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业绩总结 - 2025年截至第三季度的总收入为23.47亿美元，同比增长11%[11] - BioMarin将2025年全年的总收入预期上调至31.5亿至32亿美元，预计同比增长11%[13] - 2025年第三季度GAAP报告的净收入为-3100万美元，而2024年同期为1.06亿美元[66] - 2025年第三季度非GAAP收入为2200万美元，2024年同期为1.78亿美元[66] 用户数据 - VOXZOGO在2025年第三季度的收入为2.18亿美元，同比增长15%[34] - 2025年VOXZOGO的收入预期在9亿至9.35亿美元之间[13] 研发与费用 - 第三季度的GAAP研发费用为4.09亿美元，同比增长121%[21] - 第三季度的GAAP销售和管理费用为2.68亿美元，同比增长6%[21] - 2025年第三季度研发费用为4090万美元，2024年同期为2680万美元[69] - 2025年第三季度销售和管理费用为7300万美元，2024年同期为7070万美元[69] 盈利能力 - 第三季度的GAAP稀释每股收益为-0.16美元，同比下降129%[21] - 2025年非GAAP稀释每股收益预期更新为3.50至3.60美元[25] - 2025年第三季度非GAAP稀释每股收益为0.12美元，2024年同期为0.91美元[74] 现金流与股本 - 第三季度的经营现金流为3.69亿美元，同比增长66%[23] - 2025年第三季度GAAP加权平均稀释流通股数为192.0百万股，较2024年同期的197.1百万股下降2.3%[77] - 2025年前九个月GAAP加权平均稀释流通股数为196.9百万股，较2024年同期的196.7百万股增长0.1%[77] 费用细节 - 2025年第三季度的股权激励费用为3000万美元，2024年同期为2700万美元[66] - 2025年第三季度的无形资产摊销费用为500万美元，2024年同期为500万美元[66] - 2025年第三季度的收购相关费用为1500万美元，2024年无此费用[66] - 2025年第三季度的重组和裁员费用为4500万美元，2024年为8600万美元[66]

Exhibit 99.1 Contact: Investors: Media: Traci McCarty Marni Kottle BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin Pharmaceutical Inc. (415) 455-7558 (650) 374-2803 BioMarin Reports Third Quarter 2025 Results and Provides Corporate Update Raises Full-year 2025 Total Revenues Guidance at the Midpoint; Reaffirms VOXZOGO Full-year Outlook 2025 Year-to-date Total Revenues Increased 11% Y/Y Led by More Than 20% Revenue Growth for PALYNZIQ and VOXZOGO BioMarin Focuses Commercial Portfolio; Pursuing Options to Divest ROCTAV ...

财务业绩 - 2025年第三季度总营收为7.76亿美元，同比增长4% [6] - 2025年年初至今总营收为23.47亿美元，同比增长11% [6][7] - 第三季度GAAP净亏损为3100万美元，而去年同期为GAAP净收入1.06亿美元，主要由于收购Inozyme Pharma产生的2.21亿美元IPR&D费用 [6][8] - 第三季度非GAAP收入为2200万美元，低于去年同期的1.78亿美元 [6][7] - 公司持有现金及投资总额约为19.91亿美元 [8][21] 产品营收表现 - VOXZOGO第三季度营收2.18亿美元，同比增长15%，年初至今营收6.54亿美元，同比增长24% [6][7] - PALYNZIQ第三季度营收1.09亿美元，同比增长20%，连续三个季度实现20%以上同比增长 [6][7] - 酶疗法业务总营收第三季度为5.16亿美元，同比增长1%，年初至今为15.56亿美元，同比增长8% [6][7] - ROCTAVIAN第三季度营收300万美元，同比下降57% [6][7] 战略与业务发展 - 公司宣布计划剥离ROCTAVIAN，包括探索对外授权机会 [2][6] - 战略重点集中在酶疗法和骨骼疾病业务单元，这些部门贡献了超过20%的营收增长 [2][6] - 公司通过收购Inozyme Pharma获得BMN 401，这是ENPP1缺陷症的潜在首创疗法 [6][27] 研发与临床进展 - VOXZOGO用于治疗软骨发育不全症5岁及以下儿童的新数据显示其改善脊柱形态 [6] - VOXZOGO治疗软骨发育低下症的潜在关键数据预计在2026年上半年公布，可能于2027年上市 [6] - VOXZOGO的CANOPY临床项目正在开发四个新适应症，包括特发性矮小症和努南综合征 [6] - PALYNZIQ基于在12-17岁青少年中的3期研究新数据，正在寻求美国和欧洲的批准，可能于2026年获批 [6] - BMN 401用于ENPP1缺陷症的ENERGY 3研究初始关键数据预计在2026年上半年公布 [6] 市场拓展与运营 - 截至第三季度末，全球55个国家的软骨发育不全症儿童正在接受VOXZOGO治疗，目标是到2027年在超过60个国家开放准入 [6] - 美国以外市场贡献了约75%的VOXZOGO总营收 [6] - 公司第三季度产生运营现金流3.69亿美元，年初至今产生7.28亿美元 [6][22] 财务指引更新 - 公司将2025年全年总营收指引中点上调，新范围为31.5亿美元至32亿美元 [11] - 重申VOXZOGO全年营收展望为9亿美元至9.35亿美元 [6][11] - 非GAAP运营利润率指引更新为26%至27%，非GAAP稀释每股收益指引更新为3.50美元至3.60美元，反映了第三季度收购IPR&D费用的影响 [11][12]

