公司概况 * 公司为UroGen Pharma Ltd (URGN) 专注于开发治疗尿路上皮癌的药物 其核心技术为RTGel（反向热凝胶）平台技术 该技术能将药物滞留于泌尿道长达6小时[10][11] * 公司已商业化两款基于此技术的产品 Jelmyto（已上市）和最新获批的Zosduri (UGN-102)[4][14] 产品管线与市场机会 * **Jelmyto (UGN-101)** * 适应症为低度恶性上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC） 美国每年新发患者约7000人 其中约40%（3500人）适用Jelmyto[12] * 2025年销售指引为9400万至9800万美元 预计将持续个位数增长 峰值销售额预计约1.5亿美元[21] * 市场挑战在于患者分散 单个医生每年仅见1-2例患者 但扩大的销售团队可能解锁新机会[22] * **Zosduri (UGN-102)** * 适应症为低度恶性、中危的非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC） 这是一个更大的市场[15][17] * 美国每年新诊断膀胱癌患者8万人 其中75%为非浸润性疾病 超过50%-60%为低度恶性 公司估计每年约有6万复发患者属于目标人群[16] * 总可寻址市场（TAM）规模超过50亿美元 基于6万患者和每人约10万美元的净价计算[41] * 公司认为Zosduri是超过10亿美元的机遇 获取20%市场份额（1.2万名患者）即可带来约12亿美元收入[42] * **下一代产品与专利策略** * 当前Jelmyto和Zosduri的专利（基于凝胶技术）将于2031年1月到期[23] * 公司正开发下一代产品UGN-103（Zosduri后续）和UGN-104（Jelmyto后续） 采用德国Medac公司的专利丝裂霉素（专利保护至2035年）[24] * 新配方具有更低生产成本、更易制备等优势 预计能将专利保护延长至2041年[25] * UGN-103研究已完全入组 将于2025年第四季度与FDA讨论完全缓解率数据[25] Zosduri的临床数据与竞争格局 * **临床优势** * Zosduri是一种原发性治疗药物 用于经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后复发的患者 而非辅助治疗[33] * 其临床数据显示出80%的完全缓解率 超过80%的缓解可持续一年以上 两年持久性数据约为72%[33][34] * 患者偏好调查显示 90%有过两种治疗经历的患者更倾向于选择Zosduri而非TURBT手术[38] * **竞争环境** * 目前该治疗领域无其他替代方案[42] * 强生（J&J）和CG Oncology等公司正在开发针对中危患者的产品 但竞争尚未到来[35][36] 商业化策略与近期重点 * **J-code的重要性** * 永久J-code将于2026年1月1日生效 这对大规模放量至关重要[44] * 在临时编码期间 泌尿科医生对使用这种需要“购买并计费”的药物更为谨慎 因缺乏报销确定性[44][45] * **商业基础设施** * 销售团队已从42人扩增至82人 覆盖82个区域[62] * 团队还包括运营经理、现场报销经理、关键客户总监和护士教育者 以解决所有潜在障碍[63] * **近期关键指标** * 在获得J-code前的阶段（2025年第四季度） 关键指标是**站点激活**数量（即准备好处方药物的医疗机构）[52] * 另一个重要先行指标是**患者登记表（PEF）** 的数量 它表明医生已识别并打算使用药物的具体患者[53][54] * 从PEF到患者实际用药的过程约需45-60天 这是当前的重点和挑战[55] * 初期用药将更多发生在医院而非社区诊所 因为医院需要经过药事委员会审批 耗时较长[56] 财务状况与未来发展 * 公司截至第二季度末拥有1.62亿美元现金[68] * 公司拥有Pharmakon提供的1.25亿美元债务额度[69] * 管理层表示 凭借现有现金和运营计划 公司可以实现盈利 无需立即融资[68][69] * 公司对业务发展（BD）持开放态度 包括利用其技术平台与其他药物合作 或引进更多治疗泌尿上皮癌或其他专科癌症的药物[65][66] 其他重要内容 * **ODAC会议回顾** 5月的ODAC专家咨询委员会会议投票结果不一 但最终仍获FDA批准且获得预期标签 无繁琐的上市后承诺 公司认为争议源于委员会中缺乏治疗该疾病的泌尿科专家[39][40] * **患者需求** 23%的患者经历5次或以上复发 68%经历2次或以上复发 凸显了对非手术替代方案的迫切需求[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计Jelmyto产品2025年收入在9400万至9800万美元之间 该产品持续保持年度增长[62] - 公司拥有足够现金储备可支撑至实现盈利[62] - Zasduri产品预计峰值销售额将超过10亿美元 预计约5年时间达到峰值[63] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jelmyto针对上尿路低级别尿路上皮癌 患者群体约6000人 总市场规模约7亿美元[11][14] - Zasduri针对低级别中危非肌层浸润性膀胱癌复发患者 患者群体约6万人(复发)至8万人(含新诊断) 总市场规模超过50亿美元[12][14] - Zasduri临床数据显示80%患者达到完全缓解 其中80%患者在12个月时保持无复发 72%患者在24个月时保持无复发[23][24] - 使用传统TURBT治疗的患者50%会在12个月内复发 中位无复发生存期为7个月[26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心技术为RTGel反向热凝胶技术 