 - 公司因在淋巴瘤患者中进行了大量研究，且药物为共价药物，已知特定浓度下的受体结合情况，故未查看队列三患者的受体占用情况 [70] 问题10: 对队列二和队列三剂量效应有信心的原因 - 队列三反应更深、更早，有更多受体占用，患者病情更严重，且队列三第15天数据紧密，即使后续患者无反应，队列三仍有50%的EZ75，结果良好 [72][73][75] 问题11: 现金跑道涵盖哪些试验 - 包括特应性皮炎一期试验的扩展队列、特应性皮炎二期试验、淋巴瘤三期试验以及年底启动的小型实体瘤一期试验 [77] 问题12: 二期试验考虑的QD剂量及安全性 - 公司尚未最终确定二期试验设计，至少会有两个活性剂量组，200毫克每日两次肯定是其中之一，可能还会考虑200毫克QD或400毫克每日一次 [83][84] 问题13: 是否在二期试验前寻求合作 - 公司将自行推进项目，但也在与各公司进行讨论，额外的现金使公司能够推进扩展队列、进入二期试验，不依赖合作伙伴 [88] 问题14: 索科利替尼潜在联合用药的想法 - 由于索科利替尼与其他药物作用机制不重叠、安全性好且口服方便，有与其他药物联合使用的机会，如IL - 4/13、抗IL - 13等，但目前将先推进单药治疗 [96][97]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为7500000美元，较2024年同期的4100000美元增加3400000美元，主要因索科利替尼开发的临床试验和制造成本增加以及人员相关成本上升 [4] - 2025年第一季度净收入为15200000美元，包含与中国合作伙伴Angel Pharmaceuticals相关的500000美元非现金损失；2024年同期净亏损5700000美元，含200000美元非现金收益 [4][5] - 2025年第一季度，公司认股权证负债公允价值变动产生25100000美元非现金收益；2025年第一季度总股票薪酬费用为1300000美元，2024年同期为700000美元 [5] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计44200000美元，2024年12月31日为52000000美元 [5] - 2025年5月，8945000份普通股认股权证持有人提前行权，公司获得约31300000美元现金收益，首席执行官Richard Miller也行使了其全部559000份认股权证 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 索科利替尼特应性皮炎一期试验 - 试验有四个队列，已完成前三个队列入组，每个队列16名受试者（4名安慰剂、12名活性药物） [10] - 队列三患者基线疾病更严重，基线EASI评分约27 - 28，高于队列一和二的17 - 20；队列三患者中先前全身性治疗失败的比例更高 [14] - 第28天，队列一和二安慰剂组EASI评分平均降低30.6%，索科利替尼组降低54.6%，绝对差异24；队列三安慰剂组降低42.1%，索科利替尼组降低71.1%，绝对差异29% [17] - 队列一和二索科利替尼组29%达到EZ75，4%达到EZ90，21%达到IGA0或1；队列三分别为63%、13%和25% [18] - 队列一和二在第15天与安慰剂组开始分离，第28天持续分离；队列三在第8天更早且更明显地与安慰剂组分离 [19] 索科利替尼其他业务线 - 复发性外周T细胞淋巴瘤注册性三期试验持续招募患者，预计2026年末获得中期数据 [27] - 自身免疫性淋巴增生综合征二期试验已治疗首例患者，根据招募情况，可能在2025年末或2026年初获得初始数据 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将原计划的队列四替换为扩展队列，评估24名患者在200毫克每日两次剂量下治疗8周，预计2025年第四季度获得数据，以优化二期试验设计 [23][24] - 二期试验计划在年底前启动，可能评估不同剂量和治疗持续时间，包括每日一次给药 [24] - 公司认为索科利替尼有潜力成为特应性皮炎的早期全身性治疗药物，与其他获批药物竞争 [32] - 公司目前依靠自有资金推进项目，不依赖合作伙伴，但也在与其他公司进行讨论 [83][84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对索科利替尼一期试验数据感到鼓舞，认为其安全性和有效性良好，口服片剂方便使用，有潜力成为多种免疫疾病的重要新疗法 [9][25] - 现有现金加上认股权证行权所得，可支持公司运营至2026年末，推进索科利替尼在多个方面的研究 [6][28] 其他重要信息 - 索科利替尼治疗经验涉及超100名T细胞淋巴瘤或特应性皮炎患者，约9000个患者治疗日，部分淋巴瘤患者已连续每日治疗长达两年 [22] - 试验中仅一名接受索科利替尼治疗的患者出现一级恶心的治疗相关不良事件，无临床显著的实验室异常 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：索科利替尼是否会在Dupixent之前使用并与JAK抑制剂竞争 - 公司认为队列三样本量小，需综合考虑；但四周数据与其他获批的特应性皮炎药物有竞争力，口服片剂的安全性和便利性使其有可能成为早期全身性治疗药物，但还需更多研究确定其定位 [32][33] 问题2：索科利替尼疗效曲线可能在何时达到平台期 - 公司指出目前曲线在第15 - 28天仍呈下降趋势，停药后趋于平缓，因此修改试验方案以测试延长治疗时间是否能获得更好疗效 [35] 问题3：队列二和三疗效差异显著的原因 - 队列三剂量是队列一和二的两倍，能实现24小时受体占据，且队列三患者病情更严重，第15天数据显示结果较稳定，因此疗效差异合理；队列二EZ75数据变化因样本量小，部分患者EASI评分接近75但未达到 [38][71] 问题4：扩展队列是否会考虑每日一次给药及潜在剂量 - 扩展队列仅研究200毫克每日两次的单一给药方案 [45] 问题5：未完成随访的4名患者对疗效评分的潜在贡献 - 公司认为队列三第15天数据显示结果较接近，标准误差线较窄，预计这4名患者的结果与其他患者一致 [52] 问题6：何时分享队列三所有12名患者的完整数据 - 公司预计一两个月内通过新闻稿分享 [53] 问题7：安慰剂组效果是否典型及是否由少数患者驱动 - 安慰剂组有患者病情反弹恶化，标准误差线较宽；公司认为安慰剂组表现正常，与其他研究相比，达到EZ75和EZ90的比例更低，且其他研究的试验时间更长 [57][59] 问题8：有或无先前全身性治疗的患者是否有不同反应 - 目前讨论为时尚早，但队列三中一名对多种治疗无反应的患者使用公司药物后显著改善 [63] 问题9：是否观察队列三患者的受体占据情况及对剂量效果有信心的原因 - 公司未观察这些患者的受体占据情况，认为化学原理上一定浓度的药物会结合受体；队列三反应更深更早，受体占据更多，患者病情更严重，第15天数据较稳定，因此对剂量效果有信心 [68][70] 问题10：现金可支持的试验包括哪些 - 包括特应性皮炎一期试验扩展队列、二期试验、淋巴瘤三期试验以及年底开始的小型实体瘤一期试验 [74] 问题11：二期试验考虑的每日一次给药剂量及安全性 - 二期试验尚未最终确定，至少有两个活性剂量组，200毫克每日两次是其中一个活性剂量，可能考虑200毫克每日一次或400毫克每日一次 [79][80] 问题12：是否在二期试验前寻求合作 - 公司目前依靠自有资金推进项目，不依赖合作伙伴，但也在与其他公司进行讨论 [83][84] 问题13：索科利替尼潜在联合用药的想法 - 由于索科利替尼与其他药物作用机制不重叠，安全性好且口服方便，有机会与其他药物联合使用，但目前先推进单药治疗 [91][92]

索喹替尼T细胞淋巴瘤临床试验结果 - 索喹替尼（soquelitinib）1/1b期T细胞淋巴瘤临床试验中，2023年11月21日21例可评估患者接受200mg每日两次给药，客观缓解率（ORR）为33.3%，3例完全缓解（CR），4例部分缓解（PR）[116] - 截至2024年7月16日，23例可评估患者接受200mg每日两次给药，9例（39%）出现客观缓解，6例（26%）CR，3例PR，中位无进展生存期为6.2个月[117] - 2025年3月，1/1b期试验更新结果显示，23例可评估患者中9例（39%）出现客观缓解，6例（26%）CR，3例PR，9例客观缓解患者的中位缓解持续时间为17.2个月[118] 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤情况 - 