财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度净亏损2540万美元或每股0.43美元 相比第一季度净亏损3350万美元或每股0.58美元有所改善 [9][24] - 截至2025年6月30日 现金和投资余额为2870万美元 7月28日通过注册直接发行募集2060万美元净收益 [9][24] - 通过可转换票据交换和股权转换 将2026年票据未偿还本金从9800万美元减少至1700万美元 并避免2000万美元的强制性贷款预付款 [10][26] - 第二季度持续运营成本为3240万美元 较第一季度减少260万美元 [26] - 利息和其他收入第二季度为120万美元 与第一季度110万美元基本持平 [28] - 第二季度报告820万美元非现金收益 来自金融工具公允价值重估 [28] - 第二季度终止运营收入为46.5万美元 较第一季度减少360万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - Narsoplimab（MASP-2抑制剂）BLA重新提交 FDA将PDUFA目标日期延长至2025年12月26日 [12] - 欧洲MAA申请已获验证 预计2026年中期获得决定 [13] - OMS1029（长效MASP-2抗体）准备重启二期临床试验 [19] - 口服小分子MASP-2抑制剂准备开始IND enabling研究 [19] - Zaltenibart（MASP-3抑制剂）三期项目暂停 等待资本到位后重启 [21] - OMS527（PDE7抑制剂）用于可卡因使用障碍 计划2026年初启动住院患者研究 [22] - Oncotox生物制剂项目进行IND enabling研究 目标18-24个月内进入临床 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 通过债务重组将大部分债务期限延长至2029年 减少超过1亿美元近期支付义务 [10] - 正在讨论潜在资产收购或许可协议 涉及多项临床资产 最先进的谈判可能达成数十亿美元交易 [10] - Narsoplimab定位为TATMA首个获批疗法 强调其与C5抑制剂相比的安全性和机制优势 [14][15] - 针对175家移植中心开展精准商业化 分阶段组建血液学经验销售团队 [16][17] - 与医院决策者和支付方进行预批准信息交换 为覆盖和报销做准备 [18] - PNH全球市场预计以11%年增长率增长 到2032年超过100亿美元 补体抑制剂细分市场预计从22亿美元增至47亿美元 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 与FDA的合作关系被描述为高度协作和响应迅速 [60] - 对Narsoplimab的批准和上市充满信心 认为其安全性和疗效数据强劲 [18][44] - 预计第三季度持续运营费用将低于第二季度 主要因Zaltenibart临床开发支出减少和其他成本削减努力 [31] - 第三季度利息和其他收入预计与第二季度相当 利息费用预计约为920万美元（非现金增加930万美元） [31] - 终止运营收入预计在500-700万美元范围内 不包括任何非现金重计量调整 [32] 其他重要信息 - 两篇关于Narsoplimab安全性和生存获益的手稿即将在顶级同行评审期刊发表 [15] - 一项回顾性单中心研究显示 使用eculizumab的儿科TATMA患者菌血症风险高8.5倍 一年感染相关死亡率高6倍 [14] - 公司与DRI修订协议 授予其至2031年底的美国和中途岛 royalties权利 公司保留ex-US销售权利并从2032年1月1日起获得全球权利 [29][30] 问答环节所有提问和回答 问题: 与OMIDRIA产品上市相比 Narsoplimab的财务模型和上市计划如何 [36] - Narsoplimab针对更集中的市场（全国175家移植中心）所需地面销售人员显著少于OMIDRIA [37] - 公司暂不透露具体数字、定价或上市预测 但正优化上市计划以确保覆盖尽可能多的医生和患者 [38][39] 问题: 临床医生对Narsoplimab的需求和接受度 [43] - 医生迫切等待Narsoplimab批准 将其视为急需的解决方案 特别是通过扩大准入项目已有响应的医生 [44] - 长时间的等待使医生能够通过会议报告和出版物了解Narsoplimab的效益以及潜在竞争产品的风险 [45] 问题: 如果12月获批 预计何时能够上市以及库存准备情况 [48] - 如果12月获批 预计第一季度上市 公司拥有充足的供应 [50][53] - 批准后将立即培训现场团队 部署销售代表 并通过数字工具等非人员手段辅助推广 [51] 问题: FDA要求什么导致PDUFA日期延长三个月 是否有意外要求 [57] - FDA要求进行额外分析 数据量可能较大 导致无法在原定PDUFA日期前完成审查 [58] - 提交重大修正案后 标准操作是将PDUFA日期延长三个月 公司希望可能早于12月26日完成 [59] 问题: 潜在合作伙伴关系的更多细节 包括类型和涉及项目 [61] - 多个项目引起广泛兴趣 公司已概述其中一个合作伙伴关系的参数 但无法透露更多细节 [61]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损2542万美元，较2024年同期的5604万美元收窄54.6%[19] - 2025年上半年净亏损5888万美元，较2024年同期的9323万美元收窄36.8%[19] - 终止经营业务净利润同比下降860万美元（三个月）和1120万美元（六个月）[210] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用从2024年第二季度的4535万美元降至2025年第二季度的2201万美元，下降51.5%[19] - 销售及行政费用从2024年第二季度的1381万美元降至2025年第二季度的1035万美元，下降25.1%[19] - 临床研发费用第二季度同比下降70.3%，减少2210.6万美元，主要因OMS906生产费用减少380万美元及上年同期包含1760万美元narsoplimab原料药批次费用[192] - 