分析师评级与目标价 - Cantor Fitzgerald分析师Olivia Brayer重申买入评级 但将目标价从90美元下调至80美元 [1] - J.P. Morgan分析师Jessica Fye维持买入评级 目标价为119美元 [2] - BMO Capital分析师Kostas Biliouris维持买入评级 目标价为115美元 [3] 产品研发与临床数据 - 公司于9月8日公布了14项研究的新数据 并在美国骨与矿物质研究学会2025年年会上展示 [2] - 数据显示VOXZOGO治疗使幼儿脊柱形态得到解剖学改善 并对青春期开始后用药的儿童持续有效 [3] - 分析师指出Palynziq向青少年市场的潜在扩张是关键增长驱动力 [4] 公司业务与产品管线 - 公司致力于开发和商业化针对严重、危及生命的罕见疾病的疗法 [4] - 公司产品管线包括Valoctocogene roxaparvovec、Vosoritide和BMN 307 [4]

公司财务表现 - 2025财年第二季度总营收达8.25亿美元，同比增长16%，按固定汇率计算同比增长17% [1] - 当季GAAP摊薄后每股收益为1.23美元 [1] 分析师观点与评级 - Raymond James分析师Christopher Raymond维持买入评级，目标股价设为85.00美元 [2] - Wedbush分析师Yun Zhong同样给予买入评级 [3] - H.C. Wainwright首次覆盖该股，给予持有评级，目标股价为60.00美元 [3] 业务与产品管线 - 公司专注于严重及危及生命的医疗状况和罕见疾病的疗法研发与商业化 [4] - 产品管线包括Valoctocogene roxaparvovec、Vosoritide和BMN 307等 [4] 市场关注度 - 该股被列为对冲基金正在买入的小盘医疗股之一 [2]

公司投资动态 - 对冲基金Tealwood Asset Management在第二季度增持BioMarin Pharmaceutical Inc 37.4% 增持后持有21,563股 价值1,185,000美元 [1] - BioMarin Pharmaceutical Inc被列为对冲基金正在买入的小盘医疗保健股之一 [3] 公司业务与市场 - 公司是一家生物技术公司 专注于为严重和罕见疾病提供解决方案 成立于1996年 [4] - 公司仅34%的收入来自美国市场 使其受美国高成本医疗体系的影响相对较小 [2] 产品管线与增长潜力 - 产品Palynziq拥有最大的可及市场 已获准在成人中商业化 [3] - Palynziq针对的疾病苯丙酮尿症全球患病率为1/10,000至1/15,000 Mordor Intelligence预计该药物在2025至2030年间的复合年增长率为9.38% [3] - 公司的未来前景可从估值、增长和产品管线三个维度来看 [2]

