核心观点 - Soquelitinib在特应性皮炎1期临床试验队列3中显示出比队列1-2更早、更深的应答，并在第8天就观察到有临床意义的瘙痒减轻[1] - 公司正在推进soquelitinib在多个适应症和地区的开发，包括特应性皮炎、外周T细胞淋巴瘤(PTCL)和自身免疫性淋巴增殖综合征(ALPS)[3] - 2025年第二季度公司获得3570万美元的认股权证行权收益，现金及等价物增至7440万美元，预计可支持运营至2026年第四季度[9] 临床开发进展 - Soquelitinib治疗中重度特应性皮炎的1期临床试验队列3(n=12)显示第28天EASI评分平均降低64.8%，而队列1-2合并(n=24)降低54.6%，安慰剂组(n=12)降低34.4%[4] - 队列3中50%(4/8)的患者在第28天PP-NRS评分较基线改善≥4分，瘙痒减轻最早在第8天观察到，安慰剂组仅10%(1/10)达到此改善[4] - 扩展队列4正在招募24名患者，探索200mg BID剂量(与队列3相同)的8周治疗期，预计2025年第四季度报告数据[1][4] - 中国合作伙伴Angel Pharmaceuticals计划启动单独的1b/2期试验，包括12周治疗期和400mg每日一次剂量[3][4] - PTCL注册性3期试验正在多个临床中心招募150名患者，评估soquelitinib versus医生选择的belinostat或pralatrexate[6] - 与NIAID合作的ALPS 2期试验(NCT06730126)计划招募30名16岁及以上患者[5] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为790万美元，较2024年同期的410万美元增加约380万美元，主要由于soquelitinib的临床试验和生产成本增加以及人员相关成本上升[10] - 2025年第二季度净亏损800万美元，2024年同期净亏损430万美元[11] - 现金及等价物从2024年12月31日的5200万美元增至2025年6月30日的7440万美元[9] - 认股权证行权在2025年第二季度带来3570万美元收益，其中包括CEO行使的200万美元[9] 其他项目进展 - 与肾脏癌研究联盟(KCRC)合作的ciforadenant(腺苷A2a受体抑制剂)联合ipilimumab和nivolumab治疗转移性肾细胞癌的1b/2期试验已完成招募，患者正在随访中[7] - Angel Pharmaceuticals正在评估抗CD73单抗mupadolimab治疗复发非小细胞肺癌的1/1b期试验数据[8] - 临床前数据表明soquelitinib有潜力治疗系统性硬化症，在EULAR 2025大会上被选为前十摘要[12] - 公司正在推进下一代ITK抑制剂候选产品，旨在为特定免疫学适应症提供精确的T细胞调节[12]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务进展和财务结果，索喹替尼在特应性皮炎和外周T细胞淋巴瘤等临床试验中展现良好安全性和有效性，公司多个项目按计划推进，财务状况有一定变化 [1][2] 业务更新与战略 索喹替尼用于免疫疾病 - 特应性皮炎1期临床试验1 - 3组数据显示良好安全性和有效性，3组反应更早更深，修改方案替换4组 [6] - 与美国国家过敏和传染病研究所合作开展自身免疫性淋巴增生综合征2期临床试验，4月首例患者入组 [4] - 外周T细胞淋巴瘤3期注册临床试验在多中心招募患者，评估索喹替尼与其他药物对比，FDA授予孤儿药和快速通道指定 [5][7] 与肾癌研究联盟合作：西福拉丹特 - 与肾癌研究联盟合作开展1b/2期临床试验，评估西福拉丹特联合用药治疗转移性肾细胞癌，试验已完成招募并随访患者 [8] 合作伙伴主导项目：穆帕多利单抗 - 中国合作伙伴安吉尔制药继续评估穆帕多利单抗治疗复发性非小细胞肺癌的1/1b期临床试验数据 [9] 财务结果 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4420万美元，较2024年12月31日的5200万美元减少 [10] - 2025年5月，股东提前行使普通股认股权证，为公司带来约3130万美元现金收入 [10] - 2025年第一季度研发费用为750万美元，较2024年同期的410万美元增加约340万美元，主要因索喹替尼临床试验和制造成本及人员成本增加 [11] - 2025年第一季度净收入为1520万美元，2024年同期净亏损为570万美元 [12] 会议详情 - 公司将于2025年5月8日下午4:30（美国东部时间）/下午1:30（太平洋时间）举行电话会议和网络直播，管理层将介绍业务进展并讨论第一季度财务结果 [13] 公司及产品介绍 公司 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为免疫疗法新方法，主要候选产品为索喹替尼 [14] 索喹替尼 - 口服小分子药物，选择性抑制ITK，影响T细胞分化，对癌症、自身免疫和过敏性疾病有治疗潜力，已开展多项临床试验 [15][16] 西福拉丹特 - 口服小分子检查点抑制剂，可阻断腺苷与免疫细胞结合，已开展联合用药治疗转移性肾细胞癌的临床试验 [21] 穆帕多利单抗 - 人源化单克隆抗体，与CD73特定部位反应，有免疫调节活性，有望增强肿瘤内免疫力 [22][23] 安吉尔制药 - 与公司合作的中国生物制药公司，获得公司三个临床阶段候选产品在大中华区的开发和商业化权利及BTK抑制剂临床前项目全球权利 [24]