销售、一般及行政费用第二季度同比下降25.1%，从1380.8万美元减少至1034.5万美元[198] - 2026年票据利息费用第二季度同比下降66.5%，从263.0万美元减少至88.2万美元[201][203] - 定期贷款利息费用第二季度同比增加704.3%，从11.5万美元增加至92.5万美元[201] - 利息及其他收入第二季度同比下降61.8%，从324.7万美元减少至124.1万美元[206] - OMIDRIA特许权义务利息费用在2025年第二季度为负343.7万美元，而2024年同期为642.9万美元，主要由于非现金重计量调整负850.6万美元[137] - 2025年上半年股权激励费用为451.8万美元，其中研发部门195.1万美元，销售及行政部门256.7万美元[151] 资产和债务变化 - 公司总资产从2024年12月31日的277.079亿美元下降至2025年6月30日的200.569亿美元，降幅达27.6%[16] - 现金及现金等价物从2024年12月31日的340万美元减少至2025年6月30日的190万美元，下降44.1%[16] - 短期投资从2024年12月31日的8673.2万美元大幅减少至2025年6月30日的2684万美元，下降69.1%[16] - 2026年可转换票据本金余额从9790万美元减少至1710万美元，降幅82.5%[104][116] - OMIDRIA合同特许权资产从2024年12月31日的1.53349亿美元减少至2025年6月30日的1.42956亿美元，主要因计提特许权使用费1525.1万美元[129] - OMIDRIA特许权义务从2024年12月31日的2.16257亿美元减少至2025年6月30日的1.97678亿美元，主要因重新计量减少1187.8万美元[136] - 2024年12月31日债务总额为1.88亿美元，包括2026年可转换票据9717.8万美元和定期贷款9040.5万美元[94] 融资活动 - 公司通过ATM股权融资设施净融资629万美元[22] - 公司通过注册直接发行以每股4.10美元价格发行5,365,853股普通股，获得净收益约2060万美元[45] - ATM股权发行设施允许公司出售总额最高1.5亿美元的普通股，上半年通过该设施获得净收益640万美元[47] - 2025年上半年通过ATM计划出售140万股普通股，获得净收益640万美元，每股平均价格4.55美元[144] - 2025年7月28日注册直接发行536.5853万股普通股，每股价格4.10美元，获得净收益2060万美元[149] - 公司于2025年7月通过定向增发以每股4.10美元价格发行5,365,853股普通股，获得2060万美元净收益，较定价日收盘价溢价14%[185] - 股权融资获得净收益2060万美元（溢价14%）[214] 债务重组和票据交易 - 可转换票据交换和股权转换交易将2026年票据本金总额从9790万美元减少至1710万美元[43] - 公司于2025年5月14日以7080万美元本金金额的2026年票据按1:1比例交换新发行的2029年票据[56] - 公司同时将1000万美元本金金额的2026年票据转换为普通股（分三批交付）[56] - 2029年票据嵌入式衍生工具初始确认2300万美元负债[58] - 截至2025年6月30日嵌入式衍生工具公允价值重估至1500万美元，确认800万美元收益[58] - 2029年票据年利率为9.5%，实际有效利率为1.82%，初始转换价格为每股6.18美元[97] - 2029年票据嵌入衍生工具初始价值2300万美元，截至2025年6月30日重估至1500万美元，确认800万美元收益[98] - 可转换票据交换将7080万美元2026年票据转换为2029年票据[104][116] - 股权化交易转换1000万美元2026年票据为普通股[103][104][116] - 2029年票据本金金额7078.5万美元，账面净值6347.4万美元[105] - 2029年票据利息支出160.7万美元，其中合同利息85.9万美元[106] - 2026年票据总利息支出为263万美元（六个月期间），其中合同利息支出236.9万美元，债务折扣和发行成本摊销26.1万美元[120] - 2026年票据转换率为每1000美元本金兑换54.0906股普通股，相当于约130万股可发行股票[120] - 2026年上限看涨期权公允价值为2320万美元，分类为权益工具，不进行后续重新计量[126] - 完成7080万美元2026年票据与2029年新票据的1:1交换交易[181] - 通过股权转换交易将1000万美元2026年票据转换为2,535,875股普通股，剩余票据余额降至1710万美元[182][183] - 2026年可转换票据交换7080万美元并等值化1000万美元[208] 现金流状况 - 经营活动现金流为-5778万美元，投资活动现金流为5984万美元[24] - 公司现金及短期投资为2870万美元，六个月内运营现金使用为5780万美元，净亏损为5890万美元[37] - 终止经营业务现金流入：2025年上半年经营活动产生现金流1317.6万美元，主要来自Rayner支付的特许权使用费[130] - 2025年上半年经营活动产生正现金流5780万美元[212] 监管和合作协议 - 公司必须维持至少2500万美元的无限制现金及短期投资以符合信贷协议条款[38] - 公司需维持至少2500万美元不受限制现金以满足贷款协议要求[112] - 公司获得美国国家药物滥用研究所620万美元资助，目前已收到150万美元资金[35] - 公司获得NIDA总额624万美元的三年期拨款，用于开发OMS527治疗可卡因使用障碍，目前已收到150万美元资金[168] - OMIDRIA美国销售的特许权使用费率为30%，有效期至2031年12月31日，在特定条件下可能降至10%[188] 产品开发和临床进展 - FDA将narsoplimab的PDUFA目标行动日期延长至2025年12月26日[28] - 欧洲药品管理局预计在2026年中期对narsoplimab的上市许可申请给出意见[29] - 公司暂停zaltenibart治疗PNH的III期临床开发计划以优先分配资金[33] - 