文章核心观点 - 人工智能是巨大的投资机会，但其发展面临能源危机，为能源基础设施公司创造了独特的投资机遇 [1][2][3] - 一家未被市场充分关注的公司，通过拥有关键的能源基础设施资产，将成为AI能源需求激增的主要受益者 [3][6][7] - 该公司业务横跨液化天然气出口、核电、工业设施重建等多个高增长领域，且财务稳健，估值具有吸引力 [5][7][8][10] AI能源需求 - AI是史上最耗电的技术，单个大型语言模型数据中心的耗电量相当于一座小型城市 [2] - AI的快速发展正将全球电网推向极限，电力需求激增导致电价上涨和电网压力 [1][2] - OpenAI创始人Sam Altman和Elon Musk均警告，AI的未来取决于能源突破，否则明年可能面临电力短缺 [2] 目标公司业务定位 - 公司是关键能源基础设施资产的拥有者，定位为AI能源需求的“收费站”运营商 [3][4] - 业务覆盖核电、液化天然气出口、以及工业设施工程、采购和建设（EPC）项目 [7] - 在美国制造业回流和特朗普“美国优先”能源政策下，公司将受益于液化天然气出口增长和国内设施重建需求 [5][7] 公司财务与估值 - 公司完全无负债，且持有大量现金，现金储备相当于其市值近三分之一 [8] - 剔除现金和投资后，公司交易市盈率低于7倍，估值远低于同类AI和能源公司 [10] - 公司还持有一家热门AI公司的股权，为投资者提供间接的AI增长敞口 [9] 行业趋势与催化剂 - AI基础设施超级周期、制造业回流浪潮、美国液化天然气出口激增以及核电发展共同构成公司的增长动力 [14] - 华尔街正开始关注该公司，一些对冲基金在非公开投资峰会上推荐该股票 [9] - 公司业务与AI能源需求、美国能源政策及制造业回流等多重宏观趋势紧密相连 [6][7]

行业概述 - 生物技术行业是股票市场中最具活力和回报潜力的领域之一，其受欢迎程度与日俱增 [1] - 该行业完美结合了医疗保健与创新，在基因治疗、精准医学和新药研发方面取得突破性进展 [2] - 中小型生物技术公司是生物制药创新的先锋，占行业研发管线的三分之二，且份额持续增长 [2] 选股方法论 - 通过筛选股票和财经媒体，识别最受对冲基金青睐的生物技术股 [5] - 选股标准基于对冲基金的持仓数量和分析师推荐，并按对冲基金持仓数量升序排列 [5] - 数据来源于Insider Monkey的2025年第二季度数据库 [5] BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) - 第二季度对冲基金持仓数量为58家，其中Tealwood Asset Management Inc增持了37.4%，现持有21,563股，价值1,185,000美元 [7] - 公司的未来前景可概括为估值、增长和研发管线三大要素 [8] - 公司仅有34%的收入来自美国市场，受美国高成本医疗体系的影响相对较小 [8] - 核心候选药物Palynziq针对苯丙酮尿症（PKU），该病全球患病率为万分之一至万分之一点五，预计2025至2030年复合年增长率达9.38% [9] - 公司成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，专注于为严重和罕见疾病提供解决方案 [10] Alnylam Pharmaceuticals Inc (ALNY) - 第二季度对冲基金持仓数量为58家，但Wealth Enhancement Advisory Services LLC减持了64.5%，现持有5,118股，价值1,699,000美元 [11] - 公司强劲的临床生产力和商业化执行能力使其脱颖而出，预计年底将实现季度收入超10亿美元，明年调整后收益超10亿美元 [12] - 公司股价一年表现跑赢市场近50%，得益于Amvuttra在TTR-CM领域的成功推出，其在TTR领域的长期前景强劲 [13] - 公司成立于2002年，总部位于马萨诸塞州，致力于基于RNA干扰技术开发疗法，打造一流的生物制药公司 [14]

**文章核心观点** - 分析师未持有但可能在未来72小时内建立BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN)的多头头寸 [1] - 文章内容代表分析师个人观点 未获得除Seeking Alpha以外任何形式的报酬 [1] - 分析师与文中提及的任何公司均无业务关系 [1] **分析师持仓披露** - 分析师在所提及公司中未持有任何股票、期权或类似衍生品头寸 [1] - 分析师可能通过购买股票、看涨期权或类似衍生品在BMRN建立有益的多头头寸 [1] **平台免责声明** - 过往表现并不预示未来结果 [2] - 文章内容不构成任何关于投资是否适合特定投资者的建议 [2] - 所表达观点可能不代表Seeking Alpha的整体意见 [2] - Seeking Alpha并非持牌证券交易商、经纪商、美国投资顾问或投资银行 [2] - 平台分析师为第三方作者 包括可能未经任何机构或监管机构许可或认证的专业投资者和个人投资者 [2]