中新健康丨我国已有约百种罕见病用药纳入医保目录 中新网北京9月25日电(记者 赵方园)"医保目录内已纳入约100种罕见病药物，覆盖42种罕见病种类。"近 日在2025年中国罕见病大会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示，2024年医保基金为协议期 内罕见病药品支付86亿元，约占协议期药品总支付的7.7%；国家医保局积极推动医保目录药品进 院、"双通道"供药机制建设，推进用药可及。 "医保基金坚持'尽力而为、量力而行'，但罕见病用药保障不能仅靠基本医保。"黄心宇表示，中国正构 建基本医保、大病保险、医疗救助三重保障体系，并积极探索商业健康保险、社会慈善等多元保障路 径。 第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士曹雪涛表示，近年来国家多部委协同发力， 先后出台两批罕见病目录，收入207种罕见病；全国罕见病诊疗协作网从2019年的324家医院增至目前的 419家。 中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院院长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬介绍， 作为全国疑难重症罕见病诊疗指导中心和全国罕见病诊疗协作网国家级牵头单位，北京协和医院建立了 全国罕见病多学科会诊平台，明显提升了跨区域会诊效率和 ...

对于参保原则，上述产品不限年龄、职业和健康状况，海南省户籍人员、当地医保参保人、常住"新市 民"及在琼外籍人士均可投保。 "我们不希望患者等药" 对于未来如何加强打通罕见病药企业与患者的生命通道，胡莎指出，乐城拥有特许药械政策，此外乐城 有特医食品政策，已引入克罗恩病特医食品，另有超100款特医食品在审排队，正联合国家市场监督管 理总局、海南省市场监管局推动更多产品加速落地。 政策迭代三部曲：从特许引进、数据助批到品类扩容 在罕见病患者用药保障方面，乐城政策已形成清晰的迭代路径，可分为1.0、2.0、3.0三个版本。 其中，1.0版本以"国九条"和"新国九条"为核心，将特许药械引入特许区域，让部分患者率先用上急需 药物；2.0版本进一步突破，允许利用罕见病药物在中国人群的真实世界数据，为药物国内审批提速； 3.0版本则自去年年末至今年年初，将保障范围拓展至特医食品、保健品及生物医学新技术，覆盖更多 患者需求。 胡莎指出，回顾当时这些政策，尤其是临床研究数据可用于注册和医保仅适用于海南乐城，核心原因是 相关产品在国内缺乏研究数据，或未获得明确终点的临床结果。若将该政策扩展至全国，卫健委、药监 局、医保局均需考量 ...

新京报讯（记者王卡拉）当创新药上市为罕见病患者带来希望的同时，可及性问题成为他们治疗道路上 最大的障碍。在9月19日-21日举行的第十四届中国罕见病高峰论坛上，针对罕见病创新药支付相关话 题，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁呼吁，在地方试点基础上，在国家层面规划 探索建立国家级罕见病专项基金，出台相关的基本原则、发展目标等，积极探索与保障基金与国家基本 医保、大病保险、医疗救助、商业保险等补偿政策及相关资源的衔接，实现罕见病高额药保障一站式结 算，切实减轻罕见病患者及家庭经济负担。 孙洁认为，罕见病专项基金是目前比较理想的一种保障支付方式，有利于解决医保保障罕见病、创新药 带来的对公平和效率的质疑；能够有效实现医保的筹资路径，充分调动社会资源参与，保障罕见病用 药；还能进一步提高公众对罕见病的认知，有效助力创新药的本土研发。她呼吁，以建立罕见病专项基 金作为制度抓手，并强调立法保障的重要性，让支付机制走向规范和可持续。地方罕见病专项基金由省 级社保专户管理，基金来源既有财政专项拨款，也有民政部门引导的基金会定向捐赠、企业和社会捐 赠、福利彩票等。国家专项基金应更注重多元筹资、医保基金结余、财政 ...

经济观察报记者张铃 "我们需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。"在9月20日举行的第十 四届中国罕见病高峰论坛上，全国政协委员、对外经济贸易大学教授孙洁说。 孙洁认为，对于罕见病用药保障而言，支付是一个尤其重要的难题。 再比如，江苏省在医疗保障条例中精准、明确地提出建立罕见病用药保障机制，用药保障基金实行省级 统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体、社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。罕见病用药保 障资金纳入省财政社保专户管理，专款专用，独立核算。在用药保障范围，对药品进行有效性评估、专 家论证、价格谈判。 孙洁认为，尽管地方取得了一些经验，但分散化探索模式也暴露出固有局限性，成为构建全国保障性体 系的瓶颈。目前，需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。她建议，采 用以罕见病专项基金为核心，补充医疗保险、医疗救助、政策性的商业医疗保险、慈善基金等多方共付 的模式减轻财政压力和患者经济负担。 孙洁列举了罕见病专项基金的三个主要意义： 一是有利于解决医保保障罕见病、创新药带来的对公平和效率的质疑。针对罕见病设立专项基金，一方 面可以跳出现有的医保制度，通过专门 ...

王雪静 图片来源：主办方供图 近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序（如2024年医保目录调整对罕见病用药 放宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过"双通道"提升保障水平，加强门诊保障（开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹）等。 每经记者｜甄素静 每经编辑｜陈柯名 董兴生 向江林 9月20日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以《关于加强罕见病用药保障》为题发表了主题 演讲。 王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励 不足等困境，严重影响用药保障。 记者|甄素静 编辑|陈柯名 董兴生 向江林 校对|董兴生 ｜每日经济新闻 nbdnews 原创文章｜ 未经许可禁止转载、摘编、复制及镜像等使用 王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴 国际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风 ...

近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序（如2024年医保目录调整对罕见病用药放 宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过"双通道"提升保障水平，加强门诊保障（开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹）等。 王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴国 际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担，建立第三方效果评估机制。 每经记者｜甄素静 每经编辑｜董兴生 9月20日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以《关于加强罕见病用药保障》为题发表了主题演 讲。 王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励不 足等困境，严重影响用药保障。 第三，建立罕见病用药专项保障基金，实行省级统筹、分账管理、独立核算、专项专用。资金来源需政府（医保结余、定向拨款）与社会（民政引导社会力 量、彩票公益金、税 ...