Disc is seeking accelerated approval and priority review of its NDA submissionFDA decision to accept and file the NDA for review occurs within 60 days of submission WATERTOWN, Mass., Sept. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatments for patients suffering from serious hematologic diseases, today announced the submission of a New Drug Application (NDA) to the U.S. Fo ...

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有充足的资金 截至第二季度末资产负债表上有6.5亿美元现金 [60] - 当前资金预计可支持运营至2028年 该资金规划已包含多项关键临床试验和商业准备活动 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主导项目bitopertin正在进行加速批准途径 预计10月提交新药申请(NDA) 目标在明年6月至10月间获得PDUFA日期 [4] - 第二个项目DISC-0974将在两种疾病中公布数据:骨髓纤维化贫血(可能在ASH会议上)和慢性肾病贫血(可能在11月初ASN Kidney Week或ASH会议上) [5] - 第三个项目刚刚开始2期试验 [6] - bitopertin的2期临床试验包括Beacon研究(澳大利亚约25名患者)和Aurora研究(美国安慰剂对照约75名患者) 共100名患者数据 [8] - 主要终点为原卟啉-9(PP9)减少 P值小于0.001 具有临床意义的降低水平 [9] - 在骨髓纤维化贫血项目中 已有超过35名患者数据 显示出良好的疗效 [43] - 在慢性肾病贫血项目中 去年ASN Kidney Week公布的单一剂量数据呈现不均匀反应模式 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国诊断患者数量为14,000人 基于Komodo索赔数据 [18][23] - 积极参与医疗的患者群体约6,000人 另外8,000名患者似乎参与度较低 [27] - 欧洲市场存在机会 特别是法国有大型中心集中治疗患者 [39] - 日本市场遗传流行率估计高出四倍 具有重要市场潜力 [38] - 骨髓纤维化贫血市场估计约22,000名患者 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见病和血液学领域 拥有三个临床阶段药物 均旨在通过操纵血红素生物合成或改变铁代谢来控制红细胞生物学疾病 [4] - bitopertin针对红细胞生成性原卟啉症(EPP) 该疾病特征是过量原卟啉导致阳光引发剧痛发作和严重肝脏并发症 [9] - 采用加速批准策略 使用PP9作为替代终点 临床终点作为额外证据 [10] - 与FDA进行了四次会议 包括确认性Apollo试验设计讨论 CMC压缩时间线讨论和预NDA会议 [10][11] - 针对EPP市场 公司专注于疾病状态认知和提高治疗可及性 与现有药物Scenesse(需手术植入 仅渗透3%-5%市场)形成对比 [22] - 在骨髓纤维化贫血领域 公司是唯一开发治疗该病症的药物 历史上该领域有多项失败尝试 [43] - 在真性红细胞增多症(PV)领域 公司开发抗TMPRSS6抗体 通过刺激内源性hepcidin产生 与rusfertide(肽模拟物)形成差异化竞争 [59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为所有确诊EPP患者都有足够严重的疾病需要治疗 因为诊断过程通常需要约五年时间 [25] - 对于bitopertin 管理层预计大多数患者会全年使用药物 而非季节性使用 因为冬季也存在光照限制和高PP9水平带来的肝脏并发症风险 [31][32] - 安全性方面 bitopertin显示良好的安全特征 主要是在最初两周出现头晕(50%以上患者) 但长期随访中该副作用消失 [34] - 对于慢性肾病贫血项目 管理层认识到该领域的挑战和失败历史 但认为有良好的科学原理支持 [53] 其他重要信息 - bitopertin的定价参考:Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(肝性卟啉症)每年57.5万美元 [35] - 骨髓纤维化贫血药物的定价参考:luspatercept在MDS中每年约20-30万美元 [44] - bitopertin的知识产权状况:孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年 化合物专利即将到期 [36] - CMC方面 FDA同意在罕见病领域做出让步 允许使用三个商业批次而非五个 并使用临床批次稳定性数据加强申报包 [13][14] - Apollo试验设计:150名患者 预计招募时间约12个月 共同主要终点为PP9减少和患者在光照下的时间 [18][20] 问答环节所有提问和回答 问题: 与FDA的早期互动如何确认加速批准途径 [7] - 回答: 公司认为其申报包完全符合加速批准法规要求 基于100名患者的2期数据 PP9作为可信的替代终点 临床终点作为可能临床获益的证据 FDA对此方法表示认可 并进行了四次会议确认路径 [8][9][10][11] 问题: CMC准备情况和成功几率 [12] - 回答: FDA皮肤科部门非常勤勉 遵守所有时间线 在罕见病领域同意让步 允许三个批次而非五个 并使用临床批次稳定性数据 由于是简单小分子 稳定性超过十年 制剂简单 与FDA达成一致相对直接 [13][14][16] 问题: Apollo试验与Aurora试验的关键区别 [18] - 回答: Apollo试验将PP9减少和患者在光照下的时间作为共同主要终点 从2期学习到placebo效应显著 因此设计重点研究试验后半段(第六个月)的数据 预期placebo组回归基线 治疗组显示约2倍的光照时间增加 [19][20] 问题: 从Scenesse上市经验中学到什么 bitopertin有何不同 [21] - 回答: Scenesse因需手术植入而仅限于特定外科皮肤科中心 这些中心与诊断和治疗患者的KOL不对应 许多患者甚至不知道该药物存在 公司专注于疾病状态认知 并使用索赔数据建立MSL团队验证患者分布 [22][23] 问题: 如何细分患者群体 [25] - 回答: 不按严重程度分层 因为所有确诊患者都经历了艰难诊断历程 需要治疗 按医疗参与度分类:约6,000名积极参与医疗的患者 另外8,000名参与度较低 将通过患者倡导团体和社交媒体接触 [25][26][27][29] 问题: 治疗持续时间问题和季节性使用 [30] - 回答: 临床指南建议持续使用 因为高PP9水平增加肝脏并发症风险 即使冬季患者也受光照限制 有些患者认为冬季更严重 因为太阳角度更低 安全性良好 无显著缺点 [31][32][34] 问题: 市场类比和定价参考 [35] - 回答: Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(机制相似)每年57.5万美元 提供定价参考框架 [35] 问题: bitopertin的知识产权状况 [36] - 回答: 孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年 化合物专利即将到期 [36] 问题: 国际市场机会 [38] - 回答: 欧洲和日本存在重要机会 日本遗传流行率估计高出四倍 欧洲有大型中心集中患者 如法国巴黎有400名患者中心 具有商业吸引力 [38][39] 问题: DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的商业定位 [41] - 回答: 数十年来一直需要治疗骨髓纤维化贫血的方法 贫血是该疾病的首发病症 与不良预后相关 公司是唯一开发该适应症的药物 市场约22,000名患者 定价参考luspatercept在MDS中每年20-30万美元 [42][43][44] 问题: 即将到来的2期数据更新期望了解什么 [50] - 回答: 将在相同剂量水平(50mg 可能升级至75mg)增加患者数量 增加输血患者数据 展示与新一代JAK抑制剂联合使用数据 证明在所有联合治疗方案中的有效性 [52] 问题: 对慢性肾病贫血项目的期望和战略思考 [53] - 回答: 长期大型项目 但商业机会巨大 美国有数百万贫血CKD患者 关键问题是反应异质性 期待多剂量下更一致的反应 或能识别反应者亚组 [53] 问题: 抗TMPRSS6项目的差异化优势 [57] - 回答: 通过刺激内源性hepcidin产生 与rusfertide(hepcidin肽模拟物)相比 预计无注射部位反应 给药频率更低 提供更好的患者体验 [59] 问题: 资金状况和资本分配 [60] - 回答: 资金充足 6.5亿美元现金可支持至2028年 资金规划包含完成Ap试验 confirmatory试验 bitopertin商业建设 骨髓纤维化3期试验启动 CKD和PV的2期试验推进 以及额外适应症探索 目标是通过bitopertin收入实现自我维持 最小化稀释 [60][61]

Disc Medicine (IRON) FY 2025 Conference September 04, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I'm Chad Gufalchian, biotech analyst here at Wells Fargo. We have Disc Medicine for a fireside chat at our halfway conference. John, I appreciate you guys making the time.Speaker1It's great to be here. Thank you.Speaker0Again, usually I will just give a couple of minutes for the overall winter remarks, where you guys are at, next catalyst, and then we'll go into a more detailed discussion across the pipeline if that wo ...

Disc Medicine (IRON) FY 2025 Conference September 04, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I'm Chad Gufalchian, biotech analyst here at Wells Fargo. We have Disc Medicine for a fireside chat at our halfway conference. John, I appreciate you guys making the time.Speaker1It's great to be here. Thank you.Speaker0Again, usually I will just give a couple of minutes for the overall winter remarks, where you guys are at, next catalyst, and then we'll go into a more detailed discussion across the pipeline if that wo ...

WATERTOWN, Mass., July 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatments for patients suffering from serious hematologic diseases, today announced positive feedback from its pre-New Drug Application (NDA) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to discuss the planned NDA submission for bitopertin in EPP. "At the pre-NDA meeting, we confirmed alignment wit ...