该技术在低温下为液体 进入人体后变为凝胶状 可实现药物持续释放数小时[6][7] - 商业策略覆盖8500名医生 其中重点针对2000名早期采用者 预计70%使用量将来自社区医疗机构[37][38] - 下一代产品UGN-103采用新型丝裂霉素 专利保护期延长至2041年 预计2026年提交申请 2027年获批准[67][71] - 计划将UGN-103拓展至高分级疾病领域 并开发UGN-301(TLR7激动剂)和UGN-501(溶瘤病毒)等新产品线[72][87][88] - 与多家公司开展合作 将其药物与RTGel技术结合以提升疗效[88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 临时J码是当前最大 adoption障碍 医生担心 reimbursement 问题 预计永久J码将于2025年1月1日获批 届时将显著加速 adoption[39][44][45] - 医生对产品临床效果没有质疑 主要障碍来自物流和报销环节[46] - 社区医疗机构比学术中心更受J码问题影响 因缺乏相关行政资源[48][49] - 公司提供报销支持服务 包括服务中心验证和服务保修 确保医生获得 reimbursement[58][59] - 提供120天账期 帮助医生解决流动资金问题[60] 其他重要信息 - 患者旅程通常从血尿症状开始 经泌尿科医生检查后进行TURBT手术确诊 随后进入每3个月一次的监测周期[15][18] - 复发患者可在TURBT手术或Zasduri治疗之间选择[20][21] - 产品标签允许 retreatment 但尚未有相关数据 计划未来进行研究[32][33] - 销售团队从52人扩充至82人 以覆盖更广泛医生群体[36] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍公司概况和近期催化剂 - 公司专注于泌尿系统局部治疗药物开发 核心技术为RTGel反向热凝胶技术 可实现药物在腔道内长时间滞留[5][7] - 主要产品包括用于上尿路癌的Jelmyto和用于膀胱癌的Zasduri[5] 问题: 比较Jelmyto和Zasduri的市场机会 - Jelmyto针对6000患者群体 市场规模约7亿美元 Zasduri针对60000-80000患者群体 市场规模超过50亿美元[11][12][14] 问题: 患者旅程和治疗选择过程 - 患者通常因血尿就诊 经TURBT手术确诊后进入监测周期 复发时可选择TURBT或Zasduri治疗[15][20][21] - Zasduri的价值主张在于持久性 80%患者达到完全缓解且72%在24个月时保持无复发[23][24] 问题: TURBT与Zasduri联合使用的可能性 - 医生可自行决定联合使用 但公司不推广此用法 因不在标签范围内[29][30] 问题: Zasduri的retreatment可能性 - 标签允许retreatment 但尚无相关数据 计划未来进行研究[32][33] 问题: 社区医疗机构覆盖策略 - 销售团队扩充至82人 覆盖8500名医生 重点针对2000名早期采用者[36][38] 问题: J码的重要性及影响 - 临时J码需要手动处理且报销周期长(50-60天) 医生担心 reimbursement 风险[39][42][60] - 永久J码将实现电子化处理 预计2025年1月1日获批[45] 问题: J码对不同类型的医疗机构影响 - 社区医疗机构比学术中心更受影响 因缺乏相关行政资源[48][49] 问题: 患者登记表流程 - 已收到大量患者登记表 正在处理验证和培训流程 目标缩短从登记到给药的时间[50][52] 问题: 预计盈利时间表 - 未提供具体盈利时间指导 但现有现金可支撑至盈利 Jelmyto持续增长且Zasduri峰值销售额预计超10亿美元[62][63] 问题: 产品专利保护和竞争格局 - 当前Zasduri专利至2031年 UGN-103专利至2041年[67][68] - 仿制药门槛较高 需证明完全相同的生物等效性且需要专业销售团队[73][76] 问题: UGN-103的临床开发策略 - 使用单臂研究设计 已有历史对照数据 预计2024年第四季度获得CR率数据[79][80] - 如需要可开展随机对照研究 仍能在2031年前完成[81] 问题: 高分级疾病治疗策略 - 计划将UGN-103拓展至高分级疾病 同时开发UGN-301和UGN-501等新产品[72][83][87] - 认为市场空间足够大(超过50亿美元) 多家公司参与有助于共同培育市场[86]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度Jelmyto净产品收入为2420万美元 较2024年同期2180万美元增长11% [9][30] - 研发费用为1890万美元 较2024年同期1540万美元增加350万美元 主要由于Zostori生产成本和UGN-103三期试验费用增加 [30] - 销售及行政费用为4320万美元 较2024年同期3010万美元增加1310万美元 主要由于Zastore商业准备活动增加 [31] - 净亏损4990万美元 每股亏损1.5美元 2024年同期净亏损3340万美元 每股亏损0.82美元 [32] - 截至6月30日现金及等价物为1.616亿美元 [12][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jelmyto持续增长 第二季度需求增长7% 价格有利因素贡献4%增长 [30] - Zosturi获得FDA批准 成为首个治疗复发性低级别非肌层浸润性膀胱癌的药物治疗方案 潜在市场规模超50亿美元 [6][7] - UGN-301在单药和联合治疗研究中取得进展 预计今年晚些时候公布更新数据 [10][20] - UGN-103三期试验已完成入组 