公司概况 * 公司为UroGen Pharma Ltd (URGN) 专注于开发治疗尿路上皮癌的药物 其核心技术为RTGel（反向热凝胶）平台技术 该技术能将药物滞留于泌尿道长达6小时[10][11] * 公司已商业化两款基于此技术的产品 Jelmyto（已上市）和最新获批的Zosduri (UGN-102)[4][14] 产品管线与市场机会 * **Jelmyto (UGN-101)** * 适应症为低度恶性上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC） 美国每年新发患者约7000人 其中约40%（3500人）适用Jelmyto[12] * 2025年销售指引为9400万至9800万美元 预计将持续个位数增长 峰值销售额预计约1.5亿美元[21] * 市场挑战在于患者分散 单个医生每年仅见1-2例患者 但扩大的销售团队可能解锁新机会[22] * **Zosduri (UGN-102)** * 适应症为低度恶性、中危的非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC） 这是一个更大的市场[15][17] * 美国每年新诊断膀胱癌患者8万人 其中75%为非浸润性疾病 超过50%-60%为低度恶性 公司估计每年约有6万复发患者属于目标人群[16] * 总可寻址市场（TAM）规模超过50亿美元 基于6万患者和每人约10万美元的净价计算[41] * 公司认为Zosduri是超过10亿美元的机遇 获取20%市场份额（1.2万名患者）即可带来约12亿美元收入[42] * **下一代产品与专利策略** * 当前Jelmyto和Zosduri的专利（基于凝胶技术）将于2031年1月到期[23] * 公司正开发下一代产品UGN-103（Zosduri后续）和UGN-104（Jelmyto后续） 采用德国Medac公司的专利丝裂霉素（专利保护至2035年）[24] * 新配方具有更低生产成本、更易制备等优势 预计能将专利保护延长至2041年[25] * UGN-103研究已完全入组 将于2025年第四季度与FDA讨论完全缓解率数据[25] Zosduri的临床数据与竞争格局 * **临床优势** * Zosduri是一种原发性治疗药物 用于经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后复发的患者 而非辅助治疗[33] * 其临床数据显示出80%的完全缓解率 超过80%的缓解可持续一年以上 两年持久性数据约为72%[33][34] * 患者偏好调查显示 90%有过两种治疗经历的患者更倾向于选择Zosduri而非TURBT手术[38] * **竞争环境** * 目前该治疗领域无其他替代方案[42] * 强生（J&J）和CG Oncology等公司正在开发针对中危患者的产品 但竞争尚未到来[35][36] 商业化策略与近期重点 * **J-code的重要性** * 永久J-code将于2026年1月1日生效 这对大规模放量至关重要[44] * 在临时编码期间 泌尿科医生对使用这种需要“购买并计费”的药物更为谨慎 因缺乏报销确定性[44][45] * **商业基础设施** * 销售团队已从42人扩增至82人 覆盖82个区域[62] * 团队还包括运营经理、现场报销经理、关键客户总监和护士教育者 以解决所有潜在障碍[63] * **近期关键指标** * 在获得J-code前的阶段（2025年第四季度） 关键指标是**站点激活**数量（即准备好处方药物的医疗机构）[52] * 另一个重要先行指标是**患者登记表（PEF）** 的数量 它表明医生已识别并打算使用药物的具体患者[53][54] * 从PEF到患者实际用药的过程约需45-60天 这是当前的重点和挑战[55] * 初期用药将更多发生在医院而非社区诊所 因为医院需要经过药事委员会审批 耗时较长[56] 财务状况与未来发展 * 公司截至第二季度末拥有1.62亿美元现金[68] * 公司拥有Pharmakon提供的1.25亿美元债务额度[69] * 管理层表示 凭借现有现金和运营计划 公司可以实现盈利 无需立即融资[68][69] * 公司对业务发展（BD）持开放态度 包括利用其技术平台与其他药物合作 或引进更多治疗泌尿上皮癌或其他专科癌症的药物[65][66] 其他重要内容 * **ODAC会议回顾** 5月的ODAC专家咨询委员会会议投票结果不一 但最终仍获FDA批准且获得预期标签 无繁琐的上市后承诺 公司认为争议源于委员会中缺乏治疗该疾病的泌尿科专家[39][40] * **患者需求** 23%的患者经历5次或以上复发 68%经历2次或以上复发 凸显了对非手术替代方案的迫切需求[43]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要由潜在需求增长12%推动，但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长率约为8%至12%；2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元，需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年，市场机会超50亿美元，该市场高度可及，患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将成为公司主要增长驱动力，与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位，推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型，以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图，为UGN - 102潜在发布做准备，包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042（内部代号UGN 501），以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力；同时开展多项研究合作，利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式，显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准，若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心，认为其安全性和有效性得到了充分证明，在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律，致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局，拥有强大的资产负债表，有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台，6篇摘要被接受，反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示，80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解，中位随访时间已延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示，UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药和联合治疗均观察到临床反应，预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募，预计今年年中完成招募，2026年获得顶线数据；UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司，不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险；预计医保人群将占业务的约70%，与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致，产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备，预计小组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究，如何将结果置于背景中进行比较，因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果，80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性；模拟ODAC会议获得了积极投票；有两位知名关键意见领袖（KOL）参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期动态，是否讨论了拟议标签；哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，ODAC会议后流程将快速推进；中期审查围绕标签切换至复发性患者群体，简化了展示和与FDA的讨论；不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意，认为有临床需求；首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者（占70%）、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者；UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题；Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论，探讨该疗法对疾病治疗的意义，公司认为这将是会议讨论的一部分，但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让委员会熟悉相关情况；ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉，介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态，以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募，预计在未来几个月内完成，完成招募后将公布相关信息，2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况；如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区进行，但公司在假设时会更保守，因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究，主要关注耐受性和安全性，已观察到一些反应，目前正在跟踪患者反应的持久性；预计今年年底在SUO会议上展示数据，届时评估反应的持久性和质量，并决定是否推进到II期；目前确定有意义的数值标准还为时过早，但公司看到反应感到鼓舞；高级别疾病仍有机会，因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药，而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单，公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职；在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含；是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位，自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中，FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告，但会开展与患者互动的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新给药；请澄清Jelmyto的毛销比（GTN）以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中，很少有患者在治疗期间出现进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病）；对于有反应后复发或未完全反应的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响；对于成功治疗后复发的患者，预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗，公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据，同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多，随着340B的影响逐渐年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小；预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利，因为业务组合将更倾向于社区，但发布初期预计医院使用更多，之后会向社区转移 [100]