主要候选药物narsoplimab的BLA申请获FDA受理，PDUFA目标日期从2025年9月25日延长至12月26日[160] - 公司于2025年6月向EMA提交narsoplimab治疗TA-TMA的MAA申请，预计2026年中期获得审评意见[161] - 暂停OMS1029和MASP-2小分子抑制剂项目的大部分开发活动以保留资本[163] - 暂停zaltenibart治疗PNH的III期临床开发计划以优先分配资本[167] 其他财务事项 - 2026年可转换优先票据提前清偿产生亏损297万美元[19] - 公司出售OMIDRIA资产后保留未来特许权使用费收益权，按预期价值法计量[61] - OMIDRIA特许权资产按11.0%利率计提利息收益[62] - OMIDRIA特许权义务按10.27%隐含有效利率计算利息支出[63] - 公允价值计量：Level 1资产2789.4万美元，Level 3负债2253.4万美元[80] - 2025年上半年三级负债公允价值变动：看跌期权衍生工具从23.5万美元降至11.3万美元，2029年票据转换期权衍生工具新增1502万美元[88] - 定期贷款本金金额6707.7万美元，账面净值8731.3万美元[109] - 定期贷款合同利率13.17%，实际有效利率3.44%[109] - 定期贷款利息支出92.5万美元，其中摊销债务溢价减少130.6万美元[110] - 2026年票据公允价值1604.8万美元，转换价格每股18.49美元[117] - 2026年票据本金总额减少8080万美元，其中7080万美元通过可转换票据交换转换为2029年票据，1000万美元根据票据转换协议进行股权化[119] - 截至2025年6月30日，最低债务本金支付承诺：2026年票据1707.7万美元，定期贷款6707.7万美元，2029年票据7078.5万美元，总计1.54939亿美元[127] - OMIDRIA特许权义务公允价值：2025年6月30日为1.919亿美元，2024年12月31日为2.097亿美元[136] - 可能获得的里程碑付款：若OMIDRIA美国净销售额在2026年1月1日前达到1.56-1.6亿美元，可获得1000-2750万美元；在2028年1月1日前达到1.81-1.85亿美元，可获得800-2750万美元[134][135] - 截至2025年6月30日，OMIDRIA特许权义务未来总计划付款为2.694亿美元，其中本金1.977亿美元，利息7176万美元[137] - 公司运营租赁成本在2025年上半年为320.6万美元，与2024年同期的321.1万美元基本持平[139] - 2025年上半年净租赁成本为482.8万美元，包括可变租赁成本189.1万美元和转租收入负72.5万美元[139][140] - 公司有终止费用承诺390万美元，如在特定时间框架内取消第三方服务工作[142] - 2024年上半年以1190万美元总成本回购并注销320万股普通股，每股平均价格3.71美元[145] - 截至2025年6月30日，未行权股票期权1971.5114万股，加权平均行权价格7.28美元，剩余期限6.4年[152] - 公司于2024年6月获得6710万美元定期贷款，并动用2170万美元现金回购1.181亿美元2026年到期票据，使总债务减少5100万美元[173][174] - 提前清偿2026年可转换优先票据造成非现金损失300万美元[208] - 金融工具公允价值变动产生收益820.7万美元[209] - OMIDRIA合同特许权资产因销售预测下调进行重计量[210] 经营风险和持续经营能力 - 公司经营存在重大不确定性，能否持续经营取决于获得额外融资或达成战略合作的能力[49] 未来展望和指引 - 公司预计第三季度研发费用将低于第二季度，因zaltenibart两项三期临床试验暂停[194] - 公司预计OMIDRIA根据Medicare Part B的单独支付至少延长至2028年1月1日[188]

收入和利润 - 2025年第二季度净亏损2540万美元，每股亏损0.43美元，较2024年同期的净亏损5600万美元（每股0.97美元）大幅收窄[2][6] - 2025年第二季度净亏损2542.4万美元，较2024年同期的5604.1万美元收窄54.6%[24] - 2025年第二季度OMIDRIA特许权使用费收入为860万美元，基于Rayner公司2860万美元的美国净销售额[9] - 2025年第二季度利息及其他收入为120万美元，较2024年同期的320万美元下降[12] - 2025年第二季度金融工具公允价值变动收益820.7万美元[24] 成本和费用 - 2025年第二季度总运营费用为3240万美元，较2024年同期的5920万美元减少2680万美元[10] - 2025年上半年研发支出4585.5万美元，较2024年同期的7211.9万美元下降36.4%[24] - 2025年上半年销售及行政支出2146.8万美元，较2024年同期的2607.2万美元下降17.7%[24] 现金及投资状况 - 截至2025年6月30日，公司持有现金及短期投资2870万美元[2][7] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物190.4万美元，较2023年末340万美元下降44.0%[26] - 短期投资从2023年末8673.2万美元降至2025年6月30日的2684万美元，下降69.1%[26] - 2025年7月通过定向增发以每股4.10美元价格发行5,365,853股普通股，获得净收益2060万美元，较定价日收盘价溢价14%[2][8] 债务和融资活动 - 公司已将7080万美元2026年到期可转换票据置换为2029年到期新票据，使2026年票据本金余额从9790万美元降至1710万美元[2] - 可转换优先票据非流动负债从2023年末9717.8万美元降至2025年6月30日的6347.4万美元[26] - 公司预计潜在资产收购交易总价值可能达数十亿美元，完成后可获得预付现金用于偿还6710万美元定期贷款[2] 研发项目进展 - 公司获得美国国家药物滥用研究所624万美元资助，用于可卡因使用障碍治疗项目OMS527，目前已收到150万美元[5] - FDA将narsoplimab的PDUFA目标日期延长至2025年12月26日，假设审查无重大缺陷则标签讨论将于2025年10月开始[2] - 公司主要产品narsoplimab正在接受FDA和EMA的生物制剂许可申请审查[19] 资产和负债状况 - 公司总资产从2023年末2.77亿美元降至2025年6月30日的2.01亿美元，下降27.6%[26] - 股东权益赤字从2023年末1.83亿美元扩大至2025年6月30日的2.29亿美元[26]