预计2025年底公布初步完全缓解数据 [11][21] - UGN-104三期试验已启动 患者筛查进行中 [11][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年有59000名复发性低级别非肌层浸润性膀胱癌患者 [6] - 销售团队从50个区域扩大到82个 覆盖8500名医疗保健提供者 占可治疗患者群体的90% [7][23] - 已为84%的覆盖人群获得开放访问权限 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 从罕见病公司转型为多产品规模化企业 [7] - 长期目标是开发和商业化差异化产品组合 解决泌尿系统和特种癌症领域未满足的需求 [10] - 采取分阶段商业化策略 第一阶段聚焦2000名早期采用者医生 第二阶段从2026年1月开始扩大覆盖范围 [24][25][77] - 计划通过生命周期管理研究扩大UGN-103的适应症范围 [63][85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Zosturi的长期耐用性数据表示乐观 24个月持续缓解率为72.2% [17][18] - 预计2026年永久J代码将显著简化报销流程并扩大采用率 [24][28][41] - 维持2025年Jelmyto收入指引9400万至9800万美元 同比增长8%-12% [33] - 预计2025年运营费用在2.15亿至2.25亿美元之间 包括1100万至1400万美元的非现金股权补偿费用 [34] 其他重要信息 - Zosturi通过膀胱内灌注给药 每周一次 持续六周 可在医生办公室由护士操作 [16] - 与传统手术相比 Zosturi显著改善患者体验 无需手术室或全身麻醉 [14][16] - 反复手术患者68%会经历至少两次复发 23%会有五次或更多复发 [15] 问答环节所有的提问和回答 问题: Zosturi早期上市指标 - 不提供具体指标 但对早期反馈表示满意 强调报销是主要障碍 [36][39][42] - 患者登记表数量令人满意 重点在于建立治疗中心和完成给药 [42][44] 问题: 报销流程体验 - 提供全方位教育服务 帮助医生了解索赔和报销流程 [51][53] - 目前尚未有付费索赔 流程评估为时过早 [54] 问题: Zosturi与Jelmyto上市比较 - 相似之处在于J代码和报销挑战 但Zosturi患者群体更大 给药更简单 [55][57] - 许多早期采用者也是Jelmyto的使用者 [56] 问题: UGN-103监管路径 - 旨在复制ENVISION研究数据 预计FDA会接受该研究 [61][62] - 计划开展额外生命周期管理研究 [63] 问题: 早期采用者构成 - 2000名早期采用者主要来自社区医疗机构 部分在学术机构 [68][69] 问题: Jelmyto是否受益于Zosturi上市 - 目前为时尚早 但预计随着Zosturi市场渗透将产生协同效应 [77][78] 问题: UGN-103潜在优势 - 预计临床特征与Zosturi相似 主要差异在于配方 [80] 问题: 非医师使用情况 - 预计随着经验积累 护士将承担更多给药工作 [87][88] 问题: 无J代码障碍下的潜在剂量 - 未提供具体数字 但强调报销是唯一主要限制因素 [92][94] 问题: 销售指引时间表 - 计划在2026年提供更具体的销售指引 [97]

纪要涉及的公司 UroGen Pharma (URGN) 纪要提到的核心观点和论据 1. **产品获批与感谢** - 核心观点：UroGen Pharma的Zostura获得FDA批准，是公司和患者的重大变革，感谢投资者、团队和FDA [3][6] - 论据：公司多年来进行了出色研究，数据出色，申报文件和ODAC会议表现强劲，获批前后的工作也很出色 [4][5] 2. **商业计划与预期** - 核心观点：预计几周内发货，7月1日推出产品，扩充销售团队，申请J代码，确定产品价格，聚焦早期采用者 [9][10][11] - 论据：已有产品在美国，需完成标签等工作；已发出临时报价，将有30多名代表加入；预计7月1日前申请J代码，1月1日获得永久J代码；产品每瓶标价21,500美元，符合治疗价值；确定了早期采用者，包括Jelmyto用户和愿意在无永久J代码时开药的客户 [10][11][12] 3. **市场与销售预期** - 核心观点：初始推出时不会有大量患者涌入，将逐步建立市场份额，预计Medicare占患者群体的65 - 70%，初始商业努力将针对约三分之一的可寻址患者群体 [17][18][27] - 论据：与泌尿科医生交流发现，现有标准治疗方案使患者有其他选择，虽对新产品感兴趣，但不会立即出现大量需求；根据患者人口统计数据，Medicare占比高；通过识别早期复发和频繁复发患者，结合低手术适应性患者，确定初始目标群体 [18][19][27] 4. **产品定价与价值** - 核心观点：产品定价基于对支付方、医生和患者的广泛研究，考虑了治疗价值和避免TURBT手术的因素 [68][69] - 论据：进行了大量研究以了解各方对产品价值的看法，考虑了TURBT手术成本和UGN102的耐久性；因耐久性数据进行了更多研究，平衡了支付方和医生的限制，避免价格过高影响采用率 [68][69][70] 5. **UGN - 103发展计划** - 核心观点：公司将与FDA确认UGN - 103的期望和需求，内部已准备好进行更多研究，市场策略不变 [31] - 论据：公司相信无论FDA要求如何，都能在专利到期前推出UGN - 103并切换市场 [31] 6. **患者治疗与复发预期** - 核心观点：每位患者预计使用5 - 6瓶产品，大多数患者治疗后几年内无需再次治疗，少数患者可能会有再治疗情况 [39][43][44] - 论据：根据ENVISION试验结果，患者治疗后有望长时间无复发；类似Jelmyto，部分患者可能会再治疗，但预计不在一年内 [42][43][44] 7. **销售团队与市场覆盖** - 核心观点：现有销售团队规模足以覆盖初始目标患者群体，并能逐步扩大市场覆盖范围 [46][47][49] - 论据：团队已确定早期采用者群体，有信心在初始阶段和未来拓展市场；销售团队规模按整个市场规划，目前能覆盖85 - 90%的患者群体 [46][47][49] 8. **TURBT手术避免情况** - 核心观点：数据表明UGN - 102可避免多次TURBT手术，与潜在处方医生的讨论中未出现仅能避免首次TURBT手术的观点 [50][53][54] - 论据：试验中接受UGN - 102治疗的患者中，超过70%（接近80%）的患者避免了TURBT手术，18个月后大多数患者仍无需手术；而若采用TUR治疗，约50%的患者一年内需要再次手术 [53][54][55] 9. **商业策略与J代码影响** - 核心观点：获得永久J代码后，将分阶段扩大市场覆盖，帮助医生将产品纳入实践 [62][63] - 论据：初始推出时聚焦愿意在杂项J代码期间开新药的处方医生，获得永久J代码后，将以更轻松的方式与更多医生合作，分享临床数据，促进患者治疗 [62][63] 10. **财务规划与资本结构** - 核心观点：公司有足够现金支持UGN - 102的商业推出并实现盈利，目前无计划提取融资协议下的额外债务，UGN - 102获批后的特许权使用费为分级费率 [13][64] - 论据：3月31日报告现金2亿美元；现金到盈利的规划未考虑提取7500万美元的额外贷款；Zostori的特许权使用费为2.5%（年销售额2亿美元以内）、1%（2 - 3亿美元）和0.5%（超过3亿美元） [13][64] 11. **运营指导与费用规划** - 核心观点：公司运营费用指导无需调整，已考虑销售团队扩张、产品批准和推出等因素 [85] - 论据：年初提供的运营费用指导已包含销售团队扩张、产品7月推出等情况，与当前计划一致 [85] 12. **上市后承诺与推广** - 核心观点：向FDA的更新对医生处方和支付方支付无直接影响，但长期随访数据对医生很重要，将成为推广活动的重要部分 [87] - 论据：医生希望了解产品的耐久性，如18个月和即将到来的24个月耐久性数据，公司将与医生分享这些信息并向FDA提供更新 [87] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. 公司在ODAC会议前后与FDA的沟通中，关于随机对照试验的讨论焦点是端点的达成，而非试验的可行性，这一问题导致会议讨论不全面，但最终产品获批 [71][72][74] 2. 产品标签获得了完整的复发性低级别非肌肉浸润性膀胱癌适应症，且无随机对照研究作为上市后承诺，部分原因是进行此类研究困难 [32] 3. 公司将继续进行UGN - 103的生命周期试验，探索高等级疾病和其他患者群体的治疗 [14]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要受潜在需求增长12%推动，但被较高的340B回扣部分抵消，Jelmyto的毛净率在最近几个季度已稳定 [30] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501向Iconovir发行的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102相关的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [31] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金提供的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元第三笔贷款的利息费用 [31] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [32] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [32] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，这意味着与2024年由需求驱动的8740万美元Jelmyto销售额（不包括2024年报告的300万美元Createx销售额）相比，同比增长率约为8%至12%，2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用，该指引与之前发布的保持不变 [32][33] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 第一季度销售额为2030万美元，需求持续两位数增长，公司将继续与表现出色的客户进行高频互动，随着为UGN 102的预期推出扩大商业组织，扩大后的销售团队也将支持Jelmyto的持续推广 [12][28] UGN - 102业务线 - 公司领先的研发阶段候选药物UGN - 102的新药申请（NDA）处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，若获批，将成为公司的主要增长驱动力 [6] - 公司预计Medicare人群将占UGN - 102业务的约70%，与低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的整体患者人口统计数据非常一致 [35] 其他业务线 - 公司在2月收购了产品候选药物ICBB 1042，内部代号为UGN 501，这是扩展其在泌尿系统癌症免疫疗法领域影响力的重要一步 [13] - 公司有多份研究合作协议，旨在利用其专有的RTGel技术提高各种现有药物的递送和有效性 