文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布向美国FDA提交deramiocel生物制品许可申请，若获批将成杜氏肌营养不良心肌病首个获批疗法，公司还将获里程碑付款 [1][2][3] 分组1：申请情况 - 公司向美国FDA提交deramiocel生物制品许可申请，寻求其用于治疗杜氏肌营养不良心肌病的全面批准 [1] - 滚动BLA的完整提交于2024年12月下旬完成，有现有心脏数据支持，公司已请求优先审评 [2] 分组2：里程碑付款 - 达成提交BLA成就，公司将从分销合作伙伴Nippon Shinyaku获得1000万美元里程碑付款 [3] 分组3：监管支持 - deramiocel获FDA和EMA孤儿药认定，在美国有RMAT指定支持，在欧洲有ATMP指定支持 [4] - 若获FDA营销批准，公司有资格获得优先审评凭证 [4] 分组4：deramiocel介绍 - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，能分泌外泌体发挥免疫调节、抗纤维化和再生作用 [5] - CDCs已有超100篇同行评审科学出版物，已在多项临床试验中用于超200名人类受试者 [5] 分组5：杜氏肌营养不良介绍 - 杜氏肌营养不良是毁灭性遗传疾病，特征为进行性肌无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁 [6] - 美国约每3500名男婴中有1例，患者群体约1.5 - 2万人，目前治疗选择有限且无治愈方法 [6] 分组6：公司介绍 - 公司致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，领先候选产品deramiocel处于杜氏肌营养不良治疗后期开发阶段 [8] - 公司利用外泌体技术的StealthX平台进行临床前开发，有望治疗和预防多种疾病 [8] 分组7：合作协议 - 公司与Nippon Shinyaku就deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销达成协议，需监管批准 [10]