公司股价表现 - Omeros (OMER) 股价近期持续下跌，过去四周累计跌幅达54.8%，目前处于超卖区域 [1] - 华尔街分析师普遍认为公司未来盈利将超出此前预期，股价可能迎来趋势反转 [1] 技术指标分析 - 相对强弱指数(RSI)是判断股票超卖状态的常用指标，当RSI低于30时表明股票处于超卖状态 [2] - OMER当前RSI值为24.55，显示抛压可能接近耗尽，股价有望反弹并恢复供需平衡 [5] - 技术指标显示股价可能因过度下跌而偏离公允价值，投资者或可寻找入场机会 [3] 基本面因素 - 过去30天内分析师对OMER当年每股收益(EPS)的共识预期上调了6.9% [7] - 盈利预期上调通常预示着短期内股价将上涨 [7] - OMER目前获Zacks Rank 2(买入)评级，在4000多只股票中排名前20%，显示其短期反弹潜力较强 [8] 指标局限性 - RSI作为投资工具存在局限性，不应单独作为投资决策依据 [4]

公司研究 - 公司Omeros (NASDAQ: OMER) 在2025年首次被提及 上一次关于该公司的文章发布于2024年11月 标题为"Omeros Q3 2024 - Updates On OMIDRIA And Narsoplimab Lead To Liquidity Concerns" [1] 作者背景 - 作者使用化名"out of ignorance"进行写作 将投资视为学习过程 投资失败是学费 成功则是经验积累 - 作者在Seeking Alpha分享数十年投资经验 以及约5年对多只股票的深入研究 近年来主要关注医疗保健类股票 [2] 持仓披露 - 作者持有Omeros (NASDAQ: OMER) 的多头仓位 包括股票所有权、期权或其他衍生品 [3] - 作者可能在72小时内买卖任何提及公司的股票 [4]

公司介绍 - 公司召开2025年第一季度财报电话会议 会议时间为2025年5月15日下午4:30 [1] - 公司参会人员包括投资者关系主管Jennifer Williams 董事长兼CEO Gregory Demopulos 首席会计官David Borges 首席商务官Nadia Dac等 [1][6] - 外部参会者包括WBB Securities的Steve Brozak [1] 会议安排 - 会议首先由公司进行陈述 随后进入问答环节 [1] - 会议录音将在公司网站上保留一周 [1] - 投资者关系主管Jennifer Williams主持开场并介绍注意事项 [2][3] 前瞻性声明 - 公司声明部分陈述为前瞻性声明 基于管理层当前观点和预期 [4] - 前瞻性声明涉及风险和不确定性 可能导致实际结果与预期存在重大差异 [4] - 相关风险因素已在季度报告10-Q和年度报告10-K中详细说明 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，即每股亏损0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，即每股亏损0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司手头有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度下降110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整的利息费用约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款的利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间，不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），并设定了9月25日的行动目标日期 [8] - 主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，意味着那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，在生存率上有统计学意义上的三倍改善 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年机会近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] - 评估扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的正在进行的临床试验将继续，扩展研究也将继续，C3G的二期研究也将继续进行 [13] - 基于资本考虑，公司暂时暂停扎尔替尼巴特治疗PNH的三期项目 [14] PDE7抑制剂项目（OMS527） - 评估OMS527用于治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目将继续推进，由美国国家药物滥用研究所（NIDA）的赠款全额资助 [16] 肿瘤学平台（Oncotox） - 公司继续进行新型肿瘤学平台的临床前研究，包括Oncotox项目的研究性新药（IND）启用研究 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - TATMA市场年机会近10亿美元，那索普利单抗有望成为该市场首个获批疗法 [11] - 全球PNH市场包括多种治疗方式，预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极寻求加强资产负债表和管理债务到期的方法，本周早些时候宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 