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计UGN - 102每年可触达约6万例复发性低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍，且该市场易于进入，NMIBC患者广泛分布，主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领先地位，推动公司使命，即为泌尿系统癌症带来创新的以患者为中心的解决方案 [7] - 公司商业团队正积极为UGN - 102的潜在推出做准备，目标是在6月实现商业就绪，获批后立即推广，7月产品上市，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到推出时的80多名，医学事务和市场准入团队也深度参与了上市前规划 [10][11] - 公司在多个方面推进其产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗模式，显著改善该患者群体的护理标准 [6] - 公司对UGN - 102获批充满信心，其NDA得到了强大的开发计划支持，在三项后期临床试验中显示出有意义的完全缓解率、持久反应和可接受的安全性 [9] - 公司在为ODAC会议做充分准备，相信能够展示清晰、有说服力和科学可靠的案例支持UGN - 102的获批，监管团队也在与FDA定期沟通并回应信息请求，目前未遇到资源或政策相关问题 [8] - 医疗保健界对UGN - 102的兴趣令人鼓舞，公司正在实施强大的战略支持其引入 [28] 其他重要信息 - UGN - 102的NDA安排了5月21日的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，公司已为此做好准备，期望向专家组和公众展示临床数据的优势和一致性 [8] - 在今年的AUA会议上，公司展示了UGN - 102和Jelmyto的最新数据，包括ENVISION试验的18个月反应持续时间更新数据、三项后期UGN - 102研究的患者报告结果以及UGN - 301的1期剂量递增研究结果等 [17][19] - UGN - 301的1期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药治疗和联合治疗均观察到临床反应，联合治疗组的随访正在进行中，公司预计今年晚些时候分享该项目的更新数据，并届时做出是否推进到2期开发的决策 [20] - 3期Utopia试验正在招募患者，评估UGN - 103用于复发性低级别中级风险NMIBC患者，预计年中完成招募，2026年获得顶线数据，公司也计划年中开始对UGN - 104（Jelmyto的下一代配方）进行单臂3期研究 [21] 问答环节所有提问和回答 问题1：请提供UGN - 102和Jelmyto目前预计的Medicare和Medicaid暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司预计Medicare人群将占业务的约70%，与低级别中级风险NMIBC的整体患者人口统计数据一致，推出时的首要任务是提高治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [35] 问题2：公司如何为ODAC会议做准备，预计专家组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了医学肿瘤学家和统计学家等专业人士，模拟会议中获得了积极投票，预计最大的问题是如何将单臂研究（ENVISION）的数据置于背景中，因为该患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据，公司认为在复发性患者群体中取得的出色结果（80%的完全缓解率和18个月后超80%的缓解持久性）是有力论据，且模拟会议的积极反馈也源于ENVISION试验的结果、ATLAS和OPTIMA的支持性数据以及良好的安全性 [41][43][45] 问题3：在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期与FDA的沟通情况，是否讨论了拟议标签，以及医生最有可能首先使用UGN - 102治疗的患者特征和比例 - 公司与FDA持续互动，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，中期审查围绕标签切换到复发性患者群体简化了与FDA的讨论，不会有后期会议，公司预计医生首先使用UGN - 102治疗的患者群体包括多次复发患者（约占70%）、早期复发患者以及因各种原因无法进行手术的患者，且UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [54][56][57] 问题4：关于ODAC会议，在低级别中级风险NMIBC中缺乏产品获批的具体先例是否会成为有意义的讨论话题，Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进关于UGN - 102的讨论并推动专家组做出有利投票 - 公司认为FDA安排ODAC会议是希望就该疗法治疗疾病的意义进行公开讨论，公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处，在ODAC会议的展示中会提及Jelmyto的历史和与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让咨询委员会熟悉，因为ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们可能不熟悉该疾病和公司的治疗方法 [64][68][69] 问题5：UGN - 103临床开发项目的当前状态如何，预计何时报告该试验进展的下一个重要更新 - 