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的3期临床试验计划招募150例患者，患者按1:1随机分配接受索喹替尼200mg每日两次或标准护理化疗[121] - 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤获得FDA快速通道指定和孤儿药指定[127] 索喹替尼安全性情况 - 截至2024年11月27日，75例安全人群中未观察到血液学、肾脏或肝脏治疗相关不良事件，最常见的3至4级不良事件是瘙痒，4例皮肤淋巴瘤患者出现[115] - 索喹替尼耐受性良好，无剂量限制性毒性和临床显著实验室异常，接受索喹替尼治疗的患者中33.3%出现1/2级不良事件，接受安慰剂治疗的患者中25%出现[139] 索喹替尼治疗效果对比情况 - 2024年12月发表的研究显示，索喹替尼治疗18个月随访时，无进展生存率（PFS）为30%，优于苯达莫司汀或普拉曲沙的<20%[124] 索喹替尼特应性皮炎临床试验情况 - 2025年1月13日，特应性皮炎1期临床试验中，19例索喹替尼组患者中26%达到IGA 0或1，37%达到EASI 75，安慰剂组7例患者均未达到[130] - 索喹替尼治疗特应性皮炎的1期临床试验计划招募64例患者，分四个剂量组，按3:1比例接受索喹替尼或安慰剂治疗[128] - 截至2025年5月8日，1、2、3队列共招募48名患者，其中32名接受索喹替尼治疗，12名接受安慰剂治疗，另有4名接受索喹替尼治疗的患者随访15天[131] - 所有队列中，活性组和安慰剂组的平均EASI评分为别为22.3和21.2，1和2队列组合组中，接受索喹替尼治疗的患者28天平均EASI评分降低54.6%，接受安慰剂治疗的患者降低30.6%；3队列中，接受索喹替尼治疗的患者28天平均EASI评分降低71.1%，接受安慰剂治疗的患者降低42.1%[132][135] - 公司修订临床试验方案，用24名患者随机分配至活性组和安慰剂组替换4队列，治疗延长至8周，后续有30天无治疗随访，剂量为200mg口服，每日两次[141] 其他产品进展情况 - 公司第二代ITK抑制剂临床前候选产品持续推进，已获得相关专利，并拥有全球（除大中华区）独家权利[142][143] - 公司第二款候选产品西福腺苷临床试验已完成入组，中期分析显示达到疗效阈值，试验的疗效终点为深度缓解率和无进展生存期，疗效的预设统计阈值为比之前试验的深度缓解率32%提高50%[144] - 公司第三款候选产品穆帕多利单抗等待启动2期随机临床试验，中国的安吉尔制药公司继续其开发[145] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度净收入为1520万美元，其中包括2510万美元的认股权证负债公允价值变动非营业收入；2024年第一季度净亏损为570万美元；截至2025年3月31日，累计亏损为3.818亿美元[146] - 2025年第一季度净收入151.93万美元，而2024年同期净亏损570.1万美元，变化为208.94万美元[161] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用745.3万美元，较2024年同期增加337.8万美元，主要因索喹替尼成本增加290万美元[161][163] - 2025年第一季度公司一般及行政费用246.9万美元，较2024年同期增加29.1万美元，主要因人员及相关成本增加[161][166] 资金筹集情况 - 公司通过多次股票发行筹集资金，包括2016年IPO净收益7060万美元、2018年后续发行净收益6490万美元、2021年后续发行净收益3200万美元和2024年定向发行净收益3030万美元[147] - 公司自成立至2025年3月31日，通过多次股票发行筹资，包括2016年IPO净筹资约7060万美元等[171] 资金状况及运营支持情况 - 截至2025年3月31日，公司资本资源包括现金、现金等价物和有价证券约4420万美元，2025年5月7日收到约3130万美元的普通股认股权证提前行权现金，预计这些资金至少可支持12个月的运营[151] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4420万美元，累计亏损3.818亿美元[170] - 