公司与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 公司暂停了那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本，但将继续支持目前正在接受EAP治疗的患者 [9][10] - 公司将资源集中在核心开发优先事项上，减少了长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029以及补体业务其他领域的开发支出 [15] - 市场研究证实扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其偏好驱动因素包括令人信服的疗效和安全性、低治疗负担、每年给药4 - 6次以及不频繁的静脉注射给药 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为那索普利单抗有望成为TATMA的首个获批疗法，该市场机会巨大，公司将努力尽快将其推向市场 [8][11] - 扎尔替尼巴特在PNH市场有潜力占据重要份额，尽管目前暂停了部分项目，但公司将在获得资金后尽快恢复 [12][14] - 公司正在积极寻求额外资金支持运营，包括通过合作获得非稀释性资金，以支持那索普利单抗的预期批准和推出 [6] 其他重要信息 - 公司与DRI达成修订协议，DRI获得2031年12月31日前美国境内OMIDRIA所有特许权使用费的权利，公司保留OMIDRIA美国境外销售的所有特许权使用费权利，并有权从2032年1月1日起获得美国境内OMIDRIA销售的所有特许权使用费 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司为推出所做的准备以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，预计假设获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个小而强大的团队，专注于确定负责推动约60%同种异体移植量的前40个中心，随着时间推移，又深入到另外40个中心，使覆盖量达到约80% [32][33] - 公司了解这些中心的决策过程，知道移植冠军是谁，这些中心积极主动监测TATMA的症状和体征 [33] - 公司也了解患者从住院到门诊的过渡情况，那索普利单抗的疗效和安全性使其适合在住院和门诊环境中使用 [34] - 公司一直在与支付方进行沟通，重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流 [34] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何患病的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了压力大、成本高的移植过程后，突然毫无预兆地患上TATMA [41] - TATMA发病急，进展快，可能在数天到数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一，且存在安全风险 [42][43] 问题3：请详细介绍TATMA患者的治疗成本以及那索普利单抗对支持这些患者的意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素 [44] - 那索普利单抗是唯一针对TATMA的治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，那索普利单抗在保护患者和降低成本方面具有明显优势 [44] - 药物可在门诊使用也是一个重要的价值驱动因素，因为门诊给药成本更低，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [44][45]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，利息费用（不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整）约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间（不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - 美国FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日 [8] - 主要分析结果显示，那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，生存率有统计学意义上的三倍改善，风险比为0.32，p值小于0.00001 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年规模近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计同期将从约22亿美元增至47亿美元 [12] PDE7抑制剂OMS527 - 评估OMS527治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，即将进行的住院临床试验正在进行中，预计今年晚些时候或明年初公布临床数据 [16] 肿瘤学平台Oncotox - Oncotox旨在靶向并杀死分裂中的癌细胞，急性髓系白血病（AML）是主要适应症 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效，预计18 - 24个月内进入临床试验 [16][17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极加强资产负债表，管理债务到期情况，本周宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 与两家关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 暂停或搁置某些活动和项目，优先将现有资金分配用于那索普利单抗的开发和商业基础设施建设，以及完成正在进行的扎尔替尼巴特临床试验 [7] - 