该项目几乎已完成患者招募，预计夏末完成，之后将在2026年开始看到相关数据 [71] 问题6：考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似结构性问题，医院药房定价情况如何，以及推进UGN - 301项目的继续或停止决策的标准是什么 - 公司预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区，但在规划时采取了更保守的假设，UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法，处于1期研究，主要关注耐受性和安全性，目前已观察到临床反应，公司将在今年晚些时候展示更新数据并做出是否推进到2期的决策，推进的标准会考虑疗效和安全性，目前疗效标准较项目开始时提高，但高级别疾病仍有机会，公司会谨慎决定是否开展昂贵的2期或3期研究 [76][78][79] 问题7：FDA代表是否仍在职，AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中提及，是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在职，18个月数据已纳入与FDA的所有讨论和展示中，早于公开披露时FDA就已收到该数据，公司不预计进行广泛的直接面向消费者广告，但会开展吸引患者参与的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而非经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][91] 问题8：使用UGN - 102治疗后进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新使用UGN - 102，以及Jelmyto的毛净率（GTN）情况和UGN - 102的GTN预期 - 在临床试验中很少有患者在治疗期间进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病），对于治疗后复发或未完全缓解的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，与标准治疗一致，若获批且患者首次治疗成功，预计医生会在患者复发时再次使用UGN - 102治疗，公司将通过IV期研究、登记处等方式收集患者复发和再治疗的数据，也会研究部分缓解患者的治疗情况，Jelmyto的毛净率约为70%多，随着340B影响的年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响减小，UGN - 102的毛净率预计随着业务向社区倾斜而更有利，尽管推出初期预计更多在医院使用，但长期会向社区转移 [95][96][101]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要由潜在需求增长12%推动，但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长率约为8%至12%；2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元，需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年，市场机会超50亿美元，该市场高度可及，患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将成为公司主要增长驱动力，与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位，推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型，以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图，为UGN - 102潜在发布做准备，包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042（内部代号UGN 501），以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力；同时开展多项研究合作，利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式，显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准，若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心，认为其安全性和有效性得到了充分证明，在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律，致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局，拥有强大的资产负债表，有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台，6篇摘要被接受，反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示，80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解，中位随访时间已延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示，UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药和联合治疗均观察到临床反应，预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