公司预计未来继续产生净经营亏损，现有资金预计可支持到2026年第四季度[173][176] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动使用现金830万美元，2024年同期为520万美元[178][179][182] - 2025年第一季度投资活动提供现金420万美元，主要因有价证券到期1200万美元，部分被购买有价证券770万美元抵消[183] - 2025年第一季度融资活动提供现金27.9万美元，主要来自股票期权行使所得，2024年同期无融资现金流[185] 市场风险情况 - 公司面临利率变化的市场风险，截至2025年3月31日有4420万美元现金等，利率立即上升10%对投资组合公允价值无重大影响[188]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为750万美元，较2024年同期的410万美元增加约340万美元，主要因索喹替尼开发成本和人员成本增加[10] - 2025年第一季度净收入为1520万美元，包含2510万美元认股权证负债公允价值变动收益，2024年同期净亏损为570万美元[11] - 2025年第一季度研发费用为745.3万美元，上年同期为407.5万美元[25] - 2025年第一季度一般及行政费用为246.9万美元，上年同期为217.8万美元[25] - 2025年第一季度总运营费用为992.2万美元，上年同期为625.3万美元[25] - 2025年第一季度运营亏损为992.2万美元，上年同期为625.3万美元[25] - 2025年第一季度净收入为1519.3万美元，上年同期净亏损为570.1万美元[25] - 2025年第一季度基本每股净收入为0.21美元，上年同期为 - 0.12美元[25] - 2025年第一季度摊薄后每股净亏损为 - 0.13美元，上年同期为 - 0.12美元[25] 其他财务数据 - 公司报告2025年第一季度财务结果，截至3月31日，现金、现金等价物和有价证券为4420万美元，较2024年12月31日的5200万美元有所下降[9] - 2025年5月，股东提前行使普通股认股权证，公司获得约3130万美元现金收益，其中CEO理查德·米勒购买559073股，花费1956756美元[9] - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券为4421.2万美元，2024年12月31日为5196.4万美元[27] - 2025年3月31日总资产为5943.8万美元，2024年12月31日为6890.7万美元[27] - 2025年3月31日总负债和股东权益为5943.8万美元，2024年12月31日为6890.7万美元[27] 各条业务线表现 - 索喹替尼在中重度特应性皮炎1期临床试验前三组显示良好安全性和有效性，第3组（每日400毫克）比第1、2组（每日200毫克）反应更早、更显著[6] - 索喹替尼外周T细胞淋巴瘤（PTCL）3期注册临床试验正在多个临床点招募患者，预计共招募150名复发PTCL患者[14] - 4月，与美国国家过敏和传染病研究所合作的ALPS 2期临床试验启动并招募第一名患者，预计招募最多30名16岁及以上确诊患者[4] - 与肾癌研究联盟合作的西福腺苷1b/2期临床试验已完成患者招募，正在随访中，评估其与其他药物联用治疗转移性肾细胞癌的效果[7] - 公司合作伙伴天使制药正在评估莫帕多利单抗在复发非小细胞肺癌患者中的1/1b期临床试验数据[8] - 公司持有天使制药49.7%股权（不包括7%预留员工持股计划股权），并在其五人董事会中指定三名成员[22]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务进展和财务结果，索喹替尼在特应性皮炎和外周T细胞淋巴瘤等临床试验中展现良好安全性和有效性，公司多个项目按计划推进，财务状况有一定变化 [1][2] 业务更新与战略 索喹替尼用于免疫疾病 - 特应性皮炎1期临床试验1 - 3组数据显示良好安全性和有效性，3组反应更早更深，修改方案替换4组 [6] - 与美国国家过敏和传染病研究所合作开展自身免疫性淋巴增生综合征2期临床试验，4月首例患者入组 [4] - 外周T细胞淋巴瘤3期注册临床试验在多中心招募患者，评估索喹替尼与其他药物对比，FDA授予孤儿药和快速通道指定 [5][7] 与肾癌研究联盟合作：西福拉丹特 - 与肾癌研究联盟合作开展1b/2期临床试验，评估西福拉丹特联合用药治疗转移性肾细胞癌，试验已完成招募并随访患者 [8] 合作伙伴主导项目：穆帕多利单抗 - 中国合作伙伴安吉尔制药继续评估穆帕多利单抗治疗复发性非小细胞肺癌的1/1b期临床试验数据 [9] 财务结果 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4420万美元，较2024年12月31日的5200万美元减少 [10] - 2025年5月，股东提前行使普通股认股权证，为公司带来约3130万美元现金收入 [10] - 2025年第一季度研发费用为750万美元，较2024年同期的410万美元增加约340万美元，主要因索喹替尼临床试验和制造成本及人员成本增加 [11] - 2025年第一季度净收入为1520万美元，2024年同期净亏损为570万美元 [12] 会议详情 - 公司将于2025年5月8日下午4:30（美国东部时间）/下午1:30（太平洋时间）举行电话会议和网络直播，管理层将介绍业务进展并讨论第一季度财务结果 [13] 公司及产品介绍 公司 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为免疫疗法新方法，主要候选产品为索喹替尼 [14] 索喹替尼 - 口服小分子药物，选择性抑制ITK，影响T细胞分化，对癌症、自身免疫和过敏性疾病有治疗潜力，已开展多项临床试验 [15][16] 西福拉丹特 - 口服小分子检查点抑制剂，可阻断腺苷与免疫细胞结合，已开展联合用药治疗转移性肾细胞癌的临床试验 [21] 穆帕多利单抗 - 人源化单克隆抗体，与CD73特定部位反应，有免疫调节活性，有望增强肿瘤内免疫力 [22][23] 安吉尔制药 - 与公司合作的中国生物制药公司，获得公司三个临床阶段候选产品在大中华区的开发和商业化权利及BTK抑制剂临床前项目全球权利 [24]

核心观点 - 公司宣布soquelitinib在治疗中重度特应性皮炎的1期临床试验中显示出良好的安全性和有效性，特别是在第3队列（200mg每日两次）中观察到比第1、2队列（100mg每日两次和200mg每日一次）更早且更深的疗效反应 [1] - 数据显示所有三个队列的soquelitinib治疗组在EASI 75和IGA 0或1等临床终点上均显著优于安慰剂组 [1] - 公司已修订试验方案，计划在第3队列剂量（200mg每日两次）下增加24名患者进行8周治疗，以评估更长期治疗的潜在更强疗效 [2] 临床试验数据 - 截至2025年5月6日，已完成第1、2、3队列共48名患者的入组，其中32名接受soquelitinib治疗，12名接受安慰剂，另有4名第3队列患者尚未完成28天治疗 [3] - 第1、2队列联合组的平均EASI评分在28天时降低54.6%（soquelitinib组）和30.6%（安慰剂组），第3队列分别为71.1%和42.1% [7] - 第3队列患者在治疗第8天即显示出与安慰剂组的显著分离，且疗效深度优于第1、2队列 [9] 安全性及生物标志物 - soquelitinib耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性或临床显著实验室异常，治疗相关不良事件仅报告1例1级恶心 [15] - 生物标志物研究显示soquelitinib可降低IL-5、IL-17等炎症细胞因子水平，并增加调节性T细胞数量，与ITK抑制机制一致 [16] 试验设计更新 - 原计划4个队列（共64名患者）调整为取消第4队列（400mg每日一次），改为在第3队列剂量下增加24名患者进行8周治疗 [18] - 主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括EASI评分和IGA改善，探索性终点包括瘙痒减轻和细胞因子变化 [20] 学术及投资者交流 - 数据将在2025年皮肤病研究学会年会上以口头报告和海报形式展示，摘要编号0437 [21][25] - 公司将于2025年5月8日举行第一季度业务更新电话会议，详细介绍试验数据 [22] 公司背景 - 公司为临床阶段生物制药企业，专注于ITK抑制剂的开发，soquelitinib是其主导候选药物，用于癌症和免疫疾病治疗 [23]