继续推进那索普利单抗在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请（MAA）提交，目标是本季度完成 [9] - 暂停那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本 [9] - 扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的临床试验、扩展研究以及C3G的2期研究将继续进行，3期PNH项目暂时暂停 [13][14] - 市场研究表明，扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其优势包括疗效和安全性良好、治疗负担低、每年给药4 - 6次、静脉注射不频繁等 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于尽快将那索普利单抗推向市场，认为其有望成为移植专家的基石资产，并在其他移植并发症和疾病领域有标签扩展机会 [11] - 预计扎尔替尼巴特将在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12] - 公司对那索普利单抗的获批和成功推出持乐观态度，商业团队已做好充分准备 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司的准备情况以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，对推出那索普利单抗准备充分，预计若获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个专注的小团队，了解移植中心情况，已确定了负责约60%同种异体移植量的前40个中心，并进一步拓展到约占80%移植量的前80个中心，培养了快速启动账户，了解这些账户的决策过程和移植冠军 [32][33] - 团队与支付方进行了沟通，重新提交BLA后，有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期时会有更多请求 [34] 问题2：请介绍那索普利单抗针对的患者情况以及他们是如何患上TATMA的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了高压力、高成本的移植过程后，可能突然患上TATMA，该疾病发展迅速，可能在数天至数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险，公司期望那索普利单抗成为首个获批药物 [41][42][43] 问题3：请详细说明治疗这些患者的医疗成本以及那索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的重症监护室（ICU）或住院治疗是主要成本驱动因素，那索普利单抗作为TATMA的唯一指定治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能降低成本并保护患者 [44] - 那索普利单抗可用于门诊治疗，这也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [45]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][19] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [20] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [21] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [23] - 第一季度OMIDRIA特许权使用费为670万美元，基于2230万美元的净销售额，去年第四季度特许权使用费为1010万美元，净销售额为3360万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 纳索普利单抗（narsoplimab） - 美国FDA已接受其生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日，主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，与对照组相比，生存改善有统计学意义 [9] - 公司计划本季度末向欧洲药品管理局提交营销授权申请（MAA） [10] - 暂停扩大使用计划（EAP），但会继续支持目前正在接受治疗的患者，针对儿科患者的研究将继续 [10][11] 扎尔替尼巴特（zaltanibart） - 针对初治阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的临床试验和扩展研究将继续，C3G的2期研究也将继续 [14] - 基于资本考虑，暂停3期PNH项目，待获得资金后尽快重启 [14] 其他项目 - 长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029处于2期准备阶段，开发支出有限 [16] - PDE7抑制剂项目OMS527用于可卡因使用障碍（CUD）的研究由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，将继续推进 [17] - 新型肿瘤平台的临床前研究继续进行，Oncotox项目针对急性髓系白血病（AML）的治疗在临床前显示出优于现有标准治疗的疗效，预计18 - 24个月进入临床 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 纳索普利单抗预计将成为治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的首个获批药物，该市场年规模近10亿美元 [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计从目前的约22亿美元增长到47亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于加强资产负债表，管理债务到期问题，通过债务交换和转换减少债务，降低近期还款义务 [5][6] - 优先发展纳索普利单抗和扎尔替尼巴特项目，集中资源推动核心项目发展，减少其他领域的支出 [8][14][16] - 纳索普利单抗在TATMA市场具有竞争优势，有望成为首个获批治疗药物，扎尔替尼巴特目标市场定位明确，其目标特征与现有PNH市场有差异 [9][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司积极应对资金流动性问题，通过多种方式筹集资金，确保有足够资源支持纳索普利单抗获批和上市，以及推进产品线开发 [6] - 预计纳索普利单抗获批后上市将取得成功，扎尔替尼巴特有望在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12][13] 其他重要信息 - 公司与某些2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的9.5%可转换优先票据 [5] - 与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年票据在90 - 120天内转换为股权，全部转换将于今年9月完成 [6] - 公司有一个可筹集高达1.5亿美元的市场融资机制，为获取额外资金提供灵活性 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍纳索普利单抗的上市计划、准备情况、患者获取途径等相关信息 - 公司商业团队已做大量工作，预计假设获批后上市将非常成功 [31] - 团队专注于前40家移植中心，这些中心占异体移植量的约60%，后续深入到另外40家，占比达约80%，已培养“快速启动账户”，了解决策过程和利益相关者 [33][34] - 了解患者从住院到门诊的过渡，纳索普利单抗的疗效和安全性使其可在住院和门诊环境中使用 [35] - 重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期会有更多请求 [35] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何发展到这一阶段的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在移植过程中充满希望，但突然出现TATMA，该疾病来势汹汹，可在数天到数周内导致死亡，目前没有获批治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险 [42][44][45] 问题3：请详细介绍TATMA患者的医疗成本以及纳索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素，纳索普利单抗作为唯一针对TATMA的治疗药物，具有生存益处，与患者出现终器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能显著降低成本 [46] - 该药物可在门诊使用，也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院，再转到门诊 [47]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司净亏损33,460,000美元，较2024年同期的37,184,000美元有所收窄，降幅为10.01%[19] - 2025年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.58美元，较2024年同期的0.63美元有所收窄，降幅为7.94%[19] - 2025年第一季度，公司经营活动使用的净现金为35,841,000美元，较2024年同期的41,780,000美元有所减少，降幅为14.21%[25] - 2025年第一季度，公司投资活动提供的净现金为38,541,000美元，而2024年同期使用的净现金为61,925,000美元[25] - 2025年第一季度，公司融资活动使用的净现金为1,839,000美元，而2024年同期提供的净现金为98,431,000美元[25] - 2025年第一季度，公司现金及现金等价物净增加861,000美元，而2024年同期净减少5,274,000美元[25] - 2025年和2024年第一季度，OMIDRIA业务的净收入分别为410.5万美元和666.6万美元[107] - 2025年和2024年第一季度，终止经营业务的经营活动净现金分别为537.4万美元和910.7万美元[108] - 2025年和2024年第一季度，公司利息费用分别为180万美元和500万美元，预计按10.27%的隐含有效利率计算，本金和利息总支付额为2.90591亿美元[115] - 2025年和2024年第一季度，租赁成本分别为250.4万美元和233.5万美元，现金支付分别为192.9万美元和199.4万美元[117][118] - 2025年第一季度研发费用为2384.6万美元，较2024年同期的2677万美元减少，主要因IgA肾病项目结束和OMS1029项目支出减少，预计二季度研发费用低于一季度[162][163] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1112.3万美元，较2024年同期的1226.4万美元减少，预计二季度与一季度相当[167] - 2025年第一季度利息费用为365.4万美元，较2024年同期的823.1万美元减少460万美元，预计二季度利息费用高于一季度[170][171][172] - 2025年第一季度利息和其他收入为105.8万美元，较2024年同期的341.5万美元减少240万美元，预计二季度低于一季度[173][174] - 2025年第一季度OMIDRIA已终止运营的税后净收入为410.5万美元，较2024年第一季度的666.6万美元减少260万美元[175] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量较2024年同期减少590万美元，主要因预付款减少460万美元[184][185] - 