行业格局动态 - 跨国制药巨头在细胞与基因治疗领域的战略出现显著分化，艾伯维、百时美施贵宝、礼来等公司通过收购或研发积极入局体内CAR-T和基因治疗[1] - 与此同时，武田制药、诺和诺德宣布彻底退出细胞疗法领域，罗氏、辉瑞、渤健等公司则集体撤离AAV基因治疗赛道[1][10] - 这一进一退的现象揭示了CGT领域当前“冰火两重天”的竞争格局[2] 市场表现与商业化挑战 - 尽管FDA在过去十年已批准46个CGT产品，并有约3600个活跃的研究性新药申请，但多数产品的商业化表现远不及传统药物[2][3] - 全球已上市超过10款CAR-T疗法，但仅有少数成为“重磅炸弹药物”，销售分化明显：吉利德Yescarta在2024年销售额为15.70亿美元，同比增长仅4.81%；而强生/传奇生物的Carvykti前三季度销售额达13.32亿美元，同比增长192.60%；BMS的Breyanzi同期销售额为7.47亿美元，同比增长105.22%[3][5] - 大多数CAR-T疗法商业化表现不佳，基因疗法面临类似困境，反映出行业“繁荣下的脆弱”特性[4][6] 核心制约因素（“三本账”难题） - “经济账”：CGT药物研发成本高达17-23亿美元，显著高于传统药物的12.5-14.8亿美元，加之“一人一药”的个性化生产导致成本高企，例如基因疗法Lenmeldy定价高达425万美元[11][12][13] - “市场账”：当前CGT药物主要集中于患者群体较小的血液肿瘤或罕见病，适应症狭窄限制了市场天花板，且在实体瘤治疗等领域仍面临技术瓶颈[13] - “运营账”：自体CAR-T等个性化治疗模式难以实现规模化生产，制备周期长、供应链复杂，推高了单位成本[13] 潜在的破局方向 - 开发通用型（异体）CAR-T疗法，旨在实现现货供应和规模化生产以解决成本与可及性问题，例如科济药业的CT0596和CT1190B临床研究取得积极进展，近2-3年该领域达成了多笔授权/收并购交易[14][15][16] - 积极拓展新适应症，例如邦耀生物利用CRISPR/Cas9基因编辑的异体CAR-T细胞在系统性红斑狼疮治疗中取得突破，有望开辟自身免疫疾病治疗新范式[17] - 布局体内CAR-T疗法，通过直接在患者体内改造细胞来显著简化流程、缩短周期并降低成本，预计单次治疗费用可能比现有CAR-T疗法低一个数量级，吸引赛诺菲、艾伯维等巨头入局[18] - 探索下一代递送技术，如脂质纳米颗粒和病毒样颗粒，以应对AAV基因疗法存在的安全性危机[19]