募，预计今年年中完成招募，2026年获得顶线数据；UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司，不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险；预计医保人群将占业务的约70%，与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致，产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备，预计小组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究，如何将结果置于背景中进行比较，因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果，80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性；模拟ODAC会议获得了积极投票；有两位知名关键意见领袖（KOL）参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期动态，是否讨论了拟议标签；哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，ODAC会议后流程将快速推进；中期审查围绕标签切换至复发性患者群体，简化了展示和与FDA的讨论；不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意，认为有临床需求；首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者（占70%）、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者；UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题；Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论，探讨该疗法对疾病治疗的意义，公司认为这将是会议讨论的一部分，但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让委员会熟悉相关情况；ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉，介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态，以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募，预计在未来几个月内完成，完成招募后将公布相关信息，2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况；如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区进行，但公司在假设时会更保守，因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究，主要关注耐受性和安全性，已观察到一些反应，目前正在跟踪患者反应的持久性；预计今年年底在SUO会议上展示数据，届时评估反应的持久性和质量，并决定是否推进到II期；目前确定有意义的数值标准还为时过早，但公司看到反应感到鼓舞；高级别疾病仍有机会，因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药，而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单，公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职；在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含；是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位，自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中，FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告，但会开展与患者互动的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新给药；请澄清Jelmyto的毛销比（GTN）以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中，很少有患者在治疗期间出现进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病）；对于有反应后复发或未完全反应的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响；对于成功治疗后复发的患者，预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗，公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据，同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多，随着340B的影响逐渐年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小；预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利，因为业务组合将更倾向于社区，但发布初期预计医院使用更多，之后会向社区转移 [100]