2025年第一季度投资活动提供的净现金较2024年同期变化1.005亿美元[184][187] - 2025年第一季度融资活动使用的净现金较2024年同期减少1.003亿美元[184][188] 各条业务线表现 - 2025年3月，公司重新向FDA提交了narsoplimab用于治疗TA - TMA的生物制品许可申请，FDA已接受审查，目标行动日期为2025年9月25日[29][132] - 公司已完成OMS1029的1期临床试验，结果支持每季度静脉或皮下给药一次，且耐受性良好[30] - 公司决定暂时暂停zaltenibart用于PNH的3期临床试验开发项目，以优先使用可用资金投入其他项目[32] - 公司获美国国家药物滥用研究所624万美元资助用于开发PDE7抑制剂，已收到130万美元[33] - 2025年第一季度，公司暂停了OMS1029和MASP - 2小分子开发项目的大部分开发活动[133] - 2025年第一季度，公司暂停了zaltenibart用于PNH的3期临床试验开发项目[137] - 评估OMS527治疗成人CUD的临床研究预计2025年开始招募患者，数据预计2025年底或2026年初公布[138] 债务与融资情况 - 2022年9月30日和2024年2月1日，公司两次出售OMIDRIA特许权收益权，分别获1.25亿美元和1.155亿美元[37][38] - 2024年6月3日，公司获得最高9210万美元的高级有担保定期贷款，包括6710万美元定期贷款和2500万美元延迟提取定期贷款[39][83][149] - 公司用定期贷款和2170万美元现金回购1.181亿美元2026年到期的5.25%可转换优先票据，使总债务减少5100万美元[40][84][150] - 2025年5月14日，公司完成7080万美元2026年票据换为2029年到期的可转换优先票据的交换[46][93][157] - 2025年5月12日，公司与持有人达成协议将1000万美元2026年票据转换为普通股[47] - 可转换票据交换使2026年票据本金余额从9790万美元降至2710万美元，股权化交易完成后将进一步降至1710万美元[48][93][158] - 公司有一项最高1.5亿美元的按市价股权发行销售协议，2025年3月31日后通过该机制出售普通股获得350万美元净收益[50][121][182] - 2024年6月公司回购2026年票据，回购本金1.181亿美元，回购价格8880万美元，差价2930万美元记为定期债务溢价[66] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，定期贷款本金均为6707.7万美元，净定期债务分别为8856.2万美元和9040.5万美元[85] - 截至2025年3月31日，贷款合同利率为13.17%，因溢价摊销，利息费用按1.43%隐含有效利率确认[85] - 2025年3月31日，定期贷款利息费用为32.5万美元，包括238.1万美元合同利息费用和 - 205.6万美元债务发行成本摊销[86] - 2026年票据年利率5.25%，转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，初始转换价格约为每股18.4875美元[91][98] - 公司签订2026年上限看涨期权交易，当普通股交易价格在18.49 - 26.10美元时，覆盖2026年票据对应的普通股数量[101] - 若发生控制权变更，公司需提前偿还全部未偿贷款及适用溢价；还需按一定比例用特定收入提前偿还贷款[95] - 截至2025年3月31日，2026上限认购权下约有1220万股流通在外，其公允价值为2320万美元，分类为权益[103][104] - 截至2025年3月31日，可转换票据和定期贷款最可能的本金支付总额为1.64939亿美元，债务账面价值为1.85888亿美元[105] - 2022年9月和2024年2月，公司出售OMIDRIA特许权权益分别获得1.25亿美元和1.155亿美元现金，截至2025年3月31日，OMIDRIA特许权义务余额为2.11163亿美元[109][110][114] - 2023年11月至2024年6月，公司回购并注销500万股普通股，总成本1650万美元，2024年第一季度回购320万股，成本1190万美元[122] - 贷款按调整后有担保隔夜融资利率（最低3%）加8.75%年利率计息，按季支付，截至2025年3月31日，定期贷款利率为13.17%[154] - 信贷协议规定公司需维持至少2500万美元不受限制的现金、现金等价物和短期投资，对2026年票据回购现金使用有限制[153] 其他重要内容 - 截至2025年3月31日，公司总资产为235,161,000美元，较2024年12月31日的277,079,000美元下降15.12%[16] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5240万美元，本季度经营活动使用现金3580万美元，净亏损3350万美元[43][160][178] - 2022年12月，OMIDRIA在美国净销售额的特许权使用费率从50%降至30%，预计2035年前不会再提高[144] - 截至2025年3月31日，流通在外的普通股期权为1664.2331万份，加权平均行权价格为8.17美元，剩余合约期限为6.0年，合计内在价值为4150.3万美元[125] - 截至2025年3月31日，有480万份未归属期权将在加权平均2.4年内归属，未确认的估计补偿费用为1040万美元[126] - 截至2025年3月31日，可供授予的普通股总数为690万份[127] - 公司预计在2025年第二季度向欧洲药品管理局提交narsoplimab用于TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA）[132] - OMIDRIA美国净销售额的特许权使用费率为30%，直至最后一项美国专利到期或终止，预计不早于2035年[59] - 截至2025年3月31日，若取消合同，需支付的终止费用总计440万美元[119] - 截至2025年3月31日，办公室和实验室空间初始租赁期限内剩余的不可撤销租金应付总额为1850万美元[190] - 公司需始终保持2500万美元的无限制现金、现金等价物和短期投资[178]