财务业绩：2025年第二季度及上半年关键数据 - 公司2025年第二季度净亏损800万美元，上半年净收入720万美元，其中包含2710万美元认股权负债公允价值变动带来的非营业收入[145] - 公司2025年第二季度研发费用为787.3万美元，同比增长91.4%[164][165] - 2025年第二季度Soquelitinib项目研发费用达459.3万美元，同比增长205.6%[165][167] - 2025年第二季度行政管理费用238.7万美元，同比增长31.1%[164][172] - 2025年第二季度利息收入净额63.9万美元，同比增长47.2%[164][174] - 2025年上半年权证负债公允价值变动产生收益2714.1万美元[164][177] - 2025年上半年经营活动现金流净流出1404万美元[187][188] - 2025年上半年融资活动现金流入3604.9万美元[187] 财务状况与资金管理 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达3.898亿美元，现金及等价物与有价证券约为7440万美元[145][152] - 截至2025年6月30日现金及等价物为7440万美元，累计亏损3.898亿美元[180] - 公司预计现有资金可支撑运营至2026年第四季度[185] - 公司通过2024年8月与Jefferies签订的ATM股权发行协议，可募集最多1亿美元资金，Jefferies佣金为发行额的3%[149] - 截至2025年6月30日，ATM计划中仍有1亿美元额度未使用，2024年5月通过定向发行募集3030万美元净收益[148][150] - 2024年5月注册直接发行募集净资金3030万美元[181] - 公司IPO及后续股权发行累计净融资：2016年IPO募7060万美元，2018年募6490万美元，2021年募3200万美元[146] - 截至2025年6月30日现金及有价证券总额7440万美元，较2024年末5200万美元增长43.1%[196] - 利率立即上升10%对投资组合公允价值无重大影响因投资期限短且风险低[196] 现金流活动详情 - 2025年上半年投资活动净现金流出1610万美元，主要因4720万美元购买有价证券及20万美元购置物业设备[190] - 有价证券到期收回3130万美元部分抵消了投资现金流出[190] - 2025年上半年融资活动现金流入3600万美元，主要来自执行认股权证获得3570万美元及股票期权行权获得30万美元[192] - 2024年上半年投资活动净现金流出1750万美元，主要因3090万美元购买有价证券[191] - 有价证券到期收回1340万美元部分抵消了投资现金流出[191] - 2024年上半年融资活动现金流入3040万美元，包含发行普通股净收益1640万美元、预融资权证净收益500万美元及发行认股权证收益890万美元[193] - 2024年上半年经营活动所用现金为1060万美元，主要由净亏损1000万美元及30万美元非现金交易净额调整构成[189] - 非现金调整包括150万美元股权激励费用、30万美元权益法投资亏损及认股权证负债公允价值减少180万美元[189] Soquelitinib临床疗效数据（淋巴瘤） - 截至2024年7月16日，在200 mg BID剂量组中，23名可评估患者的客观缓解率（ORR）为39%，其中完全缓解率（CR）为26%，部分缓解率（PR）为13%[116] - 中位无进展生存期（PFS）为6.2个月，18个月PFS率为30%，优于对照组化疗药物（<20%）[122] - 9名缓解患者的中位缓解持续时间为17.2个月，其中3名患者持续治疗时间分别达25+个月、18+个月和14+个月[122] - T细胞耗竭标志物分析显示，多数患者在治疗21天后CD4+和CD8+细胞的耗竭标记物减少[122] Soquelitinib安全性数据 - 截至2024年11月27日，在75名患者的安全人群中，未观察到血液学、肾脏或肝脏治疗相关不良事件，最常见3-4级不良事件为瘙痒（4名患者）[114] - soquelitinib治疗组38.9%患者出现1/2级不良事件，安慰剂组为25%，仅一例治疗相关1级恶心报告[135] Soquelitinib临床进展与监管资格 - 公司于2024年末启动III期注册临床试验，计划招募150名复发/难治性外周T细胞淋巴瘤患者，按1:1随机分配至soquelitinib组或标准化疗组[118] - FDA已授予soquelitinib快速通道资格和孤儿药认定，用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤[119] - 公司计划2025年底启动soquelitinib治疗特应性皮炎的二期试验，预计招募约200名患者[140] Soquelitinib临床疗效数据（特应性皮炎） - 在特应性皮炎II期试验中，队列3（200 mg BID）患者28天后EASI评分平均降低64.8%，显著高于安慰剂组的34.4%[128] - 特应性皮炎试验队列1和2（低剂量组）联合EASI评分平均降低54.6%，显示剂量相关性疗效[128] - 在特应性皮炎三期队列中，50%患者（8人中的4人）在第28天实现瘙痒评分（PP-NRS）降低≥4分，安慰剂组仅10%（10人中的1人）[134] Soquelitinib作用机制 - 临床前数据显示soquelitinib可选择性抑制ITK，减少Th2/Th17细胞因子（IL-4/IL-5/IL-13/IL-17等）产生，并促进干扰素γ等抗肿瘤细胞因子分泌[123][125] 其他研发项目进展 - ciforadenant肾癌联合治疗试验已完成入组，2024年5月31日中期分析达到疗效阈值[143] 公司运营模式 - 公司无自主生产能力，完全依赖第三方供应商进行候选药物生产[153]