文章核心观点 - Disc Medicine公司报告了2025年第三季度财务业绩，并重点强调了其核心产品bitopertin在EPP治疗领域取得的重大监管里程碑——新药申请（NDA）的提交以及获得FDA局长国家优先审评券（CNPV），这有望将审评周期缩短至1-2个月，为2025年末或2026年初的潜在商业化上市铺平道路 [1][2][5] - 公司展示了强劲的财务状况，截至第三季度末拥有约6.159亿美元现金及等价物，并通过2025年10月的公开募股获得约2.11亿美元净收益，预计现金储备可支撑运营至2029年，为产品管线的推进和潜在产品上市提供了充足资金 [5][12] - 除bitopertin外，公司其他在研管线也取得积极进展，包括DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的二期临床试验数据将于2024年12月公布，DISC-3405在真性红细胞增多症和镰状细胞病的研究也按计划推进，展现了公司在血液疾病治疗领域的全面布局 [2][5][6] 产品管线进展与里程碑 - Bitopertin (GlyT1抑制剂)：公司于2025年9月29日为治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）提交了NDA并寻求加速批准，同时获得了CNPV，该券旨在将NDA审评期从接受之日起缩短至1-2个月 [3][5][6]；公司正加速相关准备工作以支持bitopertin于2025年末或2026年初在美国的潜在批准和商业化，并正在推进用于EPP成人及青少年患者的确认性三期APOLLO临床试验 [5][6] - DISC-0974 (抗Hemojuvelin抗体)：针对骨髓纤维化（MF）贫血患者的二期RALLY-MF试验初步数据将于2024年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布，顶线数据预计在2026年 [5][6]；针对非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）贫血患者的一期b研究多剂量队列数据将在ASN Kidney Week上公布，数据显示该药物普遍耐受性良好，能显著降低铁调素、增加铁水平并改善红细胞生成标志物 [6]；公司计划于2026年第一季度启动针对炎症性肠病（IBD）贫血患者的二期研究 [7] - DISC-3405 (抗TMPRSS6抗体)：针对真性红细胞增多症（PV）的二期研究正在进行中，初步数据预计于2026年公布 [5][12]；针对镰状细胞病（SCD）的一期b研究已于2025年10月启动，初步数据同样预计在2026年 [5][12] 2025年第三季度财务业绩 - 现金状况：截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为6.159亿美元 [12][17]；2025年10月完成的公开募股为公司带来约2.11亿美元的净收益，预计将现金跑道延长至2029年 [5][12] - 研发费用：2025年第三季度研发费用为5030万美元，较2024年同期的2470万美元大幅增长，增长主要源于产品组合的推进（包括bitopertin的临床研究和药物生产）、DISC-0974项目的进展、人员增加以及因DISC-3405二期试验首例患者给药而支付的1000万美元里程碑款项 [12] - 销售、一般及行政费用：2025年第三季度SG&A费用为1740万美元，较2024年同期的820万美元增加，主要原因为人员增加以及为支持潜在商业化而建立的基础设施 [12] - 净亏损：2025年第三季度净亏损为6230万美元，高于2024年同期的2660万美元，亏损增加主要由于为支持管线推进而增加的运营成本 [12][15]