公司治理与战略发展 - 任命Nadim Ahmed为董事会成员 其拥有超过25年领导经验 曾担任Cullinan Therapeutics总裁兼首席执行官 以及Bristol Myers Squibb和Celgene Corporation高管职务[1][2] - 新任董事具备血液学疾病领域深厚专业背景 曾主导多个产品上市 将助力公司向商业化阶段转型[2] - 公司定位为临床阶段生物制药企业 专注于严重血液疾病的创新疗法开发 产品管线针对红细胞生物学关键通路（血红素生物合成和铁稳态）[3] 产品管线与里程碑 - 核心产品bitopertin用于EPP（红细胞生成性原卟啉症）治疗 预计未来数月提交新药申请（NDA）并推进商业化进程[2] - 公司拥有丰富的血液学研发管线 计划通过bitopertin实现从临床阶段向商业化阶段的转型[2][3] - 多项重要催化剂即将到来 包括管线产品的持续开发和bitopertin的潜在上市[2] 高管团队背景 - 新任董事持有英国拉夫堡大学理学硕士学位和伦敦大学学院理学学士学位[2] - 公司总裁John Quisel为法学博士兼哲学博士 强调新任董事在血液疾病领域的专业经验将推动管线发展[2]

文章核心观点 公司在EHA 2025年会上展示多项临床研究数据 支持三款临床候选药物持续推进 并为新适应症拓展提供依据 管理层将于6月16日召开电话会议回顾更新情况 [1][3][5] 分组1：公司整体情况 - 公司是临床阶段生物制药公司 专注于严重血液疾病新疗法的发现 开发和商业化 [1][14] - 公司展示了bitopertin DISC - 0974和DISC - 3405三款临床候选药物的研究数据 [1][2][3] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）召开电话会议回顾更新情况 [3][5] 分组2：Bitopertin相关研究 HELIOS研究 - HELIOS是一项正在进行的2期开放标签长期扩展试验 纳入86名来自BEACON和AURORA试验的EPP成年和青少年患者 所有患者在HELIOS中转为每日60mg的bitopertin剂量 [4] - 长期使用bitopertin可持续降低致病毒素PPIX 60mg剂量持续治疗有额外益处 [6] - 60mg的bitopertin持续治疗可降低ALT和其他探索性肝胆生物标志物 [6] - 几乎所有参与者报告生活质量指标有显著改善 [6] - bitopertin表现出良好的长期安全性 暴露时间长达2年以上 成人和青少年患者安全性相似 [6] - 公司正在推进bitopertin在EPP的开发和注册活动 计划在2025年下半年提交新药申请（NDA） [1] - 公司已启动APOLLO试验 用于验证bitopertin在成人和青少年EPP患者中的疗效 [1] 其他活动 - 公司最近发起了一项提高医生 患者和护理人员对EPP认识的活动 强调PPIX积累在疾病中的致病作用 [1] 分组3：DISC - 0974相关研究 Phase 1b研究 - 展示了截至2024年10月DISC - 0974在MF贫血的1b期试验延续阶段的数据 该试验为多中心开放标签试验 纳入不同输血依赖程度和是否接受JAK抑制剂治疗的患者 [7] - 非输血依赖患者中 50%的可评估患者达到主要反应 即持续平均血红蛋白增加≥1.5g/dL 血液学改善在延续阶段持续 [10] - 低输血负担依赖患者中 80%的可评估患者在16周内达到输血独立的主要反应 血液学改善持久 所有主要反应者在延续阶段保持输血独立 [10] - 高输血负担依赖患者中 40%的可评估患者在12周内达到输血独立的主要反应 2名主要反应者中有1名进入延续阶段 在第225天保持输血独立 随访仍在进行中 [10] - DISC - 0974在所有评估剂量水平下安全且耐受性良好 [10] 与其他药物联合研究（小鼠模型） - DISC - 0974与luspatercept和ESA联合使用在野生型小鼠中对血液学参数有额外益处 表明其作用机制独特 与其他贫血靶向药物联合有协同治疗潜力 [8][10] Phase 2 RALLY - MF试验 - DISC - 0974的2期RALLY - MF试验正在进行中 探索性队列中接受momelotinib或pacritinib联合治疗的患者已全部入组 [2] - 公司预计在2025年下半年公布RALLY - MF试验的初步数据 [2] 分组4：DISC - 3405相关研究 Phase 1健康志愿者研究 - 展示了DISC - 3405在健康志愿者的1期试验更新数据 单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）部分结果显示 各剂量水平下DISC - 3405均可使血清铁调素剂量相关增加 血清铁相应降低 [9] - DISC - 3405导致血清铁深度持续降低（较基线降低50 - 80%） 支持每月一次皮下给药方案 [17] - 单次和重复给药DISC - 3405可使网织红细胞血红蛋白 血红蛋白和血细胞比容等血液学参数显著降低 [17] - DISC - 3405在所有评估剂量水平下耐受性良好 无严重不良事件 无大于2级的不良事件 无导致研究退出的不良事件 [17] - 基于这些数据 公司已启动DISC - 3405在真性红细胞增多症（PV）的2期试验 预计2026年公布初步结果 [11] 铁脉冲研究 - 公司在健康志愿者中进行铁脉冲研究 评估DISC - 3405抑制膳食铁吸收的效果 [12] - DISC - 3405使第2天铁吸收平均降低94% 第15天降低68% 证实其作用机制 支持其在铁过载疾病中的治疗潜力 [12][13]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示血液学产品组合多个项目的数据，管理层将在会后主持电话会议回顾数据 [1][2] 公司信息 - Disc Medicine是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径，即血红素生物合成和铁稳态 [7] 会议信息 - EHA 2025大会于6月12 - 15日在意大利米兰举行 [1] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）主持电话会议回顾展示的数据，可在公司网站活动和演示页面注册参加 [2] 展示内容 整体情况 - 展示内容包括比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病（EPP）的HELIOS长期扩展试验数据、DISC - 0974在骨髓纤维化（MF）贫血1b期研究的额外耐久性数据、DISC - 3405在健康志愿者研究的额外数据 [5] 比特泊汀（Bitopertin） - 海报展示摘要编号PS2210，标题为“HELIOS研究结果：比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病的2期开放标签长期扩展研究”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Melanie Chin [4] DISC - 0974 - 海报展示摘要编号PF856，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在骨髓纤维化和贫血患者的1b/2期研究”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Sima Bhatt [4] - 海报展示摘要编号PS1845，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在非输血依赖性骨髓纤维化患者中的应用：主要贫血反应的实验室相关性”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Ayalew Tefferi [4] - 海报展示摘要编号PS1814，标题为“抗血幼素单克隆抗体进一步增强小鼠对促红细胞生成素和/或拉司扑塞的血液学反应”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Min Wu [4] DISC - 3405 - 海报展示摘要编号PF1216，标题为“一项铁脉冲研究：评估健康志愿者接受DISC - 3405治疗后的口服铁吸收情况”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Guowen Liu [6] - 海报展示摘要编号PS2207，标题为“DISC - 3405（一种靶向TMPRSS6的重组人源化抗体）的单次和多次递增剂量在健康志愿者中增加了铁调素并降低了铁和血细胞比容”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Marcus Carden [6] 其他信息 - 完整摘要可通过EHA会议网站获取，今日发布的摘要包含先前展示的数据，新数据和分析将在会议上展示 [3]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2025年第一季度财务结果及近期项目和公司进展，公司业务推进良好，财务状况稳健，多个项目有明确预期里程碑 [1][2][3] 近期亮点和预期里程碑 - 计划2025年下半年提交比特泊汀治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA） [5][6] - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的APOLLO确证性临床试验 [5][6] - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗真性红细胞增多症（PV）的2期研究 [5][8] - 预计2025年下半年公布DISC - 0974项目数据，包括骨髓纤维化（MF）贫血2期研究初步结果和非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血1b期研究多剂量数据 [5][6][7] - 2025年1月公开发行募资2.59亿美元，一季度末现金、现金等价物和有价证券达6.95亿美元，预计资金可支持运营至2028年 [5][9] - 公司将于5月9日举办虚拟MF贫血关键意见领袖日活动 [5][6] 比特泊汀项目进展 - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的双盲、安慰剂对照确证性试验APOLLO，旨在支持美国加速批准转为完全批准 [6] - 按加速批准途径，基于现有临床数据，计划2025年下半年提交比特泊汀治疗EPP的NDA，以原卟啉IX（PPIX）降低作为替代终点 [6] - 成功召开以生产为重点的2期结束会议，与FDA药品质量办公室（OPQ）就NDA申请的化学、生产和控制（CMC）组件达成一致 [6] - 比特泊汀原料药和药品在美国生产，安排了预NDA会议以与FDA就NDA申请格式和内容达成一致 [6] DISC - 0974项目进展 - 正在进行DISC - 0974治疗MF贫血的2期研究，预计2025年下半年公布初始数据 [6] - 正在进行DISC - 0974治疗NDD - CKD贫血的1b期研究，预计2025年下半年公布多剂量数据 [7] DISC - 3405项目进展 - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗PV的2期研究 [8] 公司财务情况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，预计可支持运营至2028年 [14] - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，高于2024年同期的2370万美元，主要因公司产品组合推进 [14] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，高于2024年同期的780万美元，主要因增加人员和建立支持商业化的基础设施 [14] - 2025年第一季度净亏损为3410万美元，高于2024年同期的2690万美元，主要因当期运营成本增